Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natural History Study in Huntington Disease Gene Expansion Carriers (HDGEC's) - SHIELD HD (SHIELD HD)

21 september 2022 bijgewerkt door: CHDI Foundation, Inc.

Natuurhistorisch onderzoek in prodromale en manifeste genenexpansiedragers van de ziekte van Huntington (HDGEC's) - SHIELD HD

SHIELD HD is een internationaal, multi-site, prospectief, longitudinaal cohort natuurhistorisch onderzoek om het natuurlijke beloop van de ZvH en zijn biomarkers die geassocieerd zijn met modulatie van het aantal cytosine-adenine-guanine (CAG) herhalingen in de mutant Huntingtin (HTT) te beoordelen. gen.

Ongeveer 60 patiënten zullen in de studie worden opgenomen en gedurende maximaal 24 maanden worden gevolgd op klinische locaties in Noord-Amerika en Europa.

De resultaten van deze studie zullen evaluaties vormen voor een toekomstige trial met interventiebehandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De grondgedachte voor deze studie is het verkrijgen van longitudinale informatie met betrekking tot somatische instabiliteit en DNA-schaderesponsgenen in HDGEC's in verschillende stadia van de ziekte. Gevestigde beoordelingen van ziekteprogressie zullen ook worden geregistreerd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

70

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • North York General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 257
        • Centre for Movement Disorders
  • Duitsland
      • Muenster, Duitsland
        • George-Huntington-Institut (GHI)
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • ICM - Institut du Cerveau et de la Moelle épinière
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London - Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 920161
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Inland Northwest Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 63 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Ziekte van Huntington (HD), genetisch bevestigd door directe DNA-testen, eerder verkregen of uitgevoerd bij screening

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

Patiënten die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Vermogen om de studiedoelstellingen en -procedures te begrijpen
  2. Documentatie van genetisch bevestigde ziekte door directe DNA-testen, gedefinieerd als een CAG-herhalingslengte ≥39 in het HTT-gen
  3. Mogelijkheid om MRI-scans te ondergaan en te verdragen
  4. Vermogen om bloedafnames en lumbaalpuncties te verdragen

Belangrijkste uitsluitingscriteria

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

  1. Alle aandoeningen, waaronder ernstige chorea en dementie, die het schrijven of het uitvoeren van pen en papier, tablet- of computergebaseerde taken zouden verhinderen, zoals bepaald door de onderzoeker
  2. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat langer is
  3. Geschiedenis van gentherapie of celtransplantatie of enige andere experimentele hersenoperatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DDR genexpressie
Tijdsspanne: 2 jaar
Om genexpressie van deoxyribonucleïnezuur (DNA) schadeherstel (DDR) in toegankelijke biovloeistoffen en ziektetrajecten te beoordelen voor gevestigde en nieuwe biomarkers en klinische resultaten.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijk de veranderingspercentages in biomarkers voor ziekteprogressie
Tijdsspanne: 2 jaar
Om de veranderingspercentages voor verschillende uitkomsten en cytosine-adenine-guanine (CAG) leeftijdsproductscores (CAP) te vergelijken.
2 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanvullende biomarkers moeten worden onderzocht
Tijdsspanne: 2 jaar
De verkennende doelstellingen van deze studie moeten worden bepaald en kunnen het onderzoek omvatten van aanvullende biomarkers die aanwezig zijn in CSF, plasma en volbloed, inclusief maar niet beperkt tot mutant HTT (mHTT) -eiwit, cytokines en andere, evenals klinische markers. van progressie.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CHDI Foundation, Inc.

Medewerkers

Medpace, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne Rosser, PhD FRCP, Cardiff University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

19 mei 2020

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 april 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

28 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

23 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TTX N1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren