- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03329365
Napadowa nocna hemoglobinuria w ESUS i ETUS
Napadowa nocna hemoglobinuria i udary zatorowe o nieokreślonym źródle (ESUS) oraz przemijające napady niedokrwienne o nieokreślonym źródle (ETUS)
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) jest rzadką nabytą klonalną chorobą hematologiczną prowadzącą do hemolizy i zakrzepicy krwinek czerwonych. Zgłaszano, że PNH jest przyczyną zakrzepicy żylnej mózgu i zatorowych udarów niedokrwiennych i czasami jest diagnozowany po incydencie niedokrwiennym. U młodych pacjentów z zatorowym udarem niedokrwiennym o nieokreślonym źródle (ESUS) zwykle bada się trombofilię. Jednak dostęp do testów PNH jest ograniczony. PNH jest rzadko badana u pacjentów z udarem mózgu, a jej udział w patofizjologii ESUS jest nieznany. Badacze stawiają hipotezę, że ten stan jest niedodiagnozowany, co powoduje utratę potencjalnych możliwości zapobiegania, ponieważ PNH można skutecznie leczyć.
To badanie obserwacyjne ma na celu określenie częstości występowania PNH wśród młodych (≤50 lat) pacjentów z niedawno przebytym ESUS lub przemijającymi napadami zatorowo-niedokrwiennymi (TIA) o nieokreślonym źródle (ETUS) oraz pacjentów z SSS-CVT o nieokreślonym źródle (SSS-CVTUS). .
Pacjenci z ESUS lub ETUS będą najpierw badani pod kątem: (a) dowodów hemolizy na podstawie poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w osoczu, (b) niewyjaśnionej anemii na podstawie poziomu hemoglobiny (Hb) oraz (c) niewyjaśnionej cytopenii (np. , neutropenia i małopłytkowość). Analiza metodą cytometrii przepływowej w kierunku PNH zostanie przeprowadzona na próbkach krwi pobranych od osób z nieprawidłowym poziomem LDH w osoczu (1,5X ULN) lub niewyjaśnioną niedokrwistością lub cytopenią.
Pacjenci z SSS-CVTUS zostaną poddani cytometrii przepływowej bez wcześniejszego badania przesiewowego.
Ponadto próbki osocza i DNA zostaną zebrane w opcjonalnym badaniu cząstkowym do przyszłej analizy mutacji DNA związanych z określonymi fenotypami PNH u pacjentów z udarem.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Ogólny:
- Uczestnicy z zatorowym udarem niedokrwiennym (ESUS), zatorowym przejściowym atakiem niedokrwiennym (ETUS) lub zakrzepicą żył mózgowych (CVTUS) o nieokreślonym źródle.
W przypadku przejściowego ataku niedokrwiennego (TIA):
Aby zostać uznanym za zatorowy TIA, musi być spełnione jedno z poniższych kryteriów:
- Objawy ogniskowe sugerujące zajęcie kory demózgowej na obszarze tętnicy środkowej mózgu (MCA) (np. afazja, zaniedbanie, apraksja, dystekstia, anozognozja, izolowane osłabienie kończyny dolnej, ręki lub ręki). Niektóre z tych objawów zostały opisane jako związane z włóknami podkorowymi łączącymi również obszary korowe, ale mimo to są one zwykle związane z lokalizacjami korowymi. Pacjenci z połowiczym wzrokiem zostaną uwzględnieni tylko wtedy, gdy połowiczy wzrok nie jest objawem głównym lub objawem izolowanym.
- Szybko ustępujące objawy półkuli. Pojęcie to obejmuje dwa komponenty: (a) zespół półkulowy o nagłym początku: nagłe pojawienie się objawów wskazujących na rozległe niedokrwienie tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) lub obszarów MCA, w tym niedowład połowiczy, widzenie połowicze, sprzężone skrzywienie gałki ocznej, inne objawy korowe lub zmienione świadomość; oraz (b) spektakularne kurczenie się deficytu: poprawa w ciągu 24 godzin (w przybliżeniu).
- Objawy obejmujące więcej niż jeden obszar naczyniowy w obrębie jednej półkuli (np. lewostronne osłabienie + lewostronna niedowład połowiczy) lub jedno i drugie (np. lewostronne osłabienie i afazja u praworęcznego pacjenta).
- Jednoczesna embolizacja do innych narządów (np. jelit, śledziony, wątroby, nerek, palców stóp).
- Przejściowa ślepota jednooczna (amaurosis fugax) bez objawów olbrzymiokomórkowego zapalenia tętnic (np. normalna szybkość sedymentacji erytrocytów).
- Brak wyraźnych objawów korowych, ale neuroobrazowe dowody wcześniejszego (przewlekłego) typowego zawału (w kształcie klina, obejmującego korę mózgową).
Aby zostać uznanym za TIA o nieokreślonym źródle, muszą być spełnione wszystkie poniższe kryteria:
- Brak dowodów neuroobrazowania ostrego zawału mózgu w regionie (obszarach) mózgu odpowiedzialnym za występujące objawy.
- Brak zewnątrzczaszkowej lub wewnątrzczaszkowej miażdżycy powodującej ≥50% zwężenie światła tętnic zaopatrujących obszar niedokrwienia.
- Brak poważnego ryzyka sercowo-zatorowego źródła zatorowości.
- Brak zidentyfikowanej innej konkretnej przyczyny udaru (np. zapalenie tętnic, rozwarstwienie, migrena, skurcz naczyń lub nadużywanie leków).
- Brak utrzymujących się neurologicznych objawów ogniskowych w czasie badania neurologicznego. Obecność utrzymujących się ogniskowych objawów neurologicznych przy braku widocznego zawału mózgu w MRI DWI będzie uważana za „klinicznie potwierdzony udar z ujemnym MRI DWI”.
Kryteria wyłączenia:
Ogólny:
- Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody
Dla pacjentów z udarem:
- Stwierdzenie >50% zwężenia tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) lub MCA po tej samej stronie kwalifikującego udaru niedokrwiennego w badaniach obrazowych układu nerwowo-naczyniowego.
- Udar niedokrwienny obejmujący głębokie struktury i mierzący < 15 mm w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) ważonym dyfuzją (DWI). Pomiar udarów korowych
- Dowody na przyczynę wyjaśniającą udar (np. stan nadkrzepliwości lub jakiekolwiek inne główne źródło zatorowości serca).
Dla pacjentów z TIA:
- Pacjenci niespełniający kryteriów ETUS.
Dla pacjentów z zakrzepicą żył mózgowych:
- Pacjenci bez zajęcia zatoki strzałkowej górnej (SSS)
- Pacjenci z ewidentną przyczyną wyjaśniającą zakrzepicę (np. Trombofilia)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
ESUS/ETUS
Pacjenci z zatorowym udarem niedokrwiennym lub przemijającym napadem niedokrwiennym o nieokreślonym źródle
|
|
SSS-CVTUS
Pacjenci z zakrzepicą żył mózgowych zatoki strzałkowej górnej o nieokreślonym źródle
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania PNH w ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Ramy czasowe: Przy rekrutacji
|
Odsetek pacjentów z PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej
|
Przy rekrutacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania PNH w ESUS/ETUS
Ramy czasowe: Przy rekrutacji
|
Odsetek pacjentów ESUS/ETUS z PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej
|
Przy rekrutacji
|
|
Częstość PNH w SSS-CVT
Ramy czasowe: Przy rekrutacji
|
Odsetek pacjentów z SSS-CVTUS z PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej
|
Przy rekrutacji
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Urologiczne
- Manifestacje urologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia oddawania moczu
- Zatorowość i zakrzepica
- Niedokrwistość
- Niedokrwienie mózgu
- Białkomocz
- Uderzenie
- Anemia, hemoliza
- Zespoły mielodysplastyczne
- Udar niedokrwienny
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Napad niedokrwienny, przejściowy
- Zakrzepica
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, napadowa
- Udar zatorowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- HSREB109061
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .