Klinische Gentransferstudie zur Bereitstellung von rAAVrh74.MCK.GALGT2 für Duchenne-Muskeldystrophie
12. September 2023 aktualisiert von: Kevin Flanigan
Klinische Phase-I/IIa-Gentransferstudie für Duchenne-Muskeldystrophie unter Verwendung von rAAVrh74.MCK.GALGT2
Die vorgeschlagene klinische Studie zu rAAVrh74.MCK.GALGT2 für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Es wird ein modifiziertes Verfahren der intravaskulären Extremitäteninfusion (ILI) geben, das verwendet wird, um den Vektor sequentiell über eine Hauptarterie der unteren Extremität an jede gesamte untere Extremität von DMD-Patienten zu liefern.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie, bei der der Vektor über die Femoralarterie an die Muskeln beider Beine von DMD-Patienten abgegeben wird.
Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit der intravaskulären Verabreichung von rAAVrh74.MCK.GALGT2 an DMD-Patienten. Sicherheitsendpunkte werden anhand von Veränderungen in Hämatologie, Serumchemie, Urinanalyse, immunologischer Reaktion auf rAAVrh74 und GALGT2 sowie der gemeldeten Anamnese und Beobachtung von Symptomen bewertet. Wirksamkeitsmessungen werden als sekundäres Ergebnis für diese Störung verwendet, einschließlich einer Kombination aus einem funktionellen 6-Minuten-Gehtest (6MWT) und einem direkten Muskeltest für die Kraft (MVICT) der Muskeln der unteren Extremitäten.
Die Probanden werden zu Studienbeginn, Infusionsbesuch (Tage 0-2) und Rückkehr für Folgebesuche an den Tagen 7, 14, 30, 60, 90 und 180 und den Monaten 12, 18 und 24 bewertet
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
2
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Ambulante Patienten ab 4 Jahren
- Bestätigte Mutationen im DMD-Gen unter Verwendung einer klinisch anerkannten Technik, die die Mutation vollständig definiert 1,2
• Messbar eingeschränkte Muskelfunktion (definiert als weniger als 80 % des vorhergesagten Werts für 100 MWT), aber mit ausreichendem Muskelerhalt, um eine Beurteilung der Muskeltransfektion basierend auf der klinischen Bewertung durch den PI und Expertenkollegen sicherzustellen. Dieser Erhaltungsgrad umfasst:
- Fähigkeit, das Knie gegen die Schwerkraft vollständig zu strecken
- Erhaltene Gehfähigkeit mit der Fähigkeit, während des 6MGT ≥ 350 Meter zu gehen
- Ein Magnetresonanzbild des Quadrizeps, das den Erhalt ausreichender Muskelmasse zeigt, um eine Transfektion zu ermöglichen
- Teilnahmeberechtigt sind Männer jeder ethnischen Gruppe
- Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit Muskeltests
- Stabile Tagesdosis einer Kortikosteroidtherapie (entweder Prednison, Prednisolon, Deflazacort oder ihre generischen Formen) für 12 Wochen vor dem Gentransfer
Ausschlusskriterien
- Aktive Virusinfektion basierend auf klinischen Beobachtungen
- Das Vorhandensein einer DMD-Mutation ohne Schwäche oder Funktionsverlust
- Das Subjekt ist für Eteplirsen geeignet oder wird derzeit damit behandelt
Symptome oder Anzeichen einer Kardiomyopathie, einschließlich:
- Dyspnoe bei Anstrengung, Pedalödem, Kurzatmigkeit beim Flachliegen oder Rasseln an der Lungenbasis
- Echokardiogramm mit Ejektionsfraktion unter 40 %
- Serologischer Nachweis einer HIV-Infektion oder einer Hepatitis B- oder C-Infektion
- Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung
- Anhaltende Leukopenie oder Leukozytose (WBC ≤ 3,5 K/µL oder ≥ 20,0 K/µL) oder eine absolute Neutrophilenzahl < 1,5 K/µL
- Begleiterkrankung oder Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des PI unnötige Risiken für den Gentransfer schafft
- Patienten mit rAAVrh74-bindenden Antikörpertitern ≥ 1:50, bestimmt durch ELISA-Immunoassay
- Vorhandensein von zirkulierenden Anti-Sda-Antikörpern, wie von einem von der Studie zugelassenen Labor bestimmt
- Abnormale Laborwerte im klinisch signifikanten Bereich, basierend auf normalen Werten im Labor des Nationwide Children's Hospital
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Kohorte 1 (minimale wirksame Dosis) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N = 3 [2,5 x E13 vg/kg pro Bein, beidseitig abgegeben (insgesamt 5,0 x E13 vg/kg)]
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Das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp rh74, das das GALGT2-Gen unter der Kontrolle eines MCK-Promotors (rAAVrh74.MCK.GALGT2) trägt, wird einmal in jede der unteren Extremitäten durch die Femoralarterie unter Verwendung einer intravaskulären Extremitäteninfusionstechnik (ILI) verabreicht.
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Experimental: Kohorte 2 (Dosiseskalation) rAAVrh74.MCK.GALGT2
N=3 [5 x E13 vg/kg pro Bein, beidseitig abgegeben (insgesamt 1,0 x E14 vg/kg)]
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Das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp rh74, das das GALGT2-Gen unter der Kontrolle eines MCK-Promotors (rAAVrh74.MCK.GALGT2) trägt, wird einmal in jede der unteren Extremitäten durch die Femoralarterie unter Verwendung einer intravaskulären Extremitäteninfusionstechnik (ILI) verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl unerwarteter behandlungsbedingter Toxizitäten Grad III oder höher
Zeitfenster: Zwei Jahre
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Zwei Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Expression von GALGT2, wie gezeigt durch Immunfluoreszenzfärbung mit Anti-CT-Epitop-Antikörpern oder WFA-Lektin in Muskelbiopsieschnitten 120 Tage nach der Injektion (Kohorte 1) und 90 Tage nach der Injektion (Kohorte 2).
Zeitfenster: Tag 90 (Kohorte 2) und Tag 120 (Kohorte 1)
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Prozentsatz der GALGT2 exprimierenden Fasern in jeder Biopsieprobe.
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Tag 90 (Kohorte 2) und Tag 120 (Kohorte 1)
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Durch Western Blot quantifizierte und durch Densitometrie in Muskelbiopsiegewebe bewertete GALGT2-Proteinexpression 120 Tage nach der Injektion (Kohorte 1) und 90 Tage nach der Injektion (Kohorte 2)
Zeitfenster: Tag 90 (Kohorte 2) und Tag 120 (Kohorte 1)
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Tag 90 (Kohorte 2) und Tag 120 (Kohorte 1)
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der während des 6-Minuten-Gehtests zurückgelegten Meter
Zeitfenster: Tag 90 (Kohorte 2) und Tag 120 (Kohorte 1) und Tag 180 für beide Kohorten
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Tag 90 (Kohorte 2) und Tag 120 (Kohorte 1) und Tag 180 für beide Kohorten
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Kraft der bilateralen Kniebeuger und -strecker während des maximalen freiwilligen isometrischen Krafttests.
Zeitfenster: Tage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1) und beide Kohorten an Tag 180, Monate 12, 18 und 24
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Tage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1) und beide Kohorten an Tag 180, Monate 12, 18 und 24
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100-Meter-Gehzeit während des 100-Meter-Gehtests.
Zeitfenster: Tage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1); beide Kohorten an Tag 180, Monate 12, 18 und Kohorte 2 in Monat 24
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Tage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1); beide Kohorten an Tag 180, Monate 12, 18 und Kohorte 2 in Monat 24
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Bewertung der Muskelfunktion unter Verwendung des The North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Zeitfenster: Tage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1) und beide Kohorten an Tag 180, Monate 12, 18 und 24
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Die NSAA liefert eine Punktzahl zwischen 0 und 34, wobei höhere Zahlen eine größere Muskelfunktion darstellen.
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Tage 90 (Kohorte 2), 120 (Kohorte 1) und beide Kohorten an Tag 180, Monate 12, 18 und 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kevin Flanigan, MD, Nationwide Children's Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group and Telethon Foundation DMD Italian Network. Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2016 Feb;79(2):257-71. doi: 10.1002/ana.24555. Epub 2016 Jan 8.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Chicoine LG, Rodino-Klapac LR, Shao G, Xu R, Bremer WG, Camboni M, Golden B, Montgomery CL, Shontz K, Heller KN, Griffin DA, Lewis S, Coley BD, Walker CM, Clark KR, Sahenk Z, Mendell JR, Martin PT. Vascular delivery of rAAVrh74.MCK.GALGT2 to the gastrocnemius muscle of the rhesus macaque stimulates the expression of dystrophin and laminin alpha2 surrogates. Mol Ther. 2014 Apr;22(4):713-24. doi: 10.1038/mt.2013.246. Epub 2013 Oct 22.
- Biggar WD, Harris VA, Eliasoph L, Alman B. Long-term benefits of deflazacort treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy in their second decade. Neuromuscul Disord. 2006 Apr;16(4):249-55. doi: 10.1016/j.nmd.2006.01.010. Epub 2006 Mar 20.
- Brooke MH, Fenichel GM, Griggs RC, Mendell JR, Moxley R, Miller JP, Province MA. Clinical investigation in Duchenne dystrophy: 2. Determination of the "power" of therapeutic trials based on the natural history. Muscle Nerve. 1983 Feb;6(2):91-103. doi: 10.1002/mus.880060204.
- Eagle M, Baudouin SV, Chandler C, Giddings DR, Bullock R, Bushby K. Survival in Duchenne muscular dystrophy: improvements in life expectancy since 1967 and the impact of home nocturnal ventilation. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):926-9. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00140-2.
- Griggs RC, Moxley RT 3rd, Mendell JR, Fenichel GM, Brooke MH, Pestronk A, Miller JP. Prednisone in Duchenne dystrophy. A randomized, controlled trial defining the time course and dose response. Clinical Investigation of Duchenne Dystrophy Group. Arch Neurol. 1991 Apr;48(4):383-8. doi: 10.1001/archneur.1991.00530160047012.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Mendell JR, Chicoine LG. AAV-mediated gene therapy to the isolated limb in rhesus macaques. Methods Mol Biol. 2011;709:287-98. doi: 10.1007/978-1-61737-982-6_19.
- Rodino-Klapac LR, Montgomery CL, Bremer WG, Shontz KM, Malik V, Davis N, Sprinkle S, Campbell KJ, Sahenk Z, Clark KR, Walker CM, Mendell JR, Chicoine LG. Persistent expression of FLAG-tagged micro dystrophin in nonhuman primates following intramuscular and vascular delivery. Mol Ther. 2010 Jan;18(1):109-17. doi: 10.1038/mt.2009.254. Epub 2009 Nov 10.
- Rodino-Klapac LR, Janssen PM, Montgomery CL, Coley BD, Chicoine LG, Clark KR, Mendell JR. A translational approach for limb vascular delivery of the micro-dystrophin gene without high volume or high pressure for treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Transl Med. 2007 Sep 24;5:45. doi: 10.1186/1479-5876-5-45.
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- Seinen JM, Hoekstra HJ. Isolated limb perfusion of soft tissue sarcomas: a comprehensive review of literature. Cancer Treat Rev. 2013 Oct;39(6):569-77. doi: 10.1016/j.ctrv.2012.10.005. Epub 2012 Dec 8.
- Mendell JR, Shilling C, Leslie ND, Flanigan KM, al-Dahhak R, Gastier-Foster J, Kneile K, Dunn DM, Duval B, Aoyagi A, Hamil C, Mahmoud M, Roush K, Bird L, Rankin C, Lilly H, Street N, Chandrasekar R, Weiss RB. Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2012 Mar;71(3):304-13. doi: 10.1002/ana.23528.
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- Bonilla E, Samitt CE, Miranda AF, Hays AP, Salviati G, DiMauro S, Kunkel LM, Hoffman EP, Rowland LP. Duchenne muscular dystrophy: deficiency of dystrophin at the muscle cell surface. Cell. 1988 Aug 12;54(4):447-52. doi: 10.1016/0092-8674(88)90065-7.
- Oudet C, Hanauer A, Clemens P, Caskey T, Mandel JL. Two hot spots of recombination in the DMD gene correlate with the deletion prone regions. Hum Mol Genet. 1992 Nov;1(8):599-603. doi: 10.1093/hmg/1.8.599.
- Beggs AH, Koenig M, Boyce FM, Kunkel LM. Detection of 98% of DMD/BMD gene deletions by polymerase chain reaction. Hum Genet. 1990 Nov;86(1):45-8. doi: 10.1007/BF00205170.
- Chamberlain JS, Gibbs RA, Ranier JE, Nguyen PN, Caskey CT. Deletion screening of the Duchenne muscular dystrophy locus via multiplex DNA amplification. Nucleic Acids Res. 1988 Dec 9;16(23):11141-56. doi: 10.1093/nar/16.23.11141.
- Lalic T, Vossen RH, Coffa J, Schouten JP, Guc-Scekic M, Radivojevic D, Djurisic M, Breuning MH, White SJ, den Dunnen JT. Deletion and duplication screening in the DMD gene using MLPA. Eur J Hum Genet. 2005 Nov;13(11):1231-4. doi: 10.1038/sj.ejhg.5201465.
- Dent KM, Dunn DM, von Niederhausern AC, Aoyagi AT, Kerr L, Bromberg MB, Hart KJ, Tuohy T, White S, den Dunnen JT, Weiss RB, Flanigan KM. Improved molecular diagnosis of dystrophinopathies in an unselected clinical cohort. Am J Med Genet A. 2005 Apr 30;134(3):295-8. doi: 10.1002/ajmg.a.30617.
- Balaban B, Matthews DJ, Clayton GH, Carry T. Corticosteroid treatment and functional improvement in Duchenne muscular dystrophy: long-term effect. Am J Phys Med Rehabil. 2005 Nov;84(11):843-50. doi: 10.1097/01.phm.0000184156.98671.d0.
- Bushby K, Finkel R, Wong B, Barohn R, Campbell C, Comi GP, Connolly AM, Day JW, Flanigan KM, Goemans N, Jones KJ, Mercuri E, Quinlivan R, Renfroe JB, Russman B, Ryan MM, Tulinius M, Voit T, Moore SA, Lee Sweeney H, Abresch RT, Coleman KL, Eagle M, Florence J, Gappmaier E, Glanzman AM, Henricson E, Barth J, Elfring GL, Reha A, Spiegel RJ, O'donnell MW, Peltz SW, Mcdonald CM; PTC124-GD-007-DMD STUDY GROUP. Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy. Muscle Nerve. 2014 Oct;50(4):477-87. doi: 10.1002/mus.24332.
- Finkel RS, Flanigan KM, Wong B, Bonnemann C, Sampson J, Sweeney HL, Reha A, Northcutt VJ, Elfring G, Barth J, Peltz SW. Phase 2a study of ataluren-mediated dystrophin production in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2013 Dec 11;8(12):e81302. doi: 10.1371/journal.pone.0081302. eCollection 2013.
- Harper SQ, Hauser MA, DelloRusso C, Duan D, Crawford RW, Phelps SF, Harper HA, Robinson AS, Engelhardt JF, Brooks SV, Chamberlain JS. Modular flexibility of dystrophin: implications for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy. Nat Med. 2002 Mar;8(3):253-61. doi: 10.1038/nm0302-253.
- Gregorevic P, Blankinship MJ, Allen JM, Crawford RW, Meuse L, Miller DG, Russell DW, Chamberlain JS. Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors. Nat Med. 2004 Aug;10(8):828-34. doi: 10.1038/nm1085. Epub 2004 Jul 25.
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- Xu R, Chandrasekharan K, Yoon JH, Camboni M, Martin PT. Overexpression of the cytotoxic T cell (CT) carbohydrate inhibits muscular dystrophy in the dyW mouse model of congenital muscular dystrophy 1A. Am J Pathol. 2007 Jul;171(1):181-99. doi: 10.2353/ajpath.2007.060927.
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- Sun JC, Crowther MA, Warkentin TE, Lamy A, Teoh KH. Should aspirin be discontinued before coronary artery bypass surgery? Circulation. 2005 Aug 16;112(7):e85-90. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.105.546697. No abstract available.
- Taylor LE, Kaminoh YJ, Rodesch CK, Flanigan KM. Quantification of dystrophin immunofluorescence in dystrophinopathy muscle specimens. Neuropathol Appl Neurobiol. 2012 Oct;38(6):591-601. doi: 10.1111/j.1365-2990.2012.01250.x.
- Anthony K, Arechavala-Gomeza V, Taylor LE, Vulin A, Kaminoh Y, Torelli S, Feng L, Janghra N, Bonne G, Beuvin M, Barresi R, Henderson M, Laval S, Lourbakos A, Campion G, Straub V, Voit T, Sewry CA, Morgan JE, Flanigan KM, Muntoni F. Dystrophin quantification: Biological and translational research implications. Neurology. 2014 Nov 25;83(22):2062-9. doi: 10.1212/WNL.0000000000001025. Epub 2014 Oct 29.
- Flanigan KM, Dunn DM, von Niederhausern A, Soltanzadeh P, Gappmaier E, Howard MT, Sampson JB, Mendell JR, Wall C, King WM, Pestronk A, Florence JM, Connolly AM, Mathews KD, Stephan CM, Laubenthal KS, Wong BL, Morehart PJ, Meyer A, Finkel RS, Bonnemann CG, Medne L, Day JW, Dalton JC, Margolis MK, Hinton VJ; United Dystrophinopathy Project Consortium; Weiss RB. Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort. Hum Mutat. 2009 Dec;30(12):1657-66. doi: 10.1002/humu.21114.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. November 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
4. November 2020
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. November 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. November 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. November 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. September 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. September 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GALGT2 Gene Therapy for DMD
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie
-
PYC TherapeuticsRekrutierungRetinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Netzhautdystrophien | Stab für Netzhautdystrophie | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveVereinigte Staaten, Australien
Klinische Studien zur rAAVrh74.MCK.GALGT2
-
Kevin FlaniganZurückgezogenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
-
Jerry R. MendellEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierend
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Abgeschlossen