Essai clinique de transfert de gènes pour délivrer rAAVrh74.MCK.GALGT2 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
12 septembre 2023 mis à jour par: Kevin Flanigan
Essai clinique de phase I/IIa sur le transfert de gènes pour la dystrophie musculaire de Duchenne utilisant rAAVrh74.MCK.GALGT2
L'étude d'essai clinique proposée de rAAVrh74.MCK.GALGT2 pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Il y aura une procédure modifiée de perfusion intravasculaire des membres (ILI) qui sera utilisée pour délivrer séquentiellement le vecteur à chaque membre inférieur entier des sujets DMD via une artère principale du membre inférieur.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai ouvert à doses croissantes où le vecteur sera délivré via l'artère fémorale aux muscles des deux jambes des sujets DMD.
L'objectif principal de cette étude est l'évaluation de la sécurité de l'administration intravasculaire de rAAVrh74.MCK.GALGT2 aux patients DMD. Les critères d'évaluation de l'innocuité seront évalués en fonction des modifications de l'hématologie, de la chimie du sérum, de l'analyse d'urine, de la réponse immunologique au rAAVrh74 et au GALGT2, ainsi que des antécédents et des observations des symptômes. Des mesures d'efficacité seront utilisées comme résultat secondaire pour ce trouble, y compris une combinaison de test de marche fonctionnel de 6 minutes (6MWT) et de test musculaire direct pour la force (MVICT) des muscles des membres inférieurs.
Les sujets seront évalués au départ, à la visite de perfusion (jours 0 à 2) et reviendront pour des visites de suivi les jours 7, 14, 30, 60, 90 et 180 et les mois 12, 18 et 24
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
2
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
- Patients ambulatoires âgés de 4 ans ou plus
- Mutations confirmées dans le gène DMD à l'aide d'une technique cliniquement acceptée qui définit complètement la mutation 1,2
• Fonction musculaire altérée de manière mesurable (définie comme moins de 80 % de la valeur prédite pour 100 MWT), mais avec une préservation musculaire suffisante pour assurer l'évaluation de la transfection musculaire sur la base d'une évaluation clinique par le PI et des collègues experts. Ce degré de conservation comprendra :
- Capacité à étendre complètement le genou contre la gravité
- Déambulation préservée avec capacité à marcher ≥ 350 mètres pendant le 6MWT
- Une image par résonance magnétique du quadriceps montrant la préservation d'une masse musculaire suffisante pour permettre la transfection
- Les hommes de n'importe quel groupe ethnique seront éligibles
- Capacité à coopérer avec les tests musculaires
- Dose quotidienne stable de corticothérapie (y compris la prednisone, la prednisolone, le déflazacort ou leurs formes génériques) pendant 12 semaines avant le transfert de gène
Critère d'exclusion
- Infection virale active basée sur des observations cliniques
- La présence d'une mutation DMD sans faiblesse ni perte de fonction
- Le sujet est prêt à ou est actuellement traité avec eteplirsen
Symptômes ou signes de cardiomyopathie, y compris :
- Dyspnée à l'effort, œdème des pieds, essoufflement en position couchée ou râles à la base des poumons
- Échocardiogramme avec fraction d'éjection inférieure à 40 %
- Preuve sérologique d'une infection par le VIH ou d'une infection par l'hépatite B ou C
- Diagnostic (ou traitement en cours) d'une maladie auto-immune
- Leucopénie ou leucocytose persistante (GB ≤ 3,5 K/µL ou ≥ 20,0 K/µL) ou nombre absolu de neutrophiles < 1,5 K/µL
- Maladie concomitante ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis du PI, crée des risques inutiles pour le transfert de gènes
- Sujets avec des titres d'anticorps de liaison rAAVrh74 ≥ 1:50 tel que déterminé par immunoessai ELISA
- Présence d'anticorps anti-Sda circulants tel que déterminé par le laboratoire approuvé par l'étude
- Valeurs de laboratoire anormales dans la plage cliniquement significative, basées sur les valeurs normales du laboratoire de l'hôpital national pour enfants
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1 (dose minimale efficace) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg par patte, administré bilatéralement (total 5,0 x E13 vg/kg)]
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Le virus adéno-associé de sérotype rh74 portant le gène GALGT2 sous le contrôle d'un promoteur MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) sera délivré une fois à chacun des membres inférieurs par l'artère fémorale à l'aide d'une technique de perfusion intravasculaire des membres (ILI)
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Expérimental: Cohorte 2 (augmentation de la dose) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg par jambe, administré bilatéralement (total 1,0 x E14 vg/kg)]
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Le virus adéno-associé de sérotype rh74 portant le gène GALGT2 sous le contrôle d'un promoteur MCK (rAAVrh74.MCK.GALGT2) sera délivré une fois à chacun des membres inférieurs par l'artère fémorale à l'aide d'une technique de perfusion intravasculaire des membres (ILI)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de toxicités imprévues liées au traitement de grade III ou supérieur
Délai: 2 années
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2 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Expression de GALGT2 démontrée par coloration immunofluorescente avec des anticorps anti-épitopes CT ou une lectine WFA dans des coupes de biopsie musculaire à 120 jours après l'injection (cohorte 1) et 90 jours après l'injection (cohorte 2).
Délai: Jour 90 (cohorte 2) et jour 120 (cohorte 1)
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Pourcentage de fibres exprimant GALGT2 dans chaque échantillon de biopsie.
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Jour 90 (cohorte 2) et jour 120 (cohorte 1)
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Expression de la protéine GALGT2 quantifiée par Western Blot et évaluée par densitométrie dans un tissu de biopsie musculaire à 120 jours après l'injection (cohorte 1) et 90 jours après l'injection (cohorte 2)
Délai: Jour 90 (cohorte 2) et jour 120 (cohorte 1)
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Jour 90 (cohorte 2) et jour 120 (cohorte 1)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de mètres parcourus pendant le test de marche de 6 minutes
Délai: Jour 90 (cohorte 2) et jour 120 (cohorte 1) et jour 180 pour les deux cohortes
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Jour 90 (cohorte 2) et jour 120 (cohorte 1) et jour 180 pour les deux cohortes
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Force des fléchisseurs et extenseurs bilatéraux du genou lors du test de force isométrique maximale volontaire.
Délai: Jours 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) et les deux cohortes au jour 180, mois 12, 18 et 24
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Jours 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) et les deux cohortes au jour 180, mois 12, 18 et 24
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Temps mis pour marcher 100 mètres pendant le test de marche de 100 mètres.
Délai: Jours 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) ; les deux cohortes au jour 180, mois 12, 18 et la cohorte 2 au mois 24
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Jours 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) ; les deux cohortes au jour 180, mois 12, 18 et la cohorte 2 au mois 24
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Score de la fonction musculaire à l'aide de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA).
Délai: Jours 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) et les deux cohortes au jour 180, mois 12, 18 et 24
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Le NSAA fournit un score entre 0 et 34 où les nombres plus élevés représentent une plus grande fonction musculaire.
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Jours 90 (cohorte 2), 120 (cohorte 1) et les deux cohortes au jour 180, mois 12, 18 et 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
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- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
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- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
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- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Bremer WG, Shontz KM, Malik V, Davis N, Sprinkle S, Campbell KJ, Sahenk Z, Clark KR, Walker CM, Mendell JR, Chicoine LG. Persistent expression of FLAG-tagged micro dystrophin in nonhuman primates following intramuscular and vascular delivery. Mol Ther. 2010 Jan;18(1):109-17. doi: 10.1038/mt.2009.254. Epub 2009 Nov 10.
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- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
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- Dent KM, Dunn DM, von Niederhausern AC, Aoyagi AT, Kerr L, Bromberg MB, Hart KJ, Tuohy T, White S, den Dunnen JT, Weiss RB, Flanigan KM. Improved molecular diagnosis of dystrophinopathies in an unselected clinical cohort. Am J Med Genet A. 2005 Apr 30;134(3):295-8. doi: 10.1002/ajmg.a.30617.
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- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
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- Harper SQ, Hauser MA, DelloRusso C, Duan D, Crawford RW, Phelps SF, Harper HA, Robinson AS, Engelhardt JF, Brooks SV, Chamberlain JS. Modular flexibility of dystrophin: implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy. Nat Med. 2002 Mar;8(3):253-61. doi: 10.1038/nm0302-253.
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- Anthony K, Arechavala-Gomeza V, Taylor LE, Vulin A, Kaminoh Y, Torelli S, Feng L, Janghra N, Bonne G, Beuvin M, Barresi R, Henderson M, Laval S, Lourbakos A, Campion G, Straub V, Voit T, Sewry CA, Morgan JE, Flanigan KM, Muntoni F. Dystrophin quantification: Biological and translational research implications. Neurology. 2014 Nov 25;83(22):2062-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000001025. Epub 2014 Oct 29.
- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 novembre 2017
Achèvement primaire (Réel)
4 novembre 2020
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 novembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 novembre 2017
Première publication (Réel)
7 novembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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