Allogene transplantatie met getimede sequentiële busulfan- en fludarabine-conditionering

Centraal veneuze katheter:

Als u ervoor kiest om aan dit onderzoek deel te nemen, zullen de chemotherapie, enkele van de andere geneesmiddelen in dit onderzoek en de stamceltransplantatie via een ader via uw centraal veneuze katheter (CVC) worden toegediend. Een CVC is een steriele flexibele buis en naald die in een grote ader wordt geplaatst terwijl u onder plaatselijke verdoving bent. Via uw CVC worden ook bloedmonsters afgenomen. De CVC blijft tijdens de behandeling in uw lichaam. Uw arts zal u deze procedure in meer detail uitleggen en u zult een apart toestemmingsformulier moeten ondertekenen.

Bestudeer de toediening en procedures van medicijnen:

Bij een stamceltransplantatie worden de dagen voordat u uw stamcellen ontvangt mindagen genoemd. De dag waarop u de stamcellen krijgt, wordt Dag 0 genoemd. De dagen nadat u de stamcellen krijgt, worden plusdagen genoemd.

Op dag -13 en dag -12 krijgt u gedurende ongeveer 3 uur een dosis busulfan via een ader. Met de busulfan-infusie op dag -13 worden ongeveer 11 bloedmonsters (ongeveer 1-2 theelepels per keer) afgenomen voor farmacokinetische (PK) testen op verschillende tijdstippen voor en nadat u uw eerste dosis busulfan heeft gekregen. Het onderzoekspersoneel zal u het schema voor bloedonderzoek vertellen. PK-testen meten de hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel in het lichaam op verschillende tijdstippen. De PK-test zal de arts helpen bij het bepalen van uw dosis busulfan voor dag -6 tot -3. Indien nodig kan tijdens uw dosis Busulfan ook PK-bloedonderzoek worden gedaan op dag -6. U kunt de dosis busulfan op dag -13 en dag -12 krijgen als poliklinische patiënt in de kliniek of als intramurale patiënt in het ziekenhuis.

Er wordt een heparine-slotlijn in uw ader geplaatst om het aantal naaldprikken dat nodig is voor deze trekkingen te verminderen. Als het om technische redenen niet mogelijk is om de PK-testen uit te voeren, wordt u uit de studie gehaald en krijgt u de standaard vaste dosis busulfan.

Op dag -13 en -12 krijgt u gedurende 3 uur busulfan via een ader toegediend.

Op dag -11 tot en met -7 rust u.

Op dag -6 tot en met -3 krijgt u fludarabine via een ader gedurende 1 uur, daarna busulfan via een ader gedurende 3 uur.

Op dag -2 en -1 rust u uit.

Op dag 0 krijgt u de stamceltransplantatie via een ader.

Na de transplantatie krijgt u tacrolimus, methotrexaat of andere geneesmiddelen om het immuunsysteem op de standaardmanier te verzwakken om het risico op graft-vs-hostziekte (GVHD) te verkleinen, een reactie van de immuuncellen van de donor tegen het lichaam van de ontvanger.

U krijgt tacrolimus via een ader toegediend als een non-stop infuus totdat u het via de mond kunt innemen om het risico op GVHD te verminderen. Daarna neemt u gedurende ongeveer 3 maanden 2 keer per dag tacrolimus via de mond. Daarna kan uw dosis tacrolimus worden verlaagd als u geen GVHD heeft. Uw arts zal dit met u bespreken. Als uw stamcellen afkomstig zijn van een verwante of gematchte niet-verwante donor, krijgt u op dag 1, 3 en 6 elke dag gedurende 30 minuten methotrexaat via een ader om het risico op GVHD te helpen verlagen. Deelnemers die een gematchte niet-verwante donor krijgen, krijgen ook methotrexaat op dag 11 na de transplantatie.

U krijgt filgrastim als een injectie onder de huid 1 keer per dag, te beginnen 1 week na de transplantatie, totdat uw bloedcelwaarden weer normaal zijn. Filgrastim is ontworpen om te helpen bij de groei van witte bloedcellen.

Studie testen:

Terwijl u in het ziekenhuis bent, wordt u gecontroleerd op eventuele bijwerkingen als onderdeel van uw zorgstandaard. Er zal elke dag bloed (ongeveer 2 theelepels) worden afgenomen om te controleren op bijwerkingen, voor routinetests, om uw bloedtellingen, nier- en leverfunctie te controleren en om te controleren op infecties.

Als onderdeel van de standaardzorg blijft u ongeveer 3-4 weken na de transplantatie in het ziekenhuis. Nadat u vanuit het ziekenhuis naar huis bent gestuurd, moet u tot ongeveer 3 maanden na de transplantatie in de omgeving van Houston blijven om te worden gecontroleerd op infecties en andere bijwerkingen van de transplantatie. Gedurende deze tijd komt u minimaal 1 keer per week terug naar de kliniek. De volgende tests en procedures zullen worden uitgevoerd:

• U wordt gevraagd hoe u zich voelt en welke bijwerkingen u mogelijk heeft.
• Bloed (ongeveer 2 theelepels) zal worden afgenomen voor routinetests.

Ongeveer 1, 3, 6 en 12 maanden na de transplantatie:

• U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief meting van uw vitale functies (bloeddruk, hartslag, temperatuur en ademhalingsfrequentie).
• U wordt gevraagd hoe u zich voelt en welke bijwerkingen u mogelijk heeft.
• Er zal bloed (ongeveer 5 theelepels) worden afgenomen om te zien hoe goed de transplantatie is "genomen".
• U zult beenmergaspiratie hebben om de status van de ziekte te controleren, als uw arts denkt dat dit nodig is. Om een ​​beenmergaspiratie op te vangen, wordt een deel van de heup of een andere plaats verdoofd met verdoving en wordt een kleine hoeveelheid beenmerg teruggetrokken door een grote naald.

Duur van de studie:

U wordt 3 jaar na het einde van de behandeling uit de studie gehaald. U kunt voortijdig van de studie worden gehaald als de ziekte verergert, als u ondraaglijke bijwerkingen heeft of als u de studierichtingen niet kunt volgen.

U dient met de onderzoeksarts te praten als u de studie voortijdig wilt verlaten. Als u voortijdig uit de studie wordt gehaald, moet u na de transplantatie mogelijk nog steeds terugkeren voor routinematige vervolgbezoeken, als uw transplantatiearts beslist dat dit nodig is.

Het kan levensbedreigend zijn om het onderzoek te verlaten nadat u bent begonnen met het ontvangen van de onderzoeksgeneesmiddelen, maar voordat u de stamcellen ontvangt.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Busulfan en fludarabine zijn beide door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar. Het onderzoeksgedeelte van deze studie is de toevoeging van nog 2 doses busulfan.

Aan dit onderzoek zullen maximaal 200 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij MD Anderson.