Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PF-06939926 genterapi ved Duchenne muskeldystrofi

25. august 2025 opdateret af: Pfizer

ET UNDERSØGELSE AF FASE 1B MULTICENTER, ÅBEN LABEL, ENKEL STIGENDE DOSERING TIL EVALUERING AF SIKKERHED OG TOLERABILITET AF PF-06939926 I AMBULATORISKE OG IKKE-AMBULATORISKE EMNER MED DUCHENNE MUSKULAR DYSTROPHY

Dette er en første-i-menneske/først-i-patient, multi-center, åben-label, ikke-randomiseret, stigende dosis, sikkerhed og tolerabilitet undersøgelse af en enkelt intravenøs infusion af PF-06939926 i ambulante og ikke-ambulerende forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Andre mål omfatter måling af dystrofinekspression og fordeling og vurderinger af muskelstyrke, kvalitet og funktion.

I alt cirka 22 forsøgspersoner vil modtage PF-06939926, og disse vil omfatte både ambulante og ikke-ambulante forsøgspersoner. Op til 13 forsøgspersoner kan indgå i en kohorte, der inkluderer den samtidige medicin, sirolimus. For at mindske uventede risici for emnesikkerheden vil tilmeldingen blive forskudt inden for og mellem to planlagte dosisniveauer og vil omfatte en formel gennemgang af en ekstern dataovervågningskomité (E-DMC) før dosisprogression.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Neurology
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • CCTS Clinical Research Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder som følger, baseret på ambulatorisk status:

    • FOR AMBULATORISKE DELTAGERE, defineret som evnen til at gå mindst 10 meter uden hjælp: Mellem 4 og 12 år inklusive,
    • FOR IKKE-AMBULATORISKE DE
  • Diagnose af Duchennes muskeldystrofi bekræftet af medicinsk historie og genetisk testning;
  • Modtagelse af glukokortikoider i 6 måneder og en stabil daglig dosis i mindst 3 måneder før studiestart;
  • Evne til at tolerere magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) uden sedation og uden kontraindikationer til disse procedurer;
  • Evne til at tolerere muskelbiopsier under anæstesi uden kontraindikationer til disse procedurer;

  • Kropsvægte som følger, baseret på ambulatorisk status:

    • FOR AMBULATORISKE DELTAGERE: Mellem 15 kg og 50 kg,
    • FOR IKKE-AMBULATORISKE DELTAGERE: Mindre end 75 kg, men som kan styres eller justeres til en nedre grænse, især for at sikre deltagernes sikkerhed;

  • Funktionel ydeevne som følger, baseret på ambulatorisk status:

    • FOR AMBULATORISKE DELTAGERE: Evne til at rejse sig fra gulvet inden for syv (7) sekunder,
    • FOR IKKE-AMBULATORISKE DELTAGERE: Procent forudsagt forceret vitalkapacitet større end 40 % som en del af lungefunktionstests, samt tilstrækkelig funktion af overekstremiteterne.

Ekskluderingskriterier:

  • Modtagelse af levende svækket vaccination inden for 3 måneder før modtagelse af PF-06939926 eller eksponering for en influenza (eller anden inaktiveret) vaccination eller systemisk antiviral og/eller interferonbehandling inden for 30 dage før modtagelse af PF-06939926;
  • Forudgående eksponering for ethvert genterapimiddel, herunder exon-overspringende midler;
  • Eksponering for andre forsøgslægemidler inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst;
  • Neutraliserende antistoffer (NAb) mod adeno-associeret virus, serotype 9 (AAV9);

  • Kompromitteret hjertefunktion som angivet ved venstre ventrikulær ejektionsfraktion på hjerte-MR, som følger, baseret på ambulatorisk status:

    • FOR AMBULATORISKE DELTAGERE: Mindre end 55 %,
    • FOR IKKE-AMBULATORISKE DELTAGERE: Mindre end 35 %;
  • Utilstrækkelig lever- eller nyrefunktion eller risikofaktorer for autoimmun sygdom ved screening laboratorievurderinger.

  • Følgende genetiske abnormiteter i dystrofingenet som bekræftet af efterforskeren baseret på gennemgangen af ​​DMD genetiske test:

    1. Enhver mutation (exon deletion, exon duplikation, insertion eller punktmutation), der påvirker enhver exon mellem exon 9 og exon 13 inklusive; ELLER
    2. En sletning, der påvirker både exon 29 og exon 30.

Sirolimus kohorte

Inklusionskriterier

  • > 8 år Eksklusionskriterier
  • Overfølsomhed over for sirolimus eller intolerance over for soja, herunder tidligere angioødem
  • Samtidig brug med stærke CYP3A4/P-gp-inducere eller -hæmmere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PF-06939926
Genetisk: PF-06939926

Rekombinant adeno-associeret virus, serotype 9 (AAV9), der bærer et trunkeret humant dystrofin-gen (mini-dystrophin) under kontrol af en muskelspecifik promotor.

Forsøgspersonerne vil modtage en enkelt intravenøs infusion af et af 2 dosisniveauer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling med alle årsager - opståede bivirkninger (TEAE'er) i 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Enhver AE, der startede efter start af behandling af PF-06939926, blev talt som en behandlings-emergent AE (TEAE). En alvorlig AE (SAE) var en uheldig medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende (øjeblikkelig risiko for død), krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt, eller blev anset for at være en vigtig medicinsk begivenhed. Alvorlig AE=en hændelse, der forhindrer normale hverdagsaktiviteter.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med TEAE'er med alle årsager efter systemorganklasse (SOC) og foretrukken periode (PT) for 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Enhver AE, der startede efter start af behandling af PF-06939926, blev talt som en TEAE. For dette resultatmål blev TEAE'er rapporteret i henhold til Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) version 25.0 SOC og PT.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med behandlingsrelaterede TEAE'er i 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Enhver AE, der startede efter start af behandling af PF-06939926, blev talt som en TEAE. En SAE var en uheldig medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende (umiddelbar risiko for død), krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt , eller blev anset for at være en vigtig medicinsk begivenhed. Alvorlig AE=en hændelse, der forhindrer normale hverdagsaktiviteter. Behandlingsrelateret AE var enhver uheldig medicinsk hændelse, der tilskrives undersøgelsesbehandling hos en deltager, som modtog undersøgelsesbehandling. Behandlingsrelaterede AE'er og SAE'er blev bestemt af investigator.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med behandlingsrelaterede TEAE'er af SOC og PT i 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Enhver AE, der startede efter start af behandling af PF-06939926, blev talt som en TEAE. Til dette resultatmål blev TEAE'er rapporteret i henhold til MedDRA version 25.0 SOC og PT. Behandlingsrelateret AE var enhver uheldig medicinsk hændelse, der tilskrives undersøgelsesbehandling hos en deltager, som modtog undersøgelsesbehandling. Behandlingsrelaterede AE'er blev bestemt af investigator.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med alle kausalitets-SAE'er af SOC og PT i 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Enhver AE, der startede efter start af behandling af PF-06939926, blev talt som en TEAE. En SAE var en uheldig medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende (umiddelbar risiko for død), krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt , eller blev anset for at være en vigtig medicinsk begivenhed. Til dette resultatmål blev TEAE'er rapporteret i henhold til MedDRA version 25.0 SOC og PT.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med behandlingsrelaterede SAE'er af SOC og PT i 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Enhver AE, der startede efter start af behandling af PF-06939926, blev talt som en TEAE. En SAE var en uheldig medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende (umiddelbar risiko for død), krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt , eller blev anset for at være en vigtig medicinsk begivenhed. Behandlingsrelateret AE var enhver uheldig medicinsk hændelse, der tilskrives undersøgelsesbehandling hos en deltager, som modtog undersøgelsesbehandling. Behandlingsrelaterede AE'er og SAE'er blev bestemt af investigator. Til dette resultatmål blev TEAE'er rapporteret i henhold til MedDRA version 25.0 SOC og PT.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorietest uden hensyntagen til baseline abnormitet i 1-års opfølgning - Hæmatologi
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Følgende hæmatologiske parametre blev analyseret til laboratorieundersøgelse: hæmoglobin, hæmatokrit, antal røde blodlegemer (RBC), antal blodplader, antal hvide blodlegemer, totale neutrofiler, absolutte neutrofiler (ANC), eosinofiler, monocytter, basofiler, lymfocytter, røde blodlegemer. og haptoglobin. Laboratorieabnormiteter med forekomst hos mindst 1 deltager er rapporteret for dette resultatmål. Baseline blev defineret som den sidste måling før dosis.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorietest uden hensyntagen til baseline abnormitet i 1-års opfølgning - klinisk kemi
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Følgende parametre for klinisk kemi blev analyseret til laboratorieundersøgelse: blodurinstofnitrogen (BUN) og kreatinin, glucose, calcium, natrium, kalium, chlorid, total CO2 (bicarbonat), aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), total bilirubin (direkte og indirekte bilirubin), alkalisk fosfatase, urinsyre, albumin, totalprotein, serumfosfor, cystatin C, kreatinkinase, kreatinkinase myokardie b-fraktion (CK-MB), amylase, lipase, gamma-glutamyltransferase (GGT), C-reaktivt protein (CRP) og hjertetroponin I. Laboratorieabnormiteter med forekomst hos mindst 1 deltager er rapporteret for dette resultatmål. Baseline blev defineret som den sidste måling før dosis.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorieprøver uden hensyntagen til baseline abnormitet i 1-års opfølgning - Urinalyse
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Følgende parametre for urinanalyse blev analyseret til laboratorieundersøgelse: pH, glucose, protein, blod, ketoner, nitritter, leukocytesterase og mikroskopi. Laboratorieabnormiteter med forekomst hos mindst 1 deltager er rapporteret for dette resultatmål. Baseline blev defineret som den sidste måling før dosis.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Ændring fra baseline på venstre ventrikulær ejektionsfraktion målt ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) for 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline, 1 år efter dosis af PF-06839926 (dag 360)
Hjerte-MR blev udført efter lår- og øvre lemmer-MR eller på separate dage inden for det påkrævede besøgsvindue. Ændring i LVEF præsenteres som procenter og blev beregnet som [(slagvolumen) / (endediastolisk volumen)]*100%. Baseline er defineret som den sidste måling før dosis. Ændring fra baseline på dag 360 (dvs. 1 år efter dosis) blev rapporteret for dette resultatmål.
Baseline, 1 år efter dosis af PF-06839926 (dag 360)
Antal deltagere med elektrokardiogrammer (EKG'er), der opfylder de foruddefinerede kategoriske kriterier for 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Tredobbelt EKG blev udført efter at deltageren havde hvilet stille i mindst 10 minutter i liggende stilling. De foruddefinerede kategoriske kriterier inkluderer PR-intervalaggregat (msec): værdi>=300, baseline>200 og procentvis ændring>=25%, baseline<=200 og procentændring>=50%; QRS varighed aggregat (msec): værdi>=140, procent ændring>=50%; QTcF interval aggregat (msec): 450<=værdi<480, 480<=værdi<500, værdi>=500, 30<=ændring<60, ændring>=60. Kun kategori(er) med mindst 1 deltager, der opfylder det foruddefinerede kriterium, rapporteres for dette resultatmål. Baseline for EKG blev defineret som målingen før lægemiddeladministrationen på dag 1.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Antal deltagere med positive svar på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) i henhold til Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorier
Tidsramme: Baseline, dag 7, dag 14, dag 180 og dag 360
C-SSRS er et deltagerbedømt spørgeskema for at vurdere, om deltageren oplevede følgende: fuldført selvmord(1), selvmordsforsøg(2)("Ja" på "faktisk forsøg"), forberedende handlinger mod forestående selvmordsadfærd(3)("Ja " om "forberedende handlinger eller adfærd"), selvmordstanker(4)("Ja" om "ønske at være død","ikke-specifikke aktive selvmordstanker","aktive selvmordstanker med metoder uden intention om at handle eller nogen hensigt om at handle handle, uden specifik plan eller med specifik plan og hensigt), enhver selvmordsadfærd eller -forestilling, selvskadende adfærd(7)("Ja" på "Har subjekt engageret i ikke-suicidal selvskadende adfærd"). Ja/Nej-svar er knyttet til C-CASA-kategorier. C-SSRS blev udført med deltagerens omsorgsgiver/værge på deltagerens vegne under hele undersøgelsen for deltagere <=12 år ved screening. Baseline er defineret som den sidste prædosismåling. Antallet af deltagere med svar på "Ja" er rapporteret for dette resultatmål.
Baseline, dag 7, dag 14, dag 180 og dag 360
Antal deltagere med vitale tegn, der opfylder de foruddefinerede kategoriske kriterier for 1-års opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926
Vitale tegn bestod af blodtryk, respirationsfrekvens og hjertefrekvens, blev opnået med disse målinger på følgende tidspunkter: inden for 30 minutter før og ca. 30 minutter, 1, 2, 4, 8 og 24 timer efter starten af ​​infusionen og på dag 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 og 360. Baseline blev defineret som den sidste optagelse før dosis. Antallet af deltagere, der havde mindst 1 måling af vitale tegn på de angivne tidspunkter, der opfylder de foruddefinerede kriterier fra baseline til slutningen af ​​1-års opfølgning, rapporteres for dette resultatmål.
Baseline op til 1 år efter dosis af PF-06939926

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bevis for mini-dystrofinekspression og fordeling vurderet ved immunhistokemi, western blot og/eller LC-MS ved hjælp af muskelbiopsier
Tidsramme: ved baseline, 2 måneder og 1 år efter behandling
ved baseline, 2 måneder og 1 år efter behandling
Hyppighed, sværhedsgrad og årsagssammenhæng af behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og omfang af unormale laboratoriefund
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer i fysiske og neurologiske undersøgelser
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer i kropsvægt
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer på elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer i kropsvægt og vitale tegn
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Hyppighed og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer i hjerte-MRI-målt venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling
Forekomst og sværhedsgrad af unormale og klinisk relevante ændringer i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: gennem 5 år efter behandling
gennem 5 år efter behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline af nadir i C4-niveauer
Tidsramme: til og med dag 30 efter behandling
til og med dag 30 efter behandling
Procentvis ændring fra baseline af nadir i blodpladeniveauer
Tidsramme: til og med dag 30 efter behandling
til og med dag 30 efter behandling
Procent ændring fra baseline af NAb-antistoftitre
Tidsramme: til og med dag 30 efter behandling
til og med dag 30 efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2017

Først opslået (Faktiske)

5. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C3391001
  • NCT03362502 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med PF-06939926

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner