Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri i ESUS & ETUS

4. oktober 2024 oppdatert av: Lawson Health Research Institute

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri og emboliske slag av ubestemt kilde (ESUS) og forbigående iskemiske angrep av ubestemt kilde (ETUS)

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) er en sjelden ervervet klonal hematologisk lidelse, som kan forårsake arteriell eller venøs trombose. Hyppigheten av PNH hos unge pasienter (< 50 år) med embolislag (ESUS), forbigående iskemisk angrep (ETUS) eller superior sagittal sinus cerebral venetrombose (SSS-CVTUS) av ubestemt kilde, er foreløpig ukjent. Denne studien foreslår å rekruttere ESUS-, ETUS-, SSS-CVTUS-pasienter for å bestemme frekvensen av PNH-diagnose bekreftet ved flowcytometri i disse pasientpopulasjonene.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) er en sjelden ervervet klonal hematologisk lidelse som fører til hemolyse og trombose av røde blodlegemer. PNH har blitt rapportert å være årsaken til cerebral venetrombose og emboliske iskemiske slag og diagnostiseres noen ganger etter den iskemiske hendelsen. Hos unge pasienter med embolisk iskemisk hjerneslag av ubestemt kilde (ESUS) blir trombofili vanligvis undersøkt. Imidlertid er tilgangen til PNH-testing begrenset. PNH blir sjelden undersøkt hos slagpasienter, og dets bidrag til patofysiologien til ESUS er ukjent. Etterforskerne antar at denne tilstanden er underdiagnostisert, noe som resulterer i at potensielle forebyggende muligheter går tapt, siden PNH kan behandles med hell.

Denne observasjonsstudien tar sikte på å bestemme frekvensen av PNH blant unge (≤50 år) pasienter med nylig ESUS eller emboliske forbigående iskemiske angrep (TIA) av ubestemt kilde (ETUS) og pasienter med SSS-CVT av ubestemt kilde (SSS-CVTUS) .

Pasienter med ESUS eller ETUS vil først bli screenet for: (a) tegn på hemolyse basert på plasmalaktatdehydrogenase (LDH) nivåer, (b) uforklarlig anemi basert på hemoglobin (Hb) nivåer, og (c) uforklarlig cytopeni (f.eks. nøytropeni og trombocytopeni). Flowcytometrianalyse for PNH vil bli utført med blodprøver tatt fra forsøkspersoner med unormalt nivå av plasma LDH (1,5X ULN) eller uforklarlig anemi eller cytopeni.

Pasienter med SSS-CVTUS vil gjennomgå flowcytometri uten forutgående screening.

I tillegg vil plasma- og DNA-prøver bli samlet inn i en valgfri delstudie for fremtidig analyse av DNA-mutasjoner relatert til spesifikke PNH-fenotyper hos pasienter med hjerneslag.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 46 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med ESUS, ETUS eller SSS-CVTUS som går på Urgent TIA og Stroke Prevention Clinic eller innlagt på University eller Victoria Hospital, i London, Ontario, Canada.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Generell:

  • Deltakere med embolisk iskemisk hjerneslag (ESUS), embolisk forbigående iskemisk angrep (ETUS) eller cerebral venetrombose (CVTUS) av ubestemt kilde.

For forbigående iskemisk angrep (TIA):

Ett av følgende kriterier må være oppfylt for å bli vurdert som embolisk TIA:

  • Fokale symptomer som tyder på involvering av de cerebral cortex i den midtre cerebral arterie (MCA) territorium (f.eks. afasi, omsorgssvikt, apraksi, dysteksti, anosognosi, isolert leg, arm eller håndsvakhet). Noen av disse symptomene har blitt beskrevet som assosiert med subkortikale fibre som også forbinder kortikale områder, men til tross for dette er de vanligvis relatert til kortikale lokaliseringer. Pasienter med hemianopi vil kun inkluderes dersom hemianopi ikke er det primære symptomet eller et isolert symptom.
  • Løser raskt hemisfæriske symptomer. Dette konseptet består av to komponenter: (a) plutselig innsettende hemisfærisk syndrom: plutselig innsettende symptomer og tegn som impliserer omfattende iskemi i den indre halspulsåren (ICA) eller MCA-territorier, inkludert hemiparese, hemianopi, konjugert øyeavvik, andre kortikale tegn, eller endret bevissthet; og (b) spektakulært krympende underskudd: forbedring innen 24 timer (omtrent).
  • Symptomer som involverer mer enn ett vaskulært territorium innenfor en enkelt halvkule (f. venstresidig svakhet + venstre homonym hemianopi) eller begge deler (f.eks. venstresidig svakhet og afasi hos en høyrehendt pasient).
  • Samtidig embolisering til andre organer (f.eks. tarm, milt, lever, nyrer, tær).
  • Forbigående monokulær blindhet (amaurosis fugax) uten tegn på gigantiske arteritt (f.eks. normal erytrocyttsedimentasjonshastighet).
  • Ingen klare kortikale symptomer, men nevroimaging bevis på tidligere (kronisk) typisk infarkt (kileformet, som involverer hjernebarken).

Alle følgende kriterier må være oppfylt for å bli betraktet som TIA av ubestemt kilde:

  • Ingen nevroimaging bevis på et akutt hjerneinfarkt i hjerneregionen(e) som er ansvarlig for de presenterende symptomene.
  • Fravær av ekstrakraniell eller intrakraniell aterosklerose som forårsaker ≥50 % luminal stenose i arterier som forsyner området med iskemi.
  • Ingen alvorlig kardioembolisk kilde til emboli.
  • Ingen annen spesifikk årsak til hjerneslag identifisert (f.eks. arteritt, disseksjon, migrene, vasospasme eller narkotikamisbruk).
  • Ingen vedvarende nevrologiske fokale symptomer ved nevrologisk undersøkelse. Tilstedeværelsen av vedvarende nevrologiske fokale symptomer i fravær av et synlig hjerneinfarkt på DWI MR vil bli sett på som et "klinisk bekreftet hjerneslag med negativ DWI MR".

Ekskluderingskriterier:

Generell:

  • Manglende evne til å gi informert samtykke

For slagpasienter:

  • Bevis på >50 % stenose av den indre halspulsåren (ICA) eller MCA ipsilateralt til det kvalifiserende iskemiske slaget på nevrovaskulære avbildningsstudier.
  • Iskemisk slag som involverer dype strukturer og måler < 15 mm på diffusjonsvektet (DWI) magnetisk resonansavbildning (MRI). Kortikale slagmålinger
  • Bevis på en årsak som forklarer hjerneslaget (f.eks. hyperkoagulerbar tilstand eller annen viktig kilde til hjerteemboli).

For TIA-pasienter:

  • Pasienter som ikke oppfyller kriteriene for ETUS.

For pasienter med cerebral venetrombose:

  • Personer uten involvering av den superior sagittale sinus (SSS)
  • Personer med en åpenbar årsak som forklarer trombosen (f.eks. trombofili)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
ESUS/ETUS
Pasienter med embolisk iskemisk hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep av ubestemt kilde
SSS-CVTUS
Pasienter med superior sagittal sinus cerebral venøs trombose av ubestemt kilde

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av PNH i ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Tidsramme: Ved rekruttering
Andel av pasienter med flow-cytometri-bekreftet PNH
Ved rekruttering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av PNH i ESUS/ETUS
Tidsramme: Ved rekruttering
Prosentandel av ESUS/ETUS-pasienter med flow-cytometri-bekreftet PNH
Ved rekruttering
Frekvens av PNH i SSS-CVT
Tidsramme: Ved rekruttering
Prosentandel av SSS-CVTUS-pasienter med flow-cytometri-bekreftet PNH
Ved rekruttering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

29. mars 2023

Studiet fullført (Antatt)

29. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

6. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere