Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van EF-022 bij volwassenen met recidiverende respiratoire papillomatose (RRP)

2 augustus 2016 bijgewerkt door: Efranat Ltd.

Fase I-onderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid van EF-022 bij volwassen proefpersonen met recidiverende respiratoire papillomatose

Deze studie evalueert de veiligheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel EF-022 bij de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende respiratoire papillomatose (RRP). Patiënten krijgen EF-022 intramusculair of subcutaan toegediend gedurende een periode van 6 maanden. Het voorlopige effect van het medicijn op de ziekte zal worden geëvalueerd door het aantal en de ernst van de laesies in de luchtwegen en het effect op stemveranderingen te volgen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De etiologie van RRP is geassocieerd met lokale immuunsuppressie op plaatsen waar de ziekte betrokken is.

EF-022, een vitamine D-bindend eiwit dat macrofagen activeert, moduleert de aangeboren arm van het immuunsysteem om de onderdrukking van het immuunsysteem te verlichten. De onderzoekers veronderstellen dat EF-022 de immuunrespons kan moduleren op een manier die de ziekteprogressie zou kunnen vertragen of zelfs voorkomen.

Volwassen proefpersonen zullen gedurende een periode van 6 maanden wekelijks worden behandeld met EF-022 door intramusculaire of subcutane toediening.

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van EF-022 toegediend aan volwassen proefpersonen met recidiverende respiratoire papillomatose, IM of SC.

De belangrijkste responsbeoordeling zal gedurende de periode van 6 maanden worden uitgevoerd door:

  • Evaluatie van de grootte van de laesie en/of het aantal plaatsen waar de ziekte is betrokken door middel van de Coltera-Derkay-score
  • Beoordeling van de mate van stemstoornis met behulp van de VHI-10-score
  • Symptomatische beoordeling van dyspnoe / stridor

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met een gedocumenteerde diagnose van recidiverende respiratoire papillomatose
  2. Patiënten met een meetbare ziekte
  3. Patiënten met ten minste één van de volgende criteria voor ernst: Derkay-score ≥ 8, stemhandicap-index (VHI) ≥11
  4. Volwassen mannelijke en vrouwelijke proefpersonen, leeftijd van 18 jaar en ouder (≥18 jaar)
  5. Patiënten met documentatie over het aantal debulkingprocedures dat de afgelopen 12 maanden is uitgevoerd
  6. De geschatte verwachte tijd voor de volgende debulkingprocedure moet minimaal 3 maanden zijn.
  7. Moet ten minste 4 weken (> 4 weken) zijn sinds de laatste behandeling, inclusief cytotoxische therapie, biologische of immunotherapie, antivirale therapie, moleculair gerichte therapie of behandeling met steroïden.
  8. Moet ten minste 2 weken (> 2 weken) zijn sinds de laatste NSAID-behandeling.
  9. Moet adequaat zijn hersteld (tot ten minste Graad 1-niveau) van bijwerkingen van eerdere therapieën.
  10. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en moeten een effectieve methode van anticonceptie toepassen
  11. Patiënten of hun voogden moeten een geïnformeerde toestemming ondertekenen om aan te geven dat zij op de hoogte zijn van het onderzoekskarakter van deze studie

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt op gelijktijdige steroïden of anti-inflammatoire niet-steroïde behandeling.
  2. Actieve auto-immuunziekte
  3. Bekende ernstige immunodeficiëntie
  4. Bekend als positief voor HIV, Hepatitis B-oppervlakteantigeen, Hepatitis C-antilichaam
  5. Een absoluut aantal neutrofielen hebben van minder dan 1,5 x 10^9/l
  6. Hemoglobine lager dan 10,0 g/dl
  7. Aantal witte bloedcellen lager dan 3,5 x 10 ^ 9/l.
  8. Granulocyten onder 1.5X10^9/L.
  9. Heb bloedplaatjes onder 100 X 10^9/L
  10. Abnormale nierfunctie met creatinine boven 1,5x de bovengrens van normaal (ULN)
  11. Abnormale leverfunctietesten met bilirubine boven 1,5 x de ULN, AST en ALT boven 2,5 x ULN.
  12. Patiënten met actieve cardiovasculaire aandoeningen onder continue behandeling
  13. Patiënten met geassocieerde maligniteit die momenteel chemotherapie en/of bestraling ondergaan.
  14. Vrouwelijke volwassen patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn borstvoeding te geven tijdens en tot 12 maanden behandelingsperiode.
  15. Proefpersonen die een ander onderzoeksgeneesmiddel kregen.
  16. Patiënten met gelijktijdige of voorgeschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SC administratie
Subcutane (SC) toediening van 500 ng EF-022 (Modified Vitamin D Binding Protein Macrophage Activator) eenmaal per week, gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: EF-022 (gemodificeerde vitamine D-bindende eiwitmacrofaagactivator)
Experimenteel: IM-administratie
Intramusculaire (IM) toediening van 500 ng EF-022 (Modified Vitamin D Binding Protein Macrophage Activator) eenmaal per week gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: EF-022 (gemodificeerde vitamine D-bindende eiwitmacrofaagactivator)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De CTCAE v.4.03-criteria zullen de primaire veiligheidseindpunten vormen die tijdens dit onderzoek moeten worden gecontroleerd
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Efranat Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

3 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 augustus 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CS-102

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren