Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van DISC-0974 bij deelnemers met myelofibrose en bloedarmoede

14 september 2026 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc

Een open-label fase 1b/2a-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DISC-0974 te evalueren bij deelnemers met myelofibrose en bloedarmoede

Deze fase 1b/2a open-label studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DISC-0974 beoordelen en de effecten op anemierespons categoriseren bij proefpersonen met myelofibrose en anemie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Nedlands, Australië, 6009
      • Saint Albans, Australië, 3021
        • Werving
        • Western Health
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Australië, 2010
      • West Perth, Australië, 6005
        • Werving
        • Perth Blood Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85234
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope - Duarte
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92618
        • Werving
        • City of Hope - Lennar
        • Hoofdonderzoeker:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Foran, MD
        • Contact:
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • Moffitt Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Contact:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic Rochester
        • Hoofdonderzoeker:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University St.Louis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08816
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Werving
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Mascarenhas, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Werving
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Contact:
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10467
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Beëindigd
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43201
        • Werving
        • The Ohio State University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shivani Handa, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Maumee, Ohio, Verenigde Staten, 43537
        • Werving
        • Taylor Cancer Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Nemunaitis, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17325
        • Ingetrokken
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • MD Anderson
        • Hoofdonderzoeker:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Werving
        • University of Washington
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anna Halpern, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Michaelis, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18 jaar of ouder op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming (ICF).
  2. Voor fase 1b: Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS)-score van 3 tot 4 (intermediair-2 risico) of ≥ 5 (hoog risico) primaire MF, post-PV MF en/of post-ET MF, zoals bevestigd in het meest recente lokale beenmergbiopsierapport, volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) van 2016.
  3. Wash-out van ten minste 28 dagen voorafgaand aan Screening van de volgende behandelingen: androgenen, erytropoëtine, cladribine, immunomodulatoren (lenalidomide, thalidomide), interferon alfa-2a of enige andere op MF gerichte therapie. Systemische corticosteroïden zijn toegestaan ​​voor niet-hematologische aandoeningen indien een stabiele of afnemende dosis gedurende ≥ 28 dagen voorafgaand aan de screening en een equivalent van ≤ 10 mg prednison gedurende de 28 dagen onmiddellijk voorafgaand aan de screening.
  4. Anemie: Voor fase 1b: hemoglobine (Hgb) < 10 g/dl bij ≥ 3 beoordelingen gedurende 84 dagen voorafgaand aan de screening, zonder RBC-transfusie, of Hgb < 10 g/dL en periodiek RBC-transfusies ontvangen, maar niet voldoen aan de criteria voor TD-deelnemer als gedefinieerd voor het TD-cohort. De baseline Hgb-waarde voor deze deelnemers is het laagste Hgb-niveau gedurende de 84 dagen voorafgaand aan de screening, of RBC-transfusieafhankelijkheid, gedefinieerd als een RBC-transfusiefrequentie van ≥ 6 eenheden verpakte RBC's (PRBC) gedurende de 84 dagen onmiddellijk voorafgaand aan de screening. Er mag geen aaneengesloten periode van 42 dagen zijn zonder RBC-transfusie in de periode van 84 dagen en de laatste transfusie moet binnen 28 dagen voorafgaand aan de Screening zijn. Voor fase 2a: RBC-transfusieafhankelijkheid, gedefinieerd als een RBC-transfusiefrequentie van ≥ 6 eenheden PRBC gedurende de 84 dagen onmiddellijk voorafgaand aan de screening. Er mag geen aaneengesloten periode van 42 dagen zijn zonder RBC-transfusie in de periode van 84 dagen en de laatste transfusie moet binnen 28 dagen voorafgaand aan de Screening zijn.
  5. Stabiele dosis JAK-remmer en/of hydroxyurea, of, als u een andere behandeling voor MF gebruikt, stabiel gedurende ten minste 4 maanden voorafgaand aan de screening.
  6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiescore ≤ 2.
  7. Infusie van hematopoëtische stamceltransplantatie niet verwacht binnen 8 maanden na screening.
  8. Leverijzerconcentratie volgens MRI < 7 mg/g droog gewicht.
  9. Serumferritine ≥ 30 μg/L bij screening.
  10. Aantal bloedplaatjes ≥ 25.000/μL en < 1.000.000/μL; neutrofielen ≥ 1.000/μL; en totaal aantal witte bloedcellen (WBC) < 50.000/μL bij screening.
  11. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 volgens de formule Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
  12. Aspartaataminotransferase (AST) en alaninetransaminase (ALAT) < 3,0 x bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  13. Directe bilirubine < 2x ULN bij screening. Hogere niveaus zijn acceptabel als deze door de onderzoeker kunnen worden toegeschreven aan ineffectieve erytropoëse.

Uitsluitingscriteria:

Medische geschiedenis:

  1. Erfelijke hemochromatose
  2. Hemoglobinopathie of intrinsiek RBC-defect geassocieerd met bloedarmoede
  3. splenectomie
  4. Hematopoëtische celtransplantatie
  5. Huidige bloedarmoede door ijzertekort, vitamine B12- of foliumzuurtekort, infectie of bloeding
  6. Actieve immuungemedieerde hemolytische anemie
  7. Symptomatische bloeding, niet gerelateerd aan een operatie, in een kritiek gebied of orgaan en/of bloeding die een Hgb-daling van ≥ 2 g/dl veroorzaakt of leidt tot transfusie van ≥ 2 eenheden erytrocyten in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
  8. Grote operatie binnen 8 weken voorafgaand aan de screening of onvolledig herstel van een eerdere operatie

  9. Maligniteit in de afgelopen 3 jaar, anders dan primaire MF, post-ET of post-PV MF. De volgende geschiedenis of gelijktijdige omstandigheden zijn toegestaan:

    1. basaal- of plaveiselcelcarcinoom
    2. carcinoom in situ van de baarmoederhals of de borst
    3. histologische bevinding van prostaatkanker (T1a of T1b met behulp van het klinische stadiëringssysteem tumor, knooppunten, metastase [TNM])
  10. Beroerte, diepe veneuze trombose of long- of arteriële embolie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  11. Bekende allergische reactie op een hulpstof van een studiegeneesmiddel, of anafylaxie op een voedingsmiddel of medicijn
  12. Een geschiedenis van antilichaamvorming tegen geneesmiddelen
  13. Onvoldoende gecontroleerde hartaandoening (New York Heart Association-classificatie 3 of 4) en/of waarvan bekend is dat de linkerventrikelejectiefractie < 35% is
  14. Actieve hepatitis B of C, of ​​humaan immunodeficiëntievirus (HIV) met detecteerbare virale lading

  15. Ongecontroleerde schimmel-, bacteriële of virale infectie (aanhoudende tekenen/symptomen gerelateerd aan de infectie, zonder verbetering ondanks passende behandeling)

    Behandelingsgeschiedenis:

  16. Gelijktijdige of geplande behandeling met momelotinib tijdens de onderzoeksperiode
  17. IJzerchelatietherapie in de 3 maanden voorafgaand aan de screening

  18. Wijziging van het antistollingstherapieschema binnen 8 weken voorafgaand aan de screening

    Laboratoriumuitsluitingen:

  19. Myeloblasten in perifeer bloed ≥ 10% van WBC-differentiaal bij meest recente evaluatie voorafgaand aan screening
  20. Positieve directe antiglobulinetest in combinatie met een reactief RBC-eluaat bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1b: dosisescalatie
In fase 1b (dosis-escalatie) van het onderzoek zal DISC-0974 elke 4 weken subcutaan worden toegediend.
Geneesmiddel: SCHIJF-0974
DISC-0974 wordt subcutaan toegediend.
Experimenteel: Fase 2: Uitbreiding
In het Fase 2 (uitbreidings)gedeelte van het onderzoek zal DISC-0974 elke 4 weken subcutaan worden toegediend.
Geneesmiddel: SCHIJF-0974
DISC-0974 wordt subcutaan toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Tijdsspanne: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Tijdsspanne: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DISC-0974-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren