Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van PF-06939926 gentherapie bij Duchenne spierdystrofie te evalueren
25 augustus 2025 bijgewerkt door: Pfizer
EEN FASE 1B MULTICENTER, OPEN-LABEL, ENKEL OPSTAANDE DOSIS ONDERZOEK OM DE VEILIGHEID EN VERDRAAGBAARHEID VAN PF-06939926 TE EVALUEREN BIJ ambulante en niet-ambulante proefpersonen met DUCHENNE SPIERDYSTROFIE
Dit is een first-in-human/first-in-patient, multi-center, open-label, niet-gerandomiseerde, oplopende dosis, veiligheid en verdraagbaarheid studie van een enkelvoudige intraveneuze infusie van PF-06939926 bij ambulante en niet-ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD). Andere doelstellingen zijn onder meer het meten van dystrofine-expressie en -distributie, en beoordelingen van spierkracht, kwaliteit en functie.
In totaal zullen ongeveer 22 proefpersonen PF-06939926 ontvangen, waaronder zowel ambulante als niet-ambulante proefpersonen. Er kunnen maximaal 13 proefpersonen worden opgenomen in een cohort dat de gelijktijdige medicatie, sirolimus, omvat. Om onverwachte risico's voor de veiligheid van proefpersonen te beperken, zal de inschrijving worden gespreid binnen en tussen twee geplande dosisniveaus en zal er een formele beoordeling door een externe gegevensbewakingscommissie (E-DMC) zijn voorafgaand aan dosisprogressie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- MRI Research Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA (David Geffen School of Medicine)
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Outpatient Surgery Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Neurology
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Children's Hospital & Health Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- CCTS Clinical Research Center
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Leeftijd als volgt, op basis van ambulante status:
- VOOR ambulante deelnemers, gedefinieerd als het vermogen om zonder hulp ten minste 10 meter te lopen: tussen 4 en 12 jaar, inclusief,
- VOOR NIET-AMBULERENDE DEELNEMERS, gedefinieerd als het onvermogen om ten minste 10 meter zonder hulp te lopen: Geen leeftijdsbeperkingen zolang het verlies van loopvermogen optreedt vóór de 17e verjaardag van de proefpersoon;
- Diagnose van spierdystrofie van Duchenne bevestigd door medische geschiedenis en genetische testen;
- Ontvangst van glucocorticoïden gedurende 6 maanden en een stabiele dagelijkse dosis gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek;
- Vermogen om magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) te verdragen zonder sedatie en zonder contra-indicaties voor deze procedures;
- Vermogen om spierbiopten onder narcose te verdragen zonder contra-indicaties voor deze procedures;
Lichaamsgewichten als volgt, gebaseerd op ambulante status:
- VOOR ambulante deelnemers: tussen 15 kg en 50 kg,
- VOOR NIET-AMBULERENDE DEELNEMERS: Minder dan 75 kg, maar die kan worden beheerd of aangepast tot een lagere limiet, vooral om de veiligheid van de deelnemer te waarborgen;
Functionele prestaties als volgt, gebaseerd op ambulante status:
- VOOR ambulante DEELNEMERS: Mogelijkheid om binnen zeven (7) seconden van de vloer op te staan,
- VOOR NIET-AMBULERENDE DEELNEMERS: Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit van meer dan 40% als onderdeel van longfunctietesten, evenals adequate functie van de bovenste ledematen.
Uitsluitingscriteria:
- Ontvangst van levende verzwakte vaccinatie binnen 3 maanden voorafgaand aan ontvangst van PF-06939926 of blootstelling aan een griepvaccinatie (of andere geïnactiveerde vaccinatie) of systemische antivirale en/of interferontherapie binnen 30 dagen voorafgaand aan ontvangst van PF-06939926;
- Voorafgaande blootstelling aan een middel voor gentherapie, inclusief exon-skipping middelen;
- Blootstelling aan andere geneesmiddelen in onderzoek binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is;
- Neutraliserende antilichamen (NAb) tegen adeno-geassocieerd virus, serotype 9 (AAV9);
Gecompromitteerde hartfunctie zoals aangegeven door de linkerventrikelejectiefractie op cardiale MRI, als volgt, gebaseerd op ambulante status:
- VOOR ambulante DEELNEMERS: minder dan 55%,
- VOOR NIET-AMBULERENDE DEELNEMERS: Minder dan 35%;
- Inadequate lever- of nierfunctie of risicofactoren voor auto-immuunziekte bij screeningslaboratoriumbeoordelingen.
De volgende genetische afwijkingen in het dystrofine-gen zoals bevestigd door de onderzoeker op basis van de beoordeling van de DMD-genetische tests:
- Elke mutatie (exon-deletie, exon-duplicatie, insertie of puntmutatie) die een exon tussen exon 9 en exon 13 beïnvloedt; OF
- Een deletie die zowel exon 29 als exon 30 treft.
Sirolimus-cohort
Inclusiecriteria
- > 8 jaar Uitsluitingscriteria
- Overgevoeligheid voor sirolimus of intolerantie voor soja, inclusief een voorgeschiedenis van angio-oedeem
- Gelijktijdig gebruik met sterke CYP3A4/P-gp-inductoren of -remmers
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PF-06939926
|
Recombinant adeno-geassocieerd virus, serotype 9 (AAV9) met een afgeknot humaan dystrofine-gen (mini-dystrofine) onder controle van een spierspecifieke promotor. Proefpersonen krijgen een enkele intraveneuze infusie van een van de 2 dosisniveaus. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling met opkomende bijwerkingen (TEAE's) die alle oorzaken hebben, gedurende 1 jaar follow-up
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Elke bijwerking die begon na het starten van de behandeling met PF-06939926 werd geteld als een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE).
Een ernstige bijwerking (SAE) was een ongewenst medisch voorval dat de dood tot gevolg had, levensbedreigend was (onmiddellijk risico op overlijden), ziekenhuisopname van de patiënt vereiste of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, resulteerde in aangeboren anomalie/geboorteafwijking, of werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis.
Ernstige AE=een gebeurtenis die normale dagelijkse activiteiten verhindert.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met TEAE's met alle causaliteiten per systeemorgaanklasse (SOC) en voorkeurstermijn (PT) voor follow-up van één jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Elke bijwerking die begon na het starten van de behandeling met PF-06939926 werd geteld als een TEAE.
Voor deze uitkomstmaat werden TEAE’s gerapporteerd volgens de SOC en PT van de Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) versie 25.0.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde TEAE's voor follow-up van 1 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Elke bijwerking die begon na het starten van de behandeling met PF-06939926 werd geteld als een TEAE.
Een SAE was een ongewenst medisch voorval dat tot de dood leidde, levensbedreigend was (onmiddellijk risico op overlijden), ziekenhuisopname van de patiënt vereiste of een bestaande ziekenhuisopname verlengde, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, resulteerde in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis.
Ernstige AE=een gebeurtenis die normale dagelijkse activiteiten verhindert.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren elk ongewenst medisch voorval dat werd toegeschreven aan de onderzoeksbehandeling bij een deelnemer die de onderzoeksbehandeling kreeg.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen en SAE’s werden door de onderzoeker bepaald.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde TEAE's per SOC en PT voor follow-up van één jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Elke bijwerking die begon na het starten van de behandeling met PF-06939926 werd geteld als een TEAE.
Voor deze uitkomstmaat werden TEAE’s gerapporteerd volgens de SOC en PT van MedDRA versie 25.0.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren elk ongewenst medisch voorval dat werd toegeschreven aan de onderzoeksbehandeling bij een deelnemer die de onderzoeksbehandeling kreeg.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen werden door de onderzoeker bepaald.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met SAE's met alle causaliteiten per SOC en PT voor follow-up van één jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Elke bijwerking die begon na het starten van de behandeling met PF-06939926 werd geteld als een TEAE.
Een SAE was een ongewenst medisch voorval dat tot de dood leidde, levensbedreigend was (onmiddellijk risico op overlijden), ziekenhuisopname van de patiënt vereiste of een bestaande ziekenhuisopname verlengde, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, resulteerde in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis.
Voor deze uitkomstmaat werden TEAE’s gerapporteerd volgens de SOC en PT van MedDRA versie 25.0.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde SAE's per SOC en PT voor follow-up van één jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Elke bijwerking die begon na het starten van de behandeling met PF-06939926 werd geteld als een TEAE.
Een SAE was een ongewenst medisch voorval dat tot de dood leidde, levensbedreigend was (onmiddellijk risico op overlijden), ziekenhuisopname van de patiënt vereiste of een bestaande ziekenhuisopname verlengde, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, resulteerde in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren elk ongewenst medisch voorval dat werd toegeschreven aan de onderzoeksbehandeling bij een deelnemer die de onderzoeksbehandeling kreeg.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen en SAE’s werden door de onderzoeker bepaald.
Voor deze uitkomstmaat werden TEAE’s gerapporteerd volgens de SOC en PT van MedDRA versie 25.0.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen zonder rekening te houden met de uitgangsafwijking gedurende een jaar follow-up - Hematologie
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
De volgende hematologische parameters werden geanalyseerd voor laboratoriumonderzoek: hemoglobine, hematocriet, aantal rode bloedcellen (RBC), aantal bloedplaatjes, aantal witte bloedcellen, totaal aantal neutrofielen, absolute neutrofielen (ANC), eosinofielen, monocyten, basofielen, lymfocyten, indices van rode bloedcellen en haptoglobine.
Voor deze uitkomstmaat worden laboratoriumafwijkingen gerapporteerd die bij minimaal 1 deelnemer voorkomen.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de dosis.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen zonder rekening te houden met de uitgangsafwijking gedurende een jaar follow-up - Klinische chemie
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
De volgende parameters voor klinische chemie werden geanalyseerd voor laboratoriumonderzoek: bloedureumstikstof (BUN) en creatinine, glucose, calcium, natrium, kalium, chloride, totaal CO2 (bicarbonaat), aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT), totaal bilirubine (direct en indirect bilirubine), alkalische fosfatase, urinezuur, albumine, totaal eiwit, serumfosfor, cystatine C, creatinekinase, creatinekinase myocardiale b-fractie (CK-MB), amylase, lipase, gamma-glutamyltransferase (GGT), C-reactief proteïne (CRP) en cardiaal troponine I. Voor deze uitkomstmaat worden laboratoriumafwijkingen gerapporteerd die bij minimaal 1 deelnemer voorkomen.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de dosis.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen zonder rekening te houden met de uitgangsafwijking gedurende een jaar follow-up - Urineonderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
De volgende parameters voor urineonderzoek werden geanalyseerd voor laboratoriumonderzoek: pH, glucose, eiwit, bloed, ketonen, nitrieten, leukocytesterase en microscopie.
Voor deze uitkomstmaat worden laboratoriumafwijkingen gerapporteerd die bij minimaal 1 deelnemer voorkomen.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de dosis.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de linkerventrikelejectiefractie zoals gemeten door middel van cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) gedurende 1 jaar follow-up
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar na dosis PF-06839926 (dag 360)
|
Cardiale MRI werd uitgevoerd na de MRI van de dijen en de bovenste ledematen of op afzonderlijke dagen binnen het vereiste bezoekvenster.
De verandering in LVEF wordt weergegeven als percentages en werd berekend als [(slagvolume) / (einddiastolisch volume)]*100%.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de laatste meting vóór de dosis.
Voor deze uitkomstmaat werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 360 (dwz 1 jaar na de dosis) gerapporteerd.
|
Basislijn, 1 jaar na dosis PF-06839926 (dag 360)
|
|
Aantal deelnemers met elektrocardiogrammen (ECG's) die voldoen aan de vooraf gedefinieerde categorische criteria voor follow-up van één jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Een drievoudig ECG werd uitgevoerd nadat de deelnemer ten minste 10 minuten rustig in rugligging had gerust.
De vooraf gedefinieerde categorische criteria omvatten PR-intervalaggregaat (msec): waarde>=300, basislijn>200 en procentuele verandering>=25%, basislijn<=200 en procentuele verandering>=50%; Geaggregeerde QRS-duur (msec): waarde>=140, procentuele verandering>=50%; Totaal QTcF-interval (msec): 450<=waarde<480, 480<=waarde<500, waarde>=500, 30<=verandering<60, verandering>=60.
Voor deze uitkomstmaat worden alleen de categorie(ën) gerapporteerd waarvan minimaal 1 deelnemer voldoet aan het vooraf gedefinieerde criterium.
De basislijn voor ECG werd gedefinieerd als de meting vóór de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel op Dag 1.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
|
Aantal deelnemers met positieve reacties op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) volgens de categorieën van het Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 7, dag 14, dag 180 en dag 360
|
C-SSRS is een door deelnemers beoordeelde vragenlijst om te beoordelen of de deelnemer het volgende heeft ervaren: voltooide zelfmoord(1), zelfmoordpoging(2)("Ja" bij "daadwerkelijke poging"), voorbereidende handelingen op dreigend suïcidaal gedrag(3)("Ja " over "voorbereidende handelingen of gedrag"), zelfmoordgedachten(4)("Ja" op "dood willen zijn", "niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten", "actieve zelfmoordgedachten met methoden zonder de intentie om te handelen of enige intentie daartoe handelen, zonder specifiek plan of met een specifiek plan en intentie), elk suïcidaal gedrag of zelfmoordgedachten, zelfbeschadigend gedrag(7)("Ja" op "Heeft de proefpersoon zich beziggehouden met niet-suïcidaal zelfbeschadigend gedrag").
Ja/Nee-antwoorden worden toegewezen aan C-CASA-categorieën.
C-SSRS werd gedurende het hele onderzoek namens de deelnemer namens de deelnemer uitgevoerd met de verzorger/wettelijke voogd van de deelnemer voor deelnemers <=12 jaar oud bij de screening.
De basislijn wordt gedefinieerd als de laatste predosismeting.
Voor deze uitkomstmaat wordt het aantal deelnemers met het antwoord ‘Ja’ gerapporteerd.
|
Basislijn, dag 7, dag 14, dag 180 en dag 360
|
|
Aantal deelnemers met vitale functies die voldoen aan de vooraf gedefinieerde categorische criteria voor follow-up van één jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
De vitale functies bestonden uit bloeddruk, ademhalingsfrequentie en hartslag en werden met deze metingen op de volgende tijdstippen verkregen: binnen 30 minuten vóór en ongeveer 30 minuten, 1, 2, 4, 8 en 24 uur na het begin van de infusie en op dagen 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 en 360.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste registratie vóór de dosis.
Voor deze uitkomstmaat wordt het aantal deelnemers gerapporteerd dat op de gespecificeerde tijdstippen ten minste één meting van de vitale functies heeft ondergaan en die voldoet aan de vooraf gedefinieerde criteria vanaf de basislijn tot aan het einde van de follow-up van één jaar.
|
Basislijn tot 1 jaar na dosis PF-06939926
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bewijs van mini-dystrofine-expressie en -distributie beoordeeld door immunohistochemie, western blot en/of LC-MS met behulp van spierbiopten
Tijdsspanne: bij baseline, 2 maanden en 1 jaar na de behandeling
|
bij baseline, 2 maanden en 1 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie, ernst en oorzakelijk verband van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en omvang van abnormale laboratoriumbevindingen
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen bij lichamelijk en neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen op elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen in lichaamsgewicht en vitale functies
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen in cardiale MRI-gemeten linkerventrikelejectiefractie (LVEF)
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie en ernst van abnormale en klinisch relevante veranderingen in de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: tot 5 jaar na de behandeling
|
tot 5 jaar na de behandeling
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn van nadir in C4-niveaus
Tijdsspanne: tot en met dag 30 na de behandeling
|
tot en met dag 30 na de behandeling
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline van nadir in bloedplaatjes niveaus
Tijdsspanne: tot en met dag 30 na de behandeling
|
tot en met dag 30 na de behandeling
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van NAb-antilichaamtiters
Tijdsspanne: tot en met dag 30 na de behandeling
|
tot en met dag 30 na de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Walsh J, Palandra J, Duriga N, Beidler D, McIntosh A, Binks M, Neubert H. Dystrophin/mini-dystrophin expression analysis by immunoaffinity liquid chromatography-tandem mass spectrometry after gene therapy for DMD. Gene Ther. 2025 Aug 2. doi: 10.1038/s41434-025-00554-5. Online ahead of print.
- Byrne BJ, Butterfield RJ, Shieh PB, Smith EC, Licht C, Binks M, Casinghino S, Delnomdedieu M, Ravindra KC, McDonnell T, Ryan K, Schulz M, Shen Q, Shi H, Sirivelu MP, Vaidya VS, Whiteley L, Levy DI. Complement activation in a phase Ib study of fordadistrogene movaparvovec for Duchenne muscular dystrophy. Mol Ther. 2025 Jun 28:S1525-0016(25)00483-6. doi: 10.1016/j.ymthe.2025.06.032. Online ahead of print.
- Sherlock SP, Levy DI, McIntosh A, Shieh PB, Smith EC, McDonnell TG, Ryan KA, Delnomdedieu M, Binks M, Lal AK, Butterfield RJ. Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchenne muscular dystrophy: Initial observations from a phase 1b trial. Mol Ther. 2025 Jun 28:S1525-0016(25)00482-4. doi: 10.1016/j.ymthe.2025.06.031. Online ahead of print.
- Butterfield RJ, Shieh PB, Li H, Binks M, McDonnell TG, Ryan KA, Delnomdedieu M, Belluscio BA, Neelakantan S, Levy DI, Schwartz PF, Smith EC. AAV mini-dystrophin gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: a phase 1b trial. Nat Med. 2025 Aug;31(8):2712-2721. doi: 10.1038/s41591-025-03750-3. Epub 2025 Jun 27.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 januari 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 maart 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 juli 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 november 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 november 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 december 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
15 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C3391001
- NCT03362502 (Register-ID: ClinicalTrials.gov)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .