Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории носителей экспансии гена болезни Хантингтона (HDGEC) - SHIELD HD (SHIELD HD)

21 сентября 2022 г. обновлено: CHDI Foundation, Inc.

Исследование естественного течения у носителей экспансии генов продромальной и манифестной болезни Гентингтона (HDGEC) - SHIELD HD

SHIELD HD — это международное, многоцентровое, проспективное, продольное когортное исследование естественного течения болезни для оценки естественного течения болезни HD и ее биомаркеров, связанных с модуляцией числа цитозин-аденин-гуаниновых (CAG) повторов у мутантного гентингтина (HTT). ген.

Приблизительно 60 пациентов будут включены в исследование и будут находиться под наблюдением в течение 24 месяцев в клинических центрах Северной Америки и Европы.

Результаты этого исследования послужат основой для будущих испытаний интервенционного лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Подробное описание

Обоснованием этого исследования является получение продольной информации, связанной с соматической нестабильностью и генами ответа на повреждение ДНК в HDGEC на различных стадиях заболевания. Установленные оценки прогрессирования заболевания также будут регистрироваться.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

70

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Muenster, Германия
        • George-Huntington-Institut (GHI)
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • North York General Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M3B 257
        • Centre for Movement Disorders
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • University College London - Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 920161
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Beth Israel Deaconess
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • ICM - Institut du Cerveau et de la Moelle épinière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 63 года (ВЗРОСЛЫЙ)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Болезнь Хантингтона (БХ), генетически подтвержденная прямым анализом ДНК, либо полученным ранее, либо проведенным при скрининге

Описание

Ключевые критерии включения

К участию в исследовании допускаются пациенты, отвечающие всем нижеперечисленным критериям:

  1. Способность понимать цели и процедуры исследования
  2. Документирование генетически подтвержденного заболевания с помощью прямого анализа ДНК, определяемого как длина повтора CAG ≥39 в гене HTT.
  3. Способность проходить и переносить МРТ
  4. Способность переносить заборы крови и люмбальные пункции

Ключевые критерии исключения

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, будут исключены из участия в исследовании:

  1. Любые состояния, в том числе тяжелая хорея и деменция, препятствующие письму или выполнению задач с ручкой и бумагой, планшетом или компьютером, как определено исследователем.
  2. Лечение исследуемым препаратом в течение 30 дней до скрининга или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше
  3. История генной терапии или трансплантации клеток или любой другой экспериментальной операции на головном мозге

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Экспрессия гена DDR
Временное ограничение: 2 года
Оценить экспрессию гена репарации повреждений (DDR) дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) в доступных биожидкостях и траектории заболевания для установленных и новых биомаркеров и клинических исходов.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравните скорость изменения биомаркеров прогрессирования заболевания
Временное ограничение: 2 года
Сравнить скорость изменения различных исходов и показателей цитозинаденингуанинового (CAG) возрастного продукта (CAP).
2 года

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дополнительные биомаркеры для изучения
Временное ограничение: 2 года
Исследовательские цели этого исследования должны быть определены и могут включать изучение дополнительных биомаркеров, присутствующих в спинномозговой жидкости, плазме и цельной крови, включая, помимо прочего, мутантный белок HTT (mHTT), цитокины и другие, а также клинические маркеры. прогрессии.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CHDI Foundation, Inc.

Соавторы

Medpace, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Anne Rosser, PhD FRCP, Cardiff University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 мая 2020 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2023 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TTX N1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться