Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica PF-06939926 en la distrofia muscular de Duchenne

25 de agosto de 2025 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO DE FASE 1B MULTICENTRO, ABIERTO, DE DOSIS ÚNICA ASCENDENTE PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE PF-06939926 EN SUJETOS AMBULATORIOS Y NO AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Este es un estudio de dosis ascendente, seguridad y tolerabilidad, primero en humanos/primero en pacientes, multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de una sola infusión intravenosa de PF-06939926 en sujetos ambulatorios y no ambulatorios. con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Otros objetivos incluyen la medición de la expresión y distribución de distrofina, y evaluaciones de la fuerza, calidad y función muscular.

Un total de aproximadamente 22 sujetos recibirán PF-06939926, y estos incluirán sujetos ambulatorios y no ambulatorios. Se pueden incluir hasta 13 sujetos en una cohorte que incluya la medicación concomitante, sirolimus. Para mitigar los riesgos imprevistos para la seguridad de los sujetos, la inscripción se escalonará dentro y entre dos niveles de dosis planificados e incluirá una revisión formal por parte de un comité externo de monitoreo de datos (E-DMC) antes de la progresión de la dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Neurology
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • CCTS Clinical Research Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad de la siguiente manera, según el estado ambulatorio:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATORIOS, definida como la capacidad de caminar por lo menos 10 metros sin ayuda: Entre 4 y 12 años, inclusive,
    • PARA PARTICIPANTES NO AMBULATORIOS, definidos como la incapacidad de caminar al menos 10 metros sin ayuda: No hay restricciones de edad siempre que la pérdida de la deambulación ocurra antes de que el sujeto cumpla 17 años;
  • Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne confirmado por historial médico y pruebas genéticas;
  • Recibo de glucocorticoides durante 6 meses y una dosis diaria estable durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio;
  • Capacidad para tolerar la resonancia magnética nuclear (RMN) sin sedación y sin contraindicaciones para estos procedimientos;
  • Capacidad para tolerar biopsias musculares bajo anestesia sin contraindicaciones para estos procedimientos;

  • Pesos corporales de la siguiente manera, según el estado ambulatorio:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATORIOS: Entre 15 kg y 50 kg,
    • PARA PARTICIPANTES NO AMBULATORIOS: Menos de 75 kg, pero que pueden manejarse o ajustarse a un límite inferior, especialmente para garantizar la seguridad del participante;

  • Desempeño funcional de la siguiente manera, basado en el estado ambulatorio:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATORIOS: Capacidad para levantarse del piso en siete (7) segundos,
    • PARA PARTICIPANTES NO AMBULATORIOS: Porcentaje previsto de capacidad vital forzada superior al 40 % como parte de las pruebas de función pulmonar, así como función adecuada de las extremidades superiores.

Criterio de exclusión:

  • Recibir vacunas vivas atenuadas dentro de los 3 meses anteriores a recibir PF-06939926 o exposición a una vacuna contra la influenza (u otra vacuna inactivada) o terapia sistémica antiviral y/o interferón dentro de los 30 días anteriores a recibir PF-06939926;
  • Exposición previa a cualquier agente de terapia génica, incluidos los agentes de omisión de exón;
  • Exposición a otros fármacos en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo;
  • anticuerpos neutralizantes (NAb) contra el virus adenoasociado, serotipo 9 (AAV9);

  • Compromiso de la función cardíaca según lo indicado por la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en la resonancia magnética cardíaca, de la siguiente manera, según el estado ambulatorio:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATORIOS: Menos del 55%,
    • PARA PARTICIPANTES NO AMBULATORIOS: Menos del 35%;
  • Función hepática o renal inadecuada o factores de riesgo de enfermedad autoinmune en las evaluaciones de laboratorio de detección.

  • Las siguientes anomalías genéticas en el gen de la distrofina confirmadas por el investigador en base a la revisión de las pruebas genéticas de la DMD:

    1. Cualquier mutación (deleción de exón, duplicación de exón, inserción o mutación puntual) que afecte a cualquier exón entre el exón 9 y el exón 13, inclusive; O
    2. Una deleción que afecta tanto al exón 29 como al exón 30.

Cohorte de sirolimús

Criterios de inclusión

  • > 8 años Criterios de exclusión
  • Hipersensibilidad al sirolimus o intolerancia a la soja, incluidos antecedentes de angioedema
  • Uso concomitante con inductores o inhibidores potentes de CYP3A4/P-gp

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PF-06939926
Genético: PF-06939926

Virus adenoasociado recombinante, serotipo 9 (AAV9) que lleva un gen de distrofina humana truncado (mini-distrofina) bajo el control de un promotor específico del músculo.

Los sujetos recibirán una infusión intravenosa única de uno de los 2 niveles de dosis.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) por todas las causas durante el seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Cualquier EA que comenzó después del inicio del tratamiento con PF-06939926 se contó como EA emergente del tratamiento (TEAE). Un EA grave (SAE) fue un suceso médico adverso que resultó en la muerte, puso en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte), requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resultó en una enfermedad congénita. anomalía/defecto de nacimiento, o se consideró un evento médico importante. EA grave = un evento que impide las actividades cotidianas normales.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con TEAE de todas las causas por clase de órganos del sistema (SOC) y término preferido (PT) para un seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Cualquier EA que comenzó después del inicio del tratamiento con PF-06939926 se contó como un EATE. Para esta medida de resultado, los TEAE se informaron de acuerdo con el Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) versión 25.0 SOC y PT.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con TEAE relacionados con el tratamiento durante un año de seguimiento
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Cualquier EA que comenzó después del inicio del tratamiento con PF-06939926 se contó como un EATE. Un SAE fue un suceso médico adverso que resultó en la muerte, puso en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte), requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resultó en una anomalía congénita/defecto de nacimiento. , o se consideró un evento médico importante. EA grave = un evento que impide las actividades cotidianas normales. EA relacionado con el tratamiento fue cualquier suceso médico adverso atribuido al tratamiento del estudio en un participante que recibió el tratamiento del estudio. El investigador determinó los AA y AAG relacionados con el tratamiento.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con TEAE relacionados con el tratamiento por SOC y PT para el seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Cualquier EA que comenzó después del inicio del tratamiento con PF-06939926 se contó como un EATE. Para esta medida de resultado, los TEAE se informaron según MedDRA versión 25.0 SOC y PT. EA relacionado con el tratamiento fue cualquier suceso médico adverso atribuido al tratamiento del estudio en un participante que recibió el tratamiento del estudio. El investigador determinó los EA relacionados con el tratamiento.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con EAG por todas las causas por SOC y PT para el seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Cualquier EA que comenzó después del inicio del tratamiento con PF-06939926 se contó como un EATE. Un SAE fue un suceso médico adverso que resultó en la muerte, puso en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte), requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resultó en una anomalía congénita/defecto de nacimiento. , o se consideró un evento médico importante. Para esta medida de resultado, los TEAE se informaron según MedDRA versión 25.0 SOC y PT.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con EAG relacionados con el tratamiento por SOC y PT para el seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Cualquier EA que comenzó después del inicio del tratamiento con PF-06939926 se contó como un EATE. Un SAE fue un suceso médico adverso que resultó en la muerte, puso en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte), requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resultó en una anomalía congénita/defecto de nacimiento. , o se consideró un evento médico importante. EA relacionado con el tratamiento fue cualquier suceso médico adverso atribuido al tratamiento del estudio en un participante que recibió el tratamiento del estudio. El investigador determinó los AA y AAG relacionados con el tratamiento. Para esta medida de resultado, los TEAE se informaron según MedDRA versión 25.0 SOC y PT.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio sin tener en cuenta la anomalía inicial durante el seguimiento de 1 año: hematología
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Se analizaron los siguientes parámetros hematológicos para exámenes de laboratorio: hemoglobina, hematocrito, recuento de glóbulos rojos (RBC), recuento de plaquetas, recuento de glóbulos blancos, neutrófilos totales, neutrófilos absolutos (ANC), eosinófilos, monocitos, basófilos, linfocitos, índices de glóbulos rojos. y haptoglobina. Para esta medida de resultado se informan las anomalías de laboratorio que ocurren en al menos 1 participante. El valor inicial se definió como la última medición previa a la dosis.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio sin tener en cuenta la anomalía inicial durante el seguimiento de 1 año: química clínica
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Se analizaron los siguientes parámetros de química clínica para exámenes de laboratorio: nitrógeno ureico en sangre (BUN) y creatinina, glucosa, calcio, sodio, potasio, cloruro, CO2 total (bicarbonato), aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), bilirrubina total. (bilirrubina directa e indirecta), fosfatasa alcalina, ácido úrico, albúmina, proteínas totales, fósforo sérico, cistatina C, creatina quinasa, creatina quinasa fracción b miocárdica (CK-MB), amilasa, lipasa, gamma-glutamil transferasa (GGT), Proteína C reactiva (PCR) y troponina cardíaca I. Para esta medida de resultado se informan anomalías de laboratorio que ocurren en al menos 1 participante. El valor inicial se definió como la última medición previa a la dosis.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio sin tener en cuenta la anomalía inicial durante el seguimiento de 1 año: análisis de orina
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Se analizaron los siguientes parámetros para análisis de orina para exámenes de laboratorio: pH, glucosa, proteínas, sangre, cetonas, nitritos, esterasa leucocitaria y microscopía. Para esta medida de resultado se informan las anomalías de laboratorio que ocurren en al menos 1 participante. El valor inicial se definió como la última medición previa a la dosis.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Cambio desde el valor inicial en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo medido mediante imágenes por resonancia magnética cardíaca (MRI) para un seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 año después de la dosis de PF-06839926 (día 360)
La resonancia magnética cardíaca se realizó después de la resonancia magnética del muslo y de las extremidades superiores o en días separados dentro del período de visita requerido. El cambio en la FEVI se presenta como porcentajes y se calculó como [(volumen sistólico) / (volumen diastólico final)]*100%. El valor inicial se define como la última medición previa a la dosis. Para esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial el día 360 (es decir, 1 año después de la dosis).
Valor inicial, 1 año después de la dosis de PF-06839926 (día 360)
Número de participantes con electrocardiogramas (ECG) que cumplen con los criterios categóricos predefinidos para el seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Se realizó un ECG por triplicado después de que el participante hubiera descansado tranquilamente durante al menos 10 minutos en posición supina. Los criterios categóricos predefinidos incluyen el intervalo PR agregado (ms): valor>=300, valor inicial>200 y cambio porcentual>=25%, valor inicial<=200 y cambio porcentual>=50%; Duración agregada del QRS (ms): valor>=140, cambio porcentual>=50%; Agregado del intervalo QTcF (ms): 450<=valor<480, 480<=valor<500, valor>=500, 30<=cambio<60, cambio>=60. Solo las categorías con al menos 1 participante que cumple el criterio predefinido se informan para esta medida de resultado. El valor inicial del ECG se definió como la medición antes de la administración del fármaco del estudio el día 1.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Número de participantes con respuestas positivas en la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) según las categorías del algoritmo de clasificación de evaluación del suicidio de Columbia (C-CASA)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 7, día 14, día 180 y día 360
C-SSRS es un cuestionario calificado por los participantes para evaluar si el participante experimentó lo siguiente: suicidio consumado(1), intento de suicidio(2)("Sí" en "intento real"), actos preparatorios hacia una conducta suicida inminente(3)("Sí " sobre "actos o conductas preparatorias"), ideación suicida(4)("Sí" sobre "deseo de estar muerto","pensamientos suicidas activos no específicos","ideación suicida activa con métodos sin intención de actuar o alguna intención de actuar, sin un plan específico o con un plan e intención específicos), cualquier conducta o ideación suicida, conducta autolesiva(7)("Sí" en "El sujeto ha participado en una conducta autolesiva no suicida"). Las respuestas Sí/No se asignan a las categorías C-CASA. La C-SSRS se realizó con el cuidador/tutor legal del participante en nombre del participante durante todo el estudio para participantes <= 12 años de edad en el momento de la selección. El valor inicial se define como la última medición previa a la dosis. Para esta medida de resultado se informa el número de participantes con respuestas "Sí".
Línea de base, día 7, día 14, día 180 y día 360
Número de participantes con signos vitales que cumplen con los criterios categóricos predefinidos para el seguimiento de 1 año
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926
Los signos vitales, que consistían en presión arterial, frecuencia respiratoria y frecuencia cardíaca, se obtuvieron con estas mediciones en los siguientes momentos: dentro de los 30 minutos antes y aproximadamente 30 minutos, 1, 2, 4, 8 y 24 horas después del inicio de la infusión. , y los días 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 y 360. El valor inicial se definió como el último registro previo a la dosis. Para esta medida de resultado se informa el número de participantes que tuvieron al menos una medición de signos vitales en los momentos especificados que cumplieron con los criterios predefinidos desde el inicio hasta el final del seguimiento de 1 año.
Valor inicial hasta 1 año después de la dosis de PF-06939926

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evidencia de expresión y distribución de mini-distrofina evaluada por inmunohistoquímica, western blot y/o LC-MS utilizando biopsias musculares
Periodo de tiempo: al inicio, 2 meses y 1 año después del tratamiento
al inicio, 2 meses y 1 año después del tratamiento
Incidencia, gravedad y relación causal de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y magnitud de los hallazgos de laboratorio anormales
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y severidad de cambios anormales y clínicamente relevantes en exámenes físicos y neurológicos
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y gravedad de cambios anormales y clínicamente relevantes en el peso corporal
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y severidad de cambios anormales y clínicamente relevantes en los signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y gravedad de los cambios anormales y clínicamente relevantes en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y gravedad de los cambios anormales y clínicamente relevantes en el peso corporal y los signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y gravedad de cambios anormales y clínicamente relevantes en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) medida por resonancia magnética cardíaca
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento
Incidencia y gravedad de cambios anormales y clínicamente relevantes en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: hasta 5 años después del tratamiento
hasta 5 años después del tratamiento

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde la línea de base del nadir en los niveles de C4
Periodo de tiempo: hasta el día 30 post-tratamiento
hasta el día 30 post-tratamiento
Cambio porcentual desde el inicio del nadir en los niveles de plaquetas
Periodo de tiempo: hasta el día 30 post-tratamiento
hasta el día 30 post-tratamiento
Cambio porcentual desde el inicio de los títulos de anticuerpos NAb
Periodo de tiempo: hasta el día 30 post-tratamiento
hasta el día 30 post-tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

28 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

28 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

5 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C3391001
  • NCT03362502 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia muscular de Duchenne

Ensayos clínicos sobre PF-06939926

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir