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Natural History Study in Huntington Disease Gene Expansion Carriers (HDGECs) – SHIELD HD (SHIELD HD)

21. September 2022 aktualisiert von: CHDI Foundation, Inc.

Naturgeschichtliche Studie bei prodromalen und manifesten Genexpansionsträgern der Huntington-Krankheit (HDGECs) – SHIELD HD

SHIELD HD ist eine internationale, standortübergreifende, prospektive Längsschnitt-Kohorten-Naturgeschichtestudie zur Bewertung der Naturgeschichte der Huntington-Krankheit und ihrer Biomarker, die mit der Modulation der Anzahl von Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Wiederholungen in der Mutante Huntingtin (HTT) assoziiert sind. Gen.

Ungefähr 60 Patienten werden in die Studie aufgenommen und bis zu 24 Monate an klinischen Standorten in Nordamerika und Europa nachbeobachtet.

Die Ergebnisse dieser Studie werden Bewertungen für eine zukünftige Studie zur interventionellen Behandlung liefern.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Der Grund für diese Studie ist es, Längsschnittinformationen in Bezug auf somatische Instabilität und DNA-Schadensreaktionsgene in HDGECs in verschiedenen Stadien der Krankheit zu erhalten. Etablierte Beurteilungen des Krankheitsverlaufs werden ebenfalls aufgezeichnet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Muenster, Deutschland
        • George-Huntington-Institut (GHI)
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • ICM - Institut du Cerveau et de la Moelle épinière
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • North York General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 257
        • Centre for Movement Disorders
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 920161
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London - Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 63 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Huntington-Krankheit (HD), genetisch bestätigt durch direkte DNA-Tests, die entweder zuvor erhalten oder beim Screening durchgeführt wurden

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

Patienten, die alle der folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Teilnahme an der Studie geeignet:

  1. Fähigkeit, die Studienziele und -verfahren zu verstehen
  2. Dokumentation einer genetisch bestätigten Erkrankung durch direkten DNA-Test, definiert als CAG-Wiederholungslänge ≥39 im HTT-Gen
  3. Fähigkeit, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen und diese zu tolerieren
  4. Fähigkeit, Blutabnahmen und Lumbalpunktionen zu tolerieren

Wichtige Ausschlusskriterien

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  1. Jegliche Erkrankungen, einschließlich schwerer Chorea und Demenz, die das Schreiben oder Ausführen von Stift- und Papier-, Tablet- oder computerbasierten Aufgaben, wie vom Ermittler festgelegt, verhindern würden
  2. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  3. Geschichte der Gentherapie oder Zelltransplantation oder einer anderen experimentellen Gehirnoperation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DDR-Genexpression
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Desoxyribonukleinsäure (DNA) Damage Repair (DDR)-Genexpression in zugänglichen Bioflüssigkeiten und Krankheitsverläufen für etablierte und neue Biomarker und klinische Ergebnisse.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleichen Sie die Änderungsraten von Biomarkern für den Krankheitsverlauf
Zeitfenster: 2 Jahre
Um die Änderungsraten für verschiedene Ergebnisse und Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Altersprodukt (CAP)-Scores zu vergleichen.
2 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Weitere zu untersuchende Biomarker
Zeitfenster: 2 Jahre
Die explorativen Ziele dieser Studie müssen festgelegt werden und können die Untersuchung zusätzlicher Biomarker umfassen, die in Liquor, Plasma und Vollblut vorhanden sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf mutiertes HTT (mHTT)-Protein, Zytokine und andere, sowie klinische Marker des Fortschreitens.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CHDI Foundation, Inc.

Mitarbeiter

Medpace, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne Rosser, PhD FRCP, Cardiff University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

19. Mai 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. April 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

1. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TTX N1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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