Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Blackfan Diamond-syndroom

Totaal 33939 resultaten

St. Jude Children's Research Hospital

Voltooid

Gedeeltelijk gematchte stamceltransplantatie voor patiënten met refractaire ernstige aplastische anemie of refractaire cytopenieën

Bloedarmoede, Aplastisch | Diamond-Blackfan-anemie | Amegakaryocytaire trombocytopenie | Kostmann-syndroom

Verenigde Staten
Northwell Health

Voltooid

Pilot Fase I/II-studie van aminozuurleucine bij de behandeling van patiënten met bloedarmoede van Diamond Blackfan die afhankelijk is van transfusie (LeucineDBA)

Pure erytrocytaire aplasie | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Blackfan Diamond-syndroom | DBA | Congenitale hypoplastische anemie

Verenigde Staten
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Voltooid

Alemtuzumab, Fludarabine en Busulfan gevolgd door donorstamceltransplantatie bij de behandeling van jonge patiënten met hematologische aandoeningen

Myelodysplastische syndromen | Leukemie | Congenitale Amegakaryocytische trombocytopenie | Ernstige congenitale neutropenie | Diamond-blackfan bloedarmoede

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

Een fase I/II, intra-patiënt dosis-escalatie-onderzoek van de selectieve GlyT1-remmer, Bitopertin, voor steroïde-refractaire Diamond-Blackfan-anemie.

Steroïde-refractaire Diamond-Blackfan-anemie (DBA)

Verenigde Staten
Novartis

Voltooid

Magnetic Resonance Imaging (MRI) beoordelingen van de ijzerbelasting van het hart en de lever bij patiënten met door transfusie veroorzaakte ijzerstapeling

Myelodysplastische syndromen | Hemoglobinopathieën | Diamond-Blackfan-anemie | Transfusionele ijzerstapeling | Andere erfelijke of verworven bloedarmoede | MPD-syndroom | Andere zeldzame bloedarmoede

Australië
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Voltooid

Stamceltransplantatie voor beenmergfalensyndromen

Diamond-Blackfan-anemie | Shwachman-Diamond-syndroom | Neutropenie van Kostmann

Verenigde Staten
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... en andere medewerkers

Voltooid

Multicenterstudie naar ijzerstapeling: pilotstudie (MCSIO)

Sikkelcelziekte | Thalassemie | Diamond-Blackfan-anemie

Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Duitsland
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Voltooid

Allo-HCT MUD voor niet-kwaadaardige rode bloedcellen (RBC) aandoeningen: sikkelcel, Thal en DBA: verminderde intensiteit conditionering, Co-tx MSC's

Sikkelcelziekte | Thalassemie | Diamond-Blackfan-anemie

Verenigde Staten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Voltooid

Stamceltransplantatie voor hemoglobinopathie

Sikkelcelziekte | Thalassemie | Ernstige congenitale neutropenie | Diamond-Blackfan-anemie | Shwachman-Diamond-syndroom

Verenigde Staten
Paul Szabolcs

Werving

Alternatieve donorbeenmergtransplantatie met T-celverarming voor sikkelcelziekte (SCD) en andere anemieën

Sikkelcelanemie | Diamond-blackfan bloedarmoede | Beta-thalassemie Major

Verenigde Staten
Northwell Health

Beëindigd

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Sotatercept bij volwassenen met transfusieafhankelijke Diamond Blackfan-anemie (ACE-011-DBA)

Diamond Blackfan-bloedarmoede

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Voltooid

Mobilisatie van stamcellen met G-CSF voor afname bij patiënten met Diamond-Blackfan-anemie

Diamond Blackfan-bloedarmoede

Verenigde Staten
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... en andere medewerkers

Voltooid

Multicenter onderzoek naar ijzerstapeling: enquêteonderzoek (MCSIO) (MCSIO)

Sikkelcelziekte | Thalassemie | Diamond-Blackfan-anemie

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Werving

Diamond Blackfan bloedarmoede register (DBAR) (DBAR)

Bloedarmoede | Bloedziekte

Verenigde Staten
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Onbekend

L-leucine bij patiënten met Diamond Blackfan-anemie

Diamond Blackfan-bloedarmoede

Russische Federatie
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Ingetrokken

Fase I/II pilotstudie van gemengd chimerisme voor de behandeling van hemoglobinopathieën

Bloedarmoede, sikkelcel | Thalassemie | Bèta-thalassemie | Beenmergfalensyndromen | Diamond-Blackfan-anemie | Alfa-thalassemie | Complexe en transfusie-afhankelijke hemoglobinopathieën

Verenigde Staten
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Beëindigd

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leukemie | Bloedarmoede | Myelodysplastische syndromen (MDS) | Acute myeloïde leukemie (AML)

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Actief, niet wervend

Behandeling van refractaire Diamond-Blackfan-anemie met Eltrombopag

Bloedarmoede, Diamond-Blackfan

Verenigde Staten
Adrianna Vlachos, MD

Beëindigd

Het gebruik van trifluoperazine bij transfusieafhankelijke DBA (DBA)

Pure erytrocytaire aplasie | Diamond Blackfan-bloedarmoede

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Voltooid

Rituximab voor de behandeling van matige aplastische anemie, Pure Red Cell Aplasia of Diamond Blackfan-anemie

Bloedarmoede, Aplastisch | Erytrocytaire aplasie, puur | Bloedarmoede, Diamond-Blackfan

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Beëindigd

Een studie om te bepalen of therapie met Daclizumab gunstig zal zijn voor patiënten met beenmergfalen

Aplastische anemie | Pure erytrocytaire aplasie | Diamond Blackfan-bloedarmoede

Verenigde Staten
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Beëindigd

Alefacept en allogene hematopoietische stamceltransplantatie

Sikkelcelziekte | Fanconi-anemie | Thalassemie | Ernstige congenitale neutropenie | Wiskott-Aldrich-syndroom | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Glanzmann Thrombasthenie | Leukocytenadhesiedeficiëntie | Dyskeratose-congenita | Chediak-Higashi-syndroom | Chronisch-granulomateuze ziekte | S...

Verenigde Staten
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Voltooid

Busulfan, antithymocytglobuline en fludarabine gevolgd door een donorstamceltransplantatie bij de behandeling van jonge patiënten met bloedaandoeningen, beenmergaandoeningen, chronische myeloïde leukemie in de eerste chronische fase of acute myeloïde leukemie in eerste remissie

Leukemie | Trombocytopenie | Fanconi-anemie | Congenitale Amegakaryocytische trombocytopenie | Ernstige congenitale neutropenie | Diamond-blackfan bloedarmoede

Verenigde Staten
Diane George

Actief, niet wervend

Selectie van CD34+ (niet-kwaadaardige) stamcellen voor patiënten die een allogene stamceltransplantatie ondergaan

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Ernstige congenitale neutropenie | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Macrofaag activeringssyndroom | Beenmergfalensyndroom | Amegakaryocytaire trombocytopenie | Schwachman Diamond-syndroom | Primaire immunodeficiëntie syndromen | Verworven immunodeficiëntiesyndroom en andere voorwaarden

Verenigde Staten
National Cancer Institute (NCI)

Werving

Kanker bij erfelijke beenmergfalensyndromen

Fanconi-anemie | Dyskeratose Congenita | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Shwachman Diamond-syndroom | Erfelijk beenmergfalensyndroom, aplastische anemie

Verenigde Staten
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Beëindigd

Gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor genetische ziekten van bloedcellen

Metabole ziekten | Stamceltransplantatie | Chronische granulomateuze ziekte | Beenmerg transplantatie | Thalassemie | Wiskott-Aldrich-syndroom | Genetische ziekten | Perifere bloedstamceltransplantatie | Kindergeneeskunde | Diamond-Blackfan-anemie | Allogene transplantatie | Gecombineerde immuundeficiëntie | X-gebonden...
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... en andere medewerkers

Werving

Onderzoek naar de genetica van hematologische aandoeningen

Myelodysplastische syndromen | Sikkelcelziekte | Fanconi-anemie | Ernstige congenitale neutropenie | Beenmergfalensyndromen | Bloedstollingsstoornis | Erytrocytenstoornis | Leukocyten stoornis | Hemostase | Dyskeratose Congenita | Diamond-Blackfan-anemie | Aangeboren trombocytopenie | Myeloproliferatieve ziekten

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Voltooid

Medische behandeling voor bloedarmoede bij Diamond Blackfan

Hematologische ziekte | Fanconi's bloedarmoede

Verenigde Staten
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Uitgebreide toegang van Deferasirox voor patiënten met aangeboren aandoeningen van rode bloedcellen en chronische ijzerstapeling

Myelofibrose | Sikkelcelziekte | Thalassemie | Diamond Blackfan-bloedarmoede

Verenigde Staten, Nederland, Taiwan, Thailand, Italië, Duitsland, Spanje, Canada, België, Griekenland, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Beëindigd

Donor Navelstrengbloedtransplantatie bij de behandeling van patiënten met hematologische kanker

Lymfoom | Myelodysplastische syndromen | Leukemie | Chronische myeloproliferatieve aandoeningen | Fanconi-anemie | Multipel myeloom en plasmacelneoplasma | Myelodysplastische/myeloproliferatieve ziekten | Graft-versus-host-ziekte | Diamond-blackfan bloedarmoede

Verenigde Staten
Emory University

Voltooid

Beenmergtransplantatie met Abatacept voor niet-kwaadaardige ziekten

Sikkelcelziekte | Fanconi-anemie | Hurler-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Ernstige congenitale neutropenie | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich-syndroom | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-syndroom | Thalassemie... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Mitchell Cairo

Werving

AlloSCT voor kwaadaardige en niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen met behulp van alfa-/bèta-T-cellen en CD19+ B-celdepletie

Hodgkin lymfoom | Sikkelcelziekte | Acute leukemie | Bèta-thalassemie | Non-Hodgkin lymfoom | Ernstige aplastische anemie | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Amegakaryocytaire trombocytopenie | Kostman

Verenigde Staten
Bellicum Pharmaceuticals

Beëindigd

Langdurige follow-upstudie voor patiënten die zijn ingeschreven voor de BP-004 klinische studie

Lymfoom, non-Hodgkin | Myelodysplastische syndromen | Acute lymfatische leukemie | Primaire immunodeficiëntie | Bloedarmoede, sikkelcel | Hemoglobinopathieën | Fanconi-anemie | Bloedarmoede, Aplastisch | Thalassemie | Cytopenie | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Leukemie, acute myeloïde (AML), kind

Italië
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Werving

Hematopoëtische stamceltransplantatie voor hemoglobinopathieën met een hoog risico

Sikkelcelziekte | Ernstige congenitale neutropenie | Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-syndroom | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie | Niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen

Verenigde Staten
Bellicum Pharmaceuticals

Beëindigd

Veiligheidsstudie van gen-gemodificeerde donor-T-cellen na TCRαβ+ verarmde stamceltransplantatie

Lymfoom, non-Hodgkin | Acute lymfatische leukemie | Primaire immunodeficiëntie | Bloedarmoede, sikkelcel | Hemoglobinopathieën | Fanconi-anemie | Bloedarmoede, Aplastisch | Myelodysplastisch syndroom | Thalassemie | Cytopenie | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Osteopetrose | Leukemie, acute myeloïde (AML), kind

Verenigd Koninkrijk, Italië
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Studie van deferasirox bij ijzerstapeling door bèta-thalassemie die niet kan worden behandeld met deferoxamine of chronische bloedarmoede

Myelodysplastische syndromen | Fanconi-syndroom | Bloedarmoede, Aplastisch | Beta-thalassemie | Bloedarmoede, Diamond-Blackfan

Verenigde Staten
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Werving

Register en onderzoek naar het Shwachman Diamond Syndroom (SDSR)

Shwachman-Diamond-syndroom | Shwachman-Diamond-syndroom-achtig

Verenigde Staten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) en andere medewerkers

Werving

Op treosulfan gebaseerd conditioneringsregime vóór een bloed- of beenmergtransplantatie voor de behandeling van beenmergfalen (BMT CTN 1904)

Congenitale Amegakaryocytische trombocytopenie | Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie | Shwachman-Diamond-syndroom | Beenmergfalensyndroom | Congenitale Pure Red Cell Aplasia | Erfelijke sideroblastische anemie | Hematologisch neoplasma met kiemlijn GATA2-mutatie | Hematologisch neoplasma met... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
New York Medical College

Voltooid

Menselijke placenta-afgeleide stamceltransplantatie (HPDSC)

Mucopolysaccharidose I | Myelodysplastisch syndroom | Acute lymfatische leukemie | Acute myeloïde leukemie | Niemann-Pick-ziekte | Mucopolysaccharidose VI | De ziekte van Wolman | Adrenoleukodystrofie | Batten-ziekte | Metachromatische leukodystrofie | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Fu... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Voltooid

Conditioneringsregime voor allogene hematopoietische stamceltransplantatie

Gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie | Sikkelcelziekte | Hurler-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Thalassemie | Wiskott-Aldrich-syndroom | Adrenoleukodystrofie | X-gebonden lymfoproliferatieve ziekte | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Beenme... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Massachusetts General Hospital

Werving

Beenmerg- en niertransplantatie voor patiënten met chronische nierziekte en bloedaandoeningen (BMT)

Auto-immuunziekten | Multipel myeloom | Ziekte van Hodgkin | AL Amyloïdose | Myelofibrose | Chronische nierziekte | Sikkelcelanemie | Thalassemie | Aplastische anemie | Chronische lymfatische leukemie (CLL) | Acute myeloïde leukemie (AML) | Acute lymfoblastische leukemie (ALL) | Myelodysplastisch syndroom (MDS) | Non-Hodgkin-lymfoom (NHL) en andere voorwaarden

Verenigde Staten
University Hospital Freiburg

Voltooid

Beoordeling van de immuunfunctie bij jonge patiënten met cytopenie die niet op de behandeling reageerden

Myelodysplastische syndromen | Fanconi-anemie | Dyskeratose Congenita | Pearson Marrow-pancreassyndroom | Shwachman-diamantsyndroom

Spanje, Duitsland, Zwitserland, Oostenrijk, Nederland, Italië, Tsjechische Republiek, België, Denemarken, Ierland
St. Jude Children's Research Hospital

Werving

Familiale onderzoeken naar aanleg voor kanker bij kinderen (SJFAMILY)

Alvleesklierkanker | Hodgkin lymfoom | Lynch-syndroom | Tubereuze sclerose | Fanconi-anemie | AML | Non-Hodgkin lymfoom | Familiaire adenomateuze polyposis | Acute leukemie | Nevoïde basaalcelcarcinoomsyndroom | Neurofibromatose type 1 | Neuroblastoom | Retinoblastoom | MDS | Rhabdomyosarcoom | Ziekte van Von Hippel-Lindau en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Washington University School of Medicine
Shwachman Diamond Syndrome Foundation; Barnes-Jewish Hospital

Werving

Diabetes/endocriene surveillance in SDS

Shwachman-Diamond-syndroom

Verenigde Staten
Radboud University Medical Center

Voltooid

Effectiviteit van Insignia ™ versus standaard orthodontische behandeling met Damon Q-beugels

Orthodontische behandeling | Vaste Apparaten | Insigne | DamonQ-beugels

Nederland
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Voltooid

Fase II pilotstudie van granulocytkoloniestimulerende factor voor erfelijke beenmergfalensyndromen

Trombocytopenie | Dyskeratose Congenita | Fanconi's bloedarmoede | Shwachman-syndroom
SCRI Development Innovations, LLC
Novartis Pharmaceuticals

Beëindigd

LBH589 bij refractaire myelodysplastische syndromen (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten
PersImmune, Inc
University of California, San Diego

Onbekend

Verzameling van monsters van patiënten met MDS

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten
TJ Biopharma Co., Ltd.

Werving

Een klinische fase 3-studie ter evaluatie van Lemzoparlimab voor injectie in combinatie met azacitidine (AZA) versus AZA-monotherapie bij nog niet eerder behandelde patiënten met een hoger risico op myelodysplastisch syndroom (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

China
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Cancer Institute (NCI)

Werving

De nationale studie naar myelodysplastische syndromen (MDS). (MDS)

Myelodysplastische syndromen (MDS)

Verenigde Staten, Israël

Klinische onderzoeken op Blackfan Diamond-syndroom

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties