Evaluatie van het AMICUS RBCx-systeem bij sikkelcelpatiënten
7 juli 2022 bijgewerkt door: Fenwal, Inc.
Evaluatie van het AMICUS Red Blood Cell Exchange (RBCx)-systeem bij sikkelcelpatiënten
Het doel van deze studie is het evalueren van de werking van het AMICUS Red Blood Cell Exchange (RBCx)-systeem (Exchange and Depletion/Exchange procedures) bij patiënten met sikkelcelanemie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van Red Blood Cell Exchange is om de rode bloedcellen (RBC's) van een patiënt te verwijderen en het verwijderde bloedvolume te vervangen door ofwel gezonde donor-RBC's en/of colloïd-/kristalloïde-oplossingen.
Afhankelijk van de gebruikte RF kan de procedure worden beschouwd als een RBC Exchange- of RBC Depletion/Exchange-procedure.
De RBC Depletion/Exchange-procedure is een wijziging van de RBC Exchange-procedure.
Het AMICUS RBCx-protocol biedt de mogelijkheid om verschillende RF's te gebruiken, waaronder RBC's van gezonde donoren of een combinatie van vloeistoffen, zoals zoutoplossing gevolgd door RBC's.
In RBC Exchange en het uitwisselingsgedeelte van de RBC Depletion/Exchange-procedures worden RBC-eenheden gebruikt als de RF, terwijl colloïde- en/of kristalloïde-oplossingen worden gebruikt als de RF in het depletiegedeelte van de RBC Depletion/Exchange-procedures.
Een nieuw bedieningsprotocol op de AMICUS Separator waardoor het apparaat procedures voor rode bloedceluitwisseling (RBCx) kan uitvoeren in overeenstemming met de vervangingsvloeistof(fen) (RF) die door een arts is voorgeschreven voor patiënten met sikkelcelanemie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
83
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- BloodCenter of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met gedocumenteerde diagnose van een type sikkelcelaandoening die behandeling met RBC Exchange of RBC Depletion/Exchange nodig hebben.
- Medisch stabiele proefpersonen die eerder zijn behandeld voor sikkelcelziekte met RBC Exchange of RBC Depletion/Exchange.
- Proefpersonen, of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon, die voorafgaand aan deelname een geïnformeerde toestemming hebben gegeven en, indien van toepassing, instemmen.
- Adequate beschikbaarheid van sikkeltrek-negatieve, leukoreduced, Blood type (ABO) blood group, Rhesus factor D (Rh (D)) compatibele, niet-vervallen vervangende RBC-producten.
- Proefpersonen met voldoende vasculaire toegang om de RBCx-procedure mogelijk te maken, zoals bepaald door de medische staf die verantwoordelijk is voor het verkrijgen van intraveneuze toegang.
- Onderwerpen die in staat zijn en ermee instemmen om ongewenste voorvallen (AE's) te melden tijdens de vereiste rapportageperiode.
Uitsluitingscriteria:
- Procedures die plaatsvinden tijdens acute ziekenhuisopname.
- Procedures voorgeschreven binnen een week na ontslag uit een ziekenhuisopname.
- Proefpersonen met een veranderde mentale toestand die het geven en begrijpen van geïnformeerde toestemming, en instemming indien van toepassing, die geen wettelijk bevoegde vertegenwoordiger hebben, zou verbieden.
- Drugsmisbruik, alcoholmisbruik of andere factoren die naar de mening van de onderzoeker van invloed kunnen zijn op het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de vereisten van het protocol.
- Proefpersonen die in het verleden een ernstige bijwerking hebben ervaren die verband houdt met een RBCx-procedure.
- Naar de mening van de onderzoeker proefpersonen met een levensverwachting van minder dan 30 dagen.
- Proefpersonen die bloedproducten weigeren.
- Onderwerpen die zwanger zijn.
- Proefpersonen die niet voldoen aan de locatievereisten voor stopzetting van medicatie die het procedurerisico verstoort of verhoogt.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Amicus Red Cell Exchange bij SCD-patiënten
Arm openen.
Patiënten met sikkelcelziekte (SCD) behandeld met één Amicus Red Cell Exchange-procedure.
|
Elke patiënt wordt behandeld met één RBCx-procedure met behulp van het AMICUS RBCx-systeem
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Daadwerkelijke fractie van oorspronkelijke rode bloedcellen die overblijft ten opzichte van de doelfractie van resterende cellen (FCR).
Tijdsspanne: De werkelijke FCR zal worden beoordeeld door een pre-procedure monster van de patiënt te nemen op de dag van de procedure en een post-procedure monster ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure.
|
Het primaire eindpunt evalueert de gemiddelde verhouding van de werkelijke FCR (FCRa) tot doel-FCR (FCRt) zoals gemeten door het HbS van de patiënt vóór en na de procedure.
De vooraf gedefinieerde gemiddelde verhouding van FCRa tot FCRt is 0,75 tot 1,25.
|
De werkelijke FCR zal worden beoordeeld door een pre-procedure monster van de patiënt te nemen op de dag van de procedure en een post-procedure monster ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Nauwkeurigheid van het eindhematocriet van de patiënt zoals gemeten door het hematocriet na de procedure van de patiënt.
Tijdsspanne: Het werkelijke eindhematocriet wordt gemeten door ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure een monster van de patiënt te nemen.
|
Evalueer de nauwkeurigheid van de hematocriet van de patiënt na de procedure (eindhematocriet) (gemeten aan de hand van de hematocriet van de patiënt aan het einde van de procedure) in vergelijking met de beoogde eindhematocriet.
|
Het werkelijke eindhematocriet wordt gemeten door ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure een monster van de patiënt te nemen.
|
|
Onderwerp celverlies na procedure (WBC)
Tijdsspanne: De bloedcellen van de patiënt worden gemeten door ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure een monster van de patiënt te nemen.
|
WBC-verlies na de procedure zoals gemeten met een volledig bloedbeeld
|
De bloedcellen van de patiënt worden gemeten door ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure een monster van de patiënt te nemen.
|
|
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tijdens de procedure tot 24 uur na de procedure.
|
Evalueer het aantal apparaatgerelateerde ernstige bijwerkingen tijdens de procedure en ongeveer 18-24 uur na de procedure.
|
Tijdens de procedure tot 24 uur na de procedure.
|
|
Onderwerp celverlies na de procedure (bloedplaatjes)
Tijdsspanne: De bloedcellen van de patiënt worden gemeten door ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure een monster van de patiënt te nemen.
|
Verlies van bloedplaatjes na de procedure zoals gemeten met een volledig bloedbeeld
|
De bloedcellen van de patiënt worden gemeten door ongeveer 10-15 minuten na voltooiing van de procedure een monster van de patiënt te nemen.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Paul Swerdlow, MD, Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 mei 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 december 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 februari 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 februari 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
26 februari 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 juli 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 juli 2022
Laatst geverifieerd
1 juli 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AMIC-003-CMD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .