Efeito do MitoQ na função plaquetária e na geração de espécies reativas de oxigênio em pacientes com anemia falciforme (MitoQ)
Efeito do MitoQ na função plaquetária e geração de espécies reativas de oxigênio (ROS) em pacientes com anemia falciforme
MitoQ está disponível comercialmente como um suplemento dietético e foi testado como uma droga potencial em outras doenças, mas nunca foi testado em pacientes com doença falciforme.
O objetivo desta pesquisa é estudar se o MitoQ, uma molécula que funciona como um antioxidante removendo agentes potencialmente prejudiciais em um organismo vivo, melhora a função plaquetária em pacientes com doença falciforme (DF).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Terapias antioxidantes direcionadas a enzimas ou compartimentos específicos podem ser benéficas na anemia falciforme (AF). MitoQ, o antioxidante alvo mitocondrial mais extensivamente estudado, demonstrou ser protetor contra lesão de isquemia/reperfusão no coração, dano endotelial devido à hipertensão e ROS em modelos animais. O MitoQ está disponível comercialmente como um suplemento dietético para reduzir o estresse oxidativo geral e o antienvelhecimento. No entanto, o MitoQ não foi testado nem como antagonista de plaquetas nem como protetor endotelial em pacientes com SCA. Os investigadores propõem a realização de um pequeno ensaio clínico de MitoQ em indivíduos com SCA para testar a hipótese de que MitoQ remove plaquetas mtROS para prevenir a ativação plaquetária e atenuar a disfunção vascular na SCA.
Os investigadores testarão se o MitoQ diminui a ativação plaquetária basal em pacientes com SCD e atenua a disfunção vascular em indivíduos com SCA. Os investigadores administrarão MitoQ por via oral a pacientes e controles saudáveis por 14 dias. Os investigadores obterão contagem de plaquetas, marcadores hemolíticos, níveis de plaquetas mtROS e marcadores de ativação, medições clínicas de PA antes e depois do MitoQ.
Indivíduos adultos do sexo masculino e feminino com SCA em estado estável (n = 10) e 5 voluntários afro-americanos saudáveis serão recrutados após a obtenção do consentimento informado.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Hillman Cancer Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Magee Women's Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Montefiore
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
assuntos
- afro-americano
- Pacientes com anemia falciforme
- 18 anos ou mais
Ao controle
- controles saudáveis afro-americanos
- 18 anos de idade ou mais
Critério de exclusão:
- Gravidez,
- Hipertensão conhecida,
- Hemodiálise e apnéia do sono obstrutiva ativa requerendo tratamento.
- Uso de medicação antiplaquetária ou transfusão nas 4 semanas anteriores à inscrição.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes falciformes
Indivíduos com células falciformes receberam MitoQ oral (20 mg uma vez ao dia durante 14 dias)
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Oral; 20mg uma vez ao dia por 14 dias
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Comparador Ativo: Sujeitos de controle não falciforme
Indivíduos de controle normais administrados com MitoQ oral (20 mg uma vez ao dia por 14 dias)
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Oral; 20mg uma vez ao dia por 14 dias
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito do MitoQ nos marcadores de ativação plaquetária em indivíduos com SCA
Prazo: Linha de base até 14 dias
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A alteração na porcentagem de marcadores de ativação plaquetária no sangue será medida (p-selectina, expressão ativada de GpIIb/IIIa, plaquetas mtROS [espécies reativas de oxigênio mitocondrial], bioenergética plaquetária, atividade mitocondrial do Complexo V)
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Linha de base até 14 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito do MitoQ na disfunção vascular em indivíduos com SCA
Prazo: Linha de base até 14 dias
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Alterações na pressão arterial sistólica e diastólica serão medidas durante o período do estudo
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Linha de base até 14 dias
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Efeito do MitoQ na hemólise em indivíduos com SCA
Prazo: Linha de base até 14 dias
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Alterações no nível de hemoglobina livre no plasma (mg/dL) serão medidas no sangue.
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Linha de base até 14 dias
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Efeito do MitoQ na hemólise em indivíduos com SCA
Prazo: Linha de base até 14 dias
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Alterações no nível de difosfato de adenosina no plasma (micromol/litro) serão medidas no sangue.
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Linha de base até 14 dias
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Efeito do MitoQ na hemólise em indivíduos com SCA
Prazo: Linha de base até 14 dias
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Alterações no nível sérico de lactato desidrogenase (unidades/L) serão medidas no sangue.
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Linha de base até 14 dias
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Eventos adversos graves relacionados ao tratamento (SAE)
Prazo: Linha de base até 14 dias
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Incidência geral de eventos adversos graves (EAG) emergentes do tratamento
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Linha de base até 14 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ramasubramanian Kalpatthi, MD, University of Pittsburgh
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY18120144
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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