Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję terapii genowej PF-06939926 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

25 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Pfizer

WIELOOŚRODKOWE BADANIE FAZY 1B, OTWARTE, Z POJEDYNCZĄ WZROSTAJĄCĄ DAWKĄ W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA I TOLERANCJI PF-06939926 U OSÓB CHODZĄCYCH I NIEPORADNYCH Z DYSTROFIĄ MIĘŚNIOWĄ DUCHENNE'A

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane, pierwsze u ludzi/pierwsze u pacjenta badanie z rosnącą dawką, bezpieczeństwem i tolerancją pojedynczego wlewu dożylnego PF-06939926 u pacjentów chodzących i niechodzących z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Inne cele obejmują pomiar ekspresji i dystrybucji dystrofiny oraz ocenę siły, jakości i funkcji mięśni.

W sumie około 22 pacjentów otrzyma PF-06939926, i będą to zarówno pacjenci ambulatory, jak i niechodzący. Do kohorty, która obejmuje jednocześnie stosowany lek, syrolimus, można włączyć maksymalnie 13 pacjentów. W celu ograniczenia nieprzewidzianych zagrożeń dla bezpieczeństwa uczestników, rejestracja będzie rozłożona w ramach i pomiędzy dwoma planowanymi poziomami dawek i będzie obejmować formalny przegląd dokonany przez zewnętrzny komitet monitorujący dane (E-DMC) przed progresją dawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Neurology
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • CCTS Clinical Research Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek w następujący sposób, w oparciu o status ambulatoryjny:

    • DLA UCZESTNIKÓW AMBULACYJNYCH, rozumiana jako zdolność do samodzielnego przejścia co najmniej 10 metrów: od 4 do 12 lat włącznie,
    • DLA UCZESTNIKÓW NIEROBIĄCYCH SIĘ, definiowanych jako niezdolność do samodzielnego przejścia co najmniej 10 metrów: Brak ograniczeń wiekowych, o ile utrata możliwości poruszania się nastąpi przed ukończeniem przez uczestnika 17. roku życia;
  • Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a potwierdzone wywiadem lekarskim i badaniami genetycznymi;
  • Otrzymywanie glikokortykosteroidów przez 6 miesięcy i stabilną dzienną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania;
  • Zdolność do tolerowania rezonansu magnetycznego (MRI) bez sedacji i bez przeciwwskazań do tych zabiegów;
  • Zdolność do tolerowania biopsji mięśnia w znieczuleniu bez przeciwwskazań do tych zabiegów;

  • Masy ciała w następujący sposób, w oparciu o stan ambulatoryjny:

    • DLA UCZESTNIKÓW AMBULACYJNYCH: od 15 kg do 50 kg,
    • DLA UCZESTNIKÓW NIEORAZUJĄCYCH SIĘ: Mniej niż 75 kg, ale można ją obniżyć lub dostosować do niższego limitu, szczególnie w celu zapewnienia bezpieczeństwa uczestnika;

  • Wydajność funkcjonalna w następujący sposób, w oparciu o status ambulatoryjny:

    • DLA UCZESTNIKÓW AMBULACYJNYCH: Zdolność do podniesienia się z podłogi w ciągu siedmiu (7) sekund,
    • DLA UCZESTNIKÓW NIEORAZUJĄCYCH SIĘ: Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej większej niż 40% w ramach testów czynnościowych płuc, jak również odpowiedniej funkcji kończyn górnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymanie żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 3 miesięcy przed otrzymaniem PF-06939926 lub narażenie na szczepienie przeciw grypie (lub inną inaktywowaną) lub ogólnoustrojową terapię przeciwwirusową i/lub interferonem w ciągu 30 dni przed otrzymaniem PF-06939926;
  • Wcześniejsza ekspozycja na jakikolwiek środek terapii genowej, w tym środki pomijające egzony;
  • Ekspozycja na inne badane leki w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy;
  • przeciwciała neutralizujące (NAb) przeciwko wirusowi związanemu z adenowirusami, serotyp 9 (AAV9);

  • Upośledzona czynność serca, na co wskazuje frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu MRI serca, w następujący sposób, na podstawie stanu ambulatoryjnego:

    • DLA UCZESTNIKÓW AMBULACYJNYCH: Mniej niż 55%,
    • DLA UCZESTNIKÓW NIEMOSZĄCYCH: Mniej niż 35%;
  • Niewystarczająca czynność wątroby lub nerek lub czynniki ryzyka choroby autoimmunologicznej w przesiewowych ocenach laboratoryjnych.

  • Następujące nieprawidłowości genetyczne w genie dystrofiny potwierdzone przez badacza na podstawie przeglądu badań genetycznych DMD:

    1. Dowolna mutacja (delecja eksonu, duplikacja eksonu, insercja lub mutacja punktowa) wpływająca na dowolny ekson między eksonem 9 a eksonem 13 włącznie; LUB
    2. Delecja, która wpływa zarówno na ekson 29, jak i ekson 30.

Kohorta Sirolimusa

Kryteria przyjęcia

  • > 8 lat Kryteria wykluczenia
  • Nadwrażliwość na syrolimus lub nietolerancja soi, w tym obrzęk naczynioruchowy w wywiadzie
  • Jednoczesne stosowanie z silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4/P-gp

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PF-06939926
Genetyczny: PF-06939926

Rekombinowany wirus związany z adenowirusami, serotyp 9 (AAV9) niosący skrócony gen ludzkiej dystrofiny (mini-dystrofina) pod kontrolą promotora specyficznego dla mięśni.

Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję dożylną jednego z 2 poziomów dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane wynikające z leczenia o dowolnej przyczynie (TEAE) w ciągu 1 roku obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Każde AE, które rozpoczęło się po rozpoczęciu leczenia PF-06939926, liczyło się jako AE powstałe podczas leczenia (TEAE). Poważne AE (SAE) to nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci), wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, spowodowało wrodzone wady anomalię/wadę wrodzoną lub zostało uznane za ważne wydarzenie medyczne. Ciężkie AE = zdarzenie uniemożliwiające normalne codzienne czynności.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z TEAE o dowolnej przyczynie według klasy układów i narządów (SOC) i preferowanego okresu (PT) dla rocznej obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Każde AE, które rozpoczęło się po rozpoczęciu leczenia PF-06939926, liczyło się jako TEAE. W przypadku tej miary wyniku TEAE zgłoszono zgodnie ze Słownikiem Medycznym dla Działalności Regulacyjnej (MedDRA) wersja 25.0 SOC i PT.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z TEAE związanymi z leczeniem w ciągu 1 roku obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Każde AE, które rozpoczęło się po rozpoczęciu leczenia PF-06939926, liczyło się jako TEAE. SAE to nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci), wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, spowodowało wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub zostało uznane za ważne wydarzenie medyczne. Ciężkie AE = zdarzenie uniemożliwiające normalne codzienne czynności. AE związane z leczeniem to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne przypisywane leczeniu objętemu badaniem u uczestnika, który otrzymał leczenie objęte badaniem. Badacz określił AE i SAE związane z leczeniem.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z TEAE związanymi z leczeniem według SOC i PT w ciągu 1 roku obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Każde AE, które rozpoczęło się po rozpoczęciu leczenia PF-06939926, liczyło się jako TEAE. W przypadku tej miary wyniku TEAE zgłaszano zgodnie z MedDRA w wersji 25.0 SOC i PT. AE związane z leczeniem to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne przypisywane leczeniu objętemu badaniem u uczestnika, który otrzymał leczenie objęte badaniem. Badacz określił AE związane z leczeniem.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z SAE o dowolnej przyczynie według SOC i PT w ciągu 1 roku obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Każde AE, które rozpoczęło się po rozpoczęciu leczenia PF-06939926, liczyło się jako TEAE. SAE to nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci), wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, spowodowało wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub zostało uznane za ważne wydarzenie medyczne. W przypadku tej miary wyniku TEAE zgłaszano zgodnie z MedDRA w wersji 25.0 SOC i PT.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z SAE związanymi z leczeniem według SOC i PT w ciągu 1 roku obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Każde AE, które rozpoczęło się po rozpoczęciu leczenia PF-06939926, liczyło się jako TEAE. SAE to nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci), wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, spowodowało wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub zostało uznane za ważne wydarzenie medyczne. AE związane z leczeniem to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne przypisywane leczeniu objętemu badaniem u uczestnika, który otrzymał leczenie objęte badaniem. Badacz określił AE i SAE związane z leczeniem. W przypadku tej miary wyniku TEAE zgłaszano zgodnie z MedDRA w wersji 25.0 SOC i PT.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych bez względu na nieprawidłowości wyjściowe w ciągu 1 roku obserwacji – hematologia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Do badań laboratoryjnych analizowano następujące parametry hematologiczne: hemoglobinę, hematokryt, liczbę czerwonych krwinek (RBC), liczbę płytek krwi, liczbę białych krwinek, neutrofile całkowite, neutrofile bezwzględne (ANC), eozynofile, monocyty, bazofile, limfocyty, wskaźniki czerwonych krwinek i haptoglobinę. W ramach tej miary wyniku zgłaszane są nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które wystąpiły u co najmniej 1 uczestnika. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych, bez względu na nieprawidłowości wyjściowe, w ciągu 1 roku obserwacji – Chemia kliniczna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Do badań laboratoryjnych analizowano następujące parametry chemii klinicznej: azot mocznikowy (BUN) i kreatynina we krwi, glukoza, wapń, sód, potas, chlorki, CO2 całkowite (wodorowęglany), aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), bilirubina całkowita (bilirubina bezpośrednia i pośrednia), fosfataza zasadowa, kwas moczowy, albumina, białko całkowite, fosfor w surowicy, cystatyna C, kinaza kreatynowa, frakcja b kinazy kreatynowej mięśnia sercowego (CK-MB), amylaza, lipaza, transferaza gamma-glutamylowa (GGT), Białko C-reaktywne (CRP) i troponina sercowa I. W ramach tej miary wyniku zgłaszane są nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych występujące u co najmniej 1 uczestnika. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych, bez względu na nieprawidłowości wyjściowe, w ciągu 1 roku obserwacji – analiza moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Do badań laboratoryjnych analizowano następujące parametry moczu: pH, glukozę, białko, krew, ketony, azotyny, esterazę leukocytową i mikroskopię. W ramach tej miary wyniku zgłaszane są nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które wystąpiły u co najmniej 1 uczestnika. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych frakcji wyrzutowej lewej komory mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI) w trakcie rocznej obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 rok po dawce PF-06839926 (dzień 360)
Badanie MRI serca wykonywano po badaniu MRI uda i kończyny górnej lub w osobnych dniach w wymaganym oknie wizyty. Zmiany LVEF przedstawiono w procentach i obliczono jako [(objętość wyrzutowa) / (objętość końcoworozkurczowa)]*100%. Linię bazową definiuje się jako ostatni pomiar przed dawkowaniem. Dla tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 360 (tj. 1 rok po podaniu dawki).
Wartość wyjściowa, 1 rok po dawce PF-06839926 (dzień 360)
Liczba uczestników, u których elektrokardiogramy (EKG) spełniały wcześniej określone kryteria kategoryczne dla rocznej obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Trzykrotne EKG wykonano po tym, jak uczestnik odpoczywał spokojnie przez co najmniej 10 minut w pozycji leżącej. Wstępnie zdefiniowane kryteria kategoryczne obejmują agregat odstępu PR (ms): wartość>=300, wartość wyjściowa>200 i zmiana procentowa>=25%, wartość wyjściowa<=200 i zmiana procentowa>=50%; Łączny czas trwania QRS (ms): wartość>=140, zmiana procentowa>=50%; Agregat odstępu QTcF (ms): 450<=wartość<480, 480<=wartość<500, wartość>=500, 30<=zmiana<60, zmiana>=60. W przypadku tego miernika wyniku zgłaszana jest wyłącznie kategoria(-e), w której co najmniej 1 uczestnik spełnia wcześniej określone kryterium. Wartość wyjściową dla EKG zdefiniowano jako pomiar przed podaniem badanego leku w dniu 1.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Liczba uczestników, którzy uzyskali pozytywne odpowiedzi w skali oceny samobójstwa Columbia-Suicide Rating Scale (C-SSRS) zgodnie z kategoriami algorytmu klasyfikacji samobójstw firmy Columbia (C-CASA)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, dzień 14, dzień 180 i dzień 360
C-SSRS to kwestionariusz oceniany przez uczestnika, służący do oceny, czy uczestnik doświadczył następujących czynności: samobójstwo(1), próba samobójcza(2)(„Tak” w przypadku „faktycznej próby”), działania przygotowawcze w kierunku nieuchronnego zachowania samobójczego(3)(„Tak „w przypadku „czynności lub zachowania przygotowawczego”), myśli samobójcze(4) („Tak” w przypadku „pragnięcia śmierci”, „niespecyficznych aktywnych myśli samobójczych”, „aktywnych myśli samobójczych z metodami bez zamiaru działania lub z pewnym zamiarem działanie, bez konkretnego planu lub z konkretnym planem i zamiarem), jakiekolwiek zachowania lub myśli samobójcze, zachowania samookaleczające(7)(„Tak” na „Czy podmiot dopuścił się zachowań samookaleczających niemających charakteru samobójczego”). Odpowiedzi Tak/Nie są przypisywane do kategorii C-CASA. C-SSRS przeprowadzono z opiekunem uczestnika/opiekunem prawnym w imieniu uczestnika przez cały czas trwania badania dla uczestników w wieku <=12 lat w momencie badania przesiewowego. Linię bazową definiuje się jako ostatni pomiar przed dawkowaniem. Dla tej miary wyniku podaje się liczbę uczestników, którzy odpowiedzieli „Tak”.
Wartość bazowa, dzień 7, dzień 14, dzień 180 i dzień 360
Liczba uczestników z oznakami życiowymi spełniającymi wcześniej określone kryteria kategoryczne dla rocznej obserwacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926
Na podstawie tych pomiarów uzyskano parametry życiowe obejmujące ciśnienie krwi, częstość oddechów i częstość akcji serca w następujących punktach czasowych: w ciągu 30 minut przed i około 30 minut, 1, 2, 4, 8 i 24 godziny po rozpoczęciu infuzji oraz w dniach 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 i 360. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni zapis przed dawką. W ramach tej miary wyniku podaje się liczbę uczestników, u których w określonych punktach czasowych wykonano co najmniej 1 pomiar parametrów życiowych, spełniających wcześniej określone kryteria, od wartości początkowej do końca rocznej obserwacji.
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki PF-06939926

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Dowody na ekspresję i dystrybucję mini-dystrofiny oceniane za pomocą immunohistochemii, western blot i/lub LC-MS przy użyciu biopsji mięśni
Ramy czasowe: na początku leczenia, 2 miesiące i 1 rok po leczeniu
na początku leczenia, 2 miesiące i 1 rok po leczeniu
Częstość występowania, nasilenie i związek przyczynowy zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i wielkość nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i nasilenie nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian w badaniach fizykalnych i neurologicznych
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i nasilenie nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian masy ciała
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i nasilenie nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian parametrów życiowych
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i nasilenie nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian w elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i nasilenie nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian masy ciała i parametrów życiowych
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i stopień nasilenia nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian we frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego serca
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu
Częstość występowania i nasilenie nieprawidłowych i istotnych klinicznie zmian w Skali Oceny Ciężaru Samobójstw (C-SSRS) Columbia
Ramy czasowe: przez 5 lat po leczeniu
przez 5 lat po leczeniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana nadiru w stosunku do linii bazowej na poziomach C4
Ramy czasowe: do 30 dnia po leczeniu
do 30 dnia po leczeniu
Procentowa zmiana nadiru w stosunku do wartości wyjściowych w poziomie płytek krwi
Ramy czasowe: do 30 dnia po leczeniu
do 30 dnia po leczeniu
Procentowa zmiana miana przeciwciał NAb w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: do 30 dnia po leczeniu
do 30 dnia po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C3391001
  • NCT03362502 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na PF-06939926

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj