Genoverførsel klinisk forsøg for at levere rAAVrh74.MCK.GALGT2 for Duchenne muskeldystrofi
24. februar 2025 opdateret af: Kevin Flanigan
Fase I/IIa genoverførsel klinisk forsøg for Duchenne muskeldystrofi ved hjælp af rAAVrh74.MCK.GALGT2
Det foreslåede kliniske forsøgsstudie af rAAVrh74.MCK.GALGT2 til patienter med duchenne muskeldystrofi (DMD).
Der vil være en modificeret intravaskulær lem infusion (ILI) procedure, der vil blive brugt til sekventielt at levere vektor til hver hele underekstremitet af DMD-individer via en større arterie i underekstremiteterne.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, dosiseskaleringsforsøg, hvor vektoren vil blive leveret via lårbensarterien til musklerne i begge ben hos DMD-patienter.
Det primære formål med denne undersøgelse er vurderingen af sikkerheden ved intravaskulær administration af rAAVrh74.MCK.GALGT2 til DMD-patienter. Sikkerhedsendepunkter vil blive vurderet ved ændringer i hæmatologi, serumkemi, urinanalyse, immunologisk respons på rAAVrh74 og GALGT2 og rapporteret historie og observationer af symptomer. Effektmål vil blive brugt som sekundært resultat for denne lidelse, herunder en kombination af funktionel 6 minutters gangtest (6MWT) og direkte muskeltestning for styrke (MVICT) af muskler i underekstremiteterne.
Forsøgspersonerne vil blive evalueret ved baseline, infusionsbesøg (dage 0-2) og vende tilbage til opfølgningsbesøg på dag 7, 14, 30, 60, 90 og 180 og måned 12, 18 og 24
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Ambulante patienter i alderen 4 år eller ældre
- Bekræftede mutationer i DMD-genet ved hjælp af en klinisk accepteret teknik, der fuldstændigt definerer mutationen 1,2
• Målbart nedsat muskelfunktion (defineret som mindre end 80 % af den forudsagte værdi for 100 MWT), men med tilstrækkelig muskelkonservering til at sikre vurdering af muskeltransfektion baseret på klinisk evaluering af PI og ekspertkolleger. Denne bevaringsgrad vil omfatte:
- Evne til at strække knæet fuldt ud mod tyngdekraften
- Bevaret ambulation med evne til at gå ≥ 350 meter i løbet af 6MWT
- Et magnetisk resonansbillede af quadriceps, der viser bevarelse af tilstrækkelig muskelmasse til at tillade transfektion
- Mænd af enhver etnisk gruppe vil være berettiget
- Evne til at samarbejde med muskeltestning
- Stabil daglig dosis af kortikosteroidbehandling (herunder enten prednison, prednisolon, deflazacort eller deres generiske former) i 12 uger før genoverførsel
Eksklusionskriterier
- Aktiv virusinfektion baseret på kliniske observationer
- Tilstedeværelsen af en DMD-mutation uden svaghed eller funktionstab
- Emnet er modtageligt for eller behandles i øjeblikket med eteplirsen
Symptomer eller tegn på kardiomyopati, herunder:
- Dyspnø ved anstrengelse, pedalødem, åndenød ved at ligge fladt eller rystelser i bunden af lungerne
- Ekkokardiogram med ejektionsfraktion under 40 %
- Serologiske tegn på HIV-infektion eller Hepatitis B- eller C-infektion
- Diagnose af (eller igangværende behandling for) en autoimmun sygdom
- Vedvarende leukopeni eller leukocytose (WBC ≤ 3,5 K/µL eller ≥ 20,0 K/µL) eller et absolut neutrofiltal < 1,5 K/µL
- Samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, der efter PI's opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel
- Forsøgspersoner med rAAVrh74-bindende antistoftitre ≥ 1:50 som bestemt ved ELISA immunoassay
- Tilstedeværelse af cirkulerende anti-Sda-antistoffer som bestemt af det godkendte laboratorium
- Unormale laboratorieværdier i det klinisk signifikante område, baseret på normale værdier i National Children's Hospital Laboratory
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1 (Minimal Effektiv Dosis) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg pr. ben, leveret bilateralt (i alt 5,0 x E13 vg/kg)]
|
Adeno-associeret virus serotype rh74, der bærer GALGT2-genet under kontrol af en MCK-promotor (rAAVrh74.MCK.GALGT2) vil blive leveret én gang til hver af de nedre lemmer gennem den femorale arterie ved hjælp af en intravaskulær ekstremitetsinfusionsteknik (ILI)
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2 (dosiseskalering) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg pr. ben, leveret bilateralt (i alt 1,0 x E14 vg/kg)]
|
Adeno-associeret virus serotype rh74, der bærer GALGT2-genet under kontrol af en MCK-promotor (rAAVrh74.MCK.GALGT2) vil blive leveret én gang til hver af de nedre lemmer gennem den femorale arterie ved hjælp af en intravaskulær ekstremitetsinfusionsteknik (ILI)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal uventede grad III eller højere behandlingsrelaterede toksiciteter
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ekspression af GALGT2 som påvist ved immunfluorescerende farvning med anti-CT-epitopantistoffer eller WFA-lektin i muskelbiopsisektioner 120 dage efter injektion (kohorte 1) og 90 dage efter injektion (kohorte 2).
Tidsramme: Dag 90 (kohorte 2) og dag 120 (kohorte 1)
|
Procentdel af fibre, der udtrykker GALGT2 i hver biopsiprøve.
|
Dag 90 (kohorte 2) og dag 120 (kohorte 1)
|
|
GALGT2-proteinekspression kvantificeret ved Western Blot og vurderet ved densitometri i muskelbiopsivæv 120 dage efter injektion (kohorte 1) og 90 dage efter injektion (kohorte 2)
Tidsramme: Dag 90 (kohorte 2) og dag 120 (kohorte 1)
|
Dag 90 (kohorte 2) og dag 120 (kohorte 1)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal meter gået under 6 minutters gangtest
Tidsramme: Dag 90 (kohorte 2) og dag 120 (kohorte 1) og dag 180 for begge kohorter
|
Dag 90 (kohorte 2) og dag 120 (kohorte 1) og dag 180 for begge kohorter
|
|
|
Styrken af de bilaterale knæfleksorer og -ekstensorer under den maksimale frivillige isometriske styrketest.
Tidsramme: Dage 90 (kohorte 2), 120 (kohorte 1) og begge kohorter på dag 180, måned 12, 18 og 24
|
Dage 90 (kohorte 2), 120 (kohorte 1) og begge kohorter på dag 180, måned 12, 18 og 24
|
|
|
Tid det tager at gå 100 meter under 100 meter gåtesten.
Tidsramme: Dage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1); både kohorter på dag 180, måned 12, 18 og kohorte 2 på måned 24
|
Dage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1); både kohorter på dag 180, måned 12, 18 og kohorte 2 på måned 24
|
|
|
Score for muskelfunktion ved hjælp af The North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Tidsramme: Dage 90 (kohorte 2), 120 (kohorte 1) og begge kohorter på dag 180, måned 12, 18 og 24
|
NSAA giver en score mellem 0 og 34, hvor højere tal repræsenterer større muskelfunktion.
|
Dage 90 (kohorte 2), 120 (kohorte 1) og begge kohorter på dag 180, måned 12, 18 og 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
- Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul Disord. 2006 Apr;16(4):249-55. doi: 10.1016/j.nmd.2006.01.010. Epub 2006 Mar 20.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
- Eagle M, Baudouin SV, Chandler C, Giddings DR, Bullock R, Bushby K. Survival in Duchenne muscular dystrophy: improvements in life expectancy since 1967 and the impact of home nocturnal ventilation. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):926-9. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00140-2.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP. Prednisone in Duchenne dystrophy. A randomized, controlled trial defining the time course and dose response. Clinical Investigation of Duchenne Dystrophy Group. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. doi: 10.1001/archneur.1991.00530160047012.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Mendell JR, Chicoine LG. AAV-mediated gene therapy to the isolated limb in rhesus macaques. Methods Mol Biol. 2011;709:287-98. doi: 10.1007/978-1-61737-982-6_19.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Bremer WG, Shontz KM, Malik V, Davis N, Sprinkle S, Campbell KJ, Sahenk Z, Clark KR, Walker CM, Mendell JR, Chicoine LG. Persistent expression of FLAG-tagged micro dystrophin in nonhuman primates following intramuscular and vascular delivery. Mol Ther. 2010 Jan;18(1):109-17. doi: 10.1038/mt.2009.254. Epub 2009 Nov 10.
- Rodino-Klapac LR, Janssen PM, Montgomery CL, Coley BD, Chicoine LG, Clark KR, Mendell JR. A translational approach for limb vascular delivery of the micro-dystrophin gene without high volume or high pressure for treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Transl Med. 2007 Sep 24;5:45. doi: 10.1186/1479-5876-5-45.
- Flanigan KM, von Niederhausern A, Dunn DM, Alder J, Mendell JR, Weiss RB. Rapid direct sequence analysis of the dystrophin gene. Am J Hum Genet. 2003 Apr;72(4):931-9. doi: 10.1086/374176. Epub 2003 Mar 11.
- Seinen JM, Hoekstra HJ. Isolated limb perfusion of soft tissue sarcomas: a comprehensive review of literature. Cancer Treat Rev. 2013 Oct;39(6):569-77. doi: 10.1016/j.ctrv.2012.10.005. Epub 2012 Dec 8.
- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
- Koenig M, Hoffman EP, Bertelson CJ, Monaco AP, Feener C, Kunkel LM. Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals. Cell. 1987 Jul 31;50(3):509-17. doi: 10.1016/0092-8674(87)90504-6.
- Bonilla E, Samitt CE, Miranda AF, Hays AP, Salviati G, DiMauro S, Kunkel LM, Hoffman EP, Rowland LP. Duchenne muscular dystrophy: deficiency of dystrophin at the muscle cell surface. Cell. 1988 Aug 12;54(4):447-52. doi: 10.1016/0092-8674(88)90065-7.
- Oudet C, Hanauer A, Clemens P, Caskey T, Mandel JL. Two hot spots of recombination in the DMD gene correlate with the deletion prone regions. Hum Mol Genet. 1992 Nov;1(8):599-603. doi: 10.1093/hmg/1.8.599.
- Beggs AH, Koenig M, Boyce FM, Kunkel LM. Detection of 98% of DMD/BMD gene deletions by polymerase chain reaction. Hum Genet. 1990 Nov;86(1):45-8. doi: 10.1007/BF00205170.
- Chamberlain JS, Gibbs RA, Ranier JE, Nguyen PN, Caskey CT. Deletion screening of the Duchenne muscular dystrophy locus via multiplex DNA amplification. Nucleic Acids Res. 1988 Dec 9;16(23):11141-56. doi: 10.1093/nar/16.23.11141.
- Lalic T, Vossen RH, Coffa J, Schouten JP, Guc-Scekic M, Radivojevic D, Djurisic M, Breuning MH, White SJ, den Dunnen JT. Deletion and duplication screening in the DMD gene using MLPA. Eur J Hum Genet. 2005 Nov;13(11):1231-4. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201465.
- Dent KM, Dunn DM, von Niederhausern AC, Aoyagi AT, Kerr L, Bromberg MB, Hart KJ, Tuohy T, White S, den Dunnen JT, Weiss RB, Flanigan KM. Improved molecular diagnosis of dystrophinopathies in an unselected clinical cohort. Am J Med Genet A. 2005 Apr 30;134(3):295-8. doi: 10.1002/ajmg.a.30617.
- Balaban B, Matthews DJ, Clayton GH, Carry T. Corticosteroid treatment and functional improvement in Duchenne muscular dystrophy: long-term effect. Am J Phys Med Rehabil. 2005 Nov;84(11):843-50. doi: 10.1097/01.phm.0000184156.98671.d0.
- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
- Finkel RS, Flanigan KM, Wong B, Bonnemann C, Sampson J, Sweeney HL, Reha A, Northcutt VJ, Elfring G, Barth J, Peltz SW. Phase 2a study of ataluren-mediated dystrophin production in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2013 Dec 11;8(12):e81302. doi: 10.1371/journal.pone.0081302. eCollection 2013.
- Harper SQ, Hauser MA, DelloRusso C, Duan D, Crawford RW, Phelps SF, Harper HA, Robinson AS, Engelhardt JF, Brooks SV, Chamberlain JS. Modular flexibility of dystrophin: implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy. Nat Med. 2002 Mar;8(3):253-61. doi: 10.1038/nm0302-253.
- Gregorevic P, Blankinship MJ, Allen JM, Crawford RW, Meuse L, Miller DG, Russell DW, Chamberlain JS. Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors. Nat Med. 2004 Aug;10(8):828-34. doi: 10.1038/nm1085. Epub 2004 Jul 25.
- Xu R, DeVries S, Camboni M, Martin PT. Overexpression of Galgt2 reduces dystrophic pathology in the skeletal muscles of alpha sarcoglycan-deficient mice. Am J Pathol. 2009 Jul;175(1):235-47. doi: 10.2353/ajpath.2009.080967. Epub 2009 Jun 4.
- Xu R, Chandrasekharan K, Yoon JH, Camboni M, Martin PT. Overexpression of the cytotoxic T cell (CT) carbohydrate inhibits muscular dystrophy in the dyW mouse model of congenital muscular dystrophy 1A. Am J Pathol. 2007 Jul;171(1):181-99. doi: 10.2353/ajpath.2007.060927.
- Liu G, McNicol PL, Macall P, Bellomo R, Przybylowski G, Bowkett J, Connellan J, McInnes F, Thurlow PJ. The Effect of Preoperative Aspirin and/or Heparin Therapy on Coagulation and Postoperative Blood Loss after Coronary Artery Bypass Surgery. Crit Care Resusc. 1999 Jun;1(2):139.
- Veikutiene A, Sirvinskas E, Grybauskas P, Cimbolaityte J, Mongirdiene A, Veikutis V. [Influence of preoperative treatment with aspirin or heparin on platelet function and intensity of postoperative bleeding in early period after coronary artery bypass surgery]. Medicina (Kaunas). 2005;41(7):577-83. Lithuanian.
- Sun JC, Crowther MA, Warkentin TE, Lamy A, Teoh KH. Should aspirin be discontinued before coronary artery bypass surgery? Circulation. 2005 Aug 16;112(7):e85-90. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.105.546697. No abstract available.
- Taylor LE, Kaminoh YJ, Rodesch CK, Flanigan KM. Quantification of dystrophin immunofluorescence in dystrophinopathy muscle specimens. Neuropathol Appl Neurobiol. 2012 Oct;38(6):591-601. doi: 10.1111/j.1365-2990.2012.01250.x.
- Anthony K, Arechavala-Gomeza V, Taylor LE, Vulin A, Kaminoh Y, Torelli S, Feng L, Janghra N, Bonne G, Beuvin M, Barresi R, Henderson M, Laval S, Lourbakos A, Campion G, Straub V, Voit T, Sewry CA, Morgan JE, Flanigan KM, Muntoni F. Dystrophin quantification: Biological and translational research implications. Neurology. 2014 Nov 25;83(22):2062-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000001025. Epub 2014 Oct 29.
- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. november 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. november 2020
Studieafslutning (Faktiske)
31. december 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. november 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. november 2017
Først opslået (Faktiske)
7. november 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritisForenede Stater
-
Opus Genetics, IncRetina Foundation of the SouthwestRekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopatiForenede Stater
-
Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula DystrophyForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AfsluttetFuchs' Corneal Endothelial Dystrophy (FCED)Forenede Stater
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKort Dot Fingerprint DystrophyØstrig
-
PYC TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
Mayo ClinicNational Eye Institute (NEI)AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant VitreoretinalchoroidopatiForenede Stater
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type IHolland
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryIkke rekrutterer endnuFuchs endoteldystrofi | Kort Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrering af keratoplastik | Post-Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty | Sunde hornhinder | OST-DESCEMET Stripping Automated Endothelial KeratoplastyØstrig
-
Healeon Medical IncTrukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForenede Stater, Honduras
Kliniske forsøg med rAAVrh74.MCK.GALGT2
-
Kevin FlaniganTrukket tilbageDuchennes muskeldystrofiForenede Stater
-
Jerry R. MendellEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AfsluttetDuchennes muskeldystrofiForenede Stater
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Afsluttet
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Afsluttet
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Trukket tilbageMuskeldystrofier, lemmer-bælteForenede Stater