- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03329365
Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie bij ESUS & ETUS
Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie en embolische beroertes van onbepaalde bron (ESUS) en voorbijgaande ischemische aanvallen van onbepaalde bron (ETUS)
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame verworven klonale hematologische aandoening die leidt tot hemolyse van rode bloedcellen en trombose. Van PNH is gemeld dat het de oorzaak is van cerebrale veneuze trombose en embolische ischemische beroertes en wordt soms gediagnosticeerd na de ischemische gebeurtenis. Bij jonge patiënten met embolische ischemische beroerte van onbepaalde bron (ESUS) wordt meestal trombofilie onderzocht. De toegang tot PNH-testen is echter beperkt. PNH wordt zelden onderzocht bij patiënten met een beroerte en de bijdrage ervan aan de pathofysiologie van ESUS is onbekend. De onderzoekers veronderstellen dat deze aandoening te weinig wordt gediagnosticeerd, waardoor potentiële preventieve mogelijkheden verloren gaan, aangezien PNH met succes kan worden behandeld.
Deze observationele studie heeft tot doel de frequentie van PNH te bepalen bij jonge (≤50 jaar oude) patiënten met recente ESUS of embolische voorbijgaande ischemische aanvallen (TIA) van onbepaalde bron (ETUS) en patiënten met SSS-CVT van onbepaalde bron (SSS-CVTUS). .
Patiënten met ESUS of ETUS worden eerst gescreend op: (a) bewijs van hemolyse op basis van hun plasmalactaatdehydrogenase (LDH)-spiegels, (b) onverklaarde anemie op basis van hun hemoglobine (Hb)-spiegels, en (c) onverklaarbare cytopenie (bijv. neutropenie en trombocytopenie). Flowcytometrie-analyse voor PNH zal worden uitgevoerd met bloedmonsters die zijn verzameld van proefpersonen met een abnormaal niveau van plasma-LDH (1,5X ULN) of onverklaarde anemie of cytopenie.
Patiënten met SSS-CVTUS ondergaan flowcytometrie zonder voorafgaande screening.
Daarnaast zullen plasma- en DNA-monsters worden verzameld in een optionele substudie voor toekomstige analyse van DNA-mutaties gerelateerd aan specifieke PNH-fenotypes bij patiënten met een beroerte.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Algemeen:
- Deelnemers met embolische ischemische beroerte (ESUS), embolische voorbijgaande ischemische aanval (ETUS) of cerebrale veneuze trombose (CVTUS) van onbepaalde bron.
Voor voorbijgaande ischemische aanval (TIA):
Er moet aan een van de volgende criteria worden voldaan om als embolische TIA te worden beschouwd:
- Focale symptomen die wijzen op betrokkenheid van de hersenschors in het gebied van de middelste hersenslagader (MCA) (bijv. afasie, verwaarlozing, apraxie, dystextie, anosognosie, geïsoleerde been-, arm- of handzwakte). Van sommige van deze symptomen is beschreven dat ze verband houden met subcorticale vezels die ook corticale gebieden met elkaar verbinden, maar desondanks houden ze meestal verband met corticale lokalisaties. Patiënten met hemianopsie worden alleen opgenomen als hemianopsie niet het primaire symptoom of een op zichzelf staand symptoom is.
- Snel oplossen van hemisferische symptomen. Dit concept bestaat uit twee componenten: (a) plotseling optredend hemisferisch syndroom: plotseling optreden van symptomen en tekenen die duiden op uitgebreide ischemie in de interne halsslagader (ICA) of MCA-territoria, waaronder hemiparese, hemianopie, geconjugeerde oogafwijking, andere corticale tekenen of veranderde bewustzijn; en (b) spectaculair krimpend tekort: verbetering binnen 24 uur (ongeveer).
- Symptomen die betrekking hebben op meer dan één vasculair gebied binnen een enkel halfrond (bijv. linkszijdige zwakte + linker homonieme hemianopsie) of beide (bijv. linkszijdige zwakte en afasie bij een rechtshandige patiënt).
- Gelijktijdige embolisatie naar andere organen (bijv. Darm, milt, lever, nieren, tenen).
- Voorbijgaande monoculaire blindheid (amaurosis fugax) zonder bewijs van reuzencelarteritis (bijv. normale bezinkingssnelheid van erytrocyten).
- Geen duidelijke corticale symptomen maar neuroimaging-bewijs van eerder (chronisch) typisch infarct (wigvormig, waarbij de hersenschors betrokken is).
Aan alle volgende criteria moet worden voldaan om als TIA van onbepaalde oorsprong te worden beschouwd:
- Geen neuroimaging bewijs van een acuut herseninfarct in de hersenregio('s) die verantwoordelijk zijn voor de presenterende symptomen.
- Afwezigheid van extracraniale of intracraniale atherosclerose die ≥50% luminale stenose veroorzaakt in slagaders die het gebied van ischemie voeden.
- Geen cardio-embolische bron van embolie met een groot risico.
- Er is geen andere specifieke oorzaak van een beroerte geïdentificeerd (bijvoorbeeld arteritis, dissectie, migraine, vasospasme of drugsmisbruik).
- Geen aanhoudende neurologische focale symptomen op het moment van neurologisch onderzoek. De aanwezigheid van aanhoudende neurologische focale symptomen bij afwezigheid van een zichtbaar herseninfarct op DWI-MRI zal worden beschouwd als een "klinisch bevestigde beroerte met negatieve DWI-MRI".
Uitsluitingscriteria:
Algemeen:
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
Voor patiënten met een beroerte:
- Bewijs van> 50% stenose van de interne halsslagader (ICA) of MCA ipsilateraal van de kwalificerende ischemische beroerte op neurovasculaire beeldvormende onderzoeken.
- Ischemische beroerte waarbij diepe structuren zijn betrokken en <15 mm wordt gemeten op diffusiegewogen (DWI) magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). Corticale slagen meten
- Bewijs van een oorzaak die de beroerte verklaart (bijv. hypercoaguleerbare toestand of een andere belangrijke bron van hartembolie).
Voor TIA-patiënten:
- Patiënten voldoen niet aan de criteria voor ETUS.
Voor cerebrale veneuze trombosepatiënten:
- Onderwerpen zonder betrokkenheid van de superieure sagittale sinus (SSS)
- Proefpersonen met een duidelijke oorzaak die de trombose verklaart (bijv. Trombofilie)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
ESUS/ETUS
Patiënten met een embolische ischemische beroerte of voorbijgaande ischemische aanval van onbepaalde oorsprong
|
|
SSS-CVTUS
Patiënten met superieure sagittale sinus cerebrale veneuze trombose van onbepaalde bron
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van PNH in ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Tijdsspanne: Bij werving
|
Percentage patiënten met door flowcytometrie bevestigde PNH
|
Bij werving
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van PNH in ESUS/ETUS
Tijdsspanne: Bij werving
|
Percentage ESUS/ETUS-patiënten met door flowcytometrie bevestigde PNH
|
Bij werving
|
|
Frequentie van PNH in SSS-CVT
Tijdsspanne: Bij werving
|
Percentage SSS-CVTUS-patiënten met door flowcytometrie bevestigde PNH
|
Bij werving
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Urologische ziekten
- Urologische manifestaties
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Plasstoornissen
- Embolie en trombose
- Bloedarmoede
- Ischemie van de hersenen
- Proteïnurie
- Hartinfarct
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Myelodysplastische syndromen
- Ischemische beroerte
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Ischemische aanval, voorbijgaand
- Trombose
- Hemoglobinurie
- Hemoglobinurie, paroxismaal
- Embolische beroerte
Andere studie-ID-nummers
- HSREB109061
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .