Fri for vedligeholdelseslægemiddelbehandling ved myelomatose (FREEDMM-forsøget) for minimal restsygdom (MRD) (HEME-20)

Dette er et pilotstudie for at vurdere risikoen for progression efter standsning af post-autolog stamcelletransplantation (ASCT) vedligeholdelsesterapi hos patienter med minimal restsygdom (MRD)-negative myelomatose (MM). Patienter vil være berettigede, hvis de har en diagnose af aktiv MM, har gennemført mindst 2 års vedligeholdelsesbehandling efter ASCT og opfylder kriterierne for International Myeloma Working Group (IMWG) for meget god delvis respons (VGPR) eller komplet respons (CR) . Når berettigelsen er bekræftet og informeret samtykke er underskrevet, vil MRD-testning blive udført på rutinemæssigt knoglemarvsaspirat ved brug af standard of care næste generations sekventeringstest (NGS) og vil blive defineret ved en tærskel på 10-6. Patienter, der er i VGPR eller CR og vedvarende MRD (defineret som MRD-negative på to tidspunkter med mindst 1 års mellemrum) vil fortsætte med at afbryde vedligeholdelsesbehandlingen. MRD-positive patienter vil fortsat blive behandlet i henhold til standardbehandling (dvs. fortsat vedligeholdelse). Både MRD-positive og MRD-negative patienter vil blive fulgt i henhold til standardbehandling for progression ved hjælp af IMWG-kriterier og for MRD. Livskvalitet vil blive vurderet ved baseline og 3 måneder efter seponering af vedligeholdelsesbehandling hos MRD-negative patienter og ved baseline og på tidspunktet for næste opfølgning efter MRD-testning hos MRD-positive patienter. Hos patienter, der stopper vedligeholdelsesbehandlingen, vil MRD-status blive revurderet ved årlig knoglemarvsaspiration i henhold til standardbehandling. Behandling for recidiverende/refraktær myelom vil blive påbegyndt efter den behandlende læges skøn for dokumenteret klinisk og/eller biokemisk progression. For alle patienter vil en 5-ml perifer blod- og knoglemarvsprøve blive indsamlet og opbevaret på tidspunktet for hver standardbehandling af knoglemarvsbiopsi og på tidspunktet for dokumenteret sygdomsprogression til korrelativ testning.