Klinická studie přenosu genu k dodání rAAVrh74.MCK.GALGT2 pro Duchennovu svalovou dystrofii
24. února 2025 aktualizováno: Kevin Flanigan
Fáze I/IIa klinické studie přenosu genu pro Duchennovu svalovou dystrofii pomocí rAAVrh74.MCK.GALGT2
Navrhovaná studie klinické studie rAAVrh74.MCK.GALGT2 pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).
Bude existovat modifikovaný postup intravaskulární infuze končetiny (ILI), který bude použit k postupnému dodání vektoru do každé celé dolní končetiny subjektů s DMD prostřednictvím hlavní tepny dolní končetiny.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená studie s eskalací dávky, kde bude vektor dopraven přes femorální tepnu do svalů obou nohou subjektů s DMD.
Primárním cílem této studie je posouzení bezpečnosti intravaskulárního podání rAAVrh74.MCK.GALGT2 pacientům s DMD. Bezpečnostní koncové body budou hodnoceny změnami v hematologii, chemii séra, analýze moči, imunologické odpovědi na rAAVrh74 a GALGT2 a hlášené historii a pozorování symptomů. Jako sekundární výsledek pro tuto poruchu budou použita měření účinnosti včetně kombinace funkčního 6minutového testu chůze (6MWT) a přímého svalového testování síly (MVICT) svalů dolních končetin.
Subjekty budou hodnoceny na začátku, při infuzní návštěvě (dny 0-2) a vrátí se na následné návštěvy ve dnech 7, 14, 30, 60, 90 a 180 a měsících 12, 18 a 24
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
- Ambulantní pacienti ve věku 4 let nebo starší
- Potvrzené mutace v genu DMD pomocí klinicky uznávané techniky, která zcela definuje mutaci 1,2
• Měřitelně narušená svalová funkce (definovaná jako méně než 80 % předpokládané hodnoty pro 100 MWT), ale s dostatečnou svalovou konzervací, aby bylo zajištěno posouzení svalové transfekce na základě klinického hodnocení PI a odborných kolegů. Tento stupeň uchování bude zahrnovat:
- Schopnost plně natáhnout koleno proti gravitaci
- Zachovaná chůze se schopností chůze ≥ 350 metrů během 6MWT
- Snímek kvadricepsu z magnetické rezonance ukazující zachování dostatečné svalové hmoty pro umožnění transfekce
- Způsobilí budou muži jakékoli etnické skupiny
- Schopnost spolupracovat při svalovém testování
- Stabilní denní dávka kortikosteroidní terapie (včetně prednisonu, prednisolonu, deflazacortu nebo jejich generických forem) po dobu 12 týdnů před genovým transferem
Kritéria vyloučení
- Aktivní virová infekce založená na klinických pozorováních
- Přítomnost mutace DMD bez slabosti nebo ztráty funkce
- Subjekt je přístupný nebo je v současné době léčen eteplirsenem
Příznaky nebo známky kardiomyopatie, včetně:
- Dušnost při námaze, edém pedálů, dušnost při ležení nebo chroptění v dolní části plic
- Echokardiogram s ejekční frakcí pod 40 %
- Sérologický důkaz infekce HIV nebo infekce hepatitidou B nebo C
- Diagnóza (nebo probíhající léčba) autoimunitního onemocnění
- Přetrvávající leukopenie nebo leukocytóza (WBC ≤ 3,5 K/µL nebo ≥ 20,0 K/µL) nebo absolutní počet neutrofilů < 1,5 K/µL
- Souběžné onemocnění nebo požadavek na chronickou medikamentózní léčbu, které podle názoru PI vytváří zbytečná rizika pro přenos genů
- Subjekty s titry vazebných protilátek rAAVrh74 ≥ 1:50, jak bylo stanoveno imunotestem ELISA
- Přítomnost cirkulujících anti-Sda protilátek, jak bylo stanoveno laboratoří schválenou pro studii
- Abnormální laboratorní hodnoty v klinicky významném rozmezí, založené na normálních hodnotách v laboratoři celostátní dětské nemocnice
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1 (minimální účinná dávka) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg na nohu, podáno oboustranně (celkem 5,0 x E13 vg/kg)]
|
Adeno-asociovaný sérotyp viru rh74 nesoucí gen GALGT2 pod kontrolou promotoru MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) bude aplikován jednou do každé z dolních končetin přes femorální arterii za použití techniky intravaskulární infuze končetiny (ILI)
|
|
Experimentální: Kohorta 2 (eskalace dávky) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg na nohu, podáno oboustranně (celkem 1,0 x E14 vg/kg)]
|
Adeno-asociovaný sérotyp viru rh74 nesoucí gen GALGT2 pod kontrolou promotoru MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) bude aplikován jednou do každé z dolních končetin přes femorální arterii za použití techniky intravaskulární infuze končetiny (ILI)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet neočekávaných toxických účinků III. nebo vyššího stupně léčby
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Exprese GALGT2, jak byla prokázána imunofluorescenčním barvením anti-CT epitopovými protilátkami nebo WFA lektinem v řezech svalové biopsie 120 dní po injekci (Kohorta 1) a 90 dní po injekci (Kohorta 2).
Časové okno: Den 90 (Kohorta 2) a den 120 (Kohorta 1)
|
Procento vláken exprimujících GALGT2 v každém vzorku biopsie.
|
Den 90 (Kohorta 2) a den 120 (Kohorta 1)
|
|
Exprese proteinu GALGT2 kvantifikovaná Western blotem a hodnocená denzitometrií ve tkáni svalové biopsie 120 dní po injekci (Kohorta 1) a 90 dní po injekci (Kohorta 2)
Časové okno: Den 90 (Kohorta 2) a den 120 (Kohorta 1)
|
Den 90 (Kohorta 2) a den 120 (Kohorta 1)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet ušlých metrů během testu 6minutové chůze
Časové okno: Den 90 (Kohorta 2) a den 120 (Kohorta 1) a den 180 pro obě kohorty
|
Den 90 (Kohorta 2) a den 120 (Kohorta 1) a den 180 pro obě kohorty
|
|
|
Síla bilaterálních flexorů a extenzorů kolena během testu maximální dobrovolné izometrické síly.
Časové okno: Dny 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1) a obě kohorty v den 180, měsíce 12, 18 a 24
|
Dny 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1) a obě kohorty v den 180, měsíce 12, 18 a 24
|
|
|
Čas potřebný k chůzi 100 metrů během testu chůze na 100 metrů.
Časové okno: Dny 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1); obě kohorty v den 180, 12., 18. měsíc a kohorta 2 ve 24. měsíci
|
Dny 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1); obě kohorty v den 180, 12., 18. měsíc a kohorta 2 ve 24. měsíci
|
|
|
Skóre svalové funkce pomocí The North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Časové okno: Dny 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1) a obě kohorty v den 180, měsíce 12, 18 a 24
|
NSAA poskytuje skóre mezi 0 a 34, kde vyšší čísla představují větší svalovou funkci.
|
Dny 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1) a obě kohorty v den 180, měsíce 12, 18 a 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
- Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul Disord. 2006 Apr;16(4):249-55. doi: 10.1016/j.nmd.2006.01.010. Epub 2006 Mar 20.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
- Eagle M, Baudouin SV, Chandler C, Giddings DR, Bullock R, Bushby K. Survival in Duchenne muscular dystrophy: improvements in life expectancy since 1967 and the impact of home nocturnal ventilation. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):926-9. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00140-2.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP. Prednisone in Duchenne dystrophy. A randomized, controlled trial defining the time course and dose response. Clinical Investigation of Duchenne Dystrophy Group. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. doi: 10.1001/archneur.1991.00530160047012.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Mendell JR, Chicoine LG. AAV-mediated gene therapy to the isolated limb in rhesus macaques. Methods Mol Biol. 2011;709:287-98. doi: 10.1007/978-1-61737-982-6_19.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Bremer WG, Shontz KM, Malik V, Davis N, Sprinkle S, Campbell KJ, Sahenk Z, Clark KR, Walker CM, Mendell JR, Chicoine LG. Persistent expression of FLAG-tagged micro dystrophin in nonhuman primates following intramuscular and vascular delivery. Mol Ther. 2010 Jan;18(1):109-17. doi: 10.1038/mt.2009.254. Epub 2009 Nov 10.
- Rodino-Klapac LR, Janssen PM, Montgomery CL, Coley BD, Chicoine LG, Clark KR, Mendell JR. A translational approach for limb vascular delivery of the micro-dystrophin gene without high volume or high pressure for treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Transl Med. 2007 Sep 24;5:45. doi: 10.1186/1479-5876-5-45.
- Flanigan KM, von Niederhausern A, Dunn DM, Alder J, Mendell JR, Weiss RB. Rapid direct sequence analysis of the dystrophin gene. Am J Hum Genet. 2003 Apr;72(4):931-9. doi: 10.1086/374176. Epub 2003 Mar 11.
- Seinen JM, Hoekstra HJ. Isolated limb perfusion of soft tissue sarcomas: a comprehensive review of literature. Cancer Treat Rev. 2013 Oct;39(6):569-77. doi: 10.1016/j.ctrv.2012.10.005. Epub 2012 Dec 8.
- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
- Koenig M, Hoffman EP, Bertelson CJ, Monaco AP, Feener C, Kunkel LM. Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals. Cell. 1987 Jul 31;50(3):509-17. doi: 10.1016/0092-8674(87)90504-6.
- Bonilla E, Samitt CE, Miranda AF, Hays AP, Salviati G, DiMauro S, Kunkel LM, Hoffman EP, Rowland LP. Duchenne muscular dystrophy: deficiency of dystrophin at the muscle cell surface. Cell. 1988 Aug 12;54(4):447-52. doi: 10.1016/0092-8674(88)90065-7.
- Oudet C, Hanauer A, Clemens P, Caskey T, Mandel JL. Two hot spots of recombination in the DMD gene correlate with the deletion prone regions. Hum Mol Genet. 1992 Nov;1(8):599-603. doi: 10.1093/hmg/1.8.599.
- Beggs AH, Koenig M, Boyce FM, Kunkel LM. Detection of 98% of DMD/BMD gene deletions by polymerase chain reaction. Hum Genet. 1990 Nov;86(1):45-8. doi: 10.1007/BF00205170.
- Chamberlain JS, Gibbs RA, Ranier JE, Nguyen PN, Caskey CT. Deletion screening of the Duchenne muscular dystrophy locus via multiplex DNA amplification. Nucleic Acids Res. 1988 Dec 9;16(23):11141-56. doi: 10.1093/nar/16.23.11141.
- Lalic T, Vossen RH, Coffa J, Schouten JP, Guc-Scekic M, Radivojevic D, Djurisic M, Breuning MH, White SJ, den Dunnen JT. Deletion and duplication screening in the DMD gene using MLPA. Eur J Hum Genet. 2005 Nov;13(11):1231-4. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201465.
- Dent KM, Dunn DM, von Niederhausern AC, Aoyagi AT, Kerr L, Bromberg MB, Hart KJ, Tuohy T, White S, den Dunnen JT, Weiss RB, Flanigan KM. Improved molecular diagnosis of dystrophinopathies in an unselected clinical cohort. Am J Med Genet A. 2005 Apr 30;134(3):295-8. doi: 10.1002/ajmg.a.30617.
- Balaban B, Matthews DJ, Clayton GH, Carry T. Corticosteroid treatment and functional improvement in Duchenne muscular dystrophy: long-term effect. Am J Phys Med Rehabil. 2005 Nov;84(11):843-50. doi: 10.1097/01.phm.0000184156.98671.d0.
- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
- Finkel RS, Flanigan KM, Wong B, Bonnemann C, Sampson J, Sweeney HL, Reha A, Northcutt VJ, Elfring G, Barth J, Peltz SW. Phase 2a study of ataluren-mediated dystrophin production in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2013 Dec 11;8(12):e81302. doi: 10.1371/journal.pone.0081302. eCollection 2013.
- Harper SQ, Hauser MA, DelloRusso C, Duan D, Crawford RW, Phelps SF, Harper HA, Robinson AS, Engelhardt JF, Brooks SV, Chamberlain JS. Modular flexibility of dystrophin: implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy. Nat Med. 2002 Mar;8(3):253-61. doi: 10.1038/nm0302-253.
- Gregorevic P, Blankinship MJ, Allen JM, Crawford RW, Meuse L, Miller DG, Russell DW, Chamberlain JS. Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors. Nat Med. 2004 Aug;10(8):828-34. doi: 10.1038/nm1085. Epub 2004 Jul 25.
- Xu R, DeVries S, Camboni M, Martin PT. Overexpression of Galgt2 reduces dystrophic pathology in the skeletal muscles of alpha sarcoglycan-deficient mice. Am J Pathol. 2009 Jul;175(1):235-47. doi: 10.2353/ajpath.2009.080967. Epub 2009 Jun 4.
- Xu R, Chandrasekharan K, Yoon JH, Camboni M, Martin PT. Overexpression of the cytotoxic T cell (CT) carbohydrate inhibits muscular dystrophy in the dyW mouse model of congenital muscular dystrophy 1A. Am J Pathol. 2007 Jul;171(1):181-99. doi: 10.2353/ajpath.2007.060927.
- Liu G, McNicol PL, Macall P, Bellomo R, Przybylowski G, Bowkett J, Connellan J, McInnes F, Thurlow PJ. The Effect of Preoperative Aspirin and/or Heparin Therapy on Coagulation and Postoperative Blood Loss after Coronary Artery Bypass Surgery. Crit Care Resusc. 1999 Jun;1(2):139.
- Veikutiene A, Sirvinskas E, Grybauskas P, Cimbolaityte J, Mongirdiene A, Veikutis V. [Influence of preoperative treatment with aspirin or heparin on platelet function and intensity of postoperative bleeding in early period after coronary artery bypass surgery]. Medicina (Kaunas). 2005;41(7):577-83. Lithuanian.
- Sun JC, Crowther MA, Warkentin TE, Lamy A, Teoh KH. Should aspirin be discontinued before coronary artery bypass surgery? Circulation. 2005 Aug 16;112(7):e85-90. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.105.546697. No abstract available.
- Taylor LE, Kaminoh YJ, Rodesch CK, Flanigan KM. Quantification of dystrophin immunofluorescence in dystrophinopathy muscle specimens. Neuropathol Appl Neurobiol. 2012 Oct;38(6):591-601. doi: 10.1111/j.1365-2990.2012.01250.x.
- Anthony K, Arechavala-Gomeza V, Taylor LE, Vulin A, Kaminoh Y, Torelli S, Feng L, Janghra N, Bonne G, Beuvin M, Barresi R, Henderson M, Laval S, Lourbakos A, Campion G, Straub V, Voit T, Sewry CA, Morgan JE, Flanigan KM, Muntoni F. Dystrophin quantification: Biological and translational research implications. Neurology. 2014 Nov 25;83(22):2062-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000001025. Epub 2014 Oct 29.
- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. listopadu 2017
Primární dokončení (Aktuální)
4. listopadu 2020
Dokončení studie (Aktuální)
31. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2017
První zveřejněno (Aktuální)
7. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na rAAVrh74.MCK.GALGT2
-
Kevin FlaniganStaženoDuchennova svalová dystrofieSpojené státy
-
Jerry R. MendellEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...DokončenoDuchennova svalová dystrofieSpojené státy
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Ukončeno
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Dokončeno
-
Sarepta Therapeutics, Inc.StaženoSvalové dystrofie, končetinový pásSpojené státy