Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie bij ESUS & ETUS

4 oktober 2024 bijgewerkt door: Lawson Health Research Institute

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie en embolische beroertes van onbepaalde bron (ESUS) en voorbijgaande ischemische aanvallen van onbepaalde bron (ETUS)

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame verworven klonale hematologische aandoening die arteriële of veneuze trombose kan veroorzaken. De frequentie van PNH bij jonge patiënten (< 50 jaar oud) met embolische beroerte (ESUS), voorbijgaande ischemische aanval (ETUS) of superieure sagittale sinus cerebrale veneuze trombose (SSS-CVTUS) van onbepaalde bron, is momenteel niet bekend. Deze studie stelt voor om ESUS-, ETUS-, SSS-CVTUS-patiënten te rekruteren om de frequentie van PNH-diagnose bevestigd door flowcytometrie in deze patiëntenpopulaties te bepalen.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame verworven klonale hematologische aandoening die leidt tot hemolyse van rode bloedcellen en trombose. Van PNH is gemeld dat het de oorzaak is van cerebrale veneuze trombose en embolische ischemische beroertes en wordt soms gediagnosticeerd na de ischemische gebeurtenis. Bij jonge patiënten met embolische ischemische beroerte van onbepaalde bron (ESUS) wordt meestal trombofilie onderzocht. De toegang tot PNH-testen is echter beperkt. PNH wordt zelden onderzocht bij patiënten met een beroerte en de bijdrage ervan aan de pathofysiologie van ESUS is onbekend. De onderzoekers veronderstellen dat deze aandoening te weinig wordt gediagnosticeerd, waardoor potentiële preventieve mogelijkheden verloren gaan, aangezien PNH met succes kan worden behandeld.

Deze observationele studie heeft tot doel de frequentie van PNH te bepalen bij jonge (≤50 jaar oude) patiënten met recente ESUS of embolische voorbijgaande ischemische aanvallen (TIA) van onbepaalde bron (ETUS) en patiënten met SSS-CVT van onbepaalde bron (SSS-CVTUS). .

Patiënten met ESUS of ETUS worden eerst gescreend op: (a) bewijs van hemolyse op basis van hun plasmalactaatdehydrogenase (LDH)-spiegels, (b) onverklaarde anemie op basis van hun hemoglobine (Hb)-spiegels, en (c) onverklaarbare cytopenie (bijv. neutropenie en trombocytopenie). Flowcytometrie-analyse voor PNH zal worden uitgevoerd met bloedmonsters die zijn verzameld van proefpersonen met een abnormaal niveau van plasma-LDH (1,5X ULN) of onverklaarde anemie of cytopenie.

Patiënten met SSS-CVTUS ondergaan flowcytometrie zonder voorafgaande screening.

Daarnaast zullen plasma- en DNA-monsters worden verzameld in een optionele substudie voor toekomstige analyse van DNA-mutaties gerelateerd aan specifieke PNH-fenotypes bij patiënten met een beroerte.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 46 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met ESUS, ETUS of SSS-CVTUS die de Urgent TIA and Stroke Prevention Clinic bijwonen of zijn opgenomen in University of Victoria Hospital in London, Ontario, Canada.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Algemeen:

  • Deelnemers met embolische ischemische beroerte (ESUS), embolische voorbijgaande ischemische aanval (ETUS) of cerebrale veneuze trombose (CVTUS) van onbepaalde bron.

Voor voorbijgaande ischemische aanval (TIA):

Er moet aan een van de volgende criteria worden voldaan om als embolische TIA te worden beschouwd:

  • Focale symptomen die wijzen op betrokkenheid van de hersenschors in het gebied van de middelste hersenslagader (MCA) (bijv. afasie, verwaarlozing, apraxie, dystextie, anosognosie, geïsoleerde been-, arm- of handzwakte). Van sommige van deze symptomen is beschreven dat ze verband houden met subcorticale vezels die ook corticale gebieden met elkaar verbinden, maar desondanks houden ze meestal verband met corticale lokalisaties. Patiënten met hemianopsie worden alleen opgenomen als hemianopsie niet het primaire symptoom of een op zichzelf staand symptoom is.
  • Snel oplossen van hemisferische symptomen. Dit concept bestaat uit twee componenten: (a) plotseling optredend hemisferisch syndroom: plotseling optreden van symptomen en tekenen die duiden op uitgebreide ischemie in de interne halsslagader (ICA) of MCA-territoria, waaronder hemiparese, hemianopie, geconjugeerde oogafwijking, andere corticale tekenen of veranderde bewustzijn; en (b) spectaculair krimpend tekort: verbetering binnen 24 uur (ongeveer).
  • Symptomen die betrekking hebben op meer dan één vasculair gebied binnen een enkel halfrond (bijv. linkszijdige zwakte + linker homonieme hemianopsie) of beide (bijv. linkszijdige zwakte en afasie bij een rechtshandige patiënt).
  • Gelijktijdige embolisatie naar andere organen (bijv. Darm, milt, lever, nieren, tenen).
  • Voorbijgaande monoculaire blindheid (amaurosis fugax) zonder bewijs van reuzencelarteritis (bijv. normale bezinkingssnelheid van erytrocyten).
  • Geen duidelijke corticale symptomen maar neuroimaging-bewijs van eerder (chronisch) typisch infarct (wigvormig, waarbij de hersenschors betrokken is).

Aan alle volgende criteria moet worden voldaan om als TIA van onbepaalde oorsprong te worden beschouwd:

  • Geen neuroimaging bewijs van een acuut herseninfarct in de hersenregio('s) die verantwoordelijk zijn voor de presenterende symptomen.
  • Afwezigheid van extracraniale of intracraniale atherosclerose die ≥50% luminale stenose veroorzaakt in slagaders die het gebied van ischemie voeden.
  • Geen cardio-embolische bron van embolie met een groot risico.
  • Er is geen andere specifieke oorzaak van een beroerte geïdentificeerd (bijvoorbeeld arteritis, dissectie, migraine, vasospasme of drugsmisbruik).
  • Geen aanhoudende neurologische focale symptomen op het moment van neurologisch onderzoek. De aanwezigheid van aanhoudende neurologische focale symptomen bij afwezigheid van een zichtbaar herseninfarct op DWI-MRI zal worden beschouwd als een "klinisch bevestigde beroerte met negatieve DWI-MRI".

Uitsluitingscriteria:

Algemeen:

  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven

Voor patiënten met een beroerte:

  • Bewijs van> 50% stenose van de interne halsslagader (ICA) of MCA ipsilateraal van de kwalificerende ischemische beroerte op neurovasculaire beeldvormende onderzoeken.
  • Ischemische beroerte waarbij diepe structuren zijn betrokken en <15 mm wordt gemeten op diffusiegewogen (DWI) magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). Corticale slagen meten
  • Bewijs van een oorzaak die de beroerte verklaart (bijv. hypercoaguleerbare toestand of een andere belangrijke bron van hartembolie).

Voor TIA-patiënten:

  • Patiënten voldoen niet aan de criteria voor ETUS.

Voor cerebrale veneuze trombosepatiënten:

  • Onderwerpen zonder betrokkenheid van de superieure sagittale sinus (SSS)
  • Proefpersonen met een duidelijke oorzaak die de trombose verklaart (bijv. Trombofilie)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
ESUS/ETUS
Patiënten met een embolische ischemische beroerte of voorbijgaande ischemische aanval van onbepaalde oorsprong
SSS-CVTUS
Patiënten met superieure sagittale sinus cerebrale veneuze trombose van onbepaalde bron

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van PNH in ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Tijdsspanne: Bij werving
Percentage patiënten met door flowcytometrie bevestigde PNH
Bij werving

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van PNH in ESUS/ETUS
Tijdsspanne: Bij werving
Percentage ESUS/ETUS-patiënten met door flowcytometrie bevestigde PNH
Bij werving
Frequentie van PNH in SSS-CVT
Tijdsspanne: Bij werving
Percentage SSS-CVTUS-patiënten met door flowcytometrie bevestigde PNH
Bij werving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 maart 2023

Studie voltooiing (Geschat)

29 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren