Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Genetica van Mendeliaanse ziekten in Qatar

13 november 2025 bijgewerkt door: Weill Medical College of Cornell University
Er zijn bepaalde categorieën ziekten die meer voorkomen in de Arabische wereld vanwege de toegenomen mate van bloedverwantschap in relatief geïsoleerde bevolkingsgroepen. Het doel is om deze mutaties te ontdekken door gebruik te maken van de volgende generatie hulpmiddelen voor menselijke genetica.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn bepaalde categorieën ziekten die meer voorkomen in de Arabische wereld vanwege de toegenomen mate van bloedverwantschap in relatief geïsoleerde bevolkingsgroepen. Het doel is om deze mutaties te ontdekken door gebruik te maken van de volgende generatie hulpmiddelen voor menselijke genetica. Deze omvatten high-throughput sequencing en genotypering samen met de noodzakelijke bio-informatica-analyses die zullen leiden tot de ontdekking van de oorzaken van de meeste erfelijke ziekten in de regio. Het secundaire doel zal zijn om een ​​uitgebreide catalogus van genetische variatie in de Arabische wereld op te bouwen. Dit omvat alle gedetecteerde mutaties, niet alleen de subset die ziekte veroorzaakt (volgens primaire doelstelling), maar ook bekende eigenschappenveranderende mutaties, evenals de algemene diversiteit op DNA-niveau onder menselijke populaties van deze regio. Deze catalogus kan een zeer nuttige bron worden voor veel projecten in de toekomst, omdat het afhankelijk is van het anonimiseren van individuele monsters en in plaats daarvan gegevens in totaal weergeven naarmate de cohorten van verzamelde monsters in de loop der jaren groeien.

De studie zal alle genetische aandoeningen van alle etnische achtergronden omvatten, maar de ziekte van Mendel waarvoor al een genmutatie is geïdentificeerd, zal worden uitgesloten.

Bewijs van Mendeliaanse transmissie bepaald door te voldoen aan een van de volgende criteria:

Meerdere aangedane familieleden (ten minste eerstegraads familielid met ziekte) Voorgeschiedenis van bloedverwantschap Ernstige ziekte bij pasgeborene zonder familiegeschiedenis Sydromale ziekte bij enkele individuen Aangeboren afwijking die belangrijke orgaansystemen aantast Mendeliaanse extremen van veel voorkomende ziekte (bijv. ernstige familiale diabetes / zwaarlijvigheid/ hypertensie)

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

400

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Doha, Katar
        • Hamad Medical Corporation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

artsen en door een grondige bestudering van de literatuur om vast te stellen dat de ziekte inderdaad Mendeliaans is en met een onbekend gen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle betrokken personen moeten geïnformeerde toestemming geven
  • Alle genetische aandoeningen zijn inbegrepen
  • Alle etnische achtergronden worden geaccepteerd
  • Ziekte moet genetisch zijn zonder duidelijke omgevingsoorzaak
  • Bewijs van Mendeliaanse transmissie bepaald door te voldoen aan een van de volgende criteria:
  • Meerdere getroffen familieleden (minstens eerstegraads familielid met ziekte)
  • Geschiedenis van bloedverwantschap
  • Ernstige ziekte bij pasgeborenen zonder familiegeschiedenis
  • Sydromische ziekte bij individuele personen
  • Aangeboren afwijking die belangrijke orgaansystemen aantast
  • Mendeliaanse extremen van veel voorkomende ziekten (bijv. Ernstige familiale diabetes/obesitas/hypertensie)

Uitsluitingscriteria:

  • Individuen die er niet mee instemmen om opgenomen te worden
  • Ziekte van Mendel waarvoor al een genmutatie is geïdentificeerd
  • Individuen waarvoor al een moleculaire diagnose is gesteld via een alternatieve methode
  • Ziekte waarvan een omgevingsfactor hoogstwaarschijnlijk de oorzaak is
  • Ziekte waarbij late aanvangsleeftijd Mendeliaanse overdracht uitsluit
  • Veel voorkomende ziekten die op late leeftijd beginnen, sluiten Mendeliaanse overdracht uit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Op familie gebaseerd
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sequencing van de volgende generatie
Tijdsspanne: 1 uur
Gebruik sequencing van de volgende generatie om nieuwe ziekteverwekkende mutaties te detecteren
1 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ronald Crystal, MD, Weill Medical College of Cornell University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

27 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • 13-00065 [JIRB]
  • 12217/12 (Andere identificatie: HMC IRB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren