Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri i ESUS & ETUS

4. oktober 2024 opdateret af: Lawson Health Research Institute

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri og emboliske slagtilfælde af ubestemt kilde (ESUS) og forbigående iskæmiske angreb af ubestemt kilde (ETUS)

Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er en sjælden erhvervet klonal hæmatologisk lidelse, som kan forårsage arteriel eller venøs trombose. Hyppigheden af ​​PNH hos unge patienter (< 50 år) med embolisk slagtilfælde (ESUS), forbigående iskæmisk anfald (ETUS) eller superior sagittal sinus cerebral venetrombose (SSS-CVTUS) af ubestemt kilde, er i øjeblikket ukendt. Denne undersøgelse foreslår at rekruttere ESUS, ETUS, SSS-CVTUS patienter for at bestemme hyppigheden af ​​PNH-diagnose bekræftet ved flowcytometri i disse patientpopulationer.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er en sjælden erhvervet klonal hæmatologisk lidelse, der fører til hæmolyse og trombose af røde blodlegemer. PNH er blevet rapporteret at være årsagen til cerebral venøs trombose og emboliske iskæmiske slagtilfælde og diagnosticeres nogle gange efter den iskæmiske hændelse. Hos unge patienter med embolisk iskæmisk slagtilfælde af ubestemt kilde (ESUS) undersøges trombofili sædvanligvis. Adgangen til PNH-test er dog begrænset. PNH er sjældent undersøgt hos patienter med slagtilfælde, og dets bidrag til patofysiologien af ​​ESUS er ukendt. Efterforskerne antager, at denne tilstand er underdiagnosticeret, hvilket resulterer i, at potentielle forebyggende muligheder går tabt, da PNH kan behandles med succes.

Denne observationsundersøgelse har til formål at bestemme hyppigheden af ​​PNH blandt unge (≤50 år) patienter med nylige ESUS eller emboliske forbigående iskæmiske angreb (TIA) af ubestemt kilde (ETUS) og patienter med SSS-CVT af ubestemt kilde (SSS-CVTUS) .

Patienter med ESUS eller ETUS vil først blive screenet for: (a) tegn på hæmolyse baseret på deres plasma lactat dehydrogenase (LDH) niveauer, (b) uforklaret anæmi baseret på deres hæmoglobin (Hb) niveauer og (c) uforklarlig cytopeni (f.eks. neutropeni og trombocytopeni). Flowcytometrianalyse for PNH vil blive udført med blodprøver indsamlet fra forsøgspersoner med unormalt niveau af plasma LDH (1,5X ULN) eller uforklarlig anæmi eller cytopeni.

Patienter med SSS-CVTUS vil gennemgå flowcytometri uden forudgående screening.

Derudover vil plasma- og DNA-prøver blive indsamlet i et valgfrit delstudie til fremtidig analyse af DNA-mutationer relateret til specifikke PNH-fænotyper hos patienter med slagtilfælde.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5A5
        • London Health Sciences Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 46 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med ESUS, ETUS eller SSS-CVTUS, der besøger Urgent TIA og Stroke Prevention Clinic eller indlagt på University eller Victoria Hospital i London, Ontario, Canada.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Generel:

  • Deltagere med embolisk iskæmisk slagtilfælde (ESUS), embolisk forbigående iskæmisk anfald (ETUS) eller cerebral venetrombose (CVTUS) af ubestemt kilde.

For forbigående iskæmisk anfald (TIA):

Et af følgende kriterier skal være opfyldt for at blive betragtet som embolisk TIA:

  • Fokale symptomer, der tyder på involvering af de cerebral cortex i den midterste cerebrale arterie (MCA) territorium (f.eks. afasi, omsorgssvigt, apraksi, dysteksti, anosognosi, isoleret ben-, arm- eller håndsvaghed). Nogle af disse symptomer er blevet beskrevet som forbundet med subkortikale fibre, der også forbinder kortikale områder, men på trods af dette er de normalt relateret til kortikale lokaliseringer. Patienter med hæmianopi vil kun blive inkluderet, hvis hæmianopi ikke er det primære symptom eller et isoleret symptom.
  • Hurtigt afhjælpende hemisfæriske symptomer. Dette koncept omfatter to komponenter: (a) pludseligt opstået hemisfærisk syndrom: pludseligt opstået symptomer og tegn, der implicerer omfattende iskæmi i den indre halspulsåre (ICA) eller MCA-territorier, herunder hemiparese, hemianopi, konjugeret øjeafvigelse, andre kortikale tegn eller ændrede bevidsthed; og (b) spektakulært faldende underskud: forbedring inden for 24 timer (ca.).
  • Symptomer, der involverer mere end et vaskulært territorium inden for en enkelt halvkugle (f. venstresidig svaghed + venstre enslydende hæmianopi) eller begge dele (f.eks. venstresidig svaghed og afasi hos en højrehåndet patient).
  • Samtidig embolisering til andre organer (f.eks. tarm, milt, lever, nyrer, tæer).
  • Forbigående monokulær blindhed (amaurosis fugax) uden tegn på kæmpecellearteritis (f.eks. normal erytrocytsedimentationshastighed).
  • Ingen tydelige kortikale symptomer, men neuroimaging tegn på tidligere (kronisk) typisk infarkt (kileformet, involverer hjernebarken).

Alle følgende kriterier skal være opfyldt for at blive betragtet som TIA af ubestemt kilde:

  • Ingen neuroimaging tegn på et akut hjerneinfarkt i den eller de hjerneregioner, der er ansvarlige for symptomerne.
  • Fravær af ekstrakraniel eller intrakraniel aterosklerose, der forårsager ≥50 % luminal stenose i arterier, der forsyner området med iskæmi.
  • Ingen alvorlig kardioembolisk kilde til emboli.
  • Ingen anden specifik årsag til slagtilfælde identificeret (f.eks. arteritis, dissektion, migræne, vasospasme eller stofmisbrug).
  • Ingen vedvarende neurologiske fokale symptomer på tidspunktet for neurologisk undersøgelse. Tilstedeværelsen af ​​vedvarende neurologiske fokale symptomer i fravær af et synligt hjerneinfarkt på DWI MR vil blive betragtet som et "klinisk bekræftet slagtilfælde med negativ DWI MR".

Ekskluderingskriterier:

Generel:

  • Manglende evne til at give informeret samtykke

Til patienter med slagtilfælde:

  • Bevis for >50 % stenose af den indre halspulsåre (ICA) eller MCA ipsilateralt til det kvalificerende iskæmiske slagtilfælde på neurovaskulære billeddannelsesundersøgelser.
  • Iskæmisk slagtilfælde, der involverer dybe strukturer og måler < 15 mm på diffusionsvægtet (DWI) magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Kortikale slagtilfælde måling
  • Bevis på en årsag, der forklarer slagtilfældet (f.eks. hyperkoagulerbar tilstand eller enhver anden væsentlig kilde til hjerteemboli).

For TIA-patienter:

  • Patienter, der ikke opfylder kriterierne for ETUS.

Til cerebral venøs trombosepatienter:

  • Forsøgspersoner uden involvering af den superior sagittale sinus (SSS)
  • Personer med en åbenlys årsag, der forklarer trombosen (f.eks. trombofili)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
ESUS/ETUS
Patienter med embolisk iskæmisk slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald af ubestemt kilde
SSS-CVTUS
Patienter med superior sagittal sinus cerebral venøs trombose af ubestemt kilde

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af PNH i ESUS/ETUS/SSS-CVTUS
Tidsramme: Ved rekruttering
Procentdel af patienter med flow-cytometri-bekræftet PNH
Ved rekruttering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af PNH i ESUS/ETUS
Tidsramme: Ved rekruttering
Procentdel af ESUS/ETUS-patienter med flowcytometri-bekræftet PNH
Ved rekruttering
Hyppighed af PNH i SSS-CVT
Tidsramme: Ved rekruttering
Procentdel af SSS-CVTUS-patienter med flow-cytometri-bekræftet PNH
Ved rekruttering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Samarbejdspartnere

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Luciano A Sposato, MD, London Health Sciences Center, Western University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. marts 2023

Studieafslutning (Anslået)

29. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

6. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. oktober 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Forbigående iskæmisk angreb

Abonner