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Emoglobinuria parossistica notturna in ESUS e ETUS

4 ottobre 2024 aggiornato da: Lawson Health Research Institute

Emoglobinuria parossistica notturna e ictus embolici di origine indeterminata (ESUS) e attacchi ischemici transitori di origine indeterminata (ETUS)

L'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) è una rara malattia ematologica clonale acquisita, che può causare trombosi arteriosa o venosa. La frequenza della EPN nei pazienti giovani (<50 anni) con ictus embolico (ESUS), attacco ischemico transitorio (ETUS) o trombosi venosa cerebrale del seno sagittale superiore (SSS-CVTUS) di origine indeterminata, è attualmente sconosciuta. Questo studio propone di reclutare pazienti ESUS, ETUS, SSS-CVTUS per determinare la frequenza della diagnosi di EPN confermata dalla citometria a flusso in queste popolazioni di pazienti.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una rara malattia ematologica clonale acquisita che porta all'emolisi e alla trombosi dei globuli rossi. È stato segnalato che la EPN è la causa di trombosi venosa cerebrale e ictus ischemici embolici e talvolta viene diagnosticata dopo l'evento ischemico. Nei giovani pazienti con ictus ischemico embolico di origine indeterminata (ESUS), la trombofilia viene solitamente studiata. Tuttavia, l'accesso ai test EPN è limitato. La EPN è raramente studiata nei pazienti con ictus e il suo contributo alla fisiopatologia dell'ESUS è sconosciuto. Gli investigatori ipotizzano che questa condizione sia sottodiagnosticata, con conseguente perdita di potenziali opportunità preventive, poiché la EPN può essere trattata con successo.

Questo studio osservazionale mira a determinare la frequenza di EPN tra i pazienti giovani (≤50 anni) con ESUS recente o attacchi ischemici transitori embolici (TIA) di origine indeterminata (ETUS) e pazienti con SSS-CVT di origine indeterminata (SSS-CVTUS) .

I pazienti con ESUS o ETUS verranno prima sottoposti a screening per: (a) evidenza di emolisi basata sui livelli di lattato deidrogenasi plasmatica (LDH), (b) anemia inspiegabile basata sui livelli di emoglobina (Hb) e (c) citopenia inspiegabile (ad es. , neutropenia e trombocitopenia). L'analisi della citometria a flusso per la EPN verrà eseguita con campioni di sangue prelevati da soggetti con livello anormale di LDH plasmatico (1,5 volte ULN) o anemia o citopenia inspiegabili.

I pazienti con SSS-CVTUS saranno sottoposti a citometria a flusso senza screening preliminare.

Inoltre, campioni di plasma e DNA saranno raccolti in un sottostudio facoltativo per l'analisi futura delle mutazioni del DNA correlate a specifici fenotipi di EPN in pazienti con ictus.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 46 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con ESUS, ETUS o SSS-CVTUS che frequentano l'Urgent TIA and Stroke Prevention Clinic o sono ricoverati all'Università o al Victoria Hospital, a London, Ontario, Canada.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Generale:

  • - Partecipanti con ictus ischemico embolico (ESUS), attacco ischemico transitorio embolico (ETUS) o trombosi venosa cerebrale (CVTUS) di origine indeterminata.

Per attacco ischemico transitorio (TIA):

Uno dei seguenti criteri deve essere soddisfatto per essere considerato un TIA embolico:

  • Sintomi focali che suggeriscono il coinvolgimento della corteccia cerebrale nel territorio dell'arteria cerebrale media (MCA) (per es., afasia, negligenza, aprassia, distestia, anosognosia, debolezza isolata di gambe, braccia o mani). Alcuni di questi sintomi sono stati descritti come associati anche a fibre sottocorticali che collegano aree corticali ma, nonostante ciò, sono generalmente correlati a localizzazioni corticali. I pazienti con emianopsia saranno inclusi solo se l'emianopsia non è il sintomo primario o un sintomo isolato.
  • Risoluzione rapida dei sintomi emisferici. Questo concetto comprende due componenti: (a) sindrome emisferica ad insorgenza improvvisa: insorgenza improvvisa di sintomi e segni che implicano un'ischemia estesa nell'arteria carotide interna (ICA) o nei territori della MCA, tra cui emiparesi, emianopsia, deviazione dell'occhio coniugato, altri segni corticali o alterazione coscienza; e (b) spettacolare riduzione del deficit: miglioramento entro 24 ore (circa).
  • Sintomi che coinvolgono più di un territorio vascolare all'interno di un singolo emisfero (ad es. debolezza del lato sinistro + emianopsia omonima sinistra) o entrambi (per es., debolezza del lato sinistro e afasia in un paziente destro).
  • Embolizzazione simultanea ad altri organi (ad es. intestino, milza, fegato, reni, dita dei piedi).
  • Cecità monoculare transitoria (amaurosis fugax) senza evidenza di arterite a cellule giganti (ad esempio, velocità di eritrosedimentazione normale).
  • Nessun sintomo corticale definito ma evidenza di neuroimaging di precedente infarto (cronico) tipico (a forma di cuneo, che coinvolge la corteccia cerebrale).

Tutti i seguenti criteri devono essere soddisfatti per essere considerati come TIA di origine indeterminata:

  • Nessuna evidenza di neuroimaging di un infarto cerebrale acuto all'interno della regione o delle regioni cerebrali responsabili dei sintomi di presentazione.
  • Assenza di aterosclerosi extracranica o intracranica che causi ≥50% di stenosi luminale nelle arterie che irrorano l'area di ischemia.
  • Nessuna fonte cardioembolica di rischio maggiore di embolia.
  • Nessun'altra causa specifica di ictus identificata (ad es. Arterite, dissezione, emicrania, vasospasmo o abuso di droghe).
  • Nessun sintomo focale neurologico persistente al momento dell'esame neurologico. La presenza di sintomi focali neurologici persistenti in assenza di un infarto cerebrale visibile alla risonanza magnetica DWI sarà considerata come un "ictus clinicamente confermato con risonanza magnetica DWI negativa".

Criteri di esclusione:

Generale:

  • Impossibilità di fornire il consenso informato

Per i pazienti con ictus:

  • Evidenza di >50% di stenosi dell'arteria carotide interna (ICA) o MCA omolaterale all'ictus ischemico qualificante negli studi di imaging neurovascolare.
  • Ictus ischemico che coinvolge strutture profonde e misura < 15 mm alla risonanza magnetica (MRI) pesata in diffusione (DWI). Misurazione dei tratti corticali
  • Evidenza di una causa che spiega l'ictus (ad es. stato di ipercoagulabilità o qualsiasi altra importante fonte di embolia cardiaca).

Per i pazienti con TIA:

  • Pazienti che non soddisfano i criteri per ETUS.

Per i pazienti con trombosi venosa cerebrale:

  • Soggetti senza coinvolgimento del seno sagittale superiore (SSS)
  • Soggetti con una causa evidente che spiega la trombosi (ad esempio, trombofilia)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
ESUS/ETUS
Pazienti con ictus ischemico embolico o attacco ischemico transitorio di origine indeterminata
SSS-CVTUS
Pazienti con trombosi venosa cerebrale del seno sagittale superiore di origine indeterminata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza della EPN in ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Lasso di tempo: Al reclutamento
Percentuale di pazienti con EPN confermata dalla citometria a flusso
Al reclutamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di EPN in ESUS/ETUS
Lasso di tempo: Al reclutamento
Percentuale di pazienti ESUS/ETUS con EPN confermata dalla citometria a flusso
Al reclutamento
Frequenza di EPN in SSS-CVT
Lasso di tempo: Al reclutamento
Percentuale di pazienti SSS-CVTUS con EPN confermata dalla citometria a flusso
Al reclutamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

29 marzo 2023

Completamento dello studio (Stimato)

29 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Attacco ischemico transitorio

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