Vrij van onderhoudsmedicamenteuze therapie bij multipel myeloom (het FREEDMM-onderzoek) voor Minimal Residual Disease (MRD (HEME-20)

Dit is een pilootstudie om het risico op progressie te beoordelen na het stoppen van onderhoudstherapie na autologe stamceltransplantatie (ASCT) bij patiënten met Minimal Residual Disease (MRD)-negatief multipel myeloom (MM). Patiënten komen in aanmerking als ze een diagnose van actieve MM hebben, ten minste 2 jaar onderhoudstherapie na ASCT hebben voltooid en voldoen aan de criteria van de International Myeloma Working Group (IMWG) voor zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR) of volledige respons (CR) . Zodra de geschiktheid is bevestigd en de geïnformeerde toestemming is ondertekend, zullen MRD-testen worden uitgevoerd op routinematige beenmergaspiraat met behulp van standaardzorgtests van de volgende generatie sequencing (NGS) en worden ze gedefinieerd op een drempel van 10-6. Patiënten met VGPR of CR en aanhoudende MRD (gedefinieerd als MRD-negatief op twee tijdstippen die ten minste 1 jaar uit elkaar liggen) zullen doorgaan met het staken van de onderhoudstherapie. MRD-positieve patiënten zullen verder worden behandeld volgens de zorgstandaard (d.w.z. doorgaan met onderhoud). Zowel MRD-positieve als MRD-negatieve patiënten zullen worden gevolgd volgens de zorgstandaard voor progressie met behulp van IMWG-criteria en voor MRD. De kwaliteit van leven zal worden beoordeeld bij baseline en 3 maanden na stopzetting van de onderhoudstherapie bij MRD-negatieve patiënten en bij baseline en bij de volgende follow-up na MRD-testen bij MRD-positieve patiënten. Bij patiënten die stoppen met de onderhoudstherapie, zal de MRD-status opnieuw worden beoordeeld door middel van een jaarlijkse beenmergpunctie volgens de zorgstandaard. Behandeling voor recidiverend/refractair myeloom zal worden ingesteld naar goeddunken van de behandelend arts voor gedocumenteerde klinische en/of biochemische progressie. Voor alle patiënten wordt een monster van perifeer bloed en beenmerg van 5 ml verzameld en bewaard ten tijde van elke beenmergbiopsie volgens de standaardbehandeling en ten tijde van gedocumenteerde ziekteprogressie voor correlatieve tests.