骨髄増殖性疾患に関する研究

包含基準:

• 世界保健機関（WHO）の骨髄増殖性腫瘍の診断基準で定義されている真性赤血球増加症（PV）、本態性血小板血症（ET）、または骨髄線維症（MF）の診断を受けており、以下の追加のサブタイプ固有の基準を満たす：

A. PV: 標準治療に失敗したか、標準治療に耐えられないか、標準薬の服用を拒否しています。

B. ET: 標準治療に失敗したか、標準治療に耐えられない、または標準薬の服用を拒否する

C. MF (MF の患者は、以下の少なくとも 1 つを満たす必要があります):

私。リールのスコアリングシステムによれば、中間または高リスクのMFを擁する。また

ii.左肋縁下10cmを超える脾臓を伴う症候性MFを有する。また

iii.赤血球増加後のMFを患っている。また

iv.ポストET MFあり

• 定量可能なJAK2 V617F変異がある
• 化学療法、免疫調節療法（サリドマイド、インターフェロンアルファなど）、免疫抑制療法（プレドニゾン10mg/日以上のコルチコステロイドまたは同等品など）、放射線療法、エリスロポエチンなど、骨髄増殖性疾患に対してこれまでに承認された治療法をすべて中止している。トロンボポエチン、または顆粒球コロニー刺激因子を少なくとも 14 日間投与し、治療の急性効果から回復した。 血球数を制御するために使用されるヒドロキシ尿素は、被験者が少なくとも4週間安定した用量を維持している場合、研究参加時に許可されます。 低用量のアセチルサリチル酸（アスピリン）も許可されています

除外基準:

• -治験薬の初回投与後14日以内に、適応症について規制当局の承認を受けていない実験薬による治療を受けている
• 現在、治療限界が狭いCYP3A4（アルフェンタニル、シクロスポリン、ジエルゴタミン、エルゴタミン、フェンタニル、ピモジド、キニジン、シロリムス、タクロリムスなど）またはCYP2B6（シクロホスファミド、イフォスファミド、タモキシフェンなど）によって代謝される薬剤で治療を受けている、エファビレンツ、プロポフォール、メタドン、ブプロピオン）
• 現在、プロテインCまたはプロテインSのレベルを変化させることが知られているワルファリンまたはその誘導体の1つで治療を受けています。 この基準の例外は、バッド・キアリ症候群の既往歴があり、ワルファリンまたはその誘導体のいずれかによる治療を受けている患者には認められます。