- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02854761
Studio sulla sicurezza di EF-022 negli adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP)
Studio di fase I sulla sicurezza e sulla tollerabilità di EF-022 in soggetti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'eziologia della RRP è associata alla soppressione immunitaria locale nei siti interessati dalla malattia.
EF-022, un fattore di attivazione dei macrofagi della proteina legante la vitamina D, modula il braccio innato del sistema immunitario per alleviare la soppressione immunitaria. I ricercatori ipotizzano che EF-022 possa modulare la risposta immunitaria in un modo che potrebbe rallentare o addirittura prevenire la progressione della malattia.
I soggetti adulti saranno trattati settimanalmente con EF-022 per un periodo di 6 mesi mediante somministrazione intramuscolare o sottocutanea.
L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di EF-022 somministrato a soggetti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente IM o SC.
La valutazione della risposta principale sarà eseguita nel periodo di 6 mesi da:
- Valutazione della dimensione della lesione e/o del numero di siti interessati dalla malattia in base al punteggio di Coltera-Derkay
- Valutazione del grado di disturbo della voce utilizzando il punteggio VHI-10
- Valutazione sintomatica di dispnea/stridore
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi documentata di papillomatosi respiratoria ricorrente
- Pazienti con malattia misurabile
- Pazienti che presentano almeno uno dei seguenti criteri di gravità: Derkay score ≥ 8, Voice handicap index (VHI) ≥11
- Soggetti adulti di sesso maschile e femminile, di età pari o superiore a 18 anni (≥18 anni)
- Pazienti con documentazione sul numero di procedure di debulking eseguite negli ultimi 12 mesi
- Il tempo di attesa stimato per la prossima procedura di debulking deve essere di almeno 3 mesi.
- Devono essere trascorse almeno 4 settimane (> 4 settimane) dall'ultimo trattamento inclusa la terapia citotossica, la terapia biologica o immunoterapica, la terapia antivirale, la terapia a bersaglio molecolare o il trattamento con steroidi.
- Devono essere trascorse almeno 2 settimane (>2 settimane) dall'ultimo trattamento con FANS.
- Deve essersi adeguatamente ripreso (almeno al livello di grado 1) dagli effetti avversi delle terapie precedenti.
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono praticare un efficace metodo di controllo delle nascite
- I pazienti o i loro tutori devono firmare un consenso informato indicando che sono a conoscenza della natura sperimentale di questo studio
Criteri di esclusione:
- Paziente in trattamento concomitante con steroidi o trattamento antinfiammatorio non steroideo.
- Malattia autoimmune attiva
- Immunodeficienza maggiore nota
- Noto per essere positivo per HIV, antigene di superficie dell'epatite B, anticorpo dell'epatite C
- Avere una conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1,5X 10^9/L
- Emoglobina inferiore a 10,0 g/dL
- Conta dei globuli bianchi inferiore a 3,5X10^9/L.
- Granulociti inferiori a 1,5X10^9/L.
- Avere piastrine inferiori a 100 X 10^9/L
- Funzionalità renale anormale con creatinina superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Test di funzionalità epatica anormali con bilirubina superiore a 1,5 volte l'ULN, AST e ALT superiori a 2,5 volte l'ULN.
- Pazienti con malattia cardiovascolare attiva in trattamento continuo
- Pazienti con tumore maligno associato attualmente sottoposti a chemioterapia e/o radioterapia.
- Pazienti donne adulte in gravidanza, allattamento o che intendono allattare durante e fino a 12 mesi di periodo di trattamento.
- Soggetti che ricevono un altro farmaco sperimentale.
- Pazienti con concomitante o storia di tumore maligno entro 5 anni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Amministrazione SC
Somministrazione sottocutanea (SC) di 500 ng di EF-022 (Modified Vitamin D Binding Protein Macrophage Activator) una volta alla settimana, per 6 mesi
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Sperimentale: Amministrazione IM
Somministrazione intramuscolare (IM) di 500 ng EF-022 (attivatore di macrofagi proteici leganti la vitamina D modificata) una volta alla settimana per 6 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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I criteri CTCAE v.4.03 costituiranno gli endpoint di sicurezza primari da monitorare durante questo studio
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie virali
- Infezioni
- Malattie delle vie respiratorie
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Attributi della malattia
- Infezioni da virus del DNA
- Infezioni da virus tumorali
- Neoplasie, cellule squamose
- Ricorrenza
- Infezioni delle vie respiratorie
- Infezioni da papillomavirus
- Papilloma
- Effetti fisiologici delle droghe
- Micronutrienti
- Vitamine
- Agenti di conservazione della densità ossea
- Vitamina D
Altri numeri di identificazione dello studio
- CS-102
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