Próba kliniczna transferu genów w celu dostarczenia rAAVrh74.MCK.GALGT2 na dystrofię mięśniową Duchenne'a
24 lutego 2025 zaktualizowane przez: Kevin Flanigan
Badanie kliniczne fazy I/IIa dotyczące transferu genów w dystrofii mięśniowej Duchenne'a przy użyciu rAAVrh74.MCK.GALGT2
Proponowane badanie kliniczne rAAVrh74.MCK.GALGT2 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).
Zostanie zastosowana zmodyfikowana procedura infuzji donaczyniowej kończyny (ILI), która będzie stosowana do sekwencyjnego dostarczania wektora do każdej całej kończyny dolnej pacjentów z DMD przez główną tętnicę kończyny dolnej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarta próba zwiększania dawki, w której wektor zostanie dostarczony przez tętnicę udową do mięśni obu nóg pacjentów z DMD.
Głównym celem pracy jest ocena bezpieczeństwa donaczyniowego podawania rAAVrh74.MCK.GALGT2 pacjentom z DMD. Punkty końcowe bezpieczeństwa zostaną ocenione na podstawie zmian w hematologii, chemii surowicy, analizie moczu, odpowiedzi immunologicznej na rAAVrh74 i GALGT2 oraz zgłoszonej historii i obserwacji objawów. Miary skuteczności zostaną wykorzystane jako drugorzędny wynik dla tego zaburzenia, w tym połączenie funkcjonalnego 6-minutowego testu marszu (6MWT) i bezpośredniego testu siły mięśni (MVICT) mięśni kończyn dolnych.
Pacjenci zostaną poddani ocenie na początku badania, podczas wizyty infuzyjnej (dni 0-2) i po powrocie na wizyty kontrolne w dniach 7, 14, 30, 60, 90 i 180 oraz w miesiącach 12, 18 i 24
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
- Pacjenci ambulatoryjni w wieku 4 lat lub starsi
- Potwierdzone mutacje w genie DMD przy użyciu zaakceptowanej klinicznie techniki, która całkowicie definiuje mutację 1,2
• Wymiernie upośledzona funkcja mięśni (zdefiniowana jako mniej niż 80% przewidywanej wartości dla 100 MWT), ale z wystarczającą ochroną mięśni, aby zapewnić ocenę transfekcji mięśni na podstawie oceny klinicznej przeprowadzonej przez PI i kolegów ekspertów. Ten stopień zachowania będzie obejmował:
- Możliwość pełnego wyprostowania kolana wbrew grawitacji
- Zachowane chodzenie z możliwością chodzenia ≥ 350 metrów podczas 6MWT
- Obraz rezonansu magnetycznego mięśnia czworogłowego uda pokazujący zachowanie wystarczającej masy mięśniowej, aby umożliwić transfekcję
- Kwalifikują się mężczyźni z dowolnej grupy etnicznej
- Umiejętność współpracy przy badaniu mięśni
- Stabilna dzienna dawka terapii kortykosteroidami (w tym prednizonem, prednizolonem, deflazakortem lub ich rodzajami) przez 12 tygodni przed przeniesieniem genu
Kryteria wyłączenia
- Aktywna infekcja wirusowa na podstawie obserwacji klinicznych
- Obecność mutacji DMD bez osłabienia lub utraty funkcji
- Tester jest podatny na lub jest obecnie leczony eteplirsenem
Objawy lub oznaki kardiomiopatii, w tym:
- Duszność podczas wysiłku, obrzęk pedałów, duszność w pozycji leżącej lub rzężenia u podstawy płuc
- Echokardiogram z frakcją wyrzutową poniżej 40%
- Serologiczne dowody zakażenia wirusem HIV lub wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
- Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej
- Utrzymująca się leukopenia lub leukocytoza (WBC ≤ 3,5 K/µl lub ≥ 20,0 K/µl) lub bezwzględna liczba neutrofilów < 1,5 k/µl
- Współistniejąca choroba lub konieczność przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii PI stwarza niepotrzebne ryzyko dla transferu genów
- Osoby z mianami przeciwciał wiążących rAAVrh74 ≥ 1:50, jak określono w teście immunologicznym ELISA
- Obecność krążących przeciwciał anty-Sda, jak określono w laboratorium zatwierdzonym do badania
- Nieprawidłowe wartości laboratoryjne w zakresie klinicznie istotnym na podstawie wartości prawidłowych w Laboratorium Ogólnopolskiego Szpitala Dziecięcego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1 (minimalna skuteczna dawka) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg na nogę, podane obustronnie (łącznie 5,0 x E13 vg/kg)]
|
Wirus związany z adenowirusem serotyp rh74 niosący gen GALGT2 pod kontrolą promotora MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) zostanie podany jednorazowo do każdej z kończyn dolnych przez tętnicę udową przy użyciu techniki wlewu dożylnego kończyny (ILI)
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2 (eskalacja dawki) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg na nogę, podane obustronnie (łącznie 1,0 x E14 vg/kg)]
|
Wirus związany z adenowirusem serotyp rh74 niosący gen GALGT2 pod kontrolą promotora MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) zostanie podany jednorazowo do każdej z kończyn dolnych przez tętnicę udową przy użyciu techniki wlewu dożylnego kończyny (ILI)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba nieprzewidzianych toksyczności stopnia III lub wyższego związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ekspresja GALGT2 wykazana przez barwienie immunofluorescencyjne przeciwciałami przeciwko epitopowi CT lub lektyną WFA w skrawkach z biopsji mięśnia 120 dni po wstrzyknięciu (kohorta 1) i 90 dni po wstrzyknięciu (kohorta 2).
Ramy czasowe: Dzień 90 (kohorta 2) i dzień 120 (kohorta 1)
|
Procent włókien wyrażających GALGT2 w każdej próbce biopsyjnej.
|
Dzień 90 (kohorta 2) i dzień 120 (kohorta 1)
|
|
Ekspresja białka GALGT2 określona ilościowo metodą Western Blot i oceniona metodą densytometrii w biopsji tkanki mięśniowej 120 dni po wstrzyknięciu (kohorta 1) i 90 dni po wstrzyknięciu (kohorta 2)
Ramy czasowe: Dzień 90 (kohorta 2) i dzień 120 (kohorta 1)
|
Dzień 90 (kohorta 2) i dzień 120 (kohorta 1)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba metrów pokonanych podczas 6-minutowego testu marszu
Ramy czasowe: Dzień 90 (kohorta 2) i dzień 120 (kohorta 1) oraz dzień 180 dla obu kohort
|
Dzień 90 (kohorta 2) i dzień 120 (kohorta 1) oraz dzień 180 dla obu kohort
|
|
|
Siła obustronnych zginaczy i prostowników stawu kolanowego podczas maksymalnego dobrowolnego testu izometrycznego siły.
Ramy czasowe: Dni 90 (kohorta 2), 120 (kohorta 1) i obie kohorty w dniu 180, miesiące 12, 18 i 24
|
Dni 90 (kohorta 2), 120 (kohorta 1) i obie kohorty w dniu 180, miesiące 12, 18 i 24
|
|
|
Czas potrzebny na przejście 100 metrów podczas testu marszu na 100 metrów.
Ramy czasowe: Dni 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1); obie kohorty w dniu 180, miesiące 12, 18 i kohorta 2 w miesiącu 24
|
Dni 90 (Kohorta 2), 120 (Kohorta 1); obie kohorty w dniu 180, miesiące 12, 18 i kohorta 2 w miesiącu 24
|
|
|
Ocena funkcji mięśni za pomocą oceny ambulatoryjnej The North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Dni 90 (kohorta 2), 120 (kohorta 1) i obie kohorty w dniu 180, miesiące 12, 18 i 24
|
NSAA zapewnia wynik od 0 do 34, gdzie wyższe liczby oznaczają lepszą funkcję mięśni.
|
Dni 90 (kohorta 2), 120 (kohorta 1) i obie kohorty w dniu 180, miesiące 12, 18 i 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
- Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul Disord. 2006 Apr;16(4):249-55. doi: 10.1016/j.nmd.2006.01.010. Epub 2006 Mar 20.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
- Eagle M, Baudouin SV, Chandler C, Giddings DR, Bullock R, Bushby K. Survival in Duchenne muscular dystrophy: improvements in life expectancy since 1967 and the impact of home nocturnal ventilation. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):926-9. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00140-2.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP. Prednisone in Duchenne dystrophy. A randomized, controlled trial defining the time course and dose response. Clinical Investigation of Duchenne Dystrophy Group. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. doi: 10.1001/archneur.1991.00530160047012.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Mendell JR, Chicoine LG. AAV-mediated gene therapy to the isolated limb in rhesus macaques. Methods Mol Biol. 2011;709:287-98. doi: 10.1007/978-1-61737-982-6_19.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Bremer WG, Shontz KM, Malik V, Davis N, Sprinkle S, Campbell KJ, Sahenk Z, Clark KR, Walker CM, Mendell JR, Chicoine LG. Persistent expression of FLAG-tagged micro dystrophin in nonhuman primates following intramuscular and vascular delivery. Mol Ther. 2010 Jan;18(1):109-17. doi: 10.1038/mt.2009.254. Epub 2009 Nov 10.
- Rodino-Klapac LR, Janssen PM, Montgomery CL, Coley BD, Chicoine LG, Clark KR, Mendell JR. A translational approach for limb vascular delivery of the micro-dystrophin gene without high volume or high pressure for treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Transl Med. 2007 Sep 24;5:45. doi: 10.1186/1479-5876-5-45.
- Flanigan KM, von Niederhausern A, Dunn DM, Alder J, Mendell JR, Weiss RB. Rapid direct sequence analysis of the dystrophin gene. Am J Hum Genet. 2003 Apr;72(4):931-9. doi: 10.1086/374176. Epub 2003 Mar 11.
- Seinen JM, Hoekstra HJ. Isolated limb perfusion of soft tissue sarcomas: a comprehensive review of literature. Cancer Treat Rev. 2013 Oct;39(6):569-77. doi: 10.1016/j.ctrv.2012.10.005. Epub 2012 Dec 8.
- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
- Koenig M, Hoffman EP, Bertelson CJ, Monaco AP, Feener C, Kunkel LM. Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals. Cell. 1987 Jul 31;50(3):509-17. doi: 10.1016/0092-8674(87)90504-6.
- Bonilla E, Samitt CE, Miranda AF, Hays AP, Salviati G, DiMauro S, Kunkel LM, Hoffman EP, Rowland LP. Duchenne muscular dystrophy: deficiency of dystrophin at the muscle cell surface. Cell. 1988 Aug 12;54(4):447-52. doi: 10.1016/0092-8674(88)90065-7.
- Oudet C, Hanauer A, Clemens P, Caskey T, Mandel JL. Two hot spots of recombination in the DMD gene correlate with the deletion prone regions. Hum Mol Genet. 1992 Nov;1(8):599-603. doi: 10.1093/hmg/1.8.599.
- Beggs AH, Koenig M, Boyce FM, Kunkel LM. Detection of 98% of DMD/BMD gene deletions by polymerase chain reaction. Hum Genet. 1990 Nov;86(1):45-8. doi: 10.1007/BF00205170.
- Chamberlain JS, Gibbs RA, Ranier JE, Nguyen PN, Caskey CT. Deletion screening of the Duchenne muscular dystrophy locus via multiplex DNA amplification. Nucleic Acids Res. 1988 Dec 9;16(23):11141-56. doi: 10.1093/nar/16.23.11141.
- Lalic T, Vossen RH, Coffa J, Schouten JP, Guc-Scekic M, Radivojevic D, Djurisic M, Breuning MH, White SJ, den Dunnen JT. Deletion and duplication screening in the DMD gene using MLPA. Eur J Hum Genet. 2005 Nov;13(11):1231-4. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201465.
- Dent KM, Dunn DM, von Niederhausern AC, Aoyagi AT, Kerr L, Bromberg MB, Hart KJ, Tuohy T, White S, den Dunnen JT, Weiss RB, Flanigan KM. Improved molecular diagnosis of dystrophinopathies in an unselected clinical cohort. Am J Med Genet A. 2005 Apr 30;134(3):295-8. doi: 10.1002/ajmg.a.30617.
- Balaban B, Matthews DJ, Clayton GH, Carry T. Corticosteroid treatment and functional improvement in Duchenne muscular dystrophy: long-term effect. Am J Phys Med Rehabil. 2005 Nov;84(11):843-50. doi: 10.1097/01.phm.0000184156.98671.d0.
- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
- Finkel RS, Flanigan KM, Wong B, Bonnemann C, Sampson J, Sweeney HL, Reha A, Northcutt VJ, Elfring G, Barth J, Peltz SW. Phase 2a study of ataluren-mediated dystrophin production in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2013 Dec 11;8(12):e81302. doi: 10.1371/journal.pone.0081302. eCollection 2013.
- Harper SQ, Hauser MA, DelloRusso C, Duan D, Crawford RW, Phelps SF, Harper HA, Robinson AS, Engelhardt JF, Brooks SV, Chamberlain JS. Modular flexibility of dystrophin: implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy. Nat Med. 2002 Mar;8(3):253-61. doi: 10.1038/nm0302-253.
- Gregorevic P, Blankinship MJ, Allen JM, Crawford RW, Meuse L, Miller DG, Russell DW, Chamberlain JS. Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors. Nat Med. 2004 Aug;10(8):828-34. doi: 10.1038/nm1085. Epub 2004 Jul 25.
- Xu R, DeVries S, Camboni M, Martin PT. Overexpression of Galgt2 reduces dystrophic pathology in the skeletal muscles of alpha sarcoglycan-deficient mice. Am J Pathol. 2009 Jul;175(1):235-47. doi: 10.2353/ajpath.2009.080967. Epub 2009 Jun 4.
- Xu R, Chandrasekharan K, Yoon JH, Camboni M, Martin PT. Overexpression of the cytotoxic T cell (CT) carbohydrate inhibits muscular dystrophy in the dyW mouse model of congenital muscular dystrophy 1A. Am J Pathol. 2007 Jul;171(1):181-99. doi: 10.2353/ajpath.2007.060927.
- Liu G, McNicol PL, Macall P, Bellomo R, Przybylowski G, Bowkett J, Connellan J, McInnes F, Thurlow PJ. The Effect of Preoperative Aspirin and/or Heparin Therapy on Coagulation and Postoperative Blood Loss after Coronary Artery Bypass Surgery. Crit Care Resusc. 1999 Jun;1(2):139.
- Veikutiene A, Sirvinskas E, Grybauskas P, Cimbolaityte J, Mongirdiene A, Veikutis V. [Influence of preoperative treatment with aspirin or heparin on platelet function and intensity of postoperative bleeding in early period after coronary artery bypass surgery]. Medicina (Kaunas). 2005;41(7):577-83. Lithuanian.
- Sun JC, Crowther MA, Warkentin TE, Lamy A, Teoh KH. Should aspirin be discontinued before coronary artery bypass surgery? Circulation. 2005 Aug 16;112(7):e85-90. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.105.546697. No abstract available.
- Taylor LE, Kaminoh YJ, Rodesch CK, Flanigan KM. Quantification of dystrophin immunofluorescence in dystrophinopathy muscle specimens. Neuropathol Appl Neurobiol. 2012 Oct;38(6):591-601. doi: 10.1111/j.1365-2990.2012.01250.x.
- Anthony K, Arechavala-Gomeza V, Taylor LE, Vulin A, Kaminoh Y, Torelli S, Feng L, Janghra N, Bonne G, Beuvin M, Barresi R, Henderson M, Laval S, Lourbakos A, Campion G, Straub V, Voit T, Sewry CA, Morgan JE, Flanigan KM, Muntoni F. Dystrophin quantification: Biological and translational research implications. Neurology. 2014 Nov 25;83(22):2062-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000001025. Epub 2014 Oct 29.
- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 listopada 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 listopada 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 grudnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 listopada 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 listopada 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .