L'implementazione dell'eritrocitoferesi automatizzata nel centro egiziano per l'anemia falciforme

Esiste un ampio scoop per il trattamento della SCD che va dal trattamento medico con idrossiurea, alla semplice trasfusione con terapia chelante, exsanguinotrasfusione manuale o automatizzata e trapianto di cellule staminali che necessitano di istituti altamente attrezzati.

Gli obiettivi del trattamento della SCD sono il controllo dei sintomi con la diagnosi precoce e la gestione delle complicanze della malattia. Sebbene siano stati studiati diversi agenti farmacologici per il trattamento della SCD, l'unico farmaco attualmente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della SCD è l'idrossiurea. Il trapianto allogenico di midollo osseo (BMT) può curare la SCD, ma è difficile decidere a quali pazienti dovrebbe essere offerto il BMT. Molti rischi sono associati al TMO e il rapporto rischio/beneficio deve essere valutato attentamente. La mancanza di disponibilità di un donatore compatibile può limitare l'utilità del BMT. Le trasfusioni non sono necessarie per la consueta anemia o episodi di dolore associati alla SCD. La sostituzione urgente del sangue è spesso necessaria per l'anemia grave improvvisa e le trasfusioni di sangue regolari sono utilizzate per la prevenzione primaria e secondaria dell'ictus nei bambini con SCD. Con la trasfusione continua, si sviluppa inevitabilmente un sovraccarico di ferro che può provocare insufficienza cardiaca ed epatica e molte altre complicazioni richiedono l'uso della terapia chelante.

L'eritrocitaferesi è una procedura automatizzata di scambio di globuli rossi che rimuove il sangue contenente HbS dal paziente sostituendo contemporaneamente lo stesso volume con globuli rossi concentrati privi di HbS. La trasfusione di solito consiste in sangue falce-negativo, leuco-ridotto e fenotipicamente compatibile per gli antigeni dei globuli rossi. L'eritrocitaferesi ha quindi il vantaggio di controllare l'accumulo di ferro nei pazienti con SCD sottoposti a trasfusioni a lungo termine, nonché la capacità di consentire una rapida riduzione delle concentrazioni di HbS a meno del 30% senza aumentare significativamente la concentrazione di emoglobina totale dopo la trasfusione. Questa precisione si ottiene perché, prima dell'inizio della trasfusione, il computer nella macchina per la aferesi calcola la quantità prevista di globuli rossi concentrati necessari per ottenere uno specifico livello di emoglobina post-trasfusionale, utilizzando vari parametri fisiologici (p. es., altezza, peso, livello di Hb ). Inoltre, l'eritrocitaferesi richiede meno tempo rispetto alla semplice trasfusione di volumi di sangue simili. Sebbene l'eritrocitaferesi sia più costosa della semplice trasfusione, i costi aggiuntivi associati alle semplici trasfusioni (cioè quelli della chelazione e del danno d'organo dovuto al sovraccarico di ferro) rendono l'eritrocitaferesi più conveniente rispetto ai semplici programmi trasfusionali. I dispositivi di accesso venoso centrale possono essere tranquillamente utilizzati per l'eritrocitaferesi a lungo termine in pazienti con SCD con un basso tasso di complicanze.