- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03329365
Hemoglobinuria paroxística nocturna en ESUS y ETUS
Hemoglobinuria paroxística nocturna y accidentes cerebrovasculares embólicos de origen indeterminado (ESUS) y ataques isquémicos transitorios de origen indeterminado (ETUS)
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno hematológico clonal adquirido raro que conduce a hemólisis y trombosis de glóbulos rojos. Se ha informado que la PNH es la causa de la trombosis venosa cerebral y los accidentes cerebrovasculares isquémicos embólicos y, a veces, se diagnostica después del evento isquémico. En pacientes jóvenes con accidente cerebrovascular isquémico embólico de origen indeterminado (ESUS), generalmente se investiga la trombofilia. Sin embargo, el acceso a las pruebas de PNH es limitado. La HPN rara vez se investiga en pacientes con accidente cerebrovascular y se desconoce su contribución a la fisiopatología de la ESUS. Los investigadores plantean la hipótesis de que esta afección está infradiagnosticada, lo que da como resultado que se pierdan oportunidades preventivas potenciales, ya que la PNH se puede tratar con éxito.
Este estudio observacional tiene como objetivo determinar la frecuencia de HPN entre pacientes jóvenes (≤ 50 años) con ESUS reciente o ataques isquémicos transitorios embólicos (AIT) de origen indeterminado (ETUS) y pacientes con SSS-CVT de origen indeterminado (SSS-CVTUS) .
Los pacientes con ESUS o ETUS primero serán evaluados para: (a) evidencia de hemólisis basada en sus niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) en plasma, (b) anemia inexplicable basada en sus niveles de hemoglobina (Hb) y (c) citopenia inexplicable (p. , neutropenia y trombocitopenia). El análisis de citometría de flujo para la PNH se realizará con muestras de sangre recolectadas de sujetos con un nivel anormal de LDH en plasma (1.5X ULN) o anemia o citopenia inexplicables.
Los pacientes con SSS-CVTUS se someterán a citometría de flujo sin cribado previo.
Además, las muestras de plasma y ADN se recolectarán en un subestudio opcional para futuros análisis de mutaciones de ADN relacionadas con fenotipos específicos de PNH en pacientes con accidente cerebrovascular.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
General:
- Participantes con accidente cerebrovascular isquémico embólico (ESUS), ataque isquémico transitorio embólico (ETUS) o trombosis venosa cerebral (CVTUS) de origen indeterminado.
Para el ataque isquémico transitorio (AIT):
Se debe cumplir uno de los siguientes criterios para ser considerado como AIT embólico:
- Síntomas focales que sugieren afectación de la corteza cerebral en el territorio de la arteria cerebral media (ACM) (p. ej., afasia, negligencia, apraxia, distextia, anosognosia, debilidad aislada en piernas, brazos o manos). Algunos de estos síntomas se han descrito como asociados a fibras subcorticales que conectan áreas corticales también pero, a pesar de ello, suelen estar relacionados con localizaciones corticales. Los pacientes con hemianopsia se incluirán solo si la hemianopsia no es el síntoma principal o un síntoma aislado.
- Síntomas hemisféricos de resolución rápida. Este concepto comprende dos componentes: (a) síndrome hemisférico de aparición súbita: aparición súbita de síntomas y signos que implican isquemia extensa en los territorios de la arteria carótida interna (ICA) o ACM, incluyendo hemiparesia, hemianopsia, desviación ocular conjugada, otros signos corticales o alteración conciencia; y (b) déficit de reducción espectacular: mejora en 24 horas (aproximadamente).
- Síntomas que involucran más de un territorio vascular dentro de un solo hemisferio (p. debilidad del lado izquierdo + hemianopsia homónima izquierda) o ambos (p. ej., debilidad del lado izquierdo y afasia en un paciente diestro).
- Embolización simultánea a otros órganos (por ejemplo, intestino, bazo, hígado, riñones, dedos de los pies).
- Ceguera monocular transitoria (amaurosis fugaz) sin evidencia de arteritis de células gigantes (p. ej., velocidad de sedimentación globular normal).
- Sin síntomas corticales definidos, pero evidencia de neuroimagen de infarto previo (crónico) típico (en forma de cuña, que afecta la corteza cerebral).
Todos los siguientes criterios deben cumplirse para ser considerado como AIT de fuente indeterminada:
- No hay evidencia de neuroimagen de un infarto cerebral agudo dentro de las regiones del cerebro responsables de los síntomas de presentación.
- Ausencia de aterosclerosis extracraneal o intracraneal que causa estenosis luminal ≥50% en las arterias que irrigan el área de isquemia.
- Sin fuente cardioembólica de riesgo mayor de embolia.
- No se identificó otra causa específica de accidente cerebrovascular (por ejemplo, arteritis, disección, migraña, vasoespasmo o abuso de drogas).
- Sin síntomas focales neurológicos persistentes en el momento del examen neurológico. La presencia de síntomas focales neurológicos persistentes en ausencia de un infarto cerebral visible en DWI MRI se considerará como un "accidente cerebrovascular clínicamente confirmado con DWI MRI negativo".
Criterio de exclusión:
General:
- Incapacidad para proporcionar consentimiento informado
Para pacientes con accidente cerebrovascular:
- Evidencia de > 50 % de estenosis de la arteria carótida interna (ICA) o MCA ipsilateral al accidente cerebrovascular isquémico calificador en estudios de imágenes neurovasculares.
- Accidente cerebrovascular isquémico que afecta a estructuras profundas y mide < 15 mm en imágenes de resonancia magnética (IRM) ponderadas por difusión (DWI). Medición de trazos corticales
- Evidencia de una causa que explique el accidente cerebrovascular (p. estado de hipercoagulabilidad o cualquier otra fuente importante de embolia cardíaca).
Para pacientes con AIT:
- Pacientes que no cumplan los criterios de ETUS.
Para pacientes con trombosis venosa cerebral:
- Sujetos sin afectación del seno sagital superior (SSS)
- Sujetos con una causa evidente que explique la trombosis (p. ej., trombofilia)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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ESUS/ETUS
Pacientes con ictus isquémico embólico o accidente isquémico transitorio de origen indeterminado
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SSS-CVTUS
Pacientes con trombosis venosa cerebral del seno sagital superior de origen indeterminado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de HPN en ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Periodo de tiempo: En el reclutamiento
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Porcentaje de pacientes con HPN confirmada por citometría de flujo
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En el reclutamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de HPN en ESUS/ETUS
Periodo de tiempo: En el reclutamiento
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Porcentaje de pacientes ESUS/ETUS con HPN confirmada por citometría de flujo
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En el reclutamiento
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Frecuencia de HPN en SSS-CVT
Periodo de tiempo: En el reclutamiento
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Porcentaje de pacientes SSS-CVTUS con HPN confirmada por citometría de flujo
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En el reclutamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
- Accidente cerebrovascular embólico
Otros números de identificación del estudio
- HSREB109061
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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