Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De implementatie van de geautomatiseerde erytrocytaferese in het Egyptische centrum voor sikkelcelziekte

10 januari 2024 bijgewerkt door: Fatma Soliman Elsayed Ebeid, MD, Ain Shams University

Beoordeling van de implementatie van de geautomatiseerde erytrocytaferese bij de uitkomst van patiënten met Egyptische sikkelcelziekte: ervaring in één centrum

Verbeteringen van de gezondheidsinfrastructuur, preventieve zorg en klinische behandeling hebben de morbiditeit en mortaliteit van sikkelcelziekte (SCD) verminderd. SCD is echter nog steeds een toenemend nationaal gezondheidsprobleem, waarbij de langere levensduur het chronische effect van aanhoudende hemolyse en episodische vaso-occlusieve gebeurtenissen en de terugkerende episodes van ischemische reperfusieschade de ontwikkeling van progressieve eindorgaancomplicaties en cardiovasculaire, pulmonale, neurologische en renale systemen worden het vaakst getroffen. Vandaag is er hoop op genezing met behulp van hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT). Op dit moment echter; de procedure wordt niet vaak uitgevoerd en is erg duur. In dit onderzoek zullen we het effect beoordelen van de implementatie van de geautomatiseerde erytrocytaferese op de uitkomst van sikkelcelziekte in een enkel Egyptisch centrum.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Er is een brede primeur voor de behandeling van SCZ, variërend van medische behandeling met hydroxyurea, eenvoudige transfusie met chelatietherapie, wisseltransfusie, handmatig of geautomatiseerd, en stamceltransplantatie waarvoor goed uitgeruste instituten nodig zijn.

De doelen van de behandeling van SCD zijn symptoomcontrole met vroege detectie en behandeling van ziektecomplicaties. Hoewel verschillende farmacologische middelen zijn onderzocht voor de behandeling van plotselinge hartdood, is hydroxyurea het enige medicijn dat momenteel is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van plotselinge hartdood. Allogene beenmergtransplantatie (BMT) kan SCD genezen, maar het is moeilijk om te beslissen aan welke patiënten BMT moet worden aangeboden. Er zijn veel risico's verbonden aan BMT en de risico-batenverhouding moet zorgvuldig worden beoordeeld. Het gebrek aan beschikbaarheid van een gematchte donor kan het nut van BMT beperken. Transfusies zijn niet nodig voor de gebruikelijke bloedarmoede of episoden van pijn geassocieerd met plotselinge hartdood. Dringende vervanging van bloed is vaak vereist voor plotselinge ernstige bloedarmoede en regelmatige bloedtransfusies worden gebruikt voor primaire en secundaire beroertepreventie bij kinderen met SCZ. Bij voortgezette transfusie ontstaat onvermijdelijk ijzerstapeling, wat kan leiden tot hart- en leverfalen, en meerdere andere complicaties maken het gebruik van chelatietherapie noodzakelijk.

Erytrocytaferese is een geautomatiseerde procedure voor het uitwisselen van rode bloedcellen die bloed dat HbS bevat van de patiënt verwijdert en tegelijkertijd datzelfde volume vervangt door verpakte rode bloedcellen die vrij zijn van HbS. Transfusie bestaat meestal uit sikkel-negatief, leuko-gereduceerd en fenotypisch gematcht bloed voor rode bloedcelantigenen. Erythrocytaferese heeft dus het voordeel dat het de ijzerophoping onder controle houdt bij patiënten met plotselinge hartdood die langdurige transfusie ondergaan, evenals het vermogen om de HbS-concentraties snel te verlagen tot minder dan 30% zonder de totale hemoglobineconcentratie na transfusie significant te verhogen. Deze precisie wordt bereikt doordat de computer in de feresemachine vóór het begin van de transfusie de verwachte hoeveelheid verpakte RBC's berekent die nodig is om een ​​specifiek hemoglobinegehalte na transfusie te verkrijgen, met behulp van verschillende fysiologische parameters (bijv. lengte, gewicht, Hb-niveau ). Verder vereist erytrocytaferese minder tijd dan eenvoudige transfusie van vergelijkbare bloedvolumes. Hoewel erytrocytaferese duurder is dan eenvoudige transfusie, maken de extra kosten die gepaard gaan met eenvoudige transfusies (dwz die van chelatie en orgaanschade door ijzerstapeling) erytrocytaferese kosteneffectiever dan eenvoudige transfusieprogramma's. Apparaten voor centrale veneuze toegang kunnen veilig worden gebruikt voor langdurige erytrocytaferese bij patiënten met plotselinge hartdood met een laag aantal complicaties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

    • Non-US
      • Cairo, Non-US, Egypte, 11556
        • Werving
        • Faculty of medicine, Ain Shams university
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fatma SE Ebeid, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 26 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt met sikkelcelziekte (HbS met andere variant hemoglobine)
  • Leeftijd van 2-30 jaar oud

Uitsluitingscriteria:

Patiënten met andere hemoglobinopathie Patiënten jonger dan twee jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geautomatiseerde uitwisseling van rode bloedcellen
Erytrocytaferese is een geautomatiseerde procedure voor het uitwisselen van rode bloedcellen die bloed dat HbS bevat van de patiënt verwijdert en tegelijkertijd datzelfde volume vervangt door verpakte rode bloedcellen die vrij zijn van HbS.
Andere namen:
  • Erytrocytaferese
Actieve vergelijker: Handmatige uitwisseling van rode bloedcellen
Actieve comparator: handmatige uitwisseling van rode bloedcellen
Sham-vergelijker: Eenvoudige transfusie van rode bloedcellen
Actieve comparator: eenvoudige transfusie van rode bloedcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) wordt beoordeeld
Tijdsspanne: beoordeeld bij inschrijving en na een jaar interventie
De verkorte vorm van de Medical Outcome Study (MOS) (SF-36) is een instrument met 36 items voor het meten van de gezondheidsstatus en het resultaat op basis van de perceptie van de patiënt
beoordeeld bij inschrijving en na een jaar interventie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Fatma Solima SE Ebeid, MD, Faculty of medicine, Ain Shams university

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 augustus 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren