Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Napadowa nocna hemoglobinuria w ESUS i ETUS

4 października 2024 zaktualizowane przez: Lawson Health Research Institute

Napadowa nocna hemoglobinuria i udary zatorowe o nieokreślonym źródle (ESUS) oraz przemijające napady niedokrwienne o nieokreślonym źródle (ETUS)

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) jest rzadką nabytą klonalną chorobą hematologiczną, która może powodować zakrzepicę tętniczą lub żylną. Częstość występowania PNH u młodych pacjentów (<50 lat) z udarem zatorowym (ESUS), przejściowym atakiem niedokrwiennym (ETUS) lub zakrzepicą żył mózgowo-żylnych zatoki strzałkowej górnej (SSS-CVTUS) o nieokreślonym źródle jest obecnie nieznana. W tym badaniu zaproponowano rekrutację pacjentów z ESUS, ETUS, SSS-CVTUS w celu określenia częstości rozpoznania PNH potwierdzonego cytometrią przepływową w tych populacjach pacjentów.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) jest rzadką nabytą klonalną chorobą hematologiczną prowadzącą do hemolizy i zakrzepicy krwinek czerwonych. Zgłaszano, że PNH jest przyczyną zakrzepicy żylnej mózgu i zatorowych udarów niedokrwiennych i czasami jest diagnozowany po incydencie niedokrwiennym. U młodych pacjentów z zatorowym udarem niedokrwiennym o nieokreślonym źródle (ESUS) zwykle bada się trombofilię. Jednak dostęp do testów PNH jest ograniczony. PNH jest rzadko badana u pacjentów z udarem mózgu, a jej udział w patofizjologii ESUS jest nieznany. Badacze stawiają hipotezę, że ten stan jest niedodiagnozowany, co powoduje utratę potencjalnych możliwości zapobiegania, ponieważ PNH można skutecznie leczyć.

To badanie obserwacyjne ma na celu określenie częstości występowania PNH wśród młodych (≤50 lat) pacjentów z niedawno przebytym ESUS lub przemijającymi napadami zatorowo-niedokrwiennymi (TIA) o nieokreślonym źródle (ETUS) oraz pacjentów z SSS-CVT o nieokreślonym źródle (SSS-CVTUS). .

Pacjenci z ESUS lub ETUS będą najpierw badani pod kątem: (a) dowodów hemolizy na podstawie poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w osoczu, (b) niewyjaśnionej anemii na podstawie poziomu hemoglobiny (Hb) oraz (c) niewyjaśnionej cytopenii (np. , neutropenia i małopłytkowość). Analiza metodą cytometrii przepływowej w kierunku PNH zostanie przeprowadzona na próbkach krwi pobranych od osób z nieprawidłowym poziomem LDH w osoczu (1,5X ULN) lub niewyjaśnioną niedokrwistością lub cytopenią.

Pacjenci z SSS-CVTUS zostaną poddani cytometrii przepływowej bez wcześniejszego badania przesiewowego.

Ponadto próbki osocza i DNA zostaną zebrane w opcjonalnym badaniu cząstkowym do przyszłej analizy mutacji DNA związanych z określonymi fenotypami PNH u pacjentów z udarem.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 46 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z ESUS, ETUS lub SSS-CVTUS zgłaszający się do Kliniki Urgent TIA i Zapobiegania Udarowi lub przyjęci do Szpitala Uniwersyteckiego lub Victoria w Londynie, Ontario, Kanada.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Ogólny:

  • Uczestnicy z zatorowym udarem niedokrwiennym (ESUS), zatorowym przejściowym atakiem niedokrwiennym (ETUS) lub zakrzepicą żył mózgowych (CVTUS) o nieokreślonym źródle.

W przypadku przejściowego ataku niedokrwiennego (TIA):

Aby zostać uznanym za zatorowy TIA, musi być spełnione jedno z poniższych kryteriów:

  • Objawy ogniskowe sugerujące zajęcie kory demózgowej na obszarze tętnicy środkowej mózgu (MCA) (np. afazja, zaniedbanie, apraksja, dystekstia, anozognozja, izolowane osłabienie kończyny dolnej, ręki lub ręki). Niektóre z tych objawów zostały opisane jako związane z włóknami podkorowymi łączącymi również obszary korowe, ale mimo to są one zwykle związane z lokalizacjami korowymi. Pacjenci z połowiczym wzrokiem zostaną uwzględnieni tylko wtedy, gdy połowiczy wzrok nie jest objawem głównym lub objawem izolowanym.
  • Szybko ustępujące objawy półkuli. Pojęcie to obejmuje dwa komponenty: (a) zespół półkulowy o nagłym początku: nagłe pojawienie się objawów wskazujących na rozległe niedokrwienie tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) lub obszarów MCA, w tym niedowład połowiczy, widzenie połowicze, sprzężone skrzywienie gałki ocznej, inne objawy korowe lub zmienione świadomość; oraz (b) spektakularne kurczenie się deficytu: poprawa w ciągu 24 godzin (w przybliżeniu).
  • Objawy obejmujące więcej niż jeden obszar naczyniowy w obrębie jednej półkuli (np. lewostronne osłabienie + lewostronna niedowład połowiczy) lub jedno i drugie (np. lewostronne osłabienie i afazja u praworęcznego pacjenta).
  • Jednoczesna embolizacja do innych narządów (np. jelit, śledziony, wątroby, nerek, palców stóp).
  • Przejściowa ślepota jednooczna (amaurosis fugax) bez objawów olbrzymiokomórkowego zapalenia tętnic (np. normalna szybkość sedymentacji erytrocytów).
  • Brak wyraźnych objawów korowych, ale neuroobrazowe dowody wcześniejszego (przewlekłego) typowego zawału (w kształcie klina, obejmującego korę mózgową).

Aby zostać uznanym za TIA o nieokreślonym źródle, muszą być spełnione wszystkie poniższe kryteria:

  • Brak dowodów neuroobrazowania ostrego zawału mózgu w regionie (obszarach) mózgu odpowiedzialnym za występujące objawy.
  • Brak zewnątrzczaszkowej lub wewnątrzczaszkowej miażdżycy powodującej ≥50% zwężenie światła tętnic zaopatrujących obszar niedokrwienia.
  • Brak poważnego ryzyka sercowo-zatorowego źródła zatorowości.
  • Brak zidentyfikowanej innej konkretnej przyczyny udaru (np. zapalenie tętnic, rozwarstwienie, migrena, skurcz naczyń lub nadużywanie leków).
  • Brak utrzymujących się neurologicznych objawów ogniskowych w czasie badania neurologicznego. Obecność utrzymujących się ogniskowych objawów neurologicznych przy braku widocznego zawału mózgu w MRI DWI będzie uważana za „klinicznie potwierdzony udar z ujemnym MRI DWI”.

Kryteria wyłączenia:

Ogólny:

  • Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody

Dla pacjentów z udarem:

  • Stwierdzenie >50% zwężenia tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) lub MCA po tej samej stronie kwalifikującego udaru niedokrwiennego w badaniach obrazowych układu nerwowo-naczyniowego.
  • Udar niedokrwienny obejmujący głębokie struktury i mierzący < 15 mm w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) ważonym dyfuzją (DWI). Pomiar udarów korowych
  • Dowody na przyczynę wyjaśniającą udar (np. stan nadkrzepliwości lub jakiekolwiek inne główne źródło zatorowości serca).

Dla pacjentów z TIA:

  • Pacjenci niespełniający kryteriów ETUS.

Dla pacjentów z zakrzepicą żył mózgowych:

  • Pacjenci bez zajęcia zatoki strzałkowej górnej (SSS)
  • Pacjenci z ewidentną przyczyną wyjaśniającą zakrzepicę (np. Trombofilia)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
ESUS/ETUS
Pacjenci z zatorowym udarem niedokrwiennym lub przemijającym napadem niedokrwiennym o nieokreślonym źródle
SSS-CVTUS
Pacjenci z zakrzepicą żył mózgowych zatoki strzałkowej górnej o nieokreślonym źródle

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania PNH w ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Ramy czasowe: Przy rekrutacji
Odsetek pacjentów z PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej
Przy rekrutacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania PNH w ESUS/ETUS
Ramy czasowe: Przy rekrutacji
Odsetek pacjentów ESUS/ETUS z PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej
Przy rekrutacji
Częstość PNH w SSS-CVT
Ramy czasowe: Przy rekrutacji
Odsetek pacjentów z SSS-CVTUS z PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej
Przy rekrutacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Współpracownicy

Śledczy

  • Główny śledczy: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 marca 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj