- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03329365
Paroksysmal natlig hæmoglobinuri i ESUS & ETUS
Paroksysmal natlig hæmoglobinuri og emboliske slagtilfælde af ubestemt kilde (ESUS) og forbigående iskæmiske angreb af ubestemt kilde (ETUS)
Studieoversigt
Status
Detaljeret beskrivelse
Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er en sjælden erhvervet klonal hæmatologisk lidelse, der fører til hæmolyse og trombose af røde blodlegemer. PNH er blevet rapporteret at være årsagen til cerebral venøs trombose og emboliske iskæmiske slagtilfælde og diagnosticeres nogle gange efter den iskæmiske hændelse. Hos unge patienter med embolisk iskæmisk slagtilfælde af ubestemt kilde (ESUS) undersøges trombofili sædvanligvis. Adgangen til PNH-test er dog begrænset. PNH er sjældent undersøgt hos patienter med slagtilfælde, og dets bidrag til patofysiologien af ESUS er ukendt. Efterforskerne antager, at denne tilstand er underdiagnosticeret, hvilket resulterer i, at potentielle forebyggende muligheder går tabt, da PNH kan behandles med succes.
Denne observationsundersøgelse har til formål at bestemme hyppigheden af PNH blandt unge (≤50 år) patienter med nylige ESUS eller emboliske forbigående iskæmiske angreb (TIA) af ubestemt kilde (ETUS) og patienter med SSS-CVT af ubestemt kilde (SSS-CVTUS) .
Patienter med ESUS eller ETUS vil først blive screenet for: (a) tegn på hæmolyse baseret på deres plasma lactat dehydrogenase (LDH) niveauer, (b) uforklaret anæmi baseret på deres hæmoglobin (Hb) niveauer og (c) uforklarlig cytopeni (f.eks. neutropeni og trombocytopeni). Flowcytometrianalyse for PNH vil blive udført med blodprøver indsamlet fra forsøgspersoner med unormalt niveau af plasma LDH (1,5X ULN) eller uforklarlig anæmi eller cytopeni.
Patienter med SSS-CVTUS vil gennemgå flowcytometri uden forudgående screening.
Derudover vil plasma- og DNA-prøver blive indsamlet i et valgfrit delstudie til fremtidig analyse af DNA-mutationer relateret til specifikke PNH-fænotyper hos patienter med slagtilfælde.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A5A5
- London Health Sciences Centre
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Generel:
- Deltagere med embolisk iskæmisk slagtilfælde (ESUS), embolisk forbigående iskæmisk anfald (ETUS) eller cerebral venetrombose (CVTUS) af ubestemt kilde.
For forbigående iskæmisk anfald (TIA):
Et af følgende kriterier skal være opfyldt for at blive betragtet som embolisk TIA:
- Fokale symptomer, der tyder på involvering af de cerebral cortex i den midterste cerebrale arterie (MCA) territorium (f.eks. afasi, omsorgssvigt, apraksi, dysteksti, anosognosi, isoleret ben-, arm- eller håndsvaghed). Nogle af disse symptomer er blevet beskrevet som forbundet med subkortikale fibre, der også forbinder kortikale områder, men på trods af dette er de normalt relateret til kortikale lokaliseringer. Patienter med hæmianopi vil kun blive inkluderet, hvis hæmianopi ikke er det primære symptom eller et isoleret symptom.
- Hurtigt afhjælpende hemisfæriske symptomer. Dette koncept omfatter to komponenter: (a) pludseligt opstået hemisfærisk syndrom: pludseligt opstået symptomer og tegn, der implicerer omfattende iskæmi i den indre halspulsåre (ICA) eller MCA-territorier, herunder hemiparese, hemianopi, konjugeret øjeafvigelse, andre kortikale tegn eller ændrede bevidsthed; og (b) spektakulært faldende underskud: forbedring inden for 24 timer (ca.).
- Symptomer, der involverer mere end et vaskulært territorium inden for en enkelt halvkugle (f. venstresidig svaghed + venstre enslydende hæmianopi) eller begge dele (f.eks. venstresidig svaghed og afasi hos en højrehåndet patient).
- Samtidig embolisering til andre organer (f.eks. tarm, milt, lever, nyrer, tæer).
- Forbigående monokulær blindhed (amaurosis fugax) uden tegn på kæmpecellearteritis (f.eks. normal erytrocytsedimentationshastighed).
- Ingen tydelige kortikale symptomer, men neuroimaging tegn på tidligere (kronisk) typisk infarkt (kileformet, involverer hjernebarken).
Alle følgende kriterier skal være opfyldt for at blive betragtet som TIA af ubestemt kilde:
- Ingen neuroimaging tegn på et akut hjerneinfarkt i den eller de hjerneregioner, der er ansvarlige for symptomerne.
- Fravær af ekstrakraniel eller intrakraniel aterosklerose, der forårsager ≥50 % luminal stenose i arterier, der forsyner området med iskæmi.
- Ingen alvorlig kardioembolisk kilde til emboli.
- Ingen anden specifik årsag til slagtilfælde identificeret (f.eks. arteritis, dissektion, migræne, vasospasme eller stofmisbrug).
- Ingen vedvarende neurologiske fokale symptomer på tidspunktet for neurologisk undersøgelse. Tilstedeværelsen af vedvarende neurologiske fokale symptomer i fravær af et synligt hjerneinfarkt på DWI MR vil blive betragtet som et "klinisk bekræftet slagtilfælde med negativ DWI MR".
Ekskluderingskriterier:
Generel:
- Manglende evne til at give informeret samtykke
Til patienter med slagtilfælde:
- Bevis for >50 % stenose af den indre halspulsåre (ICA) eller MCA ipsilateralt til det kvalificerende iskæmiske slagtilfælde på neurovaskulære billeddannelsesundersøgelser.
- Iskæmisk slagtilfælde, der involverer dybe strukturer og måler < 15 mm på diffusionsvægtet (DWI) magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Kortikale slagtilfælde måling
- Bevis på en årsag, der forklarer slagtilfældet (f.eks. hyperkoagulerbar tilstand eller enhver anden væsentlig kilde til hjerteemboli).
For TIA-patienter:
- Patienter, der ikke opfylder kriterierne for ETUS.
Til cerebral venøs trombosepatienter:
- Forsøgspersoner uden involvering af den superior sagittale sinus (SSS)
- Personer med en åbenlys årsag, der forklarer trombosen (f.eks. trombofili)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
ESUS/ETUS
Patienter med embolisk iskæmisk slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald af ubestemt kilde
|
|
SSS-CVTUS
Patienter med superior sagittal sinus cerebral venøs trombose af ubestemt kilde
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af PNH i ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Tidsramme: Ved rekruttering
|
Procentdel af patienter med flow-cytometri-bekræftet PNH
|
Ved rekruttering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af PNH i ESUS/ETUS
Tidsramme: Ved rekruttering
|
Procentdel af ESUS/ETUS-patienter med flowcytometri-bekræftet PNH
|
Ved rekruttering
|
|
Hyppighed af PNH i SSS-CVT
Tidsramme: Ved rekruttering
|
Procentdel af SSS-CVTUS-patienter med flow-cytometri-bekræftet PNH
|
Ved rekruttering
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Urologiske sygdomme
- Urologiske manifestationer
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Vandladningsforstyrrelser
- Embolisme og trombose
- Anæmi
- Hjerneiskæmi
- Proteinuri
- Slag
- Anæmi, hæmolytisk
- Myelodysplastiske syndromer
- Iskæmisk slagtilfælde
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Iskæmisk angreb, forbigående
- Trombose
- Hæmoglobinuri
- Hæmoglobinuri, Paroxysmal
- Embolisk slagtilfælde
Andre undersøgelses-id-numre
- HSREB109061
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Forbigående iskæmisk angreb
-
University Hospital, CaenAfsluttetTransient Global Amnesia (TGA)
-
University Medicine GreifswaldDepartment of Internal Medicine B, University Medicine Greifswald; Institute... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuSlag | Epilepsi | Transient Global Amnesia (TGA)Tyskland
-
Chinese PLA General HospitalRekrutteringNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder AttackKina
-
University Hospital, ToulouseAfsluttet
-
Tianjin Medical University General HospitalAktiv, ikke rekrutterendeNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder AttackKina
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesAfsluttetAmnesi, Transient GlobalFrankrig
-
University Hospital, MontpellierAfsluttetForbigående global amnesi | Reversibelt vasokonstriktionssyndromFrankrig
-
Tianjin Medical University General HospitalTrukket tilbageNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder Attack
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRekrutteringForbigående global amnesiFrankrig
-
AdvanceCor GmbHAfsluttetSlag | Åreforkalkning | Carotis stenose | TIA | Transient-iskæmisk angreb | Amaurosis FugaxTyskland, Det Forenede Kongerige