Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Toediening van geëxpandeerde autologe volwassen beenmergmesenchymale cellen bij gevestigde chronische ruggenmergletsels

3 april 2018 bijgewerkt door: Jesús Vaquero Crespo, M.D., Puerta de Hierro University Hospital

Intrathecale toediening (patroon 100/3) van geëxpandeerde autologe volwassen beenmergmesenchymale stamcellen bij gevestigde chronische ruggenmergletsels

Het doel van deze studie is het analyseren van de potentiële klinische werkzaamheid van intrathecale toediening, in de subarachnoïdale ruimte, van in vitro geëxpandeerde autologe volwassen beenmerg mesenchymale stamcellen bij de behandeling van patiënten met vastgesteld chronisch ruggenmergletsel (LEM).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een klinische proef fase II, single-center, niet-gerandomiseerde, ongecontroleerde, open prospectieve follow-up van een cohort van patiënten met chronisch ruggenmergletsel.

Patiënten worden behandeld met herhaalde toedieningen van in vitro geëxpandeerde autologe volwassen beenmerg mesenchymale stamcellen.

De geëxpandeerde cellen worden toegediend in de subarachnoïdale ruimte door lumbaalpunctie. De minimale duur van de follow-upperiode voor elke patiënt is 10 maanden na de eerste toediening.

De duur van het onderzoek is 24 maanden, inclusief werving, behandeling en follow-up voor alle patiënten. Voor elke patiënt worden op de eerste dag de eerste cellulaire doses toegediend, daarna worden er elke 3 maanden 3 doses toegediend. Aan het einde van de klinische proef zal een voltooide controle van alle verkregen parameters worden uitgevoerd.

Dag 1 wordt voor elke patiënt beschouwd als de eerste dag van de eerste celtoediening. De resterende 2 doses zullen worden toegediend met tussenpozen van 3 maanden vanaf de eerste toediening (van de behandelingsperiode daarna, maand 4 en 7). Aan het einde van de studie zal een volledige beoordeling worden uitgevoerd van de variabelen die tijdens de studieproef zijn verzameld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Puerta de Hierro

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ruggenmergletsel (niveau A, B, C of D in ASIA-schalen), klinisch stabiel gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de start van het onderzoek.
  2. Eerdere studies van neurofysiologie, MRI en urologie om een ​​bruikbare basislijn mogelijk te maken, zodat ze kunnen worden vergeleken met dezelfde scans na de behandeling, en om objectieve gegevens over potentiële werkzaamheid te verkrijgen.
  3. Leeftijd tussen 18 en 70 jaar.
  4. Mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een compromis sluiten om voorbehoedsmiddelen te gebruiken vanaf het moment waarop de cellen uit het beenmerg worden verwijderd tot 6 maanden na de laatste toediening van de mesenchymale stamcellen (MSC) door lumbaalpunctie.
  5. Mogelijkheid tot follow-up en mogelijkheid om ambulante fysiotherapie uit te voeren gedurende de gehele behandelperiode.
  6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming, volgens de geldende wetgeving.
  7. Hematologische, creatinine, Serum glutaminezuur oxaalazijnzuurtransaminase (SGOT) en Serum glutaminezuurpyruvaattransaminase (SGPT) parameters, binnen het normale bereik, volgens laboratoriumstandaarden. Kleine wijzigingen die volgens het criterium van het onderzoeksteam significant worden geacht in de context van de uit te voeren behandeling, worden echter geaccepteerd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Leeftijd onder de 18 jaar of boven de 70.
  2. Zwangerschap of borstvoeding.
  3. Huidige neoplastische ziekte of in de afgelopen 5 jaar (gediagnosticeerd of behandeld).
  4. Patiënten met een systemische ziekte die een extra risico vormt voor de behandeling.
  5. Wijzigingen in de genetische studie die zijn uitgevoerd om risicoceltransformatie in het expansieproces te negeren.
  6. Patiënten met twijfels over eventuele medewerking bij het onderhoud fysiotherapie of bij de controles die tijdens het onderzoek worden uitgevoerd
  7. Neurodegeneratieve ziekte toegevoegd.
  8. Geschiedenis van middelenmisbruik, psychiatrische ziekte of allergie voor eiwitproducten die worden gebruikt in het proces van celexpansie.
  9. Positieve serologie voor HIV en syfilis.
  10. Actieve hepatitis B of hepatitis C, volgens serologische analyse.
  11. Indien er naar de mening van de onderzoeker een andere reden is waarom de patiënt niet als kandidaat voor het onderzoek wordt beschouwd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe mesenchymale beenmergcel

Alle patiënten zullen met dezelfde behandeling worden behandeld: Volwassen autologe mesenchymale beenmerg geëxpandeerde stamcellen (CME)

Farmaceutische vorm: Suspensie in autologe plasmacel Toedieningsweg: Intrathecaal in de subarachnoïdale ruimte door lumbaalpunctie. Dosis: Totale dosis van 300 x 106 CME, gegeven in 3 injecties van 100 x 106 CME, met tussenpozen van 3 maanden tussen elke toediening.
Biologisch: Autologe mesenchymale beenmergcel

Suspensie in autologe plasmacel van volwassen mesenchymale stamcellen geëxpandeerd autoloog beenmerg.

Toedieningsweg: Intrathecaal in de subarachnoïdale ruimte door lumbaalpunctie. Totale dosis van 300 x 106 CME, verdeeld over 3 injecties van 100 x 106 CME, met tussenpozen van drie maanden tussen elke toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de IANR-SCIFRS-score zijn van belang voor de evaluatie van motorische en sensorische functies.
Tijdsspanne: vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)

Evaluatie van de werkzaamheid door de verandering in motorische en sensorische functies te meten met behulp van de internationale Association of Neurorestoratology-Spinal Cord Injury Functional Rating Scale (IANR-SCIFRS). Deze schaal omvat 9 categorieën met in totaal 16 items (plus één optionele categorie).

De maximaal mogelijke score is 48; de laagst mogelijke score is 0.
vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Niveaus van neurotrofe factoren in cerebrospinaal vocht (CSF) en/of aantal bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling
Tijdsspanne: vanaf baseline tot 24 maanden
De klinische evaluatie van mogelijke bijwerkingen wordt gedurende de gehele duur van het onderzoek uitgevoerd en zal worden gemeten door beschrijvende analyse
vanaf baseline tot 24 maanden
Veranderingen in de PENN-score zijn van belang voor de evaluatie van de motorische en sensorische functies
Tijdsspanne: vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Evaluatie van de werkzaamheid door de verandering in motorische en sensorische functies te meten met behulp van de Penn Spasm Frequency Scale die uit 2 delen bestaat: het eerste is een zelfrapportagemeting met items op 5-puntsschalen die zijn ontwikkeld om de klinische beoordelingen van spasticiteit te vergroten en geeft een uitgebreidere beoordeling van spasticiteit
vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Veranderingen in de VAS-score zijn belangrijk voor de kwantificering van pijn
Tijdsspanne: vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Evaluatie van de werkzaamheid door de verandering in pijn te meten met behulp van de visuele analoge schaal (VAS). De VAS-score wordt bepaald door in millimeters te meten vanaf het linkeruiteinde van de lijn tot het punt dat de patiënt markeert, afhankelijk van zijn pijngevoel.
vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Veranderingen in de BDS-score zijn van belang voor de beoordeling van de functionele status
Tijdsspanne: vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Werkzaamheidsevaluatie door de verandering in de Blepharospasm Disability Scale (BDS) te meten
vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Veranderingen in de GEFFNER-score zijn van belang voor de beoordeling van de functionele status
Tijdsspanne: vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)
Evaluatie van de werkzaamheid door de verandering in de GEFFNER-score te meten
vanaf baseline tot het einde van de follow-up periode (24 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Puerta de Hierro University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jesús JV Vaquero Crespo, MD., Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

7 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CME-LEM3
  • 2014-005613-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele gegevens van deelnemers zullen worden gedeeld met autoriteiten aan het einde van het klinische ontwikkelingsplan door de CTD (Common Technical Document). De resultaten worden gepubliceerd in een wetenschappelijke publicatie

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend bij CTD indiening bij autoriteiten.

IPD-toegangscriteria voor delen

Spaanse bevoegde autoriteit.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren