Fri for vedlikeholdsmedisinbehandling ved multippelt myelom (FREEDMM-prøven) for minimal restsykdom (MRD) (HEME-20)

Dette er en pilotstudie for å vurdere risikoen for progresjon etter seponering av post-autolog stamcelletransplantasjon (ASCT) vedlikeholdsbehandling hos pasienter med minimal restsykdom (MRD)-negative multippelt myelom (MM). Pasienter vil være kvalifisert hvis de har en diagnose av aktiv MM, har fullført minst 2 år med vedlikeholdsbehandling etter ASCT, og oppfyller International Myeloma Working Group (IMWG) kriterier for svært god delvis respons (VGPR) eller fullstendig respons (CR) . Når kvalifikasjonen er bekreftet og informert samtykke er signert, vil MRD-testing bli utført på rutinemessig benmargsaspirat ved bruk av standard of care neste generasjons sekvenseringstesting (NGS) og vil bli definert ved en terskel på 10-6. Pasienter som er i VGPR eller CR og vedvarende MRD (definert som MRD-negative ved to tidspunkter med minst 1 års mellomrom) vil fortsette å avbryte vedlikeholdsbehandling. MRD-positive pasienter vil fortsette å bli behandlet i henhold til standard behandling (dvs. fortsette vedlikehold). Både MRD-positive og MRD-negative pasienter vil bli fulgt i henhold til standard omsorg for progresjon ved bruk av IMWG-kriterier og for MRD. Livskvalitet vil bli vurdert ved baseline og 3 måneder etter seponering av vedlikeholdsbehandling hos MRD-negative pasienter og ved baseline og ved tidspunktet for neste oppfølging etter MRD-testing hos MRD-positive pasienter. Hos pasienter som slutter med vedlikeholdsbehandling, vil MRD-status bli revurdert ved årlig benmargsaspirasjon i henhold til standard behandling. Behandling for residiverende/ refraktært myelom vil bli iverksatt etter behandlende leges skjønn for dokumentert klinisk og/eller biokjemisk progresjon. For alle pasienter vil en 5-ml perifer blod- og benmargprøve samles inn og lagres ved hver standardbehandling av benmargsbiopsi og ved dokumentert sykdomsprogresjon for korrelativ testing.