Une étude sur les troubles myéloprolifératifs

Critère d'intégration:

• Avoir un diagnostic de polycythémie vraie (PV), de thrombocytémie essentielle (ET) ou de myélofibrose (MF) tel que défini par les critères de diagnostic de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour les néoplasmes myéloprolifératifs et répondre aux critères supplémentaires suivants spécifiques au sous-type :

A. PV : a échoué ou est intolérant aux thérapies standard ou refuse de prendre des médicaments standard

B. ET : a échoué ou est intolérant aux thérapies standard ou refuse de prendre des médicaments standard

C. MF (les patients atteints de MF doivent répondre à au moins l'un des critères suivants) :

je. a une MF à risque intermédiaire ou élevé selon le système de notation de Lille ; ou

ii. a une MF symptomatique avec une rate supérieure à 10 cm sous le rebord costal gauche ; ou

iii. a une MF post-polycythémique ; ou

iv. a post-TE MF

• Avoir une mutation JAK2 V617F quantifiable
• Avoir interrompu tous les traitements approuvés antérieurs pour les troubles myéloprolifératifs, y compris toute chimiothérapie, thérapie immunomodulatrice (par exemple, thalidomide, interféron-alpha), thérapie immunosuppressive (par exemple, corticostéroïdes supérieurs à 10 mg/jour de prednisone ou équivalent), radiothérapie et érythropoïétine, thrombopoïétine ou facteur de stimulation des colonies de granulocytes pendant au moins 14 jours et récupéré des effets aigus du traitement. L'hydroxyurée utilisée pour contrôler la numération des cellules sanguines est autorisée à l'entrée dans l'étude si le sujet a été maintenu à une dose stable pendant au moins 4 semaines. L'acide acétylsalicylique à faible dose (aspirine) est également autorisé

Critère d'exclusion:

• Avoir reçu un traitement dans les 14 jours suivant la dose initiale du médicament à l'étude avec un agent expérimental qui n'a reçu aucune approbation réglementaire pour aucune indication
• sont actuellement traités avec des agents métabolisés par le CYP3A4 avec une marge thérapeutique étroite (par exemple, l'alfentanil, la cyclosporine, la diergotamine, l'ergotamine, le fentanyl, le pimozide, la quinidine, le sirolimus et le tacrolimus) ou le CYP2B6 (par exemple, le cyclophosphamide, l'ifosfamide, le tamoxifène , éfavirenz, propofol, méthadone et bupropion)
• sont actuellement traités avec de la warfarine ou l'un de ses dérivés qui est connu pour modifier les niveaux de protéine C ou de protéine S. Une exception à ce critère sera autorisée pour les patients ayant des antécédents de syndrome de Budd-Chiari qui sont traités par la warfarine ou l'un de ses dérivés.