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Étude du DISC-0974 chez des participants atteints de myélofibrose et d'anémie

14 septembre 2026 mis à jour par: Disc Medicine, Inc

Une étude ouverte de phase 1b/2a pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DISC-0974 chez des participants atteints de myélofibrose et d'anémie

Cette étude ouverte de phase 1b/2a évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DISC-0974 et catégorisera les effets sur la réponse anémique chez les sujets atteints de myélofibrose et d'anémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Nedlands, Australie, 6009
      • Saint Albans, Australie, 3021
        • Recrutement
        • Western Health
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Australie, 2010
      • West Perth, Australie, 6005
        • Recrutement
        • Perth Blood Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • États-Unis
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, États-Unis, 85234
        • Recrutement
        • Banner MD Anderson
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • City of Hope - Duarte
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, États-Unis, 92618
        • Recrutement
        • City of Hope - Lennar
        • Chercheur principal:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco
        • Chercheur principal:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Contact:
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Chercheur principal:
          • James Foran, MD
        • Contact:
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • Moffitt Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Contact:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Rochester
        • Chercheur principal:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University St.Louis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08816
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Chercheur principal:
          • John Mascarenhas, MD
        • Contact:
          • MPD Research Team at Mount Sinai
          • Numéro de téléphone: 212-241-3417
          • E-mail: ResearchMPD@mssm.edu
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Contact:
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore
        • Chercheur principal:
          • Swati Goel, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, États-Unis, 44718
        • Résilié
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Chercheur principal:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43201
        • Recrutement
        • The Ohio State University
        • Chercheur principal:
          • Shivani Handa, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Maumee, Ohio, États-Unis, 43537
        • Recrutement
        • Taylor Cancer Research Center
        • Chercheur principal:
          • John Nemunaitis, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, États-Unis, 17325
        • Retiré
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • MD Anderson
        • Chercheur principal:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Recrutement
        • University of Washington
        • Chercheur principal:
          • Anna Halpern, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Medical College of Wisconsin
        • Chercheur principal:
          • Laura Michaelis, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Être âgé de 18 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé (ICF).
  2. Pour la phase 1b : score DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) de 3 à 4 (risque intermédiaire 2) ou ≥ 5 (risque élevé) MF primaire, MF post-PV et/ou MF post-TE, comme confirmé dans le plus récent rapport de biopsie de moelle osseuse locale, selon les critères 2016 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).
  3. Lavage d'au moins 28 jours avant le dépistage des traitements suivants : androgènes, érythropoïétine, cladribine, immunomodulateurs (lénalidomide, thalidomide), interféron alpha-2a ou tout autre traitement dirigé contre la MF. Les corticostéroïdes systémiques sont autorisés pour les conditions non hématologiques si la dose est stable ou décroissante pendant ≥ 28 jours avant le dépistage et en recevant un équivalent à ≤ 10 mg de prednisone pendant les 28 jours immédiatement avant le dépistage.
  4. Anémie : pour la phase 1b : hémoglobine (Hb) < 10 g/dL lors de ≥ 3 évaluations sur 84 jours avant le dépistage, sans transfusion de GR, ou Hb < 10 g/dL et recevant des transfusions de GR périodiquement, mais ne répondant pas aux critères du participant à la TD, car défini pour la cohorte TD. La valeur de base de l'Hb pour ces participants est le niveau d'Hb le plus bas au cours des 84 jours précédant le dépistage, ou la dépendance à la transfusion de globules rouges, définie comme une fréquence de transfusion de globules rouges ≥ 6 unités de globules rouges emballés (PRBC) au cours des 84 jours précédant immédiatement le dépistage. Il ne doit y avoir aucune période de 42 jours consécutifs sans transfusion de globules rouges au cours de la période de 84 jours, et la dernière transfusion doit avoir eu lieu dans les 28 jours précédant le dépistage. Pour la phase 2a : dépendance à la transfusion de globules rouges, définie comme une fréquence de transfusion de globules rouges ≥ 6 unités de globules rouges au cours des 84 jours précédant immédiatement le dépistage. Il ne doit y avoir aucune période de 42 jours consécutifs sans transfusion de globules rouges au cours de la période de 84 jours, et la dernière transfusion doit avoir eu lieu dans les 28 jours précédant le dépistage.
  5. Dose stable d'inhibiteur de JAK et/ou d'hydroxyurée, ou, si vous prenez tout autre traitement pour la MF, stable pendant au moins 4 mois avant le dépistage.
  6. Score de performance du Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  7. Infusion de greffe de cellules souches hématopoïétiques non prévue dans les 8 mois suivant le dépistage.
  8. Concentration hépatique en fer par IRM < 7 mg/g de poids sec.
  9. Ferritine sérique ≥ 30 μg/L lors du dépistage.
  10. Numération plaquettaire ≥ 25 000/μL et < 1 000 000/μL ; neutrophiles ≥ 1 000/μL ; et nombre total de globules blancs (WBC) < 50 000/μL lors du dépistage.
  11. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≥ 30 mL/min/1,73 m2 par la formule de collaboration sur les maladies rénales chroniques et l'épidémiologie (CKD-EPI).
  12. Aspartate aminotransférase (AST) et alanine transaminase (ALT) < 3,0 x limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
  13. Bilirubine directe < 2x LSN au dépistage. Des niveaux plus élevés sont acceptables s'ils peuvent être attribués par l'investigateur à une érythropoïèse inefficace.

Critère d'exclusion:

Antécédents médicaux:

  1. Hémochromatose héréditaire
  2. Hémoglobinopathie ou anomalie intrinsèque des globules rouges associée à une anémie
  3. Splénectomie
  4. Greffe de cellules hématopoïétiques
  5. Anémie actuelle due à une carence en fer, en vitamine B12 ou en folate, à une infection ou à un saignement
  6. Anémie hémolytique active à médiation immunitaire
  7. Hémorragie symptomatique, non liée à la chirurgie, dans une zone ou un organe critique et/ou hémorragie entraînant une diminution de l'Hb ≥ 2 g/dL ou entraînant une transfusion de ≥ 2 unités de globules rouges dans les 6 mois précédant le dépistage
  8. Chirurgie majeure dans les 8 semaines précédant le dépistage ou récupération incomplète de toute chirurgie précédente

  9. Malignité au cours des 3 dernières années, autre que MF primaire, post-TE ou post-PV MF. L'historique ou les conditions concurrentes suivants sont autorisés :

    1. carcinome basocellulaire ou épidermoïde
    2. carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein
    3. découverte histologique du cancer de la prostate (T1a ou T1b en utilisant le système de stadification clinique tumeur, ganglions, métastases [TNM])
  10. Accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire ou artérielle dans les 6 mois précédant le dépistage
  11. Réaction allergique connue à tout excipient du médicament à l'étude, ou anaphylaxie à tout aliment ou médicament
  12. Antécédents de formation d'anticorps anti-médicament
  13. Cardiopathie insuffisamment contrôlée (Classification 3 ou 4 de la New York Heart Association) et/ou connue pour avoir une fraction d'éjection ventriculaire gauche < 35 %
  14. Hépatite active B ou C, ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec charge virale détectable

  15. Infection fongique, bactérienne ou virale non maîtrisée (signes/symptômes persistants liés à l'infection, sans amélioration malgré un traitement approprié)

    Antécédents de traitement :

  16. Traitement concomitant ou planifié avec le momelotinib pendant la période d'étude
  17. Traitement par chélation du fer dans les 3 mois précédant le dépistage

  18. Modification du schéma thérapeutique anticoagulant dans les 8 semaines précédant le dépistage

    Exclusions de laboratoire :

  19. Myéloblastes du sang périphérique ≥ 10 % du différentiel leucocytaire lors de l'évaluation la plus récente avant le dépistage
  20. Test direct positif à l'antiglobuline en conjonction avec un éluat de RBC réactif lors du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 1b : Escalade de dose
Dans la phase 1b (augmentation de dose) de l'étude, le DISC-0974 sera administré par voie sous-cutanée toutes les 4 semaines.
Médicament: DISC-0974
Le DISC-0974 est administré par voie sous-cutanée.
Expérimental: Phase 2 : Agrandissement
Dans la partie phase 2 (expansion) de l'étude, DISC-0974 sera administré par voie sous-cutanée toutes les 4 semaines.
Médicament: DISC-0974
Le DISC-0974 est administré par voie sous-cutanée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Délai: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Délai: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Disc Medicine, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2022

Première publication (Réel)

11 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DISC-0974-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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