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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der PF-06939926-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie

25. August 2025 aktualisiert von: Pfizer

EINE PHASE-1B-MULTIZENTER-, OFFENE-LABEL-STUDIE MIT EINZELDOSIS ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND VERTRÄGLICHKEIT VON PF-06939926 BEI GEHENDEN UND NICHT-GEHENDEN PERSONEN MIT DUCHENNE-MUSKULÄRER DYSTROPHIE

Dies ist eine First-in-Human/First-in-Patient, multizentrische, unverblindete, nicht randomisierte, ansteigende Dosis-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie einer einzelnen intravenösen Infusion von PF-06939926 bei gehfähigen und nicht gehfähigen Probanden mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Weitere Ziele sind die Messung der Dystrophin-Expression und -Verteilung sowie die Beurteilung von Muskelstärke, -qualität und -funktion.

Insgesamt etwa 22 Probanden erhalten PF-06939926, darunter sowohl ambulante als auch nicht-gehfähige Probanden. Bis zu 13 Probanden können in eine Kohorte aufgenommen werden, die die Begleitmedikation Sirolimus enthält. Um unvorhergesehene Risiken für die Sicherheit der Probanden zu mindern, wird die Aufnahme innerhalb und zwischen zwei geplanten Dosierungen gestaffelt und umfasst eine formelle Überprüfung durch ein externes Datenüberwachungskomitee (E-DMC) vor der Dosissteigerung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Neurology
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • CCTS Clinical Research Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter wie folgt, basierend auf dem gehfähigen Status:

    • FÜR GEHENDE TEILNEHMER, definiert als die Fähigkeit, mindestens 10 Meter ohne fremde Hilfe zu gehen: Zwischen 4 und 12 Jahren, einschließlich,
    • FÜR NICHT GEHENDE TEILNEHMER, definiert als die Unfähigkeit, mindestens 10 Meter ohne fremde Hilfe zu gehen: Keine Altersbeschränkung, solange der Verlust der Gehfähigkeit vor dem 17. Geburtstag des Probanden eintritt;
  • Diagnose einer Duchenne-Muskeldystrophie bestätigt durch Anamnese und Gentests;
  • Einnahme von Glukokortikoiden für 6 Monate und eine stabile Tagesdosis für mindestens 3 Monate vor Studieneintritt;
  • Fähigkeit, eine Magnetresonanztomographie (MRT) ohne Sedierung und ohne Kontraindikationen für diese Verfahren zu tolerieren;
  • Fähigkeit, Muskelbiopsien unter Anästhesie ohne Kontraindikationen für diese Verfahren zu tolerieren;

  • Körpergewichte wie folgt, basierend auf dem gehfähigen Status:

    • FÜR GEHENDE TEILNEHMER: Zwischen 15 kg und 50 kg,
    • FÜR NICHT GEHENDE TEILNEHMER: Weniger als 75 kg, das jedoch bewältigt oder auf eine niedrigere Grenze eingestellt werden kann, insbesondere um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten;

  • Funktionsleistung wie folgt, basierend auf dem gehfähigen Status:

    • FÜR GEHENDE TEILNEHMER: Fähigkeit, innerhalb von sieben (7) Sekunden vom Boden aufzustehen,
    • FÜR NICHT GEHENDE TEILNEHMER: Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität von mehr als 40 % im Rahmen von Lungenfunktionstests sowie angemessene Funktion der oberen Extremitäten.

Ausschlusskriterien:

  • Erhalt einer attenuierten Lebendimpfung innerhalb von 3 Monaten vor Erhalt von PF-06939926 oder Kontakt mit einer Grippeimpfung (oder einer anderen inaktivierten) Impfung oder einer systemischen antiviralen und/oder Interferontherapie innerhalb von 30 Tagen vor Erhalt von PF-06939926;
  • Vorherige Exposition gegenüber einem Gentherapeutikum, einschließlich Exon-Skipping-Mitteln;
  • Exposition gegenüber anderen Prüfpräparaten innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist;
  • Neutralisierende Antikörper (NAb) gegen Adeno-assoziiertes Virus, Serotyp 9 (AAV9);

  • Eingeschränkte Herzfunktion, angezeigt durch die linksventrikuläre Ejektionsfraktion im kardialen MRT, wie folgt, basierend auf dem ambulanten Status:

    • FÜR GEHENDE TEILNEHMER: Weniger als 55 %,
    • FÜR NICHT GEHENDE TEILNEHMER: Weniger als 35 %;
  • Unzureichende Leber- oder Nierenfunktion oder Risikofaktoren für Autoimmunerkrankungen bei Screening-Laborbeurteilungen.

  • Die folgenden genetischen Anomalien im Dystrophin-Gen, die vom Prüfarzt auf der Grundlage der Überprüfung des DMD-Gentests bestätigt wurden:

    1. Jede Mutation (Exon-Deletion, Exon-Duplikation, Insertion oder Punktmutation), die ein beliebiges Exon zwischen Exon 9 und Exon 13 einschließlich betrifft; ODER
    2. Eine Deletion, die sowohl Exon 29 als auch Exon 30 betrifft.

Sirolimus-Kohorte

Einschlusskriterien

  • > 8 Jahre Ausschlusskriterien
  • Überempfindlichkeit gegen Sirolimus oder Unverträglichkeit gegenüber Soja, einschließlich Angioödem in der Anamnese
  • Gleichzeitige Anwendung mit starken CYP3A4/P-gp-Induktoren oder -Inhibitoren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PF-06939926
Genetisch: PF-06939926

Rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus, Serotyp 9 (AAV9), das ein verkürztes menschliches Dystrophin-Gen (Mini-Dystrophin) unter der Kontrolle eines muskelspezifischen Promotors trägt.

Die Probanden erhalten eine einzelne intravenöse Infusion mit einer von 2 Dosisstufen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) für die 1-Jahres-Nachbeobachtung
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Jedes UE, das nach Beginn der Behandlung von PF-06939926 auftrat, wurde als behandlungsbedingtes UE (TEAE) gezählt. Ein schwerwiegendes UE (SAE) war ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war (unmittelbares Todesrisiko), einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte oder zu einer angeborenen Erkrankung führte Anomalie/Geburtsfehler vorliegt oder als wichtiges medizinisches Ereignis angesehen wird. Schwere AE = ein Ereignis, das normale Alltagsaktivitäten verhindert.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit vollständig kausalen TEAEs nach Systemorganklasse (SOC) und bevorzugtem Zeitraum (PT) für die 1-Jahres-Follow-up
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Jedes UE, das nach Beginn der Behandlung von PF-06939926 auftrat, wurde als TEAE gezählt. Für diese Ergebnismessung wurden TEAEs gemäß Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), Version 25.0 SOC und PT, gemeldet.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten TEAEs für die einjährige Nachbeobachtung
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Jedes UE, das nach Beginn der Behandlung von PF-06939926 auftrat, wurde als TEAE gezählt. Eine SUE war ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war (unmittelbares Todesrisiko), einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte oder zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führte oder als wichtiges medizinisches Ereignis angesehen wurde. Schwere AE = ein Ereignis, das normale Alltagsaktivitäten verhindert. Unter behandlungsbedingten UE versteht man jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das auf die Studienbehandlung bei einem Teilnehmer zurückzuführen ist, der die Studienbehandlung erhalten hat. Behandlungsbedingte UEs und SUEs wurden vom Prüfarzt ermittelt.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten TEAEs nach SOC und PT für die einjährige Nachbeobachtung
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Jedes UE, das nach Beginn der Behandlung von PF-06939926 auftrat, wurde als TEAE gezählt. Für diese Ergebnismessung wurden TEAEs gemäß MedDRA Version 25.0 SOC und PT gemeldet. Unter behandlungsbedingten UE versteht man jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das auf die Studienbehandlung bei einem Teilnehmer zurückzuführen ist, der die Studienbehandlung erhalten hat. Behandlungsbedingte Nebenwirkungen wurden vom Prüfarzt ermittelt.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit vollständig kausalen SAEs nach SOC und PT für die 1-Jahres-Follow-up
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Jedes UE, das nach Beginn der Behandlung von PF-06939926 auftrat, wurde als TEAE gezählt. Eine SUE war ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war (unmittelbares Todesrisiko), einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte oder zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führte oder als wichtiges medizinisches Ereignis angesehen wurde. Für diese Ergebnismessung wurden TEAEs gemäß MedDRA Version 25.0 SOC und PT gemeldet.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten SAEs nach SOC und PT für die 1-Jahres-Follow-up
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Jedes UE, das nach Beginn der Behandlung von PF-06939926 auftrat, wurde als TEAE gezählt. Eine SUE war ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war (unmittelbares Todesrisiko), einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte oder zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führte oder als wichtiges medizinisches Ereignis angesehen wurde. Unter behandlungsbedingten UE versteht man jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das auf die Studienbehandlung bei einem Teilnehmer zurückzuführen ist, der die Studienbehandlung erhalten hat. Behandlungsbedingte UEs und SUEs wurden vom Prüfarzt ermittelt. Für diese Ergebnismessung wurden TEAEs gemäß MedDRA Version 25.0 SOC und PT gemeldet.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien ohne Berücksichtigung der Baseline-Anomalie für die 1-Jahres-Follow-up – Hämatologie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Folgende hämatologische Parameter wurden für die Laboruntersuchung analysiert: Hämoglobin, Hämatokrit, Anzahl roter Blutkörperchen (RBC), Thrombozytenzahl, Anzahl weißer Blutkörperchen, Gesamtneutrophile, absolute Neutrophile (ANC), Eosinophile, Monozyten, Basophile, Lymphozyten, Indizes roter Blutkörperchen und Haptoglobin. Für diese Ergebnismessung werden Laboranomalien gemeldet, die bei mindestens einem Teilnehmer auftraten. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Dosis definiert.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien ohne Berücksichtigung der Baseline-Anomalie für die 1-Jahres-Follow-up – Klinische Chemie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Folgende Parameter für die klinische Chemie wurden für die Laboruntersuchung analysiert: Blutharnstoffstickstoff (BUN) und Kreatinin, Glucose, Calcium, Natrium, Kalium, Chlorid, Gesamt-CO2 (Bicarbonat), Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT), Gesamtbilirubin (direktes und indirektes Bilirubin), alkalische Phosphatase, Harnsäure, Albumin, Gesamtprotein, Serumphosphor, Cystatin C, Kreatinkinase, Kreatinkinase-Myokard-B-Fraktion (CK-MB), Amylase, Lipase, Gamma-Glutamyltransferase (GGT), C-reaktives Protein (CRP) und kardiales Troponin I. Für diese Ergebnismessung werden Laboranomalien gemeldet, die bei mindestens einem Teilnehmer auftraten. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Dosis definiert.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit Labortestanomalien ohne Berücksichtigung der Ausgangsanomalie für die 1-Jahres-Follow-up-Urinanalyse
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Folgende Parameter für die Urinanalyse wurden für die Laboruntersuchung analysiert: pH-Wert, Glukose, Protein, Blut, Ketone, Nitrite, Leukozytenesterase und Mikroskopie. Für diese Ergebnismessung werden Laboranomalien gemeldet, die bei mindestens einem Teilnehmer auftraten. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Dosis definiert.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) für eine einjährige Nachuntersuchung
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Jahr nach der Gabe von PF-06839926 (Tag 360)
Die Herz-MRT wurde nach der MRT des Oberschenkels und der oberen Gliedmaßen oder an verschiedenen Tagen innerhalb des erforderlichen Besuchsfensters durchgeführt. Die Änderung der LVEF wird in Prozent angegeben und als [(Schlagvolumen) / (enddiastolisches Volumen)]*100 % berechnet. Der Basiswert ist als die letzte Messung vor der Dosis definiert. Für diese Ergebnismessung wurde eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert am Tag 360 (d. h. 1 Jahr nach der Einnahme) berichtet.
Ausgangswert, 1 Jahr nach der Gabe von PF-06839926 (Tag 360)
Anzahl der Teilnehmer mit Elektrokardiogrammen (EKGs), die die vordefinierten kategorialen Kriterien für die Nachbeobachtung nach einem Jahr erfüllen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Nachdem der Teilnehmer mindestens 10 Minuten lang ruhig in Rückenlage gelegen hatte, wurde ein dreifaches EKG durchgeführt. Zu den vordefinierten kategorialen Kriterien gehört die PR-Intervall-Aggregation (ms): Wert >=300, Basislinie >200 und prozentuale Änderung >=25 %, Basislinie <=200 und prozentuale Änderung >=50 %; QRS-Daueraggregat (ms): Wert >=140, prozentuale Änderung >=50 %; QTcF-Intervallaggregat (ms): 450<=Wert<480, 480<=Wert<500, Wert>=500, 30<=Änderung<60, Änderung>=60. Für diese Ergebnismessung werden nur die Kategorien gemeldet, in denen mindestens ein Teilnehmer das vordefinierte Kriterium erfüllt. Der Basiswert für das EKG wurde als die Messung vor der Verabreichung des Arzneimittels am ersten Tag der Studie definiert.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Anzahl der Teilnehmer mit positiven Antworten auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gemäß den Kategorien des Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA).
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Tag 14, Tag 180 und Tag 360
C-SSRS ist ein von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung, ob der Teilnehmer Folgendes erlebt hat: abgeschlossener Suizid(1), Suizidversuch(2) („Ja“ bei „tatsächlicher Versuch“), vorbereitende Handlungen im Hinblick auf drohendes suizidales Verhalten(3) („Ja“) „ zu „vorbereitenden Handlungen oder Verhaltensweisen“), Suizidgedanken(4) („Ja“ zu „Totsein wünschen“, „unspezifische aktive Suizidgedanken“, „aktive Suizidgedanken mit Methoden ohne Handlungsabsicht oder einer Absicht dazu). Handlung, ohne konkreten Plan oder mit konkretem Plan und Absicht), jegliches suizidales Verhalten oder Selbstmordgedanken, selbstverletzendes Verhalten(7) („Ja“ bei „Hat sich das Subjekt an nicht-suizidalem, selbstverletzendem Verhalten beteiligt“). Ja/Nein-Antworten werden C-CASA-Kategorien zugeordnet. C-SSRS wurde mit dem Betreuer/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers im Namen des Teilnehmers während der gesamten Studie für Teilnehmer durchgeführt, die zum Zeitpunkt des Screenings <= 12 Jahre alt waren. Der Ausgangswert ist als die letzte Messung vor der Dosis definiert. Für diese Ergebnismessung wird die Anzahl der Teilnehmer mit der Antwort „Ja“ angegeben.
Basislinie, Tag 7, Tag 14, Tag 180 und Tag 360
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionen, die die vordefinierten kategorialen Kriterien für die Nachbeobachtung nach einem Jahr erfüllen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926
Die Vitalfunktionen bestanden aus Blutdruck, Atemfrequenz und Herzfrequenz und wurden mit diesen Messungen zu folgenden Zeitpunkten erfasst: innerhalb von 30 Minuten vor und etwa 30 Minuten, 1, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach Beginn der Infusion und an den Tagen 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 und 360. Der Ausgangswert wurde als die letzte Aufzeichnung vor der Dosis definiert. Für diese Ergebnismessung wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen zu den angegebenen Zeitpunkten mindestens eine Vitalzeichenmessung durchgeführt wurde, die die vordefinierten Kriterien vom Ausgangswert bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit von einem Jahr erfüllte.
Ausgangswert bis zu 1 Jahr nach der Gabe von PF-06939926

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Nachweis von Mini-Dystrophin-Expression und -Verteilung, bewertet durch Immunhistochemie, Western Blot und/oder LC-MS unter Verwendung von Muskelbiopsien
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 2 Monate und 1 Jahr nach der Behandlung
zu Studienbeginn, 2 Monate und 1 Jahr nach der Behandlung
Häufigkeit, Schweregrad und kausaler Zusammenhang behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Ausmaß auffälliger Laborbefunde
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Schweregrad abnormaler und klinisch relevanter Veränderungen bei körperlichen und neurologischen Untersuchungen
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Schweregrad abnormer und klinisch relevanter Veränderungen des Körpergewichts
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Schweregrad abnormaler und klinisch relevanter Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Schweregrad abnormer und klinisch relevanter Veränderungen im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Häufigkeit und Schweregrad abnormaler und klinisch relevanter Veränderungen des Körpergewichts und der Vitalfunktionen
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Inzidenz und Schweregrad abnormaler und klinisch relevanter Veränderungen der mittels MRT gemessenen linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) des Herzens
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung
Inzidenz und Schweregrad abnormaler und klinisch relevanter Veränderungen in der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: bis 5 Jahre nach der Behandlung
bis 5 Jahre nach der Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber der Basislinie des Nadirs der C4-Spiegel
Zeitfenster: bis Tag 30 Nachbehandlung
bis Tag 30 Nachbehandlung
Prozentuale Veränderung gegenüber der Basislinie des Nadirs der Thrombozytenwerte
Zeitfenster: bis Tag 30 Nachbehandlung
bis Tag 30 Nachbehandlung
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der NAb-Antikörpertiter
Zeitfenster: bis Tag 30 Nachbehandlung
bis Tag 30 Nachbehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C3391001
  • NCT03362502 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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