Klinische proef met genoverdracht om rAAVrh74.MCK.GALGT2 voor spierdystrofie van Duchenne op te leveren
24 februari 2025 bijgewerkt door: Kevin Flanigan
Fase I/IIa klinische proef met genoverdracht voor spierdystrofie van Duchenne met behulp van rAAVrh74.MCK.GALGT2
De voorgestelde klinische proefstudie van rAAVrh74.MCK.GALGT2 voor patiënten met duchenne spierdystrofie (DMD).
Er zal een gemodificeerde intravasculaire ledemaatinfusie (ILI)-procedure zijn die zal worden gebruikt om achtereenvolgens vector toe te dienen aan elk onderste ledemaat van DMD-patiënten via een belangrijke onderste ledemaatslagader.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label studie met dosisescalatie waarbij de vector via de dijbeenslagader wordt toegediend aan de spieren van beide benen van DMD-patiënten.
Het primaire doel van deze studie is de beoordeling van de veiligheid van intravasculaire toediening van rAAVrh74.MCK.GALGT2 aan DMD-patiënten. Veiligheidseindpunten zullen worden beoordeeld aan de hand van veranderingen in hematologie, serumchemie, urineonderzoek, immunologische respons op rAAVrh74 en GALGT2, en gerapporteerde geschiedenis en observaties van symptomen. Werkzaamheidsmetingen zullen worden gebruikt als secundaire uitkomst voor deze aandoening, waaronder een combinatie van een functionele 6 minuten looptest (6MWT) en directe spiertesten voor kracht (MVICT) van de spieren van de onderste ledematen.
Proefpersonen worden geëvalueerd bij aanvang, infusiebezoek (dag 0-2) en terugkomen voor vervolgbezoeken op dag 7, 14, 30, 60, 90 en 180 en maanden 12, 18 en 24
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Ambulante patiënten van 4 jaar of ouder
- Bevestigde mutaties in het DMD-gen met behulp van een klinisch geaccepteerde techniek die de mutatie volledig definieert 1,2
• Meetbaar verminderde spierfunctie (gedefinieerd als minder dan 80% van de voorspelde waarde voor 100 MWT), maar met voldoende spierbehoud om beoordeling van spiertransfectie te garanderen op basis van klinische evaluatie door de PI en deskundige collega's. Deze mate van bewaring omvat:
- Mogelijkheid om de knie volledig tegen de zwaartekracht in te strekken
- Behouden ambulatie met mogelijkheid om ≥ 350 meter te lopen tijdens de 6MWT
- Een magnetische resonantie-afbeelding van de quadriceps die het behoud van voldoende spiermassa laat zien om transfectie mogelijk te maken
- Mannen van elke etnische groep komen in aanmerking
- Mogelijkheid om mee te werken aan spiertesten
- Stabiele dagelijkse dosis corticosteroïdtherapie (inclusief prednison, prednisolon, deflazacort of hun generieke vormen) gedurende 12 weken voorafgaand aan genoverdracht
Uitsluitingscriteria
- Actieve virale infectie op basis van klinische observaties
- De aanwezigheid van een DMD-mutatie zonder zwakte of functieverlies
- Onderwerp is vatbaar voor of wordt momenteel behandeld met eteplirsen
Symptomen of tekenen van cardiomyopathie, waaronder:
- Dyspnoe bij inspanning, pedaaloedeem, kortademigheid bij platliggen, of geratel aan de basis van de longen
- Echocardiogram met ejectiefractie onder de 40%
- Serologisch bewijs van HIV-infectie of hepatitis B- of C-infectie
- Diagnose van (of lopende behandeling voor) een auto-immuunziekte
- Aanhoudende leukopenie of leukocytose (WBC ≤ 3,5 K/µL of ≥ 20,0 K/µL) of een absoluut aantal neutrofielen < 1,5 K/µL
- Gelijktijdige ziekte of behoefte aan chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de PI onnodige risico's voor genoverdracht met zich meebrengt
- Proefpersonen met rAAVrh74-bindende antilichaamtiters ≥ 1:50 zoals bepaald met ELISA-immunoassay
- Aanwezigheid van circulerende anti-Sda-antilichamen zoals bepaald door een door een studie goedgekeurd laboratorium
- Abnormale laboratoriumwaarden in het klinisch significante bereik, gebaseerd op normale waarden in het Nationwide Children's Hospital Laboratory
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1 (minimale effectieve dosis) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg per been, bilateraal toegediend (totaal 5,0 x E13 vg/kg)]
|
Adeno-geassocieerd virus serotype rh74 dat het GALGT2-gen draagt onder de controle van een MCK-promoter (rAAVrh74.MCK.GALGT2) zal één keer worden toegediend aan elk van de onderste ledematen via de dijbeenslagader met behulp van een intravasculaire ledemaatinfusietechniek (ILI).
|
|
Experimenteel: Cohort 2 (dosisescalatie) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg per been, bilateraal toegediend (totaal 1,0 x E14 vg/kg)]
|
Adeno-geassocieerd virus serotype rh74 dat het GALGT2-gen draagt onder de controle van een MCK-promoter (rAAVrh74.MCK.GALGT2) zal één keer worden toegediend aan elk van de onderste ledematen via de dijbeenslagader met behulp van een intravasculaire ledemaatinfusietechniek (ILI).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal onverwachte graad III of hogere behandelingsgerelateerde toxiciteiten
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Expressie van GALGT2 zoals aangetoond door immunofluorescente kleuring met anti-CT-epitoop-antilichamen of WFA-lectine in spierbiopsiesecties 120 dagen na injectie (cohort 1) en 90 dagen na injectie (cohort 2).
Tijdsspanne: Dag 90 (cohort 2) en dag 120 (cohort 1)
|
Percentage vezels dat GALGT2 tot expressie brengt in elk biopsiemonster.
|
Dag 90 (cohort 2) en dag 120 (cohort 1)
|
|
GALGT2-eiwitexpressie gekwantificeerd door Western Blot en beoordeeld door densitometrie in spierbiopsieweefsel 120 dagen na injectie (cohort 1) en 90 dagen na injectie (cohort 2)
Tijdsspanne: Dag 90 (cohort 2) en dag 120 (cohort 1)
|
Dag 90 (cohort 2) en dag 120 (cohort 1)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal gewandelde meters tijdens de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: Dag 90 (Cohort 2) en Dag 120 (Cohort 1) en Dag 180 voor beide cohorten
|
Dag 90 (Cohort 2) en Dag 120 (Cohort 1) en Dag 180 voor beide cohorten
|
|
|
Kracht van de bilaterale knieflexoren en -extensoren tijdens de maximale vrijwillige isometrische krachttest.
Tijdsspanne: Dag 90 (cohort 2), 120 (cohort 1) en beide cohorten op dag 180, maand 12, 18 en 24
|
Dag 90 (cohort 2), 120 (cohort 1) en beide cohorten op dag 180, maand 12, 18 en 24
|
|
|
Tijd die nodig is om 100 meter te lopen tijdens de 100 meter looptest.
Tijdsspanne: Dagen 90 (Cohort 2), 120 (Cohort 1); beide cohorten op dag 180, maanden 12, 18 en cohort 2 op maand 24
|
Dagen 90 (Cohort 2), 120 (Cohort 1); beide cohorten op dag 180, maanden 12, 18 en cohort 2 op maand 24
|
|
|
Score van spierfunctie met behulp van de The North Star Ambulante Assessment (NSAA).
Tijdsspanne: Dag 90 (cohort 2), 120 (cohort 1) en beide cohorten op dag 180, maand 12, 18 en 24
|
De NSAA geeft een score tussen 0 en 34 waarbij hogere getallen een grotere spierfunctie vertegenwoordigen.
|
Dag 90 (cohort 2), 120 (cohort 1) en beide cohorten op dag 180, maand 12, 18 en 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
- Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul Disord. 2006 Apr;16(4):249-55. doi: 10.1016/j.nmd.2006.01.010. Epub 2006 Mar 20.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
- Eagle M, Baudouin SV, Chandler C, Giddings DR, Bullock R, Bushby K. Survival in Duchenne muscular dystrophy: improvements in life expectancy since 1967 and the impact of home nocturnal ventilation. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):926-9. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00140-2.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP. Prednisone in Duchenne dystrophy. A randomized, controlled trial defining the time course and dose response. Clinical Investigation of Duchenne Dystrophy Group. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. doi: 10.1001/archneur.1991.00530160047012.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Mendell JR, Chicoine LG. AAV-mediated gene therapy to the isolated limb in rhesus macaques. Methods Mol Biol. 2011;709:287-98. doi: 10.1007/978-1-61737-982-6_19.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Bremer WG, Shontz KM, Malik V, Davis N, Sprinkle S, Campbell KJ, Sahenk Z, Clark KR, Walker CM, Mendell JR, Chicoine LG. Persistent expression of FLAG-tagged micro dystrophin in nonhuman primates following intramuscular and vascular delivery. Mol Ther. 2010 Jan;18(1):109-17. doi: 10.1038/mt.2009.254. Epub 2009 Nov 10.
- Rodino-Klapac LR, Janssen PM, Montgomery CL, Coley BD, Chicoine LG, Clark KR, Mendell JR. A translational approach for limb vascular delivery of the micro-dystrophin gene without high volume or high pressure for treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Transl Med. 2007 Sep 24;5:45. doi: 10.1186/1479-5876-5-45.
- Flanigan KM, von Niederhausern A, Dunn DM, Alder J, Mendell JR, Weiss RB. Rapid direct sequence analysis of the dystrophin gene. Am J Hum Genet. 2003 Apr;72(4):931-9. doi: 10.1086/374176. Epub 2003 Mar 11.
- Seinen JM, Hoekstra HJ. Isolated limb perfusion of soft tissue sarcomas: a comprehensive review of literature. Cancer Treat Rev. 2013 Oct;39(6):569-77. doi: 10.1016/j.ctrv.2012.10.005. Epub 2012 Dec 8.
- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
- Koenig M, Hoffman EP, Bertelson CJ, Monaco AP, Feener C, Kunkel LM. Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals. Cell. 1987 Jul 31;50(3):509-17. doi: 10.1016/0092-8674(87)90504-6.
- Bonilla E, Samitt CE, Miranda AF, Hays AP, Salviati G, DiMauro S, Kunkel LM, Hoffman EP, Rowland LP. Duchenne muscular dystrophy: deficiency of dystrophin at the muscle cell surface. Cell. 1988 Aug 12;54(4):447-52. doi: 10.1016/0092-8674(88)90065-7.
- Oudet C, Hanauer A, Clemens P, Caskey T, Mandel JL. Two hot spots of recombination in the DMD gene correlate with the deletion prone regions. Hum Mol Genet. 1992 Nov;1(8):599-603. doi: 10.1093/hmg/1.8.599.
- Beggs AH, Koenig M, Boyce FM, Kunkel LM. Detection of 98% of DMD/BMD gene deletions by polymerase chain reaction. Hum Genet. 1990 Nov;86(1):45-8. doi: 10.1007/BF00205170.
- Chamberlain JS, Gibbs RA, Ranier JE, Nguyen PN, Caskey CT. Deletion screening of the Duchenne muscular dystrophy locus via multiplex DNA amplification. Nucleic Acids Res. 1988 Dec 9;16(23):11141-56. doi: 10.1093/nar/16.23.11141.
- Lalic T, Vossen RH, Coffa J, Schouten JP, Guc-Scekic M, Radivojevic D, Djurisic M, Breuning MH, White SJ, den Dunnen JT. Deletion and duplication screening in the DMD gene using MLPA. Eur J Hum Genet. 2005 Nov;13(11):1231-4. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201465.
- Dent KM, Dunn DM, von Niederhausern AC, Aoyagi AT, Kerr L, Bromberg MB, Hart KJ, Tuohy T, White S, den Dunnen JT, Weiss RB, Flanigan KM. Improved molecular diagnosis of dystrophinopathies in an unselected clinical cohort. Am J Med Genet A. 2005 Apr 30;134(3):295-8. doi: 10.1002/ajmg.a.30617.
- Balaban B, Matthews DJ, Clayton GH, Carry T. Corticosteroid treatment and functional improvement in Duchenne muscular dystrophy: long-term effect. Am J Phys Med Rehabil. 2005 Nov;84(11):843-50. doi: 10.1097/01.phm.0000184156.98671.d0.
- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
- Finkel RS, Flanigan KM, Wong B, Bonnemann C, Sampson J, Sweeney HL, Reha A, Northcutt VJ, Elfring G, Barth J, Peltz SW. Phase 2a study of ataluren-mediated dystrophin production in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2013 Dec 11;8(12):e81302. doi: 10.1371/journal.pone.0081302. eCollection 2013.
- Harper SQ, Hauser MA, DelloRusso C, Duan D, Crawford RW, Phelps SF, Harper HA, Robinson AS, Engelhardt JF, Brooks SV, Chamberlain JS. Modular flexibility of dystrophin: implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy. Nat Med. 2002 Mar;8(3):253-61. doi: 10.1038/nm0302-253.
- Gregorevic P, Blankinship MJ, Allen JM, Crawford RW, Meuse L, Miller DG, Russell DW, Chamberlain JS. Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors. Nat Med. 2004 Aug;10(8):828-34. doi: 10.1038/nm1085. Epub 2004 Jul 25.
- Xu R, DeVries S, Camboni M, Martin PT. Overexpression of Galgt2 reduces dystrophic pathology in the skeletal muscles of alpha sarcoglycan-deficient mice. Am J Pathol. 2009 Jul;175(1):235-47. doi: 10.2353/ajpath.2009.080967. Epub 2009 Jun 4.
- Xu R, Chandrasekharan K, Yoon JH, Camboni M, Martin PT. Overexpression of the cytotoxic T cell (CT) carbohydrate inhibits muscular dystrophy in the dyW mouse model of congenital muscular dystrophy 1A. Am J Pathol. 2007 Jul;171(1):181-99. doi: 10.2353/ajpath.2007.060927.
- Liu G, McNicol PL, Macall P, Bellomo R, Przybylowski G, Bowkett J, Connellan J, McInnes F, Thurlow PJ. The Effect of Preoperative Aspirin and/or Heparin Therapy on Coagulation and Postoperative Blood Loss after Coronary Artery Bypass Surgery. Crit Care Resusc. 1999 Jun;1(2):139.
- Veikutiene A, Sirvinskas E, Grybauskas P, Cimbolaityte J, Mongirdiene A, Veikutis V. [Influence of preoperative treatment with aspirin or heparin on platelet function and intensity of postoperative bleeding in early period after coronary artery bypass surgery]. Medicina (Kaunas). 2005;41(7):577-83. Lithuanian.
- Sun JC, Crowther MA, Warkentin TE, Lamy A, Teoh KH. Should aspirin be discontinued before coronary artery bypass surgery? Circulation. 2005 Aug 16;112(7):e85-90. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.105.546697. No abstract available.
- Taylor LE, Kaminoh YJ, Rodesch CK, Flanigan KM. Quantification of dystrophin immunofluorescence in dystrophinopathy muscle specimens. Neuropathol Appl Neurobiol. 2012 Oct;38(6):591-601. doi: 10.1111/j.1365-2990.2012.01250.x.
- Anthony K, Arechavala-Gomeza V, Taylor LE, Vulin A, Kaminoh Y, Torelli S, Feng L, Janghra N, Bonne G, Beuvin M, Barresi R, Henderson M, Laval S, Lourbakos A, Campion G, Straub V, Voit T, Sewry CA, Morgan JE, Flanigan KM, Muntoni F. Dystrophin quantification: Biological and translational research implications. Neurology. 2014 Nov 25;83(22):2062-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000001025. Epub 2014 Oct 29.
- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 november 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 november 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 november 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 november 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 november 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .