Terapia farmacológica libre de mantenimiento en mieloma múltiple (ensayo FREEDMM) para la enfermedad residual mínima (MRD) (HEME-20)

Este es un estudio piloto para evaluar el riesgo de progresión después de suspender la terapia de mantenimiento posterior al trasplante autólogo de células madre (ASCT) en pacientes con enfermedad residual mínima (MRD) y mieloma múltiple (MM) negativo. Los pacientes serán elegibles si tienen un diagnóstico de MM activo, han completado al menos 2 años de terapia de mantenimiento posterior al ASCT y cumplen con los criterios del Grupo de trabajo internacional sobre mieloma (IMWG) para una respuesta parcial muy buena (VGPR) o una respuesta completa (CR) . Una vez que se confirme la elegibilidad y se firme el consentimiento informado, la prueba de MRD se realizará en un aspirado de médula ósea de rutina utilizando la prueba de secuenciación de próxima generación (NGS) estándar de atención y se definirá en un umbral de 10-6. Los pacientes que están en VGPR o RC y MRD sostenida (definida como MRD-negativa en dos puntos de tiempo separados por al menos 1 año) continuarán con la terapia de mantenimiento. Los pacientes con MRD positivo seguirán siendo tratados según el estándar de atención (es decir, continuar con el mantenimiento). Tanto los pacientes con MRD positivo como con MRD negativo serán seguidos según el estándar de atención para la progresión utilizando los criterios IMWG y para MRD. La calidad de vida se evaluará al inicio y 3 meses después de suspender la terapia de mantenimiento en pacientes con MRD negativo y al inicio y en el momento del próximo seguimiento después de la prueba de MRD en pacientes con MRD positivo. En los pacientes que interrumpen la terapia de mantenimiento, el estado de MRD se volverá a evaluar mediante un aspirado de médula ósea anual según el estándar de atención. El tratamiento para el mieloma en recaída/refractario se instituirá a discreción del médico tratante para la progresión clínica y/o bioquímica documentada. Para todos los pacientes, se recolectará y almacenará una muestra de sangre periférica y médula ósea de 5 ml en el momento de cada biopsia de médula ósea estándar de atención y en el momento de la progresión documentada de la enfermedad para las pruebas correlativas.