Multicenter-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van autologe volaire fibroblastinjectie in het terminale ledemaat van geamputeerden.
Een fase 2 multicenter gerandomiseerde single-arm cross-over studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van autologe volaire fibroblastinjectie in het terminale ledemaat van geamputeerden
De studie zal 20 volwassenen van 18-75 jaar met een transtibiale amputatie met volwassen restledemaat die ambulante prothesegebruikers zijn, inschrijven. Deelnemers worden gerandomiseerd naar behandeling met laaggedoseerde volaire fibroblastinjecties (n=10) of naar voertuigcontrole (n=10). Deelnemers ondergaan een biopsie om volaire huid te oogsten voor fibroblastuitbreiding en tatoeage om injectieplaatsen op het restledemaat te identificeren. Fibroblasten zullen worden verwerkt in het Hopkins Cellular Therapy Core Lab en volaire cellen die klaar zijn voor injectie zullen voor toediening naar deelnemende centra worden gestuurd. Deelnemers gerandomiseerd naar de behandelingsgroep zullen worden behandeld met cellen met een lage dosis. Injecties worden toegediend op minimaal 1 en maximaal drie afzonderlijke dagen in de loop van een week. Deelnemers gerandomiseerd naar de vehiculumcontrolegroep krijgen een injectie met cryoprotectant. Alle deelnemers worden 2 weken, 1, 2 en 3 maanden na de laatste injectie gevolgd. Deze bezoeken omvatten een klinische evaluatie voor complicaties, niet-invasieve beoordelingen van de stevigheid en dikte van de huid, het uiterlijk van de huid en door de patiënt gerapporteerde resultaten. Na het laatste controlebezoek krijgen personen die willekeurig zijn toegewezen aan de vehiculumcontrolegroep de gelegenheid om de volaire fibroblastinjecties te krijgen en worden ze nog eens 3 maanden gevolgd.
De onderzoekers veronderstellen dat (1) er geen verschil zal zijn in het aantal ernstige bijwerkingen tussen patiënten die worden behandeld met volaire fibroblastinjecties in vergelijking met patiënten die worden behandeld met vehiculumcontrole, en (2) patiënten die worden behandeld met volaire fibroblastinjecties een stevigere huid zullen hebben op de restledemaat vergeleken met patiënten die alleen met een voertuig lopen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal 20 volwassenen van 18-75 jaar met een transtibiale amputatie met volwassen restledemaat die ambulante prothesegebruikers zijn, inschrijven. Deelnemers worden gerandomiseerd naar behandeling met laaggedoseerde volaire fibroblastinjecties (n=10) of naar voertuigcontrole (n=10). Deelnemers ondergaan een biopsie om volaire huid te oogsten voor fibroblastuitbreiding en tatoeage om injectieplaatsen op het restledemaat te identificeren. Fibroblasten zullen worden verwerkt in het Hopkins Cellular Therapy Core Lab en volaire cellen die klaar zijn voor injectie zullen voor toediening naar deelnemende centra worden gestuurd. Deelnemers gerandomiseerd naar de behandelingsgroep zullen worden behandeld met cellen met een lage dosis. Injecties worden toegediend op minimaal 1 en maximaal drie afzonderlijke dagen in de loop van een week. Deelnemers gerandomiseerd naar de vehiculumcontrolegroep krijgen een injectie met cryoprotectant. Alle deelnemers worden 2 weken, 1, 2 en 3 maanden na de laatste injectie gevolgd. Deze bezoeken omvatten een klinische evaluatie voor complicaties, niet-invasieve beoordelingen van de stevigheid en dikte van de huid, het uiterlijk van de huid en door de patiënt gerapporteerde resultaten. Na het laatste controlebezoek krijgen personen die willekeurig zijn toegewezen aan de vehiculumcontrolegroep de gelegenheid om de volaire fibroblastinjecties te krijgen en worden ze nog eens 3 maanden gevolgd.
De onderzoekers veronderstellen dat (1) er geen verschil zal zijn in het aantal ernstige bijwerkingen tussen patiënten die worden behandeld met volaire fibroblastinjecties in vergelijking met patiënten die worden behandeld met vehiculumcontrole, en (2) patiënten die worden behandeld met volaire fibroblastinjecties een stevigere huid zullen hebben op de restledemaat vergeleken met patiënten die alleen met een voertuig lopen.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Dana Alkhoury
- Telefoonnummer: 410- 955-7498
- E-mail: dalkhou1@jhu.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Luis Garza, md
- E-mail: lag@jhmi.edu
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Werving
- Johns Hopkins Hospital
-
Contact:
- Luis Garza, md
- E-mail: lag@jhmi.edu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Van 18 tot en met 75 jaar
- Moet een transtibiale amputatie hebben
- Moet binnen ongeveer 3 maanden een prothese gebruiken of gedurende 1 maand osteo-integratie van een prothese hebben gehad
- Moet naar de mening van de onderzoeker medisch in staat zijn om de toediening te ondergaan van onderzoeksmateriaal bepaald door laboratoriumtests verkregen tot 14 dagen voor baseline waarvoor de onderzoeker geen klinisch significante afwijking heeft vastgesteld.
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
- Vrouwen die zwanger kunnen worden moeten: een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening ermee instemmen om niet zwanger te worden of borstvoeding te geven gedurende de periode van het onderzoek tot 1 maand na voltooiing van het onderzoek bereid zijn om een betrouwbare vorm van anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek.
- Heeft een gezonde huid op de stomp en is vrij van ernstige en actieve huidaandoeningen (met uitzondering van die op de stomp), zoals extreem en actief eczeem of psoriasis, actieve niet-genezende wonden, lichen planus, een voorgeschiedenis van keloïde littekenvorming of lupus zoals bepaald door de onderzoeker of studieverpleegkundige.
- Bereid en in staat om te voldoen aan de geplande bezoeken, biopsie-/injectieprocedures, instructies voor wondverzorging, behandelplan en andere onderzoeksprocedures voor de duur van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Een huiderosie dieper dan de huid dermis.
- Zweren met een diameter van meer dan 4 cm of een straal van 2 cm
- Niet-ronde zweren die aan alle kanten een marge van 1 cm niet kunnen verdragen
- Binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen
- Een allergiegeschiedenis voor elk studiemateriaal, waaronder lokaal anestheticum, dimethylsulfoxide, humaan albumine of runderbestanddelen, hetazetmeel of EMLA (lidocaïne 2,5% en prilocaïne 2,5%).
- Zwanger, borstvoeding gevend of proberen zwanger te worden
- Een geschiedenis van keloïdvorming
- Een significante medische voorgeschiedenis hebben die volgens de onderzoeker niet veilig is voor deelname aan het onderzoek (bijvoorbeeld bepaalde vormen van auto-immuunziekten, uitgezaaide kanker, infectieziekten zoals HIV, HTLV I/II, Hepatitis B, Hepatitis C).
- Auto-immuunziekten die de huid aantasten, zoals lupus.
- Aanwezigheid van necrotisch ischemisch weefsel op stompzweren en/of capillaire vulling op stomphuid gedurende meer dan 3 seconden
- Actieve infectie van de stomp (bijv. osteomyelitis, wond- of huidaandoening met omringende zwelling, erytheem, drainage, pijn, gangreen of koorts).
- Actieve roker tijdens het onderzoek (dit omvat e-sigaretten en elk type tabaksgebruik)
- We zullen ook degenen uitsluiten die chronische immunosuppressieve therapieën volgen, zoals orale steroïden, maar ook degenen die chronische lokale steroïden gebruiken in het onderzoeksgebied.
- Geamputeerden met symptomatische neuromen van het terminale ledemaat in de afgelopen 3 maanden.
- Bekende bloedingsstoornis.
- Een voorgeschiedenis hebben van aangeboren of idiopathische methemoglobinemie, glucose-6-fosfaatdeficiënties of het gebruik van medicijnen die verband houden met door geneesmiddelen veroorzaakte methemoglobinemie. (specifiek: Sulfonamiden, Acetaminophen, Acetanilid, Aniline-kleurstoffen, Benzocaïne, Chloroquine, Dapson, Naftaleen, Nitraten en Nitrieten, Nitrofurantoïne, Nitroglycerine, Nitroprusside, Pamaquine, Paraaminosalicylzuur, Fenacetine, Fenobarbital, Fenytoïne, Primaquine of Kinine.)
- Quadriplegie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Volaire fibroblastbehandeling
Volaire fibroblasten worden geïnjecteerd in het restledemaat van transtibiale geamputeerden
|
Behandeling met autologe volaire fibroblasten - geoogst uit de biopsie van de volaire huid van de patiënt.
Intradermale injectie van Volaire fibroblasten in het restledemaat van transtibiale geamputeerden.
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Cryoprotectant
Voertuig Controle.
Interdermale injectie van cryoprotectant
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsbeoordeling van complicaties en bijwerkingen geassocieerd met Volar Fibroblast-injecties
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
De veiligheid zal worden geëvalueerd door routinematig alle complicaties te beoordelen bij elk studiebezoek. Kleine en verwachte complicaties kunnen zijn: lokale injectiereacties zoals blauwe plekken en erytheem, zwelling en pijn. Kleine complicaties die niet worden verwacht, zijn onder meer lokale kleine bloedingen (x <1 ml), oedeem, knobbeltjes, papels, irritatie, dermatitis, pruritus en cellulitis. Ernstige bijwerkingen worden gedefinieerd als onverwacht EN ernstig EN gerelateerd of mogelijk gerelateerd aan de onderzoeksbehandeling. Deze kunnen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, osteomyelitis. |
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Werkzaamheid van autologe volaire fibroblasten voor het vergroten van de stevigheid van de huid bij personen met een transtibiale amputatie.
Tijdsspanne: Baseline tot en met 3 maanden vanaf het injectiebezoek
|
De werkzaamheid zal worden bepaald door het verschil in behandelingsgroep in de pre-post-verandering in huidstevigheid drie maanden na injectie.
De stevigheid van de huid is het weerstandsniveau zoals gemeten met een niet-invasieve draagbare durometer
|
Baseline tot en met 3 maanden vanaf het injectiebezoek
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dikte van de huid
Tijdsspanne: Baseline tot en met 3 maanden vanaf het injectiebezoek
|
dikte van de epidermale laag zoals gemeten door niet-invasieve OCT-beelden
|
Baseline tot en met 3 maanden vanaf het injectiebezoek
|
|
Uiterlijk van de huid
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Een foto van het behandelde gebied door getraind onderzoekspersoneel om te controleren op veranderingen in huidkenmerken zoals erytheem en terugkerende wonden.
Huidafwijkingen rond het behandelde gebied worden gemeten door een foto van het gebied te maken met de liniaal in zicht.
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer rapporteert zorggebruik
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Aan de deelnemers wordt gevraagd hoe vaak ze in een ziekenhuis hebben overnacht voor de behandeling van een stompprobleem, en hoe vaak ze een fysiotherapeut, fysiotherapeut en revalidatiearts, orthopedisch instrumentmaker/protheticus en wondzorgspecialist, inclusief thuisverpleegkundigen, hebben gezien voor behandeling in verband met de amputatie.
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer rapporteerde prothesegebruik
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Deelnemers wordt gevraagd hoe vaak een prothese is gedragen gedurende een typische week/dag.
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer meldde het gebruik van ondersteunende apparaten
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
deelnemers zullen worden gevraagd naar hun gebruik van ambulante hulpmiddelen en hoe vaak een rolstoel werd gebruikt.
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer rapporteerde medicatie en behandeling
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Deelnemers wordt gevraagd hoe vaak ze mediations en andere behandelwijzen gebruiken om huidproblemen aan de stomp te behandelen.
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer rapporteerde fysieke functie en activiteit
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Deelnemers vullen de korte vorm van 12 items in van de Prosthetic Limb Users Survey of Mobility (PLUS-M), een gevalideerd zelfgerapporteerd instrument voor het meten van mobiliteit bij volwassenen met amputatie van de onderste ledematen.
PLUS-M-vragen beoordelen het waargenomen vermogen van respondenten om handelingen uit te voeren waarbij beide onderste ledematen moeten worden gebruikt, variërend van huishoudelijke ambulantie tot recreatieve activiteiten buitenshuis.
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer rapporteerde kwaliteit van leven, stemming en pijn
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Deelnemers vullen het Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) afkorting van 29 items in met een gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), PROMIS-29.
Deze gevalideerde meting omvat zeven HRQoL-domeinen: fysiek functioneren, angst, depressie, vermoeidheid, slaapstoornissen, sociaal functioneren en pijn, en het pijndomein heeft twee subdomeinen (interferentie en intensiteit).
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
|
Deelnemer meldde huidirritatie
Tijdsspanne: 3 maanden na het injectiebezoek
|
Deelnemers worden gevraagd naar de impact van huidirritatie op het restledemaat, op basis van vragen uit de Prosthetic Evaluation Questionnaire (PEQ) en de Dermatology Life Quality Index (DLQI).
|
3 maanden na het injectiebezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- W81XWH1820055
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .