Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia gênica PF-06939926 na distrofia muscular de Duchenne

25 de agosto de 2025 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO DE DOSE ÚNICA ASCENDENTE, MULTICENTRADO, ABERTO, DE FASE 1B, PARA AVALIAR A SEGURANÇA E TOLERABILIDADE DE PF-06939926 EM INDIVÍDUOS AMBULATÓRIOS E NÃO AMBULATÓRIOS COM DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Este é um estudo de dose ascendente, segurança e tolerabilidade, primeiro em humanos/primeiro em paciente, multicêntrico, aberto, não randomizado, de uma única infusão intravenosa de PF-06939926 em indivíduos ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Outros objetivos incluem a medição da expressão e distribuição da distrofina e avaliações da força, qualidade e função muscular.

Um total de aproximadamente 22 indivíduos receberá PF-06939926, e estes incluirão indivíduos ambulatórios e não ambulatoriais. Até 13 indivíduos podem ser incluídos em uma coorte que inclua a medicação concomitante sirolimus. A fim de mitigar os riscos imprevistos à segurança do sujeito, a inscrição será escalonada dentro e entre dois níveis de dose planejados e incluirá uma revisão formal por um comitê externo de monitoramento de dados (E-DMC) antes da progressão da dose.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Neurology
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • CCTS Clinical Research Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade da seguinte forma, com base no status ambulatorial:

    • PARA PARTICIPANTES DE AMBULAÇÃO, definida como a capacidade de caminhar pelo menos 10 metros sem ajuda: Entre 4 e 12 anos, inclusive,
    • PARA PARTICIPANTES NÃO AMBULANTES, definido como a incapacidade de andar pelo menos 10 metros sem ajuda: Sem restrições de idade, desde que a perda da deambulação ocorra antes do 17º aniversário do sujeito;
  • Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne confirmado por histórico médico e testes genéticos;
  • Recebimento de glicocorticóides por 6 meses e uma dose diária estável por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo;
  • Capacidade de tolerar ressonância magnética (MRI) sem sedação e sem contra-indicações para esses procedimentos;
  • Capacidade de tolerar biópsias musculares sob anestesia sem contra-indicações para esses procedimentos;

  • Pesos corporais como segue, com base no estado ambulatorial:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATÓRIOS: Entre 15 kg e 50 kg,
    • PARA PARTICIPANTES NÃO AMBULANTES: Menos de 75 kg, mas que podem ser manejados ou ajustados a um limite inferior, principalmente para garantir a segurança do participante;

  • Desempenho funcional da seguinte forma, com base no estado ambulatorial:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATÓRIOS: Capacidade de se levantar do chão em sete (7) segundos,
    • PARA PARTICIPANTES NÃO AMBULATÓRIOS: Porcentagem prevista da capacidade vital forçada superior a 40% como parte dos testes de função pulmonar, bem como função adequada dos membros superiores.

Critério de exclusão:

  • Recebimento de vacinação viva atenuada dentro de 3 meses antes de receber PF-06939926 ou exposição a uma vacinação contra influenza (ou outro inativado) ou terapia antiviral sistêmica e/ou interferon dentro de 30 dias antes do recebimento de PF-06939926;
  • Exposição prévia a qualquer agente de terapia gênica, incluindo agentes de exon-skipping;
  • Exposição a outros medicamentos experimentais dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo;
  • Anticorpos neutralizantes (NAb) contra vírus adeno-associados, sorotipo 9 (AAV9);

  • Função cardíaca comprometida conforme indicado pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo na ressonância magnética cardíaca, como segue, com base no estado ambulatorial:

    • PARA PARTICIPANTES AMBULATÓRIOS: Menos de 55%,
    • PARA PARTICIPANTES NÃO AMBULATÓRIOS: Menos de 35%;
  • Função hepática ou renal inadequada ou fatores de risco para doença autoimune em exames laboratoriais de triagem.

  • As seguintes anormalidades genéticas no gene da distrofina, conforme confirmado pelo investigador com base na revisão do teste genético de DMD:

    1. Qualquer mutação (deleção de exon, duplicação de exon, inserção ou mutação pontual) afetando qualquer exon entre o exon 9 e o exon 13, inclusive; OU
    2. Uma deleção que afeta o exon 29 e o exon 30.

Coorte Sirolimus

Critério de inclusão

  • > 8 anos de idade Critérios de Exclusão
  • Hipersensibilidade ao sirolimus ou intolerância à soja, incluindo história de angioedema
  • Uso concomitante com indutores ou inibidores fortes de CYP3A4/P-gp

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PF-06939926
Genético: PF-06939926

Vírus adeno-associado recombinante, sorotipo 9 (AAV9) carregando um gene truncado da distrofina humana (mini-distrofina) sob o controle de um promotor específico do músculo.

Os indivíduos receberão uma única infusão intravenosa de um dos 2 níveis de dose.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento para todas as causalidades (TEAEs) para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Qualquer EA que começou após o início do tratamento de PF-06939926 foi contado como EA emergente do tratamento (TEAE). Um EA grave (SAE) foi uma ocorrência médica indesejável que resultou em morte, foi potencialmente fatal (risco imediato de morte), exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultou em congênita anomalia/defeito congênito, ou foi considerado um evento médico importante. EA grave=um evento que impede as atividades diárias normais.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com TEAEs de todas as causalidades por classe de sistema de órgãos (SOC) e termo preferencial (PT) para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Qualquer EA que começou após o início do tratamento de PF-06939926 foi contado como TEAE. Para esta medida de desfecho, os TEAEs foram relatados de acordo com o Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) versão 25.0 SOC e PT.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com TEAEs relacionados ao tratamento para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Qualquer EA que começou após o início do tratamento de PF-06939926 foi contado como TEAE. Um SAE foi uma ocorrência médica desfavorável que resultou em morte, foi uma ameaça à vida (risco imediato de morte), exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultou em anomalia congênita/defeito de nascença , ou foi considerado um evento médico importante. EA grave=um evento que impede as atividades diárias normais. EA relacionado ao tratamento foi qualquer ocorrência médica desfavorável atribuída ao tratamento do estudo em um participante que recebeu tratamento do estudo. EAs e SAEs relacionados ao tratamento foram determinados pelo investigador.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com TEAEs relacionados ao tratamento por SOC e PT para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Qualquer EA que começou após o início do tratamento de PF-06939926 foi contado como TEAE. Para esta medida de desfecho, os TEAEs foram relatados de acordo com MedDRA versão 25.0 SOC e PT. EA relacionado ao tratamento foi qualquer ocorrência médica desfavorável atribuída ao tratamento do estudo em um participante que recebeu tratamento do estudo. Os EAs relacionados ao tratamento foram determinados pelo investigador.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com SAEs de todas as causalidades por SOC e PT para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Qualquer EA que começou após o início do tratamento de PF-06939926 foi contado como TEAE. Um SAE foi uma ocorrência médica desfavorável que resultou em morte, foi uma ameaça à vida (risco imediato de morte), exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultou em anomalia congênita/defeito de nascença , ou foi considerado um evento médico importante. Para esta medida de desfecho, os TEAEs foram relatados de acordo com MedDRA versão 25.0 SOC e PT.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com SAEs relacionados ao tratamento por SOC e PT para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Qualquer EA que começou após o início do tratamento de PF-06939926 foi contado como TEAE. Um SAE foi uma ocorrência médica desfavorável que resultou em morte, foi uma ameaça à vida (risco imediato de morte), exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultou em anomalia congênita/defeito de nascença , ou foi considerado um evento médico importante. EA relacionado ao tratamento foi qualquer ocorrência médica desfavorável atribuída ao tratamento do estudo em um participante que recebeu tratamento do estudo. EAs e SAEs relacionados ao tratamento foram determinados pelo investigador. Para esta medida de desfecho, os TEAEs foram relatados de acordo com MedDRA versão 25.0 SOC e PT.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com anormalidades em testes laboratoriais sem levar em conta a anormalidade basal para acompanhamento de 1 ano - Hematologia
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Os seguintes parâmetros hematológicos foram analisados ​​para exame laboratorial: hemoglobina, hematócrito, contagem de glóbulos vermelhos (RBC), contagem de plaquetas, contagem de leucócitos, neutrófilos totais, neutrófilos absolutos (ANC), eosinófilos, monócitos, basófilos, linfócitos, índices de glóbulos vermelhos e haptoglobina. Anormalidades laboratoriais com ocorrência em pelo menos 1 participante são relatadas para esta medida de resultado. A linha de base foi definida como a última medição pré-dose.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com anormalidades em testes laboratoriais sem levar em conta a anormalidade basal para acompanhamento de 1 ano - Química Clínica
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Os seguintes parâmetros de química clínica foram analisados ​​​​para exame laboratorial: nitrogênio ureico sanguíneo (BUN) e creatinina, glicose, cálcio, sódio, potássio, cloreto, CO2 total (bicarbonato), aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), bilirrubina total (bilirrubina direta e indireta), fosfatase alcalina, ácido úrico, albumina, proteína total, fósforo sérico, cistatina C, creatina quinase, creatina quinase fração b miocárdica (CK-MB), amilase, lipase, gama-glutamil transferase (GGT), Proteína C reativa (PCR) e troponina I cardíaca. Anormalidades laboratoriais com ocorrência em pelo menos 1 participante são relatadas para esta medida de resultado. A linha de base foi definida como a última medição pré-dose.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com anormalidades em exames laboratoriais sem levar em conta a anormalidade basal para acompanhamento de 1 ano - exame de urina
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Os seguintes parâmetros de urinálise foram analisados ​​para exame laboratorial: pH, glicose, proteínas, sangue, cetonas, nitritos, esterase leucocitária e microscopia. Anormalidades laboratoriais com ocorrência em pelo menos 1 participante são relatadas para esta medida de resultado. A linha de base foi definida como a última medição pré-dose.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Alteração da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo medida por ressonância magnética cardíaca (MRI) para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base, 1 ano após a dose de PF-06839926 (Dia 360)
A ressonância magnética cardíaca foi realizada após a ressonância magnética da coxa e dos membros superiores ou em dias separados dentro da janela de consulta necessária. A alteração na FEVE é apresentada como porcentagens e foi calculada como [(volume sistólico) / (volume diastólico final)]*100%. A linha de base é definida como a última medição pré-dose. A alteração da linha de base no Dia 360 (ou seja, 1 ano após a dose) foi relatada para esta medida de resultado.
Linha de base, 1 ano após a dose de PF-06839926 (Dia 360)
Número de participantes com eletrocardiogramas (ECGs) que atendem aos critérios categóricos pré-definidos para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
O ECG triplicado foi realizado após o participante ter descansado tranquilamente por pelo menos 10 minutos em posição supina. Os critérios categóricos predefinidos incluem intervalo PR agregado (ms): valor>=300, linha de base>200 e alteração percentual>=25%, linha de base<=200 e alteração percentual>=50%; Agregado de duração do QRS (ms): valor>=140, alteração percentual>=50%; Agregado de intervalo QTcF (ms): 450<=valor<480, 480<=valor<500, valor>=500, 30<=alteração<60, alteração>=60. Somente a(s) categoria(s) com pelo menos 1 participante atendendo ao critério predefinido é(são) relatada(s) para esta medida de resultado. A linha de base para ECG foi definida como a medição antes da administração do medicamento do estudo no Dia 1.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Número de participantes com respostas positivas na escala de classificação de gravidade de suicídio de Columbia (C-SSRS) de acordo com as categorias do algoritmo de classificação de avaliação de suicídio de Columbia (C-CASA)
Prazo: Linha de base, dia 7, dia 14, dia 180 e dia 360
C-SSRS é um questionário avaliado pelo participante para avaliar se o participante experimentou o seguinte: suicídio consumado(1), tentativa de suicídio(2)("Sim" em "tentativa real"), atos preparatórios para comportamento suicida iminente(3)("Sim" " sobre "atos ou comportamentos preparatórios"), ideação suicida(4)("Sim" sobre "desejo de estar morto","pensamentos suicidas ativos inespecíficos","ideação suicida ativa com métodos sem intenção de agir ou alguma intenção de agir, sem plano específico ou com plano e intenção específicos), qualquer comportamento ou ideação suicida, comportamento autolesivo(7)("Sim" em "O sujeito se envolveu em comportamento autolesivo não suicida"). As respostas Sim/Não são mapeadas para categorias C-CASA. O C-SSRS foi realizado com o cuidador/responsável legal do participante em nome do participante durante todo o estudo para participantes <= 12 anos de idade na triagem. A linha de base é definida como a última medição pré-dose. O número de participantes com respostas "Sim" é relatado para esta medida de resultado.
Linha de base, dia 7, dia 14, dia 180 e dia 360
Número de participantes com sinais vitais que atendem aos critérios categóricos pré-definidos para acompanhamento de 1 ano
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926
Os sinais vitais consistiram de pressão arterial, frequência respiratória e frequência cardíaca, obtidos com essas medidas nos seguintes momentos: 30 minutos antes e aproximadamente 30 minutos, 1, 2, 4, 8 e 24 horas após o início da infusão e nos dias 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 e 360. A linha de base foi definida como o último registro pré-dose. O número de participantes que tiveram pelo menos 1 medição de sinal vital nos pontos de tempo especificados, atendendo aos critérios predefinidos desde o início até o final do acompanhamento de 1 ano, é relatado para esta medida de resultado.
Linha de base até 1 ano após a dose de PF-06939926

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Evidência de expressão e distribuição de mini-distrofina avaliada por imuno-histoquímica, western blot e/ou LC-MS usando biópsias musculares
Prazo: no início do estudo, 2 meses e 1 ano após o tratamento
no início do estudo, 2 meses e 1 ano após o tratamento
Incidência, gravidade e relação causal de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e magnitude de achados laboratoriais anormais
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clinicamente relevantes em exames físicos e neurológicos
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clinicamente relevantes no peso corporal
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clinicamente relevantes nos sinais vitais
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clinicamente relevantes no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clinicamente relevantes no peso corporal e nos sinais vitais
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clínicas relevantes na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) medida por ressonância magnética cardíaca
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento
Incidência e gravidade de alterações anormais e clínicas relevantes na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: até 5 anos após o tratamento
até 5 anos após o tratamento

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Alteração percentual da linha de base do nadir nos níveis de C4
Prazo: até o dia 30 pós-tratamento
até o dia 30 pós-tratamento
Alteração percentual da linha de base do nadir nos níveis de plaquetas
Prazo: até o dia 30 pós-tratamento
até o dia 30 pós-tratamento
Alteração percentual desde a linha de base dos títulos de anticorpos NAb
Prazo: até o dia 30 pós-tratamento
até o dia 30 pós-tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

28 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

5 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C3391001
  • NCT03362502 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Muscular de Duchenne

Ensaios clínicos em PF-06939926

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Taiwan

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever