Studio clinico di trasferimento genico per fornire rAAVrh74.MCK.GALGT2 per la distrofia muscolare di Duchenne
24 febbraio 2025 aggiornato da: Kevin Flanigan
Studio clinico di trasferimento genico di fase I/IIa per la distrofia muscolare di Duchenne utilizzando rAAVrh74.MCK.GALGT2
Lo studio di sperimentazione clinica proposto di rAAVrh74.MCK.GALGT2 per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Ci sarà una procedura modificata di infusione intravascolare dell'arto (ILI) che verrà utilizzata per somministrare in sequenza il vettore a ciascun arto inferiore intero dei soggetti DMD attraverso un'arteria principale dell'arto inferiore.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio in aperto con aumento della dose in cui il vettore verrà erogato attraverso l'arteria femorale ai muscoli di entrambe le gambe dei soggetti DMD.
L'obiettivo primario di questo studio è la valutazione della sicurezza della somministrazione intravascolare di rAAVrh74.MCK.GALGT2 ai pazienti con DMD. Gli endpoint di sicurezza saranno valutati dai cambiamenti in ematologia, chimica del siero, analisi delle urine, risposta immunologica a rAAVrh74 e GALGT2 e riportati anamnesi e osservazioni dei sintomi. Le misure di efficacia saranno utilizzate come esito secondario per questo disturbo, inclusa una combinazione di test funzionale del cammino di 6 minuti (6MWT) e test muscolare diretto per la forza (MVICT) dei muscoli degli arti inferiori.
I soggetti saranno valutati al basale, alla visita di infusione (giorni 0-2) e al ritorno per le visite di follow-up nei giorni 7, 14, 30, 60, 90 e 180 e nei mesi 12, 18 e 24
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione
- Pazienti ambulanti di età pari o superiore a 4 anni
- Mutazioni confermate nel gene DMD utilizzando una tecnica clinicamente accettata che definisce completamente la mutazione 1,2
• Funzione muscolare compromessa misurabilmente (definita come meno dell'80% del valore previsto per 100 MWT), ma con conservazione muscolare sufficiente per garantire la valutazione della trasfezione muscolare basata sulla valutazione clinica del PI e dei colleghi esperti. Questo grado di conservazione includerà:
- Capacità di estendere completamente il ginocchio contro la gravità
- Deambulazione preservata con capacità di camminare ≥ 350 metri durante il 6MWT
- Un'immagine di risonanza magnetica del quadricipite che mostra la conservazione di una massa muscolare sufficiente per consentire la trasfezione
- Saranno ammessi i maschi di qualsiasi gruppo etnico
- Capacità di collaborare con i test muscolari
- Dose giornaliera stabile di terapia con corticosteroidi (inclusi prednisone, prednisolone, deflazacort o le loro forme generiche) per 12 settimane prima del trasferimento genico
Criteri di esclusione
- Infezione virale attiva basata su osservazioni cliniche
- La presenza di una mutazione DMD senza debolezza o perdita di funzione
- Il soggetto è suscettibile o è attualmente in trattamento con eteplirsen
Sintomi o segni di cardiomiopatia, tra cui:
- Dispnea da sforzo, edema del pedale, mancanza di respiro in posizione distesa o rantoli alla base dei polmoni
- Ecocardiogramma con frazione di eiezione inferiore al 40%
- Evidenza sierologica di infezione da HIV o infezione da epatite B o C
- Diagnosi di (o trattamento in corso per) una malattia autoimmune
- Leucopenia o leucocitosi persistente (globuli bianchi ≤ 3,5 K/µL o ≥ 20,0 K/µL) o una conta assoluta dei neutrofili < 1,5 K/µL
- Malattia concomitante o necessità di trattamento farmacologico cronico che a parere del PI crea rischi inutili per il trasferimento genico
- Soggetti con titoli anticorpali leganti rAAVrh74 ≥ 1:50 come determinato mediante saggio immunologico ELISA
- Presenza di anticorpi circolanti anti-Sda come determinato dal laboratorio approvato dallo studio
- Valori di laboratorio anormali nell'intervallo clinicamente significativo, basati sui valori normali del Nationwide Children's Hospital Laboratory
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte 1 (dose minima efficace) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg per gamba, somministrati bilateralmente (totale 5,0 x E13 vg/kg)]
|
Il virus adeno-associato sierotipo rh74 che porta il gene GALGT2 sotto il controllo di un promotore MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) verrà somministrato una volta a ciascuno degli arti inferiori attraverso l'arteria femorale utilizzando una tecnica di infusione intravascolare dell'arto (ILI)
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Sperimentale: Coorte 2 (aumento della dose) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg per gamba, somministrati bilateralmente (totale 1,0 x E14 vg/kg)]
|
Il virus adeno-associato sierotipo rh74 che porta il gene GALGT2 sotto il controllo di un promotore MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) verrà somministrato una volta a ciascuno degli arti inferiori attraverso l'arteria femorale utilizzando una tecnica di infusione intravascolare dell'arto (ILI)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di tossicità correlate al trattamento non previste di grado III o superiore
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Espressione di GALGT2 come dimostrato dalla colorazione immunofluorescente con anticorpi epitopi anti-CT o lectina WFA nelle sezioni di biopsia muscolare a 120 giorni dopo l'iniezione (Coorte 1) e 90 giorni dopo l'iniezione (Coorte 2).
Lasso di tempo: Giorno 90 (Coorte 2) e Giorno 120 (Coorte 1)
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Percentuale di fibre che esprimono GALGT2 in ciascun campione bioptico.
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Giorno 90 (Coorte 2) e Giorno 120 (Coorte 1)
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Espressione della proteina GALGT2 quantificata mediante Western Blot e valutata mediante densitometria nel tessuto della biopsia muscolare a 120 giorni dopo l'iniezione (Coorte 1) e 90 giorni dopo l'iniezione (Coorte 2)
Lasso di tempo: Giorno 90 (Coorte 2) e Giorno 120 (Coorte 1)
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Giorno 90 (Coorte 2) e Giorno 120 (Coorte 1)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di metri percorsi durante il test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Giorno 90 (Coorte 2) e Giorno 120 (Coorte 1) e Giorno 180 per entrambe le coorti
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Giorno 90 (Coorte 2) e Giorno 120 (Coorte 1) e Giorno 180 per entrambe le coorti
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Forza dei flessori e degli estensori bilaterali del ginocchio durante il test di massima forza isometrica volontaria.
Lasso di tempo: Giorni 90 (coorte 2), 120 (coorte 1) ed entrambe le coorti al giorno 180, mesi 12, 18 e 24
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Giorni 90 (coorte 2), 120 (coorte 1) ed entrambe le coorti al giorno 180, mesi 12, 18 e 24
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Tempo impiegato per percorrere 100 metri durante il test del cammino di 100 metri.
Lasso di tempo: Giorni 90 (Coorte 2), 120 (Coorte 1); entrambe le coorti al giorno 180, mesi 12, 18 e la coorte 2 al mese 24
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Giorni 90 (Coorte 2), 120 (Coorte 1); entrambe le coorti al giorno 180, mesi 12, 18 e la coorte 2 al mese 24
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Punteggio della funzione muscolare utilizzando la valutazione ambulatoriale della stella polare (NSAA).
Lasso di tempo: Giorni 90 (coorte 2), 120 (coorte 1) ed entrambe le coorti al giorno 180, mesi 12, 18 e 24
|
L'NSAA fornisce un punteggio compreso tra 0 e 34 dove i numeri più alti rappresentano una maggiore funzione muscolare.
|
Giorni 90 (coorte 2), 120 (coorte 1) ed entrambe le coorti al giorno 180, mesi 12, 18 e 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
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- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
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- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 novembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
4 novembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 novembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 novembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
7 novembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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