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Effetto di MitoQ sulla funzione piastrinica e sulla generazione di specie reattive dell'ossigeno in pazienti con anemia falciforme (MitoQ)

16 giugno 2025 aggiornato da: Ramasubramanian Kalpatthi, University of Pittsburgh

Effetto di MitoQ sulla funzione piastrinica e sulla generazione di specie reattive dell'ossigeno (ROS) in pazienti con anemia falciforme

MitoQ è disponibile in commercio come integratore alimentare ed è stato testato come potenziale farmaco in altre malattie, ma non è mai stato testato in pazienti con anemia falciforme.

L'obiettivo di questa ricerca è studiare se MitoQ, una molecola che funziona come antiossidante rimuovendo agenti potenzialmente dannosi in un organismo vivente, migliora la funzione piastrinica nei pazienti con anemia falciforme (SCD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le terapie antiossidanti mirate a specifici enzimi o compartimenti possono essere utili nell'anemia falciforme (SCA). MitoQ, l'antiossidante mirato ai mitocondri più ampiamente studiato, ha dimostrato di essere protettivo contro il danno da ischemia/riperfusione nel cuore, danno endoteliale dovuto a ipertensione e ROS in modelli animali. MitoQ è disponibile in commercio come integratore alimentare per ridurre lo stress ossidativo generale e l'anti-invecchiamento. Tuttavia, MitoQ non è stato testato né come antagonista piastrinico né come protettore endoteliale nei pazienti con SCA. Gli investigatori propongono di condurre un piccolo studio clinico di MitoQ in soggetti con SCA per testare l'ipotesi che MitoQ elimini il mtROS piastrinico per prevenire l'attivazione piastrinica e attenuare la disfunzione vascolare nell'SCA.

Gli investigatori verificheranno se MitoQ riduce l'attivazione piastrinica basale nei pazienti con SCD e attenua la disfunzione vascolare nei soggetti con SCA. Gli investigatori somministreranno MitoQ per via orale a pazienti e controlli sani per 14 giorni. Gli investigatori otterranno conta piastrinica, marcatori emolitici, livelli di mtROS piastrinico e marcatori di attivazione, misurazioni cliniche della PA prima e dopo MitoQ.

Saranno reclutati soggetti adulti maschi e femmine SCA in stato stazionario (n = 10) e 5 volontari afroamericani sani dopo aver ottenuto il consenso informato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Mikhil N Bamne, PhD
  • Numero di telefono: (412) 648-6920
  • Email: bamnemn2@upmc.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Reclutamento
        • Hillman Cancer Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • UPMC Presbyterian
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • Magee Women's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • UPMC Montefiore
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramasubramanian Kalpatthi, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetti

  • afroamericano
  • Pazienti con anemia falciforme
  • 18 anni o più

Controllo

  • Controlli sani afroamericani
  • 18 anni o più

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza,
  2. Ipertensione nota,
  3. Emodialisi e apnea notturna ostruttiva attiva che richiedono trattamento.
  4. Utilizzo di farmaci antipiastrinici o trasfusione nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti con anemia falciforme
Soggetti con anemia falciforme a cui è stato somministrato MitoQ per via orale (20 mg una volta al giorno per 14 giorni)
Integratore alimentare: MitoQ
Orale; 20 mg una volta al giorno per 14 giorni
Comparatore attivo: Soggetti di controllo non falciformi
Soggetti di controllo normali a cui è stato somministrato MitoQ per via orale (20 mg una volta al giorno per 14 giorni)
Integratore alimentare: MitoQ
Orale; 20 mg una volta al giorno per 14 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di MitoQ sui marcatori di attivazione piastrinica in soggetti con SCA
Lasso di tempo: Basale a 14 giorni
Verrà misurata la variazione della percentuale di marcatori di attivazione piastrinica nel sangue (p-selectina, espressione di GpIIb/IIIa attivata, mtROS piastrinico [specie reattive dell'ossigeno mitocondriale], bioenergetica piastrinica, attività del complesso V mitocondriale)
Basale a 14 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di MitoQ sulla disfunzione vascolare nei soggetti con SCA
Lasso di tempo: Basale a 14 giorni
Durante il periodo di studio verranno misurate le variazioni della pressione arteriosa sistolica e diastolica
Basale a 14 giorni
Effetto di MitoQ sull'emolisi nei soggetti con SCA
Lasso di tempo: Basale a 14 giorni
Le variazioni del livello di emoglobina libera nel plasma (mg/dL) saranno misurate nel sangue.
Basale a 14 giorni
Effetto di MitoQ sull'emolisi nei soggetti con SCA
Lasso di tempo: Basale a 14 giorni
Le variazioni del livello plasmatico di adenosina difosfato (micromoli/litro) saranno misurate nel sangue.
Basale a 14 giorni
Effetto di MitoQ sull'emolisi nei soggetti con SCA
Lasso di tempo: Basale a 14 giorni
Le variazioni del livello sierico di lattato deidrogenasi (unità/L) saranno misurate nel sangue.
Basale a 14 giorni
Eventi avversi gravi correlati al trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Basale a 14 giorni
Incidenza complessiva di eventi avversi gravi insorti durante il trattamento (SAE)
Basale a 14 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pittsburgh

Investigatori

  • Investigatore principale: Ramasubramanian Kalpatthi, MD, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2020

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

30 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY18120144

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Gli investigatori possono condividere dati anonimi con altri che stanno facendo simili tipi di ricerca. Tutti i dati dei singoli partecipanti raccolti (IPD), tutti gli IPD che sono alla base dei risultati di una pubblicazione saranno condivisi.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili 6 mesi dopo la pubblicazione. luglio 2022.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'IPD e qualsiasi ulteriore informazione di supporto saranno condivisi con altri investigatori/collaboratori quando richiesto. Il Principal Investigator esaminerà le richieste e fornirà le istruzioni al personale del sito di ricerca per condividere l'IPD con altri investigatori.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

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