Un estudio en trastornos mieloproliferativos

Criterios de inclusión:

• Tener un diagnóstico de policitemia vera (PV), trombocitemia esencial (ET) o mielofibrosis (MF) según lo definido por los criterios de diagnóstico de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para neoplasias mieloproliferativas y cumplir con los siguientes criterios adicionales específicos del subtipo:

A. PV: ha fallado o no tolera las terapias estándar o se niega a tomar los medicamentos estándar

B. ET: ha fallado o no tolera las terapias estándar o se niega a tomar los medicamentos estándar

C. MF (los pacientes con MF deben cumplir al menos uno de los siguientes):

i. tiene MF de riesgo intermedio o alto según el sistema de puntuación de Lille; o

ii. tiene MF sintomática con bazo más de 10 cm por debajo del margen costal izquierdo; o

iii. tiene MF pospolicitemia; o

IV. tiene post-TE MF

• Tener una mutación cuantificable JAK2 V617F
• Haber interrumpido todas las terapias aprobadas anteriormente para los trastornos mieloproliferativos, incluida cualquier quimioterapia, terapia inmunomoduladora (por ejemplo, talidomida, interferón-alfa), terapia inmunosupresora (por ejemplo, corticosteroides en más de 10 mg/día de prednisona o equivalente), radioterapia y eritropoyetina, trombopoyetina o factor estimulante de colonias de granulocitos durante al menos 14 días y se recuperó de los efectos agudos de la terapia. Se permite el uso de hidroxiurea para controlar los recuentos de células sanguíneas al ingresar al estudio si el sujeto se ha mantenido con una dosis estable durante al menos 4 semanas. También se permite el ácido acetilsalicílico en dosis bajas (aspirina)

Criterio de exclusión:

• Haber recibido tratamiento dentro de los 14 días posteriores a la dosis inicial del fármaco del estudio con un agente experimental que no ha recibido la aprobación regulatoria para ninguna indicación.
• Actualmente están siendo tratados con agentes que son metabolizados por CYP3A4 con un estrecho margen terapéutico (por ejemplo, alfentanilo, ciclosporina, diergotamina, ergotamina, fentanilo, pimozida, quinidina, sirolimus y tacrolimus) o CYP2B6 (por ejemplo, ciclofosfamida, ifosfamida, tamoxifeno , efavirenz, propofol, metadona y bupropion)
• Actualmente están siendo tratados con warfarina o uno de sus derivados que se sabe que altera los niveles de proteína C o proteína S. Se permitirá una excepción a este criterio para pacientes con antecedentes de Síndrome de Budd-Chiari que estén en tratamiento con warfarina o alguno de sus derivados.