Исследование миелопролиферативных заболеваний

Критерии включения:

• Иметь диагноз истинной полицитемии (ИП), эссенциальной тромбоцитемии (ЭТ) или миелофиброза (МФ), как это определено диагностическими критериями Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) для миелопролиферативных новообразований, и соответствовать следующим дополнительным критериям, специфичным для подтипа:

A. PV: неэффективен или не переносит стандартную терапию или отказывается принимать стандартные лекарства

B. ЭТ: неэффективен или не переносит стандартную терапию или отказывается принимать стандартные лекарства

C. МФ (пациенты с МФ должны соответствовать хотя бы одному из следующих условий):

я. имеет МФ промежуточного или высокого риска по шкале Лилля; или

II. имеет симптоматический МФ с селезенкой более чем на 10 см ниже края левой реберной дуги; или

III. имеет постполицитемический МФ; или

IV. имеет пост-ET MF

• Иметь поддающуюся количественной оценке мутацию JAK2 V617F
• Прекратили все ранее одобренные методы лечения миелопролиферативных заболеваний, включая любую химиотерапию, иммуномодулирующую терапию (например, талидомид, интерферон-альфа), иммуносупрессивную терапию (например, кортикостероиды более 10 мг/день, преднизолон или эквивалент), лучевую терапию и эритропоэтин, тромбопоэтин или гранулоцитарный колониестимулирующий фактор в течение не менее 14 дней и восстановились после острых последствий терапии. Использование гидроксимочевины для контроля числа клеток крови разрешено при включении в исследование, если субъект получает стабильную дозу в течение как минимум 4 недель. Также разрешены низкие дозы ацетилсалициловой кислоты (аспирин).

Критерий исключения:

• Получили лечение в течение 14 дней после начальной дозы исследуемого препарата экспериментальным агентом, который не получил одобрения регулирующих органов ни по какому показанию.
• В настоящее время лечат препаратами, которые метаболизируются CYP3A4 с узким терапевтическим диапазоном (например, альфентанил, циклоспорин, диэрготамин, эрготамин, фентанил, пимозид, хинидин, сиролимус и такролимус) или CYP2B6 (например, циклофосфамид, ифосфамид, тамоксифен). , эфавиренц, пропофол, метадон и бупропион)
• В настоящее время лечатся варфарином или одним из его производных, который, как известно, изменяет уровни протеина С или протеина S. Исключение из этого критерия будет разрешено для пациентов с синдромом Бадда-Киари в анамнезе, которые лечатся варфарином или одним из его производных.