Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PF-06939926-geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiassa

maanantai 25. elokuuta 2025 päivittänyt: Pfizer

VAIHEEN 1B MONIKESKUS, AVOIN MERKINNÄINEN, YKSI NOUSUVAN ANNOKSEN TUTKIMUS PF-06939926:N TURVALLISUUDEN JA SIEDETTÄVYYDEN ARVIOINTI KÄYTTÖTURVALLISUUDEN JA MUIHIN KÄYTETTÄVISSÄ AINEISSA DUCHENNEYSTROMUSCYN KANSSA

Tämä on ensimmäinen ihmisellä/ensimmäinen potilaspotilas, monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu, nousevan annoksen, turvallisuuden ja siedettävyystutkimus PF-06939926:n kerta-infuusion suonensisäisestä infuusiosta ambulatorisissa ja ei-ambulatorisissa koehenkilöissä. Duchennen lihasdystrofiaa (DMD). Muita tavoitteita ovat dystrofiinien ilmentymisen ja jakautumisen mittaaminen sekä lihasvoiman, laadun ja toiminnan arvioinnit.

Yhteensä noin 22 koehenkilöä saa PF-06939926:n, ja näihin kuuluu sekä ambulatorisia että ei-ambulatorisia. Jopa 13 koehenkilöä voidaan sisällyttää kohorttiin, joka sisältää samanaikaisen lääkkeen, sirolimuusi. Odottamattomien koehenkilöiden turvallisuuteen kohdistuvien riskien vähentämiseksi ilmoittautuminen porrastetaan kahden suunnitellun annostason sisällä ja välillä, ja siihen sisältyy ulkoisen tiedonseurantakomitean (E-DMC) suorittama muodollinen arviointi ennen annoksen etenemistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Interventional Radiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Hospital Investigational Drug Services (IDS) Pharmacy
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Neurology
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Cardiovascular Magnetic Resonance Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Children's Hospital & Health Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Biospecimen Repository & Processing Core - BPRC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • CCTS Clinical Research Center
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä seuraavasti ambulatorisen tilan perusteella:

    • LIIKKEELLE OSALLISTUJILLE, joka määritellään kyvyksi kävellä vähintään 10 metriä ilman apua: 4–12 vuotta, mukaan lukien
    • EI KÄYTÄVÄLLE OSALLISTUJILLE, joka määritellään kyvyttömyytenä kävellä vähintään 10 metriä ilman apua: Ei ikärajoituksia niin kauan kuin liikkuvuus katoaa ennen kuin tutkittava täyttää 17 vuotta;
  • Duchennen lihasdystrofian diagnoosi, joka on vahvistettu sairaushistorialla ja geneettisellä testauksella;
  • Glukokortikoidien saanti 6 kuukauden ajan ja vakaa päiväannos vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista;
  • Kyky sietää magneettikuvausta (MRI) ilman sedaatiota ja ilman vasta-aiheita näille toimenpiteille;
  • Kyky sietää lihaskoepalat anestesiassa ilman vasta-aiheita näille toimenpiteille;

  • Kehon painot seuraavasti, perustuen liikkuvaan tilaan:

    • LIIKKEELLE OSALLISTUJILLE: 15-50 kg,
    • MUUT MUKAAN OSALLISTUJILLE: Alle 75 kg, mutta joita voidaan hallita tai säätää alarajaan, erityisesti osallistujien turvallisuuden varmistamiseksi;

  • Toiminnallinen suorituskyky seuraavasti, perustuen liikkuvaan tilaan:

    • OSALLISTUJILLE: Kyky nousta lattiasta seitsemän (7) sekunnin sisällä,
    • EI-KIRJOITTAJILLE: Prosenttiosuus ennustetusta pakotetusta vitaalikapasiteetista, joka on yli 40 % osana keuhkojen toimintakokeita, sekä riittävä yläraajan toiminta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Elävän heikennetyn rokotuksen vastaanottaminen 3 kuukauden sisällä ennen PF-06939926:n saamista tai altistumista influenssarokotteelle (tai muulle inaktivoidulle) tai systeemiselle virus- ja/tai interferonihoidolle 30 päivän sisällä ennen PF-06939926:n vastaanottamista;
  • Aiempi altistuminen mille tahansa geeniterapia-aineelle, mukaan lukien eksonin ohitusaineet;
  • Altistuminen muille tutkimuslääkkeille 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi;
  • Neutraloivat vasta-aineet (NAb) adeno-assosioitunutta virusta, serotyyppi 9 (AAV9) vastaan;

  • Vaurioitunut sydämen toiminta, kuten sydämen MRI:n vasemman kammion ejektiofraktio osoittaa seuraavasti, ambulatorisen tilan perusteella:

    • OSALLISTUJILLE: Alle 55 %
    • MUUT OSALLISTUJAT: Alle 35 %;
  • Riittämätön maksan tai munuaisten toiminta tai autoimmuunisairauden riskitekijät seulontalaboratoriotutkimuksissa.

  • Seuraavat dystrofiinigeenin geneettiset poikkeavuudet, jotka tutkija on vahvistanut DMD-geenitestin tarkastelun perusteella:

    1. Mikä tahansa mutaatio (eksonin deleetio, eksonin duplikaatio, insertio tai pistemutaatio), joka vaikuttaa mihin tahansa eksoniin eksonien 9 ja eksonin 13 välillä, mukaan lukien; TAI
    2. Deleetio, joka vaikuttaa sekä eksoniin 29 että eksoniin 30.

Sirolimus-kohortti

Sisällyttämiskriteerit

  • > 8-vuotiaat Poissulkemiskriteerit
  • Yliherkkyys sirolimuusille tai soija-intoleranssi, mukaan lukien aiempi angioödeema
  • Samanaikainen käyttö vahvojen CYP3A4/P-gp:n indusoijien tai estäjien kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PF-06939926
Geneettinen: PF-06939926

Rekombinantti adeno-assosioitunut virus, serotyyppi 9 (AAV9), joka kantaa katkaistua ihmisen dystrofiinigeeniä (mini-dystrofiinia) lihasspesifisen promoottorin ohjauksessa.

Koehenkilöt saavat yhden suonensisäisen infuusion kahdesta annostasosta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on kaikki syy-seurannan aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) 1 vuoden seurantaan
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Mikä tahansa AE, joka alkoi PF-06939926:n hoidon aloittamisen jälkeen, laskettiin hoitoon liittyväksi AE:ksi (TEAE). Vakava AE (SAE) oli epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen (välitön kuolemanvaara), vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, johti synnynnäiseen poikkeavuus/sikiövaurio tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana. Vaikea AE = tapahtuma, joka estää normaalin päivittäisen toiminnan.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on kaikki syy-seuraussuhteen TEAE:t elinjärjestelmäluokittain (SOC) ja ensisijainen termi (PT) mukaan 1 vuoden seurantaan
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Mikä tahansa AE, joka alkoi PF-06939926:n hoidon aloittamisen jälkeen, laskettiin TEAE:ksi. Tämän tulosmitan osalta TEAE-tapahtumat raportoitiin Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -version 25.0 SOC ja PT mukaisesti.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Hoitoon liittyvien TEAE-potilaiden lukumäärä 1 vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Mikä tahansa AE, joka alkoi PF-06939926:n hoidon aloittamisen jälkeen, laskettiin TEAE:ksi. SAE oli epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen (välitön kuoleman riski), vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana. Vaikea AE = tapahtuma, joka estää normaalin päivittäisen toiminnan. Hoitoon liittyvä AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johtui tutkimushoidosta tutkimushoitoa saaneella osallistujalla. Tutkija määritti hoitoon liittyvät haittavaikutukset ja haittavaikutukset.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
SOC:n ja PT:n hoitoon liittyvien TEAE-potilaiden lukumäärä 1 vuoden seurantaa varten
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Mikä tahansa AE, joka alkoi PF-06939926:n hoidon aloittamisen jälkeen, laskettiin TEAE:ksi. Tässä tulosmittauksessa TEAE:t raportoitiin MedDRA-version 25.0 SOC ja PT mukaan. Hoitoon liittyvä AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johtui tutkimushoidosta tutkimushoitoa saaneella osallistujalla. Hoitoon liittyvät haittavaikutukset määritettiin tutkijan toimesta.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
SOC:n ja PT:n osallistujien määrä, joilla on kausaalisia SAE-tapauksia 1 vuoden seurantaa varten
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Mikä tahansa AE, joka alkoi PF-06939926:n hoidon aloittamisen jälkeen, laskettiin TEAE:ksi. SAE oli epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen (välitön kuoleman riski), vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana. Tässä tulosmittauksessa TEAE:t raportoitiin MedDRA-version 25.0 SOC ja PT mukaan.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
SOC:n ja PT:n osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä SAE-tapauksia 1 vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Mikä tahansa AE, joka alkoi PF-06939926:n hoidon aloittamisen jälkeen, laskettiin TEAE:ksi. SAE oli epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen (välitön kuoleman riski), vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana. Hoitoon liittyvä AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johtui tutkimushoidosta tutkimushoitoa saaneella osallistujalla. Tutkija määritti hoitoon liittyvät haittavaikutukset ja haittavaikutukset. Tässä tulosmittauksessa TEAE:t raportoitiin MedDRA-version 25.0 SOC ja PT mukaan.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli poikkeavuuksia laboratoriotesteissä ilman lähtötason poikkeavuutta 1 vuoden seurannassa - Hematologia
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Seuraavat hematologiset parametrit analysoitiin laboratoriotutkimuksia varten: hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen (RBC) määrä, verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä, neutrofiilien kokonaismäärä, absoluuttiset neutrofiilit (ANC), eosinofiilit, monosyytit, basofiilit, lymfosyytit, punasoluindeksit ja haptoglobiini. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan laboratoriopoikkeavuuksia, joita esiintyi vähintään yhdellä osallistujalla. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi mittaukseksi.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli poikkeavuuksia laboratoriotesteissä ilman lähtötason poikkeavuutta 1 vuoden seurannassa - kliininen kemia
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Seuraavat kliinisen kemian parametrit analysoitiin laboratoriotutkimuksia varten: veren ureatyppi (BUN) ja kreatiniini, glukoosi, kalsium, natrium, kalium, kloridi, kokonaisCO2 (bikarbonaatti), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), kokonaisbilirubiini (suora ja epäsuora bilirubiini), alkalinen fosfataasi, virtsahappo, albumiini, kokonaisproteiini, seerumin fosfori, kystatiini C, kreatiinikinaasi, kreatiinikinaasi sydänlihaksen b-fraktio (CK-MB), amylaasi, lipaasi, gammaglutamyylitransferaasi (GGT), C-reaktiivinen proteiini (CRP) ja sydämen troponiini I. Laboratoriopoikkeavuuksia, joita esiintyy vähintään yhdellä osallistujalla, raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi mittaukseksi.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli poikkeavuuksia laboratoriotesteissä, ottamatta huomioon lähtötilanteen poikkeavuuksia 1 vuoden seurannassa - virtsaanalyysi
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Seuraavat parametrit virtsan analyysiä varten analysoitiin laboratoriotutkimuksia varten: pH, glukoosi, proteiini, veri, ketonit, nitriitit, leukosyyttiesteraasi ja mikroskopia. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan laboratoriopoikkeavuuksia, joita esiintyi vähintään yhdellä osallistujalla. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi mittaukseksi.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Muutos lähtötasosta vasemman kammion ejektiofraktioon mitattuna sydämen magneettikuvauksella (MRI) 1 vuoden seurannassa
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 vuosi PF-06839926:n annoksen jälkeen (päivä 360)
Sydämen magneettikuvaus tehtiin reisien ja yläraajojen magneettikuvauksen jälkeen tai eri päivinä vaaditun käyntiikkunan sisällä. LVEF:n muutos esitetään prosentteina, ja se laskettiin [(iskutilavuus) / (loppudiastolinen tilavuus)]*100 %. Lähtötaso määritellään viimeiseksi annosta edeltäväksi mittaukseksi. Muutos lähtötilanteesta päivänä 360 (eli vuosi annoksen jälkeen) raportoitiin tälle tulosmittaukselle.
Lähtötaso, 1 vuosi PF-06839926:n annoksen jälkeen (päivä 360)
Niiden osallistujien määrä, joiden elektrokardiogrammit (EKG) täyttävät ennalta määritellyt kategoriset kriteerit 1 vuoden seurantaa varten
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Kolminkertainen EKG suoritettiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt hiljaa vähintään 10 minuuttia makuuasennossa. Ennalta määritellyt kategorialliset kriteerit sisältävät PR-välin aggregaatin (msek): arvo> = 300, lähtötaso> 200 ja prosentuaalinen muutos> = 25%, perustaso < = 200 ja prosentuaalinen muutos> = 50 %; QRS-keston aggregaatti (msek): arvo>=140, muutosprosentti>=50 %; QTcF-välin aggregaatti (msek): 450<=arvo<480, 480<=arvo<500, arvo>=500, 30<=muutos<60, muutos>=60. Vain ne kategoriat, joissa vähintään yksi osallistuja täyttää ennalta määritellyn kriteerin, raportoidaan tässä tulosmittauksessa. EKG:n lähtötaso määriteltiin mittaukseksi ennen 1. päivän tutkimuslääkkeen antamista.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, jotka ovat saaneet positiivisen vastauksen Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokitusasteikolla Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) -kategorioiden mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, päivä 14, päivä 180 ja päivä 360
C-SSRS on osallistujien arvioitu kyselylomake, jonka avulla arvioidaan, onko osallistuja kokenut seuraavan: suoritettu itsemurha(1), itsemurhayritys(2)("Kyllä" "todellinen yritys"), valmistelevat toimet välittömään itsemurhakäyttäytymiseen(3)("Kyllä" " valmistelevista toimista tai käytöksestä"), itsemurha-ajatukset(4)("Kyllä" "halua olla kuollut","epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset","aktiiviset itsemurha-ajatukset menetelmillä ilman aikomusta toimia tai jonkinlaista tarkoitusta toimia ilman erityistä suunnitelmaa tai erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella), mikä tahansa itsemurhakäyttäytyminen tai -ajatukset, itsensä vahingoittava käytös(7) ("Kyllä" kohdassa "On osallistunut ei-itsemurhaiseen itsevahingolliseen käyttäytymiseen"). Kyllä/Ei vastaukset on yhdistetty C-CASA-luokkiin. C-SSRS suoritettiin osallistujan hoitajan/laillisen huoltajan kanssa osallistujan puolesta koko tutkimuksen ajan osallistujille, jotka olivat <=12-vuotiaita seulonnassa. Perustaso määritellään viimeiseksi ennen annostusta suoritetuksi mittaukseksi. "Kyllä" vastaneiden osallistujien lukumäärä ilmoitetaan tälle tulosmittaukselle.
Perustaso, päivä 7, päivä 14, päivä 180 ja päivä 360
Niiden osallistujien määrä, joiden elintoiminnot täyttävät ennalta määritellyt kategoriset kriteerit 1 vuoden seurantaa varten
Aikaikkuna: Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen
Elintoiminnot koostuivat verenpaineesta, hengitystiheydestä ja sykkeestä, jotka saatiin näillä mittauksilla seuraavina ajankohtina: 30 minuuttia ennen ja noin 30 minuuttia, 1, 2, 4, 8 ja 24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen. , ja päivinä 4, 7, 10, 14, 30, 90, 180 ja 360. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi annosta edeltäväksi tallennukseksi. Tämän tulosmittauksen osalta raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi elintoimintojen mittaus määritettyinä ajankohtina, jotka täyttivät ennalta määritellyt kriteerit lähtötilanteesta yhden vuoden seurannan loppuun.
Perustaso jopa 1 vuosi PF-06939926:n annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Todisteet minidystrofiinien ilmentymisestä ja jakautumisesta arvioituna immunohistokemialla, Western blotilla ja/tai LC-MS:llä käyttäen lihasbiopsioita
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 2 kuukautta ja 1 vuosi hoidon jälkeen
lähtötilanteessa, 2 kuukautta ja 1 vuosi hoidon jälkeen
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus, vakavuus ja syy-yhteys
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Poikkeavien laboratoriolöydösten esiintyvyys ja laajuus
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Fyysisten ja neurologisten tutkimusten epänormaalien ja kliinisesti merkityksellisten muutosten esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Epänormaalien ja kliinisesti merkityksellisten ruumiinpainomuutosten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Poikkeavien ja kliinisesti merkittävien elintoimintojen muutosten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Epänormaalien ja kliinisesti merkityksellisten muutosten esiintyvyys ja vakavuus EKG:ssä
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Poikkeavien ja kliinisesti merkityksellisten ruumiinpainon ja elintoimintojen muutosten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Poikkeavien ja kliinisesti merkityksellisten muutosten esiintyvyys ja vakavuus sydämen MRI-mittauksessa vasemman kammion ejektiofraktiossa (LVEF)
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen
Epänormaalien ja kliinisesti merkityksellisten muutosten ilmaantuvuus ja vakavuus Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan hoidon jälkeen
5 vuoden ajan hoidon jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta C4-tasojen alimmalle tasolle
Aikaikkuna: 30 päivään hoidon jälkeen
30 päivään hoidon jälkeen
Prosenttimuutos verihiutaleiden pitoisuuksien perustasosta
Aikaikkuna: 30 päivään hoidon jälkeen
30 päivään hoidon jälkeen
Prosenttimuutos NAb-vasta-ainetiittereiden lähtötasosta
Aikaikkuna: 30 päivään hoidon jälkeen
30 päivään hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 23. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C3391001
  • NCT03362502 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset PF-06939926

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa