Efecto de MitoQ sobre la función plaquetaria y la generación de especies reactivas de oxígeno en pacientes con anemia de células falciformes (MitoQ)
Efecto de MitoQ sobre la función plaquetaria y la generación de especies reactivas de oxígeno (ROS) en pacientes con anemia de células falciformes
MitoQ está disponible comercialmente como un suplemento dietético y se ha probado como un fármaco potencial en otras enfermedades, pero nunca se ha probado en pacientes con enfermedad de células falciformes.
El objetivo de esta investigación es estudiar si MitoQ, una molécula que funciona como antioxidante al eliminar agentes potencialmente dañinos en un organismo vivo, mejora la función plaquetaria en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las terapias antioxidantes dirigidas a enzimas o compartimentos específicos pueden ser beneficiosas en la anemia de células falciformes (SCA). Se ha demostrado que MitoQ, el antioxidante dirigido a las mitocondrias más ampliamente estudiado, protege contra la lesión por isquemia/reperfusión en el corazón, el daño endotelial debido a la hipertensión y las ROS en modelos animales. MitoQ está disponible comercialmente como suplemento dietético para reducir el estrés oxidativo general y el antienvejecimiento. Sin embargo, MitoQ no se ha probado ni como antagonista plaquetario ni como protector endotelial en pacientes con SCA. Los investigadores proponen realizar un pequeño ensayo clínico de MitoQ en sujetos con SCA para probar la hipótesis de que MitoQ elimina los mtROS de las plaquetas para prevenir la activación plaquetaria y atenuar la disfunción vascular en la SCA.
Los investigadores probarán si MitoQ disminuye la activación plaquetaria basal en pacientes con SCD y atenúa la disfunción vascular en sujetos con SCA. Los investigadores administrarán MitoQ por vía oral a pacientes y controles sanos durante 14 días. Los investigadores obtendrán el recuento de plaquetas, marcadores hemolíticos, niveles de plaquetas mtROS y marcadores de activación, mediciones clínicas de PA antes y después de MitoQ.
Se reclutarán sujetos adultos masculinos y femeninos con SCA en estado estacionario (n = 10) y 5 voluntarios afroamericanos sanos después de obtener el consentimiento informado.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Hillman Cancer Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Magee Women's Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Montefiore
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Asignaturas
- afroamericano
- Pacientes con anemia de células falciformes
- 18 años o más
Control
- Controles saludables afroamericanos
- 18 años de edad o más
Criterio de exclusión:
- El embarazo,
- hipertensión conocida,
- Hemodiálisis y apnea obstructiva del sueño activa que requieren tratamiento.
- Uso de medicación antiplaquetaria o haber recibido transfusiones en las 4 semanas anteriores a la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes de células falciformes
Sujetos con células falciformes que recibieron MitoQ oral (20 mg una vez al día durante 14 días)
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Oral; 20 mg una vez al día durante 14 días
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Comparador activo: Sujetos de control sin células falciformes
Sujetos de control normales a los que se administró MitoQ oral (20 mg una vez al día durante 14 días)
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Oral; 20 mg una vez al día durante 14 días
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efecto de MitoQ sobre los marcadores de activación plaquetaria en sujetos con SCA
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 días
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Se medirá el cambio en el porcentaje de marcadores de activación de plaquetas en sangre (p-selectina, expresión de GpIIb/IIIa activada, mtROS [especies de oxígeno reactivo mitocondrial] de plaquetas, bioenergética de plaquetas, actividad del Complejo V mitocondrial)
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Línea de base a 14 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de MitoQ sobre la disfunción vascular en sujetos con SCA
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 días
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Los cambios en la presión arterial sistólica y diastólica se medirán durante el período de estudio.
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Línea de base a 14 días
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Efecto de MitoQ sobre la hemólisis en sujetos con SCA
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 días
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Los cambios en el nivel de hemoglobina libre en plasma (mg/dL) se medirán en la sangre.
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Línea de base a 14 días
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Efecto de MitoQ sobre la hemólisis en sujetos con SCA
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 días
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Los cambios en el nivel de difosfato de adenosina en plasma (micromoles/litro) se medirán en la sangre.
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Línea de base a 14 días
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Efecto de MitoQ sobre la hemólisis en sujetos con SCA
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 días
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Los cambios en el nivel de lactato deshidrogenasa sérica (unidades/L) se medirán en sangre.
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Línea de base a 14 días
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Eventos adversos graves (SAE) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 días
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Incidencia general de eventos adversos graves (SAE) emergentes del tratamiento
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Línea de base a 14 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ramasubramanian Kalpatthi, MD, University of Pittsburgh
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY18120144
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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