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Studio sulla sicurezza di EF-022 negli adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP)

2 agosto 2016 aggiornato da: Efranat Ltd.

Studio di fase I sulla sicurezza e sulla tollerabilità di EF-022 in soggetti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente

Questo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale EF-022 nel trattamento di pazienti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP). Ai pazienti verrà somministrato EF-022, intramuscolare o sottocutaneo, per un periodo di 6 mesi. L'effetto preliminare del farmaco sulla malattia sarà valutato seguendo il numero e la gravità delle lesioni nel tratto respiratorio e l'effetto sui cambiamenti della voce.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'eziologia della RRP è associata alla soppressione immunitaria locale nei siti interessati dalla malattia.

EF-022, un fattore di attivazione dei macrofagi della proteina legante la vitamina D, modula il braccio innato del sistema immunitario per alleviare la soppressione immunitaria. I ricercatori ipotizzano che EF-022 possa modulare la risposta immunitaria in un modo che potrebbe rallentare o addirittura prevenire la progressione della malattia.

I soggetti adulti saranno trattati settimanalmente con EF-022 per un periodo di 6 mesi mediante somministrazione intramuscolare o sottocutanea.

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di EF-022 somministrato a soggetti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente IM o SC.

La valutazione della risposta principale sarà eseguita nel periodo di 6 mesi da:

  • Valutazione della dimensione della lesione e/o del numero di siti interessati dalla malattia in base al punteggio di Coltera-Derkay
  • Valutazione del grado di disturbo della voce utilizzando il punteggio VHI-10
  • Valutazione sintomatica di dispnea/stridore

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi documentata di papillomatosi respiratoria ricorrente
  2. Pazienti con malattia misurabile
  3. Pazienti che presentano almeno uno dei seguenti criteri di gravità: Derkay score ≥ 8, Voice handicap index (VHI) ≥11
  4. Soggetti adulti di sesso maschile e femminile, di età pari o superiore a 18 anni (≥18 anni)
  5. Pazienti con documentazione sul numero di procedure di debulking eseguite negli ultimi 12 mesi
  6. Il tempo di attesa stimato per la prossima procedura di debulking deve essere di almeno 3 mesi.
  7. Devono essere trascorse almeno 4 settimane (> 4 settimane) dall'ultimo trattamento inclusa la terapia citotossica, la terapia biologica o immunoterapica, la terapia antivirale, la terapia a bersaglio molecolare o il trattamento con steroidi.
  8. Devono essere trascorse almeno 2 settimane (>2 settimane) dall'ultimo trattamento con FANS.
  9. Deve essersi adeguatamente ripreso (almeno al livello di grado 1) dagli effetti avversi delle terapie precedenti.
  10. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono praticare un efficace metodo di controllo delle nascite
  11. I pazienti o i loro tutori devono firmare un consenso informato indicando che sono a conoscenza della natura sperimentale di questo studio

Criteri di esclusione:

  1. Paziente in trattamento concomitante con steroidi o trattamento antinfiammatorio non steroideo.
  2. Malattia autoimmune attiva
  3. Immunodeficienza maggiore nota
  4. Noto per essere positivo per HIV, antigene di superficie dell'epatite B, anticorpo dell'epatite C
  5. Avere una conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1,5X 10^9/L
  6. Emoglobina inferiore a 10,0 g/dL
  7. Conta dei globuli bianchi inferiore a 3,5X10^9/L.
  8. Granulociti inferiori a 1,5X10^9/L.
  9. Avere piastrine inferiori a 100 X 10^9/L
  10. Funzionalità renale anormale con creatinina superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  11. Test di funzionalità epatica anormali con bilirubina superiore a 1,5 volte l'ULN, AST e ALT superiori a 2,5 volte l'ULN.
  12. Pazienti con malattia cardiovascolare attiva in trattamento continuo
  13. Pazienti con tumore maligno associato attualmente sottoposti a chemioterapia e/o radioterapia.
  14. Pazienti donne adulte in gravidanza, allattamento o che intendono allattare durante e fino a 12 mesi di periodo di trattamento.
  15. Soggetti che ricevono un altro farmaco sperimentale.
  16. Pazienti con concomitante o storia di tumore maligno entro 5 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Amministrazione SC
Somministrazione sottocutanea (SC) di 500 ng di EF-022 (Modified Vitamin D Binding Protein Macrophage Activator) una volta alla settimana, per 6 mesi
Sperimentale: Amministrazione IM
Somministrazione intramuscolare (IM) di 500 ng EF-022 (attivatore di macrofagi proteici leganti la vitamina D modificata) una volta alla settimana per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
I criteri CTCAE v.4.03 costituiranno gli endpoint di sicurezza primari da monitorare durante questo studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

3 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2016

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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