Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Navelstreng afgeleide mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van ernstige steroïde-resistente graft-versus-hostziekte (PTC-UC-MSC)

17 januari 2019 bijgewerkt door: Rambaldi Alessandro, A.O. Ospedale Papa Giovanni XXIII

UIT NAVELDRAG AFGELEIDE MESENCHYMALE STROMACELLEN (UC-MSC) VOOR DE BEHANDELING VAN ERNSTIGE (GRADE III-IV) STEROÏDE-RESISTENT GRAFTS VERSUS HOST ZIEKTE (GvHD): EEN FASE I/II PROEF

MESECHYMALE STROMACELLEN (MSC) hebben veelbelovende, zij het niet altijd consistente, therapeutische effecten laten zien bij de behandeling van ernstige steroïde-resistente acute graf-versus-host-ziekte. Opmerkelijk is dat in alle gerapporteerde klinische onderzoeken de toxiciteit van de toediening van mesenchymale stromacellen consequent verwaarloosbaar is gebleken. De onderzoekers zijn van mening dat uit de navelstreng (UC) afgeleide mesenchymale stromacellen een sterker immunosuppressief hulpmiddel kunnen zijn voor een dergelijke klinische noodsituatie en er zijn geen gegevens die wijzen op enige verandering in het veiligheidsprofiel van deze cellen. Om deze reden, en in het belang van de patiënt, zijn de onderzoekers van plan om de veiligheid en activiteit van mesenchymale stromacellen van de navelstreng te testen wanneer ze opeenvolgend worden gegeven aan een andere gedeeltelijk effectieve behandeling van steroïde-resistente acute graf-versus-hostziekte, zoals pentostatine.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bergamo, Italië, 24127
        • Werving
        • A O Papa Giovanni XXIII
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Alessandra Algarotti, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Caterina Micò, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Anna Grassi, MD
      • Cuneo, Italië, 12100
        • Werving
        • Ao S Croce E Carle
        • Contact:
      • Firenze, Italië, 50134
      • Genova, Italië, 16147
        • Nog niet aan het werven
        • IRCCS G Gaslini
        • Contact:
      • Milano, Italië, 20122
        • Actief, niet wervend
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Monza, Italië, 20900
        • Actief, niet wervend
        • Clinica Pediatrica San Gerardo
      • Udine, Italië, 33100
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Udine
        • Contact:
      • Vicenza, Italië, 36100
        • Werving
        • Ospedale San Bortolo
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 70 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten aan de volgende inclusiecriteria voldoen:

  1. Patiënten met steroïde refractaire graad III-IV klassieke acute graft-versus-hostziekte (GvHD) die optreedt binnen 100 dagen na transplantatie of geïnduceerd door donorlymfocytinfusies (DLI) of T-cel-add-back. Steroïde refractaire graft-versus-hostziekte (GvHD) wordt volgens Pidala en Anasetti10 als volgt gedefinieerd: a) progressie van ten minste 1 algemene graad binnen 3 dagen na optimale behandeling met steroïden; b) het niet aantonen van een algehele verbetering van het cijfer gedurende 5 tot 7 dagen; c) onvolledige respons na 14 dagen behandeling met 2 mg/kg/dag steroïden.
  2. Patiënten met aanhoudende, recidiverende of late acute graft-versus-hostziekte (GvHD) (kenmerken van acute graft-versus-hostziekte die langer dan 100 dagen optreden, vaak tijdens het stoppen van immuunsuppressie).
  3. Patiënten met een overlapsyndroom waarbij diagnostische of onderscheidende kenmerken van chronische graft-versus-hostziekte (GvHD) en acute graft-versus-hostziekte (GvHD) samen voorkomen79.

Uitsluitingscriteria:

1. Onvermogen om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verkrijgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Navelstreng Mesenchymale stromale cellen (UC-MSC)

Pentostatine wordt toegediend via intraveneuze infusie in een dosis van 1 mg/m2 gedurende 3 opeenvolgende dagen. Daarna zullen vanaf dag 5 wekelijks drie infusies met mesenchymale stromale cellen van de navelstreng (UC-MSC) worden gegeven. We zullen een dosis-escalatieprogramma volgen met progressief toenemende doses cellen totdat de maximaal getolereerde dosis (MTD) is bereikt.

Het ontwerp met dosisescalatie zal worden gekenmerkt door de toediening van 1x106/kg UC-MSC per dosis per drie doses voor de eerste drie patiënten (totaal tot 3x106/kg). De tweede drie patiënten krijgen 2x106/kg UC-MSC per dosis per drie doses (totaal tot 6x106/kg). De derde drie patiënten krijgen 3x106/kg UC-MSC per dosis per drie doses (totaal tot 9x106 cellen/kg).

Aangezien er voor elke groep van 3 patiënten drie doseringen van cellen zijn geprogrammeerd, dienen minimaal 9 patiënten te worden onderzocht, tenzij onaanvaardbare acute infusiegerelateerde toxiciteit wordt waargenomen.
Biologisch: UIT NAVELSTRENG AFGELEIDE MESENCHYMALE STROMACELLEN (UC-MSC)

pentostatine, dosis 1 mg/m2

§ MSC-doses:

  1. 3 patiënten → 3 infusies van 1x106 cellen/kg
  2. 3 patiënten → 3 infusies van 2x106 cellen/kg
  3. 3 patiënten → 3 infusies van 3x106 cellen/kg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
vitale parameters
Tijdsspanne: een jaar
Na infusie van UC-MSC wordt de patiënt gecontroleerd op acute infusiegerelateerde toxiciteit. Elke toxiciteit zal worden behandeld naar goeddunken van de behandelende arts. Infusietoxiciteit wordt gedefinieerd als elke wijziging van de vitale parameters van de patiënt als deze acuut zijn opgetreden en direct verband kunnen houden met de UC-MSC-infusie
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
beoordeeld op acute graft-versus-hostziekte (GvHD)
Tijdsspanne: een jaar
graft-versus-hostziekte wordt beoordeeld op dag +7, +9, +12, +14, +16, +19, +21, +28, +35, +42 e +49 en na 6 maanden en 1 jaar vanaf de laatste UC-MSC-infusie. Werkzaamheid bij acute graft-versus-host-ziekte wordt gedefinieerd als volledige of gedeeltelijke oplossing van acute GvHD, geëvalueerd volgens conventionele classificatie- en beoordelingsscoresystemen. De werkzaamheid zal worden beoordeeld op dag +30 na de derde UC-MSC-infusie of, indien minder, op dag +30 na de laatste UC-MSC infusie.
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

A.O. Ospedale Papa Giovanni XXIII

Medewerkers

Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2016

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

10 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

18 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EudraCT 2012-000582-21

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

tussentijdse analyse

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren