Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af MitoQ på blodpladefunktion og generering af reaktive iltarter hos patienter med seglcelleanæmi (MitoQ)

16. juni 2025 opdateret af: Ramasubramanian Kalpatthi, University of Pittsburgh

Effekt af MitoQ på blodpladefunktion og generering af reaktive iltarter (ROS) hos patienter med seglcelleanæmi

MitoQ er kommercielt tilgængelig som et kosttilskud, og det er blevet testet som et potentielt lægemiddel i andre sygdomme, men det er aldrig blevet testet hos patienter med seglcellesygdom.

Målet med denne forskning er at undersøge, om MitoQ, et molekyle, der virker som en antioxidant ved at fjerne potentielt skadelige stoffer i en levende organisme, forbedrer blodpladefunktionen hos patienter med seglcellesygdom (SCD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Antioxidantbehandlinger rettet mod specifikke enzymer eller kompartmenter kan være gavnlige ved seglcelleanæmi (SCA). MitoQ, den mest omfattende undersøgte mitokondrie-målrettede antioxidant, har vist sig at være beskyttende mod iskæmi/reperfusionsskade i hjertet, endotelskader på grund af hypertension og ROS i dyremodeller. MitoQ er kommercielt tilgængelig som et kosttilskud for at reducere overordnet oxidativ stress og anti-aldring. MitoQ er dog ikke blevet testet hverken som blodpladeantagonist eller som endotelbeskyttende middel hos SCA-patienter. Efterforskere foreslår at udføre et lille klinisk forsøg med MitoQ i forsøgspersoner med SCA for at teste hypotesen om, at MitoQ fjerner blodplade-mtROS for at forhindre blodpladeaktivering og dæmpe vaskulær dysfunktion i SCA.

Efterforskere vil teste, om MitoQ nedsætter basal blodpladeaktivering hos SCD-patienter og dæmper vaskulær dysfunktion hos personer med SCA. Efterforskere vil administrere MitoQ oralt til patienter og raske kontroller i 14 dage. Efterforskere vil opnå blodpladetal, hæmolytiske markører, blodplade-mtROS-niveauer og aktiveringsmarkører, klinik-BP-målinger før og efter MitoQ.

Voksne mandlige og kvindelige SCA-personer i steady state (n=10) og 5 raske afroamerikanske frivillige vil blive rekrutteret efter at have indhentet informeret samtykke.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Rekruttering
        • Hillman Cancer Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • UPMC Presbyterian
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • Magee Women's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • UPMC Montefiore
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner

  • afro amerikaner
  • Patienter med seglcelleanæmi
  • 18 år eller ældre

Styring

  • African American sunde kontroller
  • 18 år eller ældre

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet,
  2. Kendt hypertension,
  3. Hæmodialyse og aktiv obstruktiv søvnapnø kræver behandling.
  4. Brug af trombocythæmmende medicin eller har haft transfusion i de 4 uger før indskrivning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Seglcellepatienter
Seglcelle-personer, der fik oralt MitoQ (20 mg én gang dagligt i 14 dage)
Kosttilskud: MitoQ
Mundtlig; 20 mg en gang dagligt i 14 dage
Aktiv komparator: Ikke seglcellekontrolpersoner
Normale kontrolpersoner fik oralt MitoQ (20 mg én gang dagligt i 14 dage)
Kosttilskud: MitoQ
Mundtlig; 20 mg en gang dagligt i 14 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af MitoQ på blodpladeaktiveringsmarkører hos personer med SCA
Tidsramme: Baseline til 14 dage
Ændring i procentdelen af ​​blodpladeaktiveringsmarkører i blodet vil blive målt (p-selectin, aktiveret GpIIb/IIIa-ekspression, blodplade-mtROS [mitokondrielle reaktive oxygenarter], blodpladebioenergetik, mitokondriel Complex V-aktivitet)
Baseline til 14 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af MitoQ på vaskulær dysfunktion hos personer med SCA
Tidsramme: Baseline til 14 dage
Ændringer i både systolisk og diastolisk blodtryk vil blive målt i løbet af undersøgelsesperioden
Baseline til 14 dage
Effekt af MitoQ på hæmolyse hos personer med SCA
Tidsramme: Baseline til 14 dage
Ændringer i plasmafrit hæmoglobinniveau (mg/dL) vil blive målt i blodet.
Baseline til 14 dage
Effekt af MitoQ på hæmolyse hos personer med SCA
Tidsramme: Baseline til 14 dage
Ændringer i plasma adenosindiphosphatniveau (mikromol/liter) vil blive målt i blodet.
Baseline til 14 dage
Effekt af MitoQ på hæmolyse hos personer med SCA
Tidsramme: Baseline til 14 dage
Ændringer i serum lactat dehydrogenase niveau (enheder/L) vil blive målt i blod.
Baseline til 14 dage
Behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til 14 dage
Samlet forekomst af behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (SAE)
Baseline til 14 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pittsburgh

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ramasubramanian Kalpatthi, MD, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2019

Først opslået (Faktiske)

30. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY18120144

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Efterforskerne kan dele afidentificerede data med andre, der laver lignende typer forskning. Alle indsamlede individuelle deltagerdata (IPD), alle IPD, der ligger til grund for resultater i en publikation, vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgængelige 6 måneder efter offentliggørelsen. juli 2022.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD'en og enhver yderligere understøttende information vil blive delt med andre efterforskere/samarbejdspartnere, når de bliver bedt om det. Principal Investigator vil gennemgå anmodningerne og give instruktioner til forskningsstedets personale om at dele IPD'et med andre efterforskere.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med MitoQ

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner