Effect van MitoQ op de bloedplaatjesfunctie en de generatie van reactieve zuurstofsoorten bij patiënten met sikkelcelanemie (MitoQ)
Effect van MitoQ op de bloedplaatjesfunctie en het genereren van reactieve zuurstofspecies (ROS) bij patiënten met sikkelcelanemie
MitoQ is in de handel verkrijgbaar als voedingssupplement en is getest als een mogelijk medicijn bij andere ziekten, maar het is nooit getest bij patiënten met sikkelcelziekte.
Het doel van dit onderzoek is om te onderzoeken of MitoQ, een molecuul dat werkt als een antioxidant door potentieel schadelijke stoffen in een levend organisme te verwijderen, de bloedplaatjesfunctie verbetert bij patiënten met sikkelcelanemie (SCD).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Antioxidant-therapieën gericht op specifieke enzymen of compartimenten kunnen gunstig zijn bij sikkelcelanemie (SCA). MitoQ, de meest uitgebreid bestudeerde mitochondriaal-gerichte antioxidant, heeft aangetoond beschermend te zijn tegen ischemie/reperfusieschade in het hart, endotheliale schade als gevolg van hypertensie en ROS in diermodellen. MitoQ is in de handel verkrijgbaar als voedingssupplement om algehele oxidatieve stress te verminderen en veroudering tegen te gaan. MitoQ is echter niet getest als bloedplaatjesantagonist of als endotheelbeschermer bij SCA-patiënten. Onderzoekers stellen voor om een kleine klinische proef met MitoQ uit te voeren bij proefpersonen met SCA om de hypothese te testen dat MitoQ mtROS van bloedplaatjes opruimt om activering van bloedplaatjes te voorkomen en vasculaire disfunctie bij SCA te verminderen.
Onderzoekers zullen testen of MitoQ de activering van basale bloedplaatjes bij SCD-patiënten vermindert en vasculaire disfunctie bij personen met SCA vermindert. Onderzoekers zullen MitoQ gedurende 14 dagen oraal toedienen aan patiënten en gezonde controles. Onderzoekers zullen het aantal bloedplaatjes, hemolytische markers, mtROS-niveaus van bloedplaatjes en activeringsmarkers, BP-metingen in de kliniek voor en na MitoQ verkrijgen.
Volwassen mannelijke en vrouwelijke SCA-proefpersonen in steady state (n=10) en 5 gezonde Afrikaans-Amerikaanse vrijwilligers zullen worden geworven na het verkrijgen van geïnformeerde toestemming.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- UPMC Presbyterian
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- Hillman Cancer Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Magee Women's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- UPMC Montefiore
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
onderwerpen
- Afro-Amerikaans
- Patiënten met sikkelcelanemie
- 18 jaar of ouder
Controle
- Afro-Amerikaanse gezonde controles
- 18 jaar of ouder
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap,
- Bekende hypertensie,
- Hemodialyse en actieve obstructieve slaapapneu die behandeling vereisen.
- Gebruik van bloedplaatjesaggregatieremmers of een transfusie gehad in de 4 weken voorafgaand aan inschrijving.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sikkelcel patiënten
Sikkelcelpatiënten kregen oraal MitoQ toegediend (20 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen)
|
Mondeling; 20 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen
|
|
Actieve vergelijker: Niet-sikkelcelcontroleonderwerpen
Normale controlepersonen kregen oraal MitoQ toegediend (20 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen)
|
Mondeling; 20 mg eenmaal daags gedurende 14 dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van MitoQ op merkers voor activering van bloedplaatjes bij proefpersonen met SCA
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 dagen
|
Verandering in het percentage markers voor bloedplaatjesactivatie in het bloed zal worden gemeten (p-selectine, geactiveerde GpIIb/IIIa-expressie, mtROS van bloedplaatjes [mitochondriale reactieve zuurstofspecies], bio-energetica van bloedplaatjes, mitochondriale Complex V-activiteit)
|
Basislijn tot 14 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effect van MitoQ op vasculaire disfunctie bij proefpersonen met SCA
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 dagen
|
Veranderingen in zowel de systolische als de diastolische bloeddruk zullen tijdens de onderzoeksperiode worden gemeten
|
Basislijn tot 14 dagen
|
|
Effect van MitoQ op hemolyse bij proefpersonen met SCA
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 dagen
|
Veranderingen in plasmavrij hemoglobinegehalte (mg/dL) zullen in het bloed worden gemeten.
|
Basislijn tot 14 dagen
|
|
Effect van MitoQ op hemolyse bij proefpersonen met SCA
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 dagen
|
Veranderingen in het adenosinedifosfaatgehalte in het plasma (micromol/liter) zullen in het bloed worden gemeten.
|
Basislijn tot 14 dagen
|
|
Effect van MitoQ op hemolyse bij proefpersonen met SCA
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 dagen
|
Veranderingen in het serumlactaatdehydrogenasegehalte (eenheden/l) worden in het bloed gemeten.
|
Basislijn tot 14 dagen
|
|
Aan de behandeling gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Basislijn tot 14 dagen
|
Algehele incidentie van tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE)
|
Basislijn tot 14 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ramasubramanian Kalpatthi, MD, University of Pittsburgh
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STUDY18120144
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .