Ensayo clínico de transferencia de genes para administrar rAAVrh74.MCK.GALGT2 para la distrofia muscular de Duchenne
12 de septiembre de 2023 actualizado por: Kevin Flanigan
Ensayo clínico de transferencia génica de fase I/IIa para la distrofia muscular de Duchenne utilizando rAAVrh74.MCK.GALGT2
El estudio de ensayo clínico propuesto de rAAVrh74.MCK.GALGT2 para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Habrá un procedimiento de infusión intravascular de miembros (ILI) modificado que se usará para administrar secuencialmente el vector a cada miembro inferior completo de los sujetos con DMD a través de una arteria principal del miembro inferior.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo abierto de escalada de dosis en el que el vector se administrará a través de la arteria femoral a los músculos de ambas piernas de sujetos con DMD.
El objetivo principal de este estudio es la evaluación de la seguridad de la administración intravascular de rAAVrh74.MCK.GALGT2 a pacientes con DMD. Los criterios de valoración de seguridad se evaluarán mediante cambios en hematología, química sérica, análisis de orina, respuesta inmunológica a rAAVrh74 y GALGT2, y antecedentes informados y observaciones de síntomas. Las medidas de eficacia se utilizarán como resultado secundario para este trastorno, incluida una combinación de prueba funcional de caminata de 6 minutos (6MWT) y prueba muscular directa para determinar la fuerza (MVICT) de los músculos de las extremidades inferiores.
Los sujetos serán evaluados al inicio, en la visita de infusión (días 0-2) y regresarán para las visitas de seguimiento los días 7, 14, 30, 60, 90 y 180 y los meses 12, 18 y 24.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes ambulatorios de 4 años o más.
- Mutaciones confirmadas en el gen DMD utilizando una técnica clínicamente aceptada que define completamente la mutación 1,2
• Función muscular deteriorada medible (definida como menos del 80 % del valor predicho para 100 MWT), pero con suficiente preservación muscular para garantizar la evaluación de la transfección muscular según la evaluación clínica realizada por el IP y colegas expertos. Este grado de conservación incluirá:
- Capacidad para extender la rodilla completamente contra la gravedad.
- Deambulación conservada con capacidad para caminar ≥ 350 metros durante la 6MWT
- Una imagen de resonancia magnética del cuádriceps que muestra la preservación de suficiente masa muscular para permitir la transfección
- Los hombres de cualquier grupo étnico serán elegibles
- Capacidad para cooperar con las pruebas musculares.
- Dosis diaria estable de terapia con corticosteroides (que incluye prednisona, prednisolona, deflazacort o sus formas genéricas) durante 12 semanas antes de la transferencia génica
Criterio de exclusión
- Infección viral activa basada en observaciones clínicas
- La presencia de una mutación DMD sin debilidad o pérdida de función
- El sujeto es susceptible o está siendo tratado actualmente con eteplirsen
Síntomas o signos de miocardiopatía, que incluyen:
- Disnea de esfuerzo, edema de los pies, dificultad para respirar al acostarse o estertores en la base de los pulmones
- Ecocardiograma con fracción de eyección inferior al 40%
- Evidencia serológica de infección por VIH o infección por hepatitis B o C
- Diagnóstico de (o tratamiento en curso para) una enfermedad autoinmune
- Leucopenia o leucocitosis persistente (WBC ≤ 3,5 K/µL o ≥ 20,0 K/µL) o un recuento absoluto de neutrófilos < 1,5 K/µL
- Enfermedad concomitante o requerimiento de tratamiento farmacológico crónico que a juicio del IP crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes
- Sujetos con títulos de anticuerpos de unión a rAAVrh74 ≥ 1:50 según lo determinado por inmunoensayo ELISA
- Presencia de anticuerpos anti-Sda circulantes según lo determinado por el laboratorio aprobado por el estudio
- Valores de laboratorio anormales en el rango clínicamente significativo, basados en valores normales en el Laboratorio del Hospital Nacional de Niños
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte 1 (dosis mínima eficaz) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg por pierna, entregado bilateralmente (total 5,0 x E13 vg/kg)]
|
El serotipo rh74 del virus adenoasociado que lleva el gen GALGT2 bajo el control de un promotor MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) se administrará una vez en cada uno de los miembros inferiores a través de la arteria femoral utilizando una técnica de infusión intravascular en miembros (ILI)
|
|
Experimental: Cohorte 2 (escalada de dosis) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg por pierna, administrado bilateralmente (total 1,0 x E14 vg/kg)]
|
El serotipo rh74 del virus adenoasociado que lleva el gen GALGT2 bajo el control de un promotor MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) se administrará una vez en cada uno de los miembros inferiores a través de la arteria femoral utilizando una técnica de infusión intravascular en miembros (ILI)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de toxicidades no anticipadas relacionadas con el tratamiento de grado III o superior
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Expresión de GALGT2 demostrada por tinción inmunofluorescente con anticuerpos epítopos anti-CT o lectina WFA en secciones de biopsia muscular 120 días después de la inyección (cohorte 1) y 90 días después de la inyección (cohorte 2).
Periodo de tiempo: Día 90 (Cohorte 2) y Día 120 (Cohorte 1)
|
Porcentaje de fibras que expresan GALGT2 en cada muestra de biopsia.
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Día 90 (Cohorte 2) y Día 120 (Cohorte 1)
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Expresión de proteína GALGT2 cuantificada por Western Blot y evaluada por densitometría en tejido de biopsia muscular 120 días después de la inyección (cohorte 1) y 90 días después de la inyección (cohorte 2)
Periodo de tiempo: Día 90 (Cohorte 2) y Día 120 (Cohorte 1)
|
Día 90 (Cohorte 2) y Día 120 (Cohorte 1)
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de metros caminados durante la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Día 90 (Cohorte 2) y Día 120 (Cohorte 1) y Día 180 para ambas cohortes
|
Día 90 (Cohorte 2) y Día 120 (Cohorte 1) y Día 180 para ambas cohortes
|
|
|
Fuerza de los Flexores y Extensores Bilaterales de la Rodilla Durante el Test de Fuerza Isométrica Máxima Voluntaria.
Periodo de tiempo: Días 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) y ambas cohortes en el día 180, meses 12, 18 y 24
|
Días 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) y ambas cohortes en el día 180, meses 12, 18 y 24
|
|
|
Tiempo necesario para caminar 100 metros durante la prueba de caminata de 100 metros.
Periodo de tiempo: Días 90 (Cohorte 2), 120 (Cohorte 1); ambas cohortes en el día 180, meses 12, 18 y cohorte 2 en el mes 24
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Días 90 (Cohorte 2), 120 (Cohorte 1); ambas cohortes en el día 180, meses 12, 18 y cohorte 2 en el mes 24
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Puntuación de la función muscular mediante la evaluación ambulatoria de The North Star (NSAA).
Periodo de tiempo: Días 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) y ambas cohortes en el día 180, meses 12, 18 y 24
|
La NSAA proporciona una puntuación entre 0 y 34, donde los números más altos representan una mayor función muscular.
|
Días 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) y ambas cohortes en el día 180, meses 12, 18 y 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
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- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
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- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de noviembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
4 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
7 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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